Orkambi

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Orkambi
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Orkambi
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • íslenska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • ÖNNUR ÖNDUNARFÆRUM VÖRUR
  • Lækningarsvæði:
  • Cystic fibrosis
  • Ábendingar:
  • Orkambi töflur eru ætlað til meðferð fá lungnasjúkdóm (SAMANBER) í sjúklinga á aldrinum 6 ára og eldri sem eru tilbúin fyrir F508del stökkbreytingu í CFTR gene. Orkambi korn eru ætlað til meðferð fá lungnasjúkdóm (SAMANBER) í börn á aldrinum 2 ára og eldri sem eru tilbúin fyrir F508del stökkbreytingu í CFTR gene.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 17

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • Leyfilegt
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/003954
  • Leyfisdagur:
  • 17-11-2015
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/003954
  • Síðasta uppfærsla:
  • 23-03-2019

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. FYLGISEÐILL

Fylgiseðill: Upplýsingar fyrir sjúkling

Orkambi 100

mg/125

mg filmuhúðaðar töflur

Orkambi 200

mg/125

mg filmuhúðaðar töflur

lumacaftor/ivacaftor

Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og

örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.

Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir.

Lesið allan fylgiseðilinn vandlega áður en byrjað er að nota lyfið. Í honum eru mikilvægar

upplýsingar.

Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar.

Leitið til læknisins eða lyfjafræðings ef þörf er á frekari upplýsingum.

Þessu lyfi hefur verið ávísað til persónulegra nota. Ekki má gefa það öðrum. Það getur valdið

þeim skaða, jafnvel þótt um sömu sjúkdómseinkenni sé að ræða.

Látið lækninn eða lyfjafræðing vita um allar aukaverkanir. Þetta gildir einnig um aukaverkanir

sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4.

Í fylgiseðlinum eru eftirfarandi kaflar:

Upplýsingar um Orkambi og við hverju það er notað

Áður en byrjað er að nota Orkambi

Hvernig nota á Orkambi

Hugsanlegar aukaverkanir

Hvernig geyma á Orkambi

Pakkningar og aðrar upplýsingar

1.

Upplýsingar um Orkambi og við hverju það er notað

Orkambi inniheldur tvö virk efni, lumacaftor og ivacaftor. Það er lyf sem notað er til

langtímameðferðar við slímseigjusjúkdómi hjá sjúklingum 6 ára og eldri sem hafa sérstaka breytingu

(kallaða

F508del

stökkbreytingu) sem hefur áhrif á gen fyrir prótein sem nefnist CFTR (e. cystic

fibrosis transmembrane conductance regulator), sem gegnir mikilvægu hlutverki í stjórnun á flæði

slíms í lungum. Fólk með þessa stökkbreytingu myndar óeðlileg CFTR prótein. Í frumum eru tvö

eintök af

CFTR

geninu og Orkambi er notað hjá þeim sjúklingum þar sem bæði eintökin hafa orðið

fyrir áhrifum af

F508del

stökkbreytingunni.

Lumacaftor og ivacaftor vinna saman að því að bæta starfshæfni óeðlilega CFTR próteinsins.

Lumacaftor eykur magn tiltæks CFTR og ivacaftor hjálpar óeðlilega próteininu að starfa eðlilegar.

Á meðan Orkambi er tekið

gæti öndunin orðið léttari, veikindi orðið sjaldgæfari og/eða

þyngdaraukning orðið auðveldari.

2.

Áður en byrjað er að nota Orkambi

Ekki má nota Orkambi

ef um er að ræða ofnæmi fyrir lumacaftori, ivacaftori eða einhverju öðru innihaldsefni lyfsins

(talin upp í kafla 6).

Varnaðarorð og varúðarreglur

Leitið ráða hjá lækninum eða lyfjafræðingi áður en Orkambi er notað.

Ekki má nota Orkambi hjá öðrum sjúklingum en þeim

sem hafa tvö eintök af F508del

stökkbreytingunni

CFTR

geninu.

Leitið ráða hjá lækninum áður en Orkambi er tekið ef um

lifrar- eða nýrnasjúkdóm

er að ræða þar

sem læknirinn gæti þurft að aðlaga skammtinn af Orkambi.

Algengt er að óeðlilegar niðurstöður blóðrannsókna á lifrarstarfsemi sjáist hjá sumum einstaklingum á

meðferð með Orkambi. Láttu lækninn vita án tafar ef einhver eftirtalinna einkenna koma fram þar sem

þau geta verið einkenni frá lifur:

Verkur eða óþægindi ofarlega hægra megin í maga (kviðarholi)

Gulur litur á húð eða hvíta hluta augnanna

Lystarleysi

Ógleði eða uppköst

Dökkt þvag

Ringlun

Læknirinn mun láta gera blóðrannsóknir til þess að fylgjast með lifrarstarfseminni áður en þú byrjar á

meðferð með Orkambi og meðan á henni stendur, sérstaklega á fyrsta ári meðferðarinnar.

