Država: Europska Unija
Jezik: hrvatski
Izvor: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofilija B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
odobren
2023-02-20
33 B. UPUTA O LIJEKU 34 UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA HEMGENIX 1 X 10 13 KOPIJA GENOMA/ML KONCENTRAT ZA OTOPINU ZA INFUZIJU etranakogen dezaparvovek Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4. PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMJENJIVATI OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE PODATKE. - Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati. - Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj sestri. - Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4. - Vaš liječnik će Vam dati karticu za bolesnika. Pažljivo ju pročitajte i slijedite upute. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI 1. Što je Hemgenix i za što se koristi 2. Što morate znati prije nego primite Hemgenix 3. Kako primjenjivati Hemgenix 4. Moguće nuspojave 5. Kako čuvati Hemgenix 6. Sadržaj pakiranja i druge informacije 1. ŠTO JE HEMGENIX I ZA ŠTO SE KORISTI ŠTO JE HEMGENIX I ZA ŠTO SE KORISTI Hemgenix je lijek za gensku terapiju koji sadrži djelatnu tvar etranakogen dezaparvovek. Lijek za gensku terapiju djeluje tako što isporučuje gen u tijelo kako bi se ispravio genetski nedostatak. Hemgenix se koristi za liječenje teške i umjereno teške hemofilije B (urođeni nedostatak faktora IX) u odraslih osoba koje trenutno nemaju i nisu imale inhibitore (neutralizirajuća protutijela) protiv proteina faktora IX. Osobe s hemofilijom B rađaju se s izmijenjenim oblikom gena potrebnog za stvaranje faktora IX, bitnog proteina potrebnog za zgrušavanje krvi i zaustavljanje krvarenja. Osobe s hemofilijom B imaju nedovoljne razine faktora IX i sklone su epizodama unutarnjeg ili vanjskog krvarenja. KAKO HEMGENIX DJELUJE Djelatna tvar u lijeku Hemgenix temelji se na virusu koji ne uzrokuje bolest u l Pročitajte cijeli dokument
1 PRILOG I. SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA 2 Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju na nuspojavu za ovaj lijek. Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8. 1. NAZIV LIJEKA Hemgenix 1 x 10 13 kopija genoma/ml koncentrat za otopinu za infuziju 2. KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV 2.1 OPĆI OPIS Etranakogen dezaparvovek je lijek za gensku terapiju koji izražava ljudski faktor koagulacije IX. Riječ je o vektoru koji se temelji na nereplicirajućem rekombinantnom adenoasociranom virusu serotipa 5 (AAV5) koji sadrži kodonski optimiziranu cDNA za ljudski faktor koagulacije IX, varijanta R338L (FIX-Padua) gena pod kontrolom promotora specifičnog za jetru (engl. _liver-specific promoter_, LP1). Etranakogen dezaparvovek je dobiven u stanicama insekta tehnologijom rekombinantne DNA. 2.2 KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedan ml etranakogen dezaparvoveka sadrži 1 x 10 13 kopija genoma (engl. _genome copies_, gc). Jedna bočica sadrži volumen koji se može izvući od 10 ml koncentrata za otopinu za infuziju, koji sadrži ukupno 1 x 10 14 kopija genoma. Ukupan broj bočica u svakom pakiranju odgovara potrebnoj količini doziranja za pojedinog bolesnika, ovisno o tjelesnoj težini bolesnika (vidjeti dijelove 4.2 i 6.5). Pomoćna tvar s poznatim učinkom Ovaj lijek sadrži 35,2 mg natrija po bočici (3,52 mg/ml). Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1. 3. FARMACEUTSKI OBLIK Koncentrat za otopinu za infuziju (sterilni koncentrat) Bezbojna, bistra otopina. 4. KLINIČKI PODACI 4.1 TERAPIJSKE INDIKACIJE Hemgenix je indiciran za liječenje teške i umjereno teške hemofilije B (urođeni nedostatak faktora IX) u odraslih bolesnika bez anamneze inhibitora faktora IX. 4.2 DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE Liječenje treba započeti pod nadzorom liječnika koji ima iskustva u liječenju hemofilije i/ili poremećaja krvarenja. Ovaj lijek treba primijeniti u okruženju gdje su osoblje i opr Pročitajte cijeli dokument