Land: Europese Unie
Taal: Sloveens
Bron: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Druga zdravila na živčnem sistemu
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Pooblaščeni
2020-12-17
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Libmeldy 2–10 x 10 6 celic/ml disperzija za infundiranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Zdravilo Libmeldy (atidarsagen avtotemcel) je obogatena populacija gensko spremenjenih avtolognih celic CD34 ++ , ki vsebuje hematopoetske matične in progenitorske celice (HSPC – haematopoietic stem and progenitor cells), transducirane _ex vivo_ z lentivirusnim vektorjem, ki izraža gen za humano arilsulfatazo A (ARSA). 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En vsebnik zdravila Libmeldy za posameznega bolnika vsebuje atidarsagen avtotemcel v koncentraciji, odvisni od serije, obogatene populacije gensko spremenjenih avtolognih celic CD34 + . Zdravilo je pakirano v eni ali več infuzijskih vrečah, ki skupaj vsebujejo disperzijo 2-10 x 10 6 celic/ml obogatene populacije viabilnih celic CD34 + , suspendiranih v krioprezervativni raztopini. Ena infuzijska vreča vsebuje od 10 do 20 ml zdravila Libmeldy. Kvantitativne informacije o zdravilu, vključno s številom infuzijskih vreč (glejte poglavje 6), ki jih je treba uporabiti, so navedene v dokumentu z informacijami o seriji (LIS - Lot information sheet), ki je priložen kriogenski posodi za transport. Pomožne snovi z znanim učinkom: To zdravilo vsebuje 3,5 mg natrija na ml in 55 mg dimetilsulfoksida (DMSO) na ml. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3 FARMACEVTSKA OBLIKA disperzija za infundiranje Prozorna do rahlo motna, brezbarvna do rumena ali rožnata disperzija. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo Libmeldy je indicirano za zdravljenje metakromatske levkodistrofije (MLD), za katero so značilne bialelne mutacije v genu za arilsulfatazo A (ARSA), zaradi česar se zmanj Lees het volledige document
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Libmeldy 2–10 x 10 6 celic/ml disperzija za infundiranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Zdravilo Libmeldy (atidarsagen avtotemcel) je obogatena populacija gensko spremenjenih avtolognih celic CD34 ++ , ki vsebuje hematopoetske matične in progenitorske celice (HSPC – haematopoietic stem and progenitor cells), transducirane _ex vivo_ z lentivirusnim vektorjem, ki izraža gen za humano arilsulfatazo A (ARSA). 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En vsebnik zdravila Libmeldy za posameznega bolnika vsebuje atidarsagen avtotemcel v koncentraciji, odvisni od serije, obogatene populacije gensko spremenjenih avtolognih celic CD34 + . Zdravilo je pakirano v eni ali več infuzijskih vrečah, ki skupaj vsebujejo disperzijo 2-10 x 10 6 celic/ml obogatene populacije viabilnih celic CD34 + , suspendiranih v krioprezervativni raztopini. Ena infuzijska vreča vsebuje od 10 do 20 ml zdravila Libmeldy. Kvantitativne informacije o zdravilu, vključno s številom infuzijskih vreč (glejte poglavje 6), ki jih je treba uporabiti, so navedene v dokumentu z informacijami o seriji (LIS - Lot information sheet), ki je priložen kriogenski posodi za transport. Pomožne snovi z znanim učinkom: To zdravilo vsebuje 3,5 mg natrija na ml in 55 mg dimetilsulfoksida (DMSO) na ml. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3 FARMACEVTSKA OBLIKA disperzija za infundiranje Prozorna do rahlo motna, brezbarvna do rumena ali rožnata disperzija. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo Libmeldy je indicirano za zdravljenje metakromatske levkodistrofije (MLD), za katero so značilne bialelne mutacije v genu za arilsulfatazo A (ARSA), zaradi česar se zmanj Lees het volledige document