Aukaverkanir á öndun svo sem

mæði eða þyngsli fyrir brjósti

sáust hjá sjúklingum við upphaf

meðferðar með Orkambi, einkum hjá sjúklingum með skerta lungnastarfsemi. Ef þú ert með skerta

lungnastarfsemi gæti læknirinn haft nánara eftirlit með þér þegar þú byrjar á meðferð með Orkambi.

Hækkun blóðþrýstings

hefur sést hjá sumum sjúklingum á meðferð með Orkambi. Læknirinn mun ef

til vill hafa eftirlit með blóðþrýstingnum meðan á meðferð með Orkambi stendur.

Óeðlilegt ástand augasteins

(ský á augasteini) án nokkurra áhrifa á sjón hefur komið fram hjá

nokkrum börnum og unglingum sem fengu meðferð með Orkambi og með ivacaftori einu sér (eitt af

virku efnunum í Orkambi).

Læknirinn framkvæmir ef til vill augnskoðanir áður en meðferð með Orkambi hefst og meðan á henni

stendur.

Ekki er mælt með notkun Orkambi hjá sjúklingum sem hafa gengist undir

líffæraígræðslu

Börn yngri en 6 ára

Orkambi töflur eru ekki ætlaðar til notkunar hjá börnum yngri en 6 ára. Önnur form af lyfinu (kyrni í

skammtapoka) henta betur handa börnum yngri en 6 ára, spurðu lækninn eða lyfjafræðinginn.

Notkun annarra lyfja samhliða Orkambi

Látið lækninn eða lyfjafræðing vita um öll önnur lyf sem eru notuð, hafa nýlega verið notuð eða kynnu

að verða notuð.

Látið lækninn sérstaklega vita ef einhver eftirfarandi lyfja eru notuð:

Sýklalyf (notuð til meðferðar við bakteríusýkingum), til dæmis:

telitrómýcin, klaritrómýcin, rifampicín, rifabútín, rifapentín, erytrómýcin

Krampaleysandi lyf (notuð til meðferðar við flogum [krampaflogum]), til dæmis:

fenóbarbítal, karbamazepín, fenýtóín

Benzódíazepín (notuð til meðferðar við kvíða eða svefnleysi, uppnámi, o.s.frv.), til dæmis:

mídazólam, tríazólam

Lyf við sveppasýkingum (notuð til meðferðar við sveppasýkingum), til dæmis:

flúkónazól, ketókónazól, ítrakónazól, posakónazól, vorikónasól

Ónæmisbælandi lyf (notuð eftir líffæraígræðslu), til dæmis:

cýklósporín, everólímus, sírólímus, takrólímus

Jurtalyf, til dæmis:

jóhannesarjurt (

Hypericum perforatum

Ofnæmislyf (notuð til meðferðar við ofnæmi og/eða astma), til dæmis:

montelukast, fexófenadín

Þunglyndislyf (notuð til meðferðar við þunglyndi), til dæmis:

cítalópram, escítalópram, sertralín, búprópíón

Bólgueyðandi lyf (notuð til meðferðar við bólgu), til dæmis:

íbúprófen

-hemlar (notuð til að minnka magasýru), til dæmis:

ranitidín

Hjartaglýkósíð (notuð til meðferðar við vægri eða miðlungsmikilli hjartabilun og óeðlilegum

hjartslætti sem nefnist gáttatif), til dæmis:

dígoxín

Segavarnarlyf (notuð til að koma í veg fyrir myndun eða stækkun blóðtappa í blóði og æðum),

til dæmis:

warfarín, dabigatran

Getnaðarvarnarlyf (notuð til að koma í veg fyrir þungun):

til inntöku, til inndælingar, vefjalyf sem og getnaðarvarnarplástrar; þau geta m.a. verið

etinýlestradíól, noretindrón og önnur prógestógen. Ekki skal treysta á þessi lyf sem örugga

getnaðarvörn þegar þau eru tekin samhliða Orkambi.

