Hemgenix

Country: European Union

Language: Croatian

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

Etranacogene dezaparvovec

Available from:

CSL Behring GmbH

ATC code:

B06

INN (International Name):

etranacogene dezaparvovec

Therapeutic group:

Other hematological agents

Therapeutic area:

Hemofilija B

Therapeutic indications:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Product summary:

Revision: 2

Authorization status:

odobren

Authorization date:

2023-02-20

Patient Information leaflet

33
B. UPUTA O LIJEKU
34
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA
HEMGENIX 1 X 10
13
KOPIJA GENOMA/ML KONCENTRAT ZA OTOPINU ZA INFUZIJU
etranakogen dezaparvovek
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMJENJIVATI
OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE
PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri.
-
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika ili medicinsku sestru. To
uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.
Pogledajte dio 4.
-
Vaš liječnik će Vam dati karticu za bolesnika. Pažljivo ju
pročitajte i slijedite upute.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1.
Što je Hemgenix i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego primite Hemgenix
3.
Kako primjenjivati Hemgenix
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati Hemgenix
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE HEMGENIX I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE HEMGENIX I ZA ŠTO SE KORISTI
Hemgenix je lijek za gensku terapiju koji sadrži djelatnu tvar
etranakogen dezaparvovek. Lijek za
gensku terapiju djeluje tako što isporučuje gen u tijelo kako bi se
ispravio genetski nedostatak.
Hemgenix se koristi za liječenje teške i umjereno teške hemofilije
B (urođeni nedostatak faktora IX) u
odraslih osoba koje trenutno nemaju i nisu imale inhibitore
(neutralizirajuća protutijela) protiv proteina
faktora IX.
Osobe s hemofilijom B rađaju se s izmijenjenim oblikom gena potrebnog
za stvaranje faktora IX, bitnog
proteina potrebnog za zgrušavanje krvi i zaustavljanje krvarenja.
Osobe s hemofilijom B imaju
nedovoljne razine faktora IX i sklone su epizodama unutarnjeg ili
vanjskog krvarenja.
KAKO HEMGENIX DJELUJE
Djelatna tvar u lijeku Hemgenix temelji se na virusu koji ne uzrokuje
bolest u l

Summary of Product characteristics

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Hemgenix 1 x 10
13
kopija genoma/ml koncentrat za otopinu za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Etranakogen dezaparvovek je lijek za gensku terapiju koji izražava
ljudski faktor koagulacije IX. Riječ je
o vektoru koji se temelji na nereplicirajućem rekombinantnom
adenoasociranom virusu serotipa 5
(AAV5) koji sadrži kodonski optimiziranu cDNA za ljudski faktor
koagulacije IX, varijanta R338L
(FIX-Padua) gena pod kontrolom promotora specifičnog za jetru (engl.
_liver-specific promoter_, LP1).
Etranakogen dezaparvovek je dobiven u stanicama insekta tehnologijom
rekombinantne DNA.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedan ml etranakogen dezaparvoveka sadrži 1 x 10
13
kopija genoma (engl. _genome copies_, gc).
Jedna bočica sadrži volumen koji se može izvući od 10 ml
koncentrata za otopinu za infuziju, koji sadrži
ukupno 1 x 10
14
kopija genoma.
Ukupan broj bočica u svakom pakiranju odgovara potrebnoj količini
doziranja za pojedinog bolesnika,
ovisno o tjelesnoj težini bolesnika (vidjeti dijelove 4.2 i 6.5).
Pomoćna tvar s poznatim učinkom
Ovaj lijek sadrži 35,2 mg natrija po bočici (3,52 mg/ml).
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Koncentrat za otopinu za infuziju (sterilni koncentrat)
Bezbojna, bistra otopina.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Hemgenix je indiciran za liječenje teške i umjereno teške
hemofilije B (urođeni nedostatak faktora IX) u
odraslih bolesnika bez anamneze inhibitora faktora IX.
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje treba započeti pod nadzorom liječnika koji ima iskustva u
liječenju hemofilije i/ili poremećaja
krvarenja. Ovaj lijek treba primijeniti u okruženju gdje su osoblje i
opr