Libmeldy

País: União Europeia

Língua: esloveno

Origem: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes ativos:

atidarsagene autotemcel

Disponível em:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Código ATC:

N07

DCI (Denominação Comum Internacional):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Grupo terapêutico:

Druga zdravila na živčnem sistemu

Área terapêutica:

Leukodystrophy, Metachromatic

Indicações terapêuticas:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Resumo do produto:

Revision: 6

Status de autorização:

Pooblaščeni

Data de autorização:

2020-12-17

Folheto informativo - Bula

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Libmeldy 2–10 x 10
6
celic/ml disperzija za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Zdravilo Libmeldy (atidarsagen avtotemcel) je obogatena populacija
gensko spremenjenih avtolognih
celic CD34
++
, ki vsebuje hematopoetske matične in progenitorske celice (HSPC –
haematopoietic stem
and progenitor cells), transducirane
_ex vivo_
z lentivirusnim vektorjem, ki izraža gen za humano
arilsulfatazo A (ARSA).
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
En vsebnik zdravila Libmeldy za posameznega bolnika vsebuje
atidarsagen avtotemcel v
koncentraciji, odvisni od serije, obogatene populacije gensko
spremenjenih avtolognih celic CD34
+
.
Zdravilo je pakirano v eni ali več infuzijskih vrečah, ki skupaj
vsebujejo disperzijo 2-10 x 10
6
celic/ml
obogatene populacije viabilnih celic CD34
+
, suspendiranih v krioprezervativni raztopini. Ena
infuzijska vreča vsebuje od 10 do 20 ml zdravila Libmeldy.
Kvantitativne informacije o zdravilu, vključno s številom
infuzijskih vreč (glejte poglavje 6), ki jih je
treba uporabiti, so navedene v dokumentu z informacijami o seriji (LIS
- Lot information sheet), ki je
priložen kriogenski posodi za transport.
Pomožne snovi z znanim učinkom:
To zdravilo vsebuje 3,5 mg natrija na ml in 55 mg dimetilsulfoksida
(DMSO) na ml.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3
FARMACEVTSKA OBLIKA
disperzija za infundiranje
Prozorna do rahlo motna, brezbarvna do rumena ali rožnata disperzija.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Libmeldy je indicirano za zdravljenje metakromatske
levkodistrofije (MLD), za katero so
značilne bialelne mutacije v genu za arilsulfatazo A (ARSA), zaradi
česar se zmanj�

Características técnicas

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Libmeldy 2–10 x 10
6
celic/ml disperzija za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Zdravilo Libmeldy (atidarsagen avtotemcel) je obogatena populacija
gensko spremenjenih avtolognih
celic CD34
++
, ki vsebuje hematopoetske matične in progenitorske celice (HSPC –
haematopoietic stem
and progenitor cells), transducirane
_ex vivo_
z lentivirusnim vektorjem, ki izraža gen za humano
arilsulfatazo A (ARSA).
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
En vsebnik zdravila Libmeldy za posameznega bolnika vsebuje
atidarsagen avtotemcel v
koncentraciji, odvisni od serije, obogatene populacije gensko
spremenjenih avtolognih celic CD34
+
.
Zdravilo je pakirano v eni ali več infuzijskih vrečah, ki skupaj
vsebujejo disperzijo 2-10 x 10
6
celic/ml
obogatene populacije viabilnih celic CD34
+
, suspendiranih v krioprezervativni raztopini. Ena
infuzijska vreča vsebuje od 10 do 20 ml zdravila Libmeldy.
Kvantitativne informacije o zdravilu, vključno s številom
infuzijskih vreč (glejte poglavje 6), ki jih je
treba uporabiti, so navedene v dokumentu z informacijami o seriji (LIS
- Lot information sheet), ki je
priložen kriogenski posodi za transport.
Pomožne snovi z znanim učinkom:
To zdravilo vsebuje 3,5 mg natrija na ml in 55 mg dimetilsulfoksida
(DMSO) na ml.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3
FARMACEVTSKA OBLIKA
disperzija za infundiranje
Prozorna do rahlo motna, brezbarvna do rumena ali rožnata disperzija.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Libmeldy je indicirano za zdravljenje metakromatske
levkodistrofije (MLD), za katero so
značilne bialelne mutacije v genu za arilsulfatazo A (ARSA), zaradi
česar se zmanj