Barksterar (notuð til meðferðar við bólgu):

metýlprednisólón, prednisón

Prótónupumpuhemlar (notuð til meðferðar við bakflæðissjúkdómi og sárum):

ómeprazól, esómeprazól, lansóprazól

Sykursýkilyf til inntöku (notuð til meðhöndlunar á sykursýki af tegund 2):

repaglíníð

Tilkynnt hefur verið um falskt jákvæðar niðurstöður skimunarprófa fyrir tetrahýdrókannabinóli

(THC – en það er virkur efnisþáttur í kannabis) í þvagi hjá sjúklingum sem eru á meðferð með

Orkambi. Læknirinn gæti óskað eftir öðru prófi til að staðfesta niðurstöður.

Meðganga og brjóstagjöf

Við meðgöngu, brjóstagjöf, grun um þungun eða ef þungun er fyrirhuguð skal leita ráða hjá lækninum

eða lyfjafræðingi áður en lyfið er notað. Það gæti verið betra að forðast notkun Orkambi á meðgöngu,

ef mögulegt er. Læknirinn mun hjálpa þér að ákveða hvað sé best fyrir þig og barnið þitt.

Ekki er þekkt hvort lumacaftor eða ivacaftor skiljast út í brjóstamjólk. Ráðfærðu þig við lækninn áður

en þú tekur Orkambi ef þú ætlar að hafa barn á brjósti. Læknirinn mun ákveða hvort ráðlegt er fyrir

þig að hætta brjóstagjöf eða að hætta meðferð með lumacaftori/ivacaftori. Læknirinn mun taka tillit til

ávinningsins af brjóstagjöf fyrir barnið og ávinnings af meðferð fyrir þig.

Akstur og notkun véla

Greint hefur verið frá sundli hjá sjúklingum á meðferð með ivacaftori

, sem er annað virku

efnanna í Orkambi, sem getur haft áhrif á hæfni til aksturs og notkunar véla. Ef þú finnur fyrir sundli

skaltu ekki aka eða nota vélar fyrr en einkennin hafa horfið.

Ef barn finnur fyrir sundli á meðan það er á meðferð með Orkambi

, er mælt með því að barnið

hjóli ekki á reiðhjóli eða geri nokkuð annað sem krefst fullrar athygli þess, þangað til einkennin

hverfa.

Mikilvægar upplýsingar um innihald Orkambi

Lyfið inniheldur minna en 1 mmól (23 mg) af natríum í hverjum skammti, þ.e.a.s. er sem næst

natríumlaust.

3.

Hvernig nota á Orkambi

Notið lyfið alltaf eins og læknirinn hefur sagt til um. Ef ekki er ljóst hvernig nota á lyfið skal leita

upplýsinga hjá lækninum.

Ráðlagður skammtur

Ráðlagður skammtur fyrir sjúklinga 6 ára og eldri er tvær töflur að morgni og tvær töflur að kvöldi

(með 12 klst. millibili). Það eru alls fjórar töflur á sólarhring og þær á að taka með mat sem inniheldur

fitu.

Orkambi töflur eru í mismunandi styrkleikum fyrir mismunandi aldurshópa. Gakktu úr skugga um að

þú hafir fengið réttar töflur (sjá hér á eftir).

Aldur

Töflur

Skammtur

6 til 11 ára

Orkambi 100 mg/125 mg

2 töflur að morgni

2 töflur að kvöldi

12 ára og eldri

Orkambi 200 mg/125 mg

2 töflur að morgni

2 töflur að kvöldi

Orkambi má byrja að taka á hvaða vikudegi sem er.

Ef um miðlungsmikla eða verulega truflun á lifrarstarfsemi er að ræða

, gæti læknirinn þurft að

minnka skammtinn af Orkambi vegna þess að lifrin hreinsar Orkambi ekki eins hratt úr blóðinu og hjá

einstaklingum sem eru með eðlilega nýrnastarfsemi.

Miðlungsmikil truflun á lifrarstarfsemi:

skammturinn verður e.t.v. minnkaður í tvær töflur að

morgni og eina töflu að kvöldi.

Veruleg truflun á lifrarstarfsemi:

skammturinn verður e.t.v. minnkaður í eina töflu á 12 klst.

fresti.

Lyfjagjöf

Orkambi er til inntöku. Gleypið töflurnar heilar. Ekki má tyggja, kljúfa eða leysa upp töflurnar.

Mikilvægt er að

taka Orkambi með mat sem inniheldur fitu

til þess að fá rétt magn af lyfinu í

líkamann. Neyta skal máltíðar eða millibita sem inniheldur fitu rétt áður eða rétt eftir að Orkambi er

tekið inn. Máltíðir og millibitar sem mælt er með í leiðbeiningum um slímseigjusjúkdóm og máltíðir

sem mælt er með í hefðbundnum næringarleiðbeiningum innihalda nægilegt magn fitu. Dæmi um

máltíðir og millibita sem innihalda fitu er matur sem er eldaður með smjöri eða olíu og matur sem

inniheldur egg. Dæmi um annan mat sem inniheldur fitu eru:

Ostur, nýmjólk, mjólkurvörur úr nýmjólk

Kjöt, feitur fiskur

Avókadó, kjúklingabaunamauk (e. hummus), vörur úr soja (tófú)

Orkustangir eða drykkir.

Ef tekinn er stærri skammtur af Orkambi en mælt er fyrir um

Ráðfærðu þig við lækninn eða lyfjafræðing. Ef mögulegt er skaltu hafa lyfið og þennan fylgiseðil

meðferðis. Þú gætir fundið fyrir aukaverkunum, þ.á m. þeim sem nefndar eru í kafla 4 hér á eftir.

Ef gleymist að taka Orkambi

Taktu skammtinn sem gleymdist með mat sem inniheldur fitu, ef minna en 6 klukkustundir eru liðnar

frá því að þú áttir að taka skammtinn. Annars skaltu bíða þar til komið er að næsta skammti eins og þú

myndir venjulega gera. Ekki á að tvöfalda skammt til að bæta upp töflurnar sem gleymst hefur að nota.

Ef hætt er að nota Orkambi

Halda skal töku lyfsins áfram eins og læknirinn hefur mælt fyrir um, jafnvel þó að líðanin sé orðin

góð.

Leitið til læknisins eða lyfjafræðings ef þörf er á frekari upplýsingum um notkun lyfsins.

4.

Hugsanlegar aukaverkanir

Eins og við á um öll lyf getur þetta lyf valdið aukaverkunum en það gerist þó ekki hjá öllum.

Aukaverkanir sem hafa verið tilkynntar af Orkambi og ivacaftori einu sér (sem er annað virku efnanna

í Orkambi) eru taldar upp hér á eftir og geta komið fyrir við notkun Orkambi.

Alvarlegar aukaverkanir

af Orkambi eru m.a. hækkun lifrarensíma í blóði, lifrarskemmdir og

versnun á undirliggjandi alvarlegum lifrarsjúkdómi. Versnun á lifrarstarfsemi kann að vera banvæn.

Þessar alvarlegu aukaverkanir eru sjaldgæfar (geta komið fyrir hjá allt að 1 af hverjum

100 einstaklingum).

Láttu lækninn vita án tafar

ef þú færð einhver þessara einkenna:

Verk eða óþægindi ofarlega hægra megin á magasvæði (í kviðarholi)

Gulan lit á húð eða hvíta hluta augnanna

Lystarleysi

Ógleði, uppköst

Ringlun

Dökkt þvag

Mjög algengar

geta komið fyrir hjá fleiri en 1 af hverjum 10 einstaklingum:

Hósti með uppgangi

Nefstífla

Mæði

Höfuðverkur

Kviðverkir (magaverkir)

Niðurgangur

Aukinn hráki

Ógleði

Kvef*

Sundl*

Breytingar á tegundum baktería í slími*

Algengar

geta komið fyrir hjá allt að 1 af hverjum 10 einstaklingum:

Þyngsli fyrir brjósti

Skútastífla*

Nefstífla eða nefrennsli

Sýking í eftir hluta öndunarfæra

Hálssærindi

Roði í koki*

Útbrot

Vindgangur

Uppköst

Aukning á ensími í blóðinu (kreatínfosfókínasi í blóði)

Óreglulegar tíðablæðingar eða tíðaverkir

Eyrnaverkur, óþægindi í eyrum*

Eyrnasuð*

Roði inni í eyra*

Truflun í innra eyra (sundl eða svimi eins og allt snúist í hringi)*

Fyrirferð í brjósti*

Sjaldgæfar

geta komið fyrir hjá allt að 1 af hverjum 100 einstaklingum:

Óeðlilegar tíðablæðingar, þ.m.t. engar eða sjaldgæfar blæðingar, eða þær koma oftar eða eru

meiri að blóðmagni

Blóðþrýstingshækkun

Stífla í eyra*

Brjóstabólga*

Brjóstastækkun*

Breytingar á geirvörtum eða verkur í þeim*

*Aukaverkanir af ivacaftori einu sér.

Aukaverkanir hjá börnum

Aukaverkanir sem koma fram hjá börnum eru svipaðar þeim sem koma fram hjá unglingum og

fullorðnum. Hinsvegar hefur hækkun lifrarensíma í blóði verið algengari hjá ungum börnum en hjá

fullorðnum.

Tilkynning aukaverkana

Látið lækninn eða lyfjafræðing vita um allar aukaverkanir. Þetta gildir einnig um aukaverkanir sem

ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Einnig er hægt að tilkynna aukaverkanir beint samkvæmt

fyrirkomulagi sem gildir í hverju landi fyrir sig, sjá Appendix V. Með því að tilkynna aukaverkanir er

hægt að hjálpa til við að auka upplýsingar um öryggi lyfsins.

5.

Hvernig geyma á Orkambi

Geymið lyfið þar sem börn hvorki ná til né sjá.

Ekki skal nota lyfið eftir fyrningardagsetningu sem tilgreind er á öskjunni/þynnupakkningunni á eftir

EXP. Fyrningardagsetning er síðasti dagur mánaðarins sem þar kemur fram.

Engin sérstök fyrirmæli eru um geymsluaðstæður lyfsins.

Ekki má skola lyfjum niður í frárennslislagnir eða fleygja þeim með heimilissorpi. Leitið ráða í

apóteki um hvernig heppilegast er að farga lyfjum sem hætt er að nota. Markmiðið er að vernda

umhverfið.

6.

Pakkningar og aðrar upplýsingar

Orkambi inniheldur

Virku innihaldsefnin eru lumacaftor og ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg filmuhúðaðar töflur:

Hver filmuhúðuð tafla inniheldur 100 mg af lumacaftori og 125 mg af ivacaftori.

Orkambi 200 mg/125 mg filmuhúðaðar töflur:

Hver filmuhúðuð tafla inniheldur 200 mg af lumacaftori og 125 mg af ivacaftori.

Orkambi 100 mg/125 mg filmuhúðaðar töflur og Orkambi 200 mg/125 mg filmuhúðaðar töflur:

Önnur innihaldsefni eru:

Töflukjarni: Örkristallaður sellulósi; natríumkroskarmellósi; hýprómellósaasetat súkkínat;

póvídón (K30); natríumlárýlsúlfat og magnesíumsterat.

Filmuhúð: Pólývínýlalkóhól; títantvíoxíð (E171); makrógól 3350; talkúm; karmín (E120);

skærblátt FCF (E133) og indígótín (E132).

Prentblek: Gljálakk; svart járnoxíð (E172); própýlenglýkól og ammóníumhýdroxíð.

(Sjá aftast í kafla 2 - Mikilvægar upplýsingar um innihald Orkambi.)

Lýsing á útliti Orkambi og pakkningastærðir

Orkambi 100 mg/125 mg filmuhúðaðar töflur (töflur) eru bleikar, sporöskjulaga töflur (málin eru

14 × 7,6 × 4,9 mm) með áletruninni „1V125“ með svörtu bleki á annarri hliðinni.

Orkambi 200 mg/125 mg filmuhúðaðar töflur (töflur) eru bleikar, sporöskjulaga töflur (málin eru

14 × 8,4 × 6,8 mm) með áletruninni „2V125“ með svörtu bleki á annarri hliðinni.

Orkambi 100 mg/125 mg er fáanlegt í eftirfarandi pakkningastærðum:

Pakkningu sem inniheldur 112 filmuhúðaðar töflur (4 pakkningar með 28 filmuhúðuðum

töflum).

Orkambi 200 mg/125 mg er fáanlegt í eftirfarandi pakkningastærðum:

Pakkningu sem inniheldur 28 filmuhúðaðar töflur.

Fjölpakkningu sem inniheldur 56 filmuhúðaðar töflur (2 pakkningar með 28 filmuhúðuðum

töflum).

Fjölpakkningu sem inniheldur 112 filmuhúðaðar töflur (4 pakkningar með 28 filmuhúðuðum

töflum).

Ekki er víst að allar pakkningastærðir séu markaðssettar.

Markaðsleyfishafi og framleiðandi

Markaðsleyfishafi:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Írland

Sími: +353 (0)1 761 7299

Framleiðandi:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Írland

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Bretland

Þessi fylgiseðill var síðast uppfærður í

Upplýsingar sem hægt er að nálgast annars staðar

Ítarlegar upplýsingar um lyfið eru birtar á vef Lyfjastofnunar Evrópu: http://www.ema.europa.eu

. Þar

eru líka tenglar á aðra vefi um sjaldgæfa sjúkdóma og lyf við þeim.

Fylgiseðill: Upplýsingar fyrir sjúkling

Orkambi 100

mg/125

mg kyrni í skammtapoka

Orkambi 150

mg/188

mg kyrni í skammtapoka

lumacaftor/ivacaftor

Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og

örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því að tilkynna aukaverkanir sem koma fram hjá

barninu. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir.

Lesið allan fylgiseðilinn vandlega áður en barnið byrjar að fá lyfið. Í honum eru mikilvægar

upplýsingar.

Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar.

Leitið til læknis barnsins eða lyfjafræðings ef þörf er á frekari upplýsingum.

Þessu lyfi hefur verið ávísað til persónulegra nota fyrir barnið. Ekki má gefa það öðrum. Það

getur valdið þeim skaða, jafnvel þótt um sömu sjúkdómseinkenni sé að ræða og hjá barninu.

Látið lækni barnsins eða lyfjafræðing vita um allar aukaverkanir sem barnið fær. Þetta gildir

einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4.

Í fylgiseðlinum eru eftirfarandi kaflar:

Upplýsingar um Orkambi og við hverju það er notað

Áður en barnið byrjar að fá Orkambi

Hvernig nota á Orkambi

Hugsanlegar aukaverkanir

Hvernig geyma á Orkambi

Pakkningar og aðrar upplýsingar

1.

Upplýsingar um Orkambi og við hverju það er notað

Orkambi inniheldur tvö virk efni, lumacaftor og ivacaftor. Það er lyf sem notað er til

langtímameðferðar við slímseigjusjúkdómi hjá börnum 2 ára og eldri sem hafa sérstaka breytingu

(kallaða

F508del

stökkbreytingu) sem hefur áhrif á gen fyrir prótein sem nefnist CFTR (e. cystic

fibrosis transmembrane conductance regulator), sem gegnir mikilvægu hlutverki í stjórnun á flæði

slíms í lungum. Fólk með þessa stökkbreytingu myndar óeðlileg CFTR prótein. Í frumum eru tvö

eintök af

CFTR

geninu og Orkambi er notað hjá þeim sjúklingum þar sem bæði eintökin hafa orðið

fyrir áhrifum af

F508del

stökkbreytingunni.

Lumacaftor og ivacaftor vinna saman að því að bæta starfshæfni óeðlilega CFTR próteinsins.

Lumacaftor eykur magn tiltæks CFTR og ivacaftor hjálpar óeðlilega próteininu að starfa eðlilegar.

Á meðan Orkambi er tekið

gæti öndun barnsins orðið léttari, veikindi orðið sjaldgæfari hjá því

og/eða þyngdaraukning orðið auðveldari.

2.

Áður en barnið byrjar að fá Orkambi

Ekki má nota Orkambi

ef barnið er með ofnæmi fyrir lumacaftori, ivacaftori eða einhverju öðru innihaldsefni lyfsins

(talin upp í kafla 6).

Varnaðarorð og varúðarreglur

Leitið ráða hjá lækni barnsins eða lyfjafræðingi áður en Orkambi er notað.

Ekki má nota Orkambi hjá öðrum sjúklingum en þeim

sem hafa tvö eintök af F508del

stökkbreytingunni

CFTR

geninu.

Leitið ráða hjá lækni barnsins áður en Orkambi er tekið ef barnið er með

lifrar- eða nýrnasjúkdóm

þar sem læknirinn gæti þurft að aðlaga skammtinn af Orkambi.

Algengt er að óeðlilegar niðurstöður blóðrannsókna á lifrarstarfsemi sjáist hjá sumum einstaklingum á

meðferð með Orkambi. Láttu lækni barnsins vita án tafar ef einhver eftirtalinna einkenna koma fram

hjá barninu þar sem þau geta verið einkenni frá lifur:

Verkur eða óþægindi ofarlega hægra megin í maga (kviðarholi)

Gulur litur á húð eða hvíta hluta augnanna

Lystarleysi

Ógleði eða uppköst

Dökkt þvag

Ringlun

Læknir barnsins mun láta gera blóðrannsóknir til þess að fylgjast með lifrarstarfsemi barnsins áður en

hún/hann byrjar á meðferð með Orkambi og meðan á henni stendur, sérstaklega á fyrsta ári

meðferðarinnar.

Aukaverkanir á öndun svo sem

mæði eða þyngsli fyrir brjósti

sáust hjá sjúklingum við upphaf

meðferðar með Orkambi, einkum hjá sjúklingum með skerta lungnastarfsemi. Ef barnið er með skerta

lungnastarfsemi gæti læknir barnsins haft nánara eftirlit með barninu þegar hún/hann byrjar á meðferð

með Orkambi.

Hækkun blóðþrýstings

hefur sést hjá sumum sjúklingum á meðferð með Orkambi. Læknir barnsins

mun ef til vill hafa eftirlit með blóðþrýstingi barnsins meðan á meðferð með Orkambi stendur.

Óeðlilegt ástand augasteins

(ský á augasteini) án nokkurra áhrifa á sjón hefur komið fram hjá

nokkrum börnum og unglingum sem fengu meðferð með Orkambi og með ivacaftori einu sér (eitt af

virku efnunum í Orkambi).

Læknir barnsins framkvæmir ef til vill augnskoðanir áður en meðferð með Orkambi hefst og meðan á

henni stendur. Ekki er mælt með notkun Orkambi hjá sjúklingum sem hafa gengist undir

líffæraígræðslu

Börn yngri en 2 ára

Ekki hefur verið sýnt fram á öryggi og verkun Orkambi hjá börnum yngri en 2 ára. Orkambi er því

ekki ætlað til notkunar hjá börnum yngri en 2 ára.

Notkun annarra lyfja samhliða Orkambi

Látið lækni barnsins eða lyfjafræðing vita um öll önnur lyf sem barnið notar, hefur nýlega notað eða

kynni að nota.

Látið lækninn sérstaklega vita ef barnið notar einhver eftirfarandi lyfja:

Sýklalyf (notuð til meðferðar við bakteríusýkingum), til dæmis:

telitrómýcin, klaritrómýcin, rifampicín, rifabútín, rifapentín, erytrómýcin

Krampaleysandi lyf (notuð til meðferðar við flogum [krampaflogum]), til dæmis:

fenóbarbítal, karbamazepín, fenýtóín

Benzódíazepín (notuð til meðferðar við kvíða eða svefnleysi, uppnámi, o.s.frv.), til dæmis:

mídazólam, tríazólam

Lyf við sveppasýkingum (notuð til meðferðar við sveppasýkingum), til dæmis:

flúkónazól, ketókónazól, ítrakónazól, posakónazól, vorikónasól

Ónæmisbælandi lyf (notuð eftir líffæraígræðslu), til dæmis:

cýklósporín, everólímus, sírólímus, takrólímus

Jurtalyf, til dæmis:

jóhannesarjurt (

Hypericum perforatum

Ofnæmislyf (notuð til meðferðar við ofnæmi og/eða astma), til dæmis:

montelukast, fexófenadín

Þunglyndislyf (notuð til meðferðar við þunglyndi), til dæmis:

cítalópram, escítalópram, sertralín, búprópíón

Bólgueyðandi lyf (notuð til meðferðar við bólgu), til dæmis:

íbúprófen

-hemlar (notuð til að minnka magasýru), til dæmis:

ranitidín

Hjartaglýkósíð (notuð til meðferðar við vægri eða miðlungsmikilli hjartabilun og óeðlilegum

hjartslætti sem nefnist gáttatif), til dæmis:

dígoxín

Segavarnarlyf (notuð til að koma í veg fyrir myndun eða stækkun blóðtappa í blóði og æðum),

til dæmis:

warfarín, dabigatran

Getnaðarvarnarlyf (notuð til að koma í veg fyrir þungun):

til inntöku, til inndælingar, vefjalyf sem og getnaðarvarnarplástrar; þau geta m.a. verið

etinýlestradíól, noretindrón og önnur prógestógen. Ekki skal treysta á þessi lyf sem örugga

getnaðarvörn þegar þau eru tekin samhliða Orkambi.

Barksterar (notuð til meðferðar við bólgu):

metýlprednisólón, prednisón

Prótónupumpuhemlar (notuð til meðferðar við bakflæðissjúkdómi og sárum):

ómeprazól, esómeprazól, lansóprazól

Sykursýkilyf til inntöku (notuð til meðhöndlunar á sykursýki af tegund 2):

repaglíníð

Tilkynnt hefur verið um falskt jákvæðar niðurstöður skimunarprófa fyrir tetrahýdrókannabinóli

(THC – en það er virkur efnisþáttur í kannabis) í þvagi hjá sjúklingum sem eru á meðferð með

Orkambi. Læknir barnsins gæti óskað eftir öðru prófi til að staðfesta niðurstöður.

Akstur og notkun véla

Greint hefur verið frá sundli hjá sjúklingum á meðferð með ivacaftori

, sem er annað virku

efnanna í Orkambi, sem getur haft áhrif á hæfni til aksturs og notkunar véla.

Ef barn finnur fyrir sundli á meðan það er á meðferð með Orkambi

, er mælt með því að barnið

hjóli ekki á reiðhjóli eða geri nokkuð annað sem krefst fullrar athygli þess, þangað til einkennin

hverfa.

Mikilvægar upplýsingar um innihald Orkambi

Lyfið inniheldur minna en 1 mmól (23 mg) af natríum í hverjum skammti, þ.e.a.s. er sem næst

natríumlaust.

3.

Hvernig nota á Orkambi

Gefðu barninu lyfið alltaf eins og læknir barnsins hefur sagt til um. Ef ekki er ljóst hvernig nota á lyfið

skal leita upplýsinga hjá lækninum.

Læknirinn mun ákveða réttan skammt fyrir barnið. Barnið verður að halda áfram að nota öll önnur lyf

sem það notar, nema læknir barnsins segi því að hætta notkun einhverra lyfja.

Ráðlagður skammtur

Ráðlagður skammtur fyrir sjúklinga 2 ára og eldri er gefinn upp í töflunni hér á eftir. Orkambi verður

að taka að morgni og að kvöldi (á 12 klst. fresti) með mat sem inniheldur fitu.

Orkambi er í mismunandi styrkleikum með tilliti til aldurs og þyngdar barna. Gakktu úr skugga um að

barnið hafi fengið réttan skammt (sjá hér á eftir).

Aldur, þyngd

Lyf

Skammtur

2 til 5 ára og minna en

14 kg að þyngd

Orkambi 100 mg/125 mg kyrni í

skammtapoka

Einn skammtapoki að morgni

Einn skammtapoki að kvöldi

2 til 5 ára og 14 kg eða

meira að þyngd

Orkambi 150 mg/188 mg kyrni í

skammtapoka

Einn skammtapoki að morgni

Einn skammtapoki að kvöldi

Ef barnið er með miðlungsmikla eða verulega truflun á lifrarstarfsemi

, gæti læknir barnsins þurft

að minnka skammtinn af Orkambi vegna þess að lifur barnsins hreinsar Orkambi ekki eins hratt úr

blóðinu og hjá börnum sem eru með eðlilega nýrnastarfsemi.

Miðlungsmikil truflun á lifrarstarfsemi:

skammturinn verður e.t.v. minnkaður annan hvern

dag: tveir skammtapokar annan daginn (að morgni og að kvöldi) og einn skammtapoki hinn

daginn (eingöngu að morgni).

Veruleg truflun á lifrarstarfsemi:

skammturinn verður e.t.v. minnkaður í einn skammtapoka á

dag, eða sjaldnar.

Lyfjagjöf

Orkambi er til inntöku.

Hver skammtapoki er eingöngu einnota.

Orkambi má byrja að gefa barninu á hvaða vikudegi sem er.

Barninu gefið Orkambi kyrni:

Haltu skammtapoka af kyrni þannig að strikalínan sé efst.

Hristu skammtapokann varlega til að innihaldið færist neðst.

Rífðu eða klipptu eftir strikalínunni til að opna skammtapokann.

Blandaðu öllu innihaldi skammtapokans saman við eina teskeið (5 ml) af mjúkum mat eða vökva

sem hentar viðkomandi aldri. Matur eða vökvi á að vera við eða undir stofuhita. Dæmi um mjúkan

mat eða vökva sem gæti hentað viðkomandi aldri eru maukaðir ávextir, bragðbætt jógúrt og mjólk

eða ávaxtasafi.

Gefðu barninu lyfið strax eftir blöndun. Ef það er ekki hægt, gefðu barninu þá lyfið innan einnar

klukkustundar frá blöndun. Fullvissaðu þig um að allrar blöndunnar hafi verið neytt strax.

Gefa skal barninu máltíð eða millibita sem inniheldur fitu rétt fyrir eða rétt eftir lyfjagjöfina (dæmi

um slíkan mat eru gefin hér á eftir).

Mikilvægt er að

taka Orkambi með mat sem inniheldur fitu

til þess að fá rétt magn af lyfinu í

líkamann. Máltíðir og millibitar sem mælt er með í leiðbeiningum um slímseigjusjúkdóm og máltíðir

sem mælt er með í hefðbundnum næringarleiðbeiningum innihalda nægilegt magn fitu. Dæmi um

máltíðir og millibita sem innihalda fitu er matur sem er eldaður með smjöri eða olíu og matur sem

inniheldur egg. Dæmi um annan mat sem inniheldur fitu eru:

Ostur, nýmjólk, mjólkurvörur úr nýmjólk

Kjöt, feitur fiskur

Avókadó, kjúklingabaunamauk (e. hummus), vörur úr soja (tófú)

Orkustangir eða drykkir.

Ef barnið tekur stærri skammt af Orkambi en hann/hún ætti að gera

Ráðfærðu þig við lækni barnsins eða lyfjafræðing. Ef mögulegt er skaltu hafa lyf barnsins og þennan

fylgiseðil meðferðis. Barnið gæti fundið fyrir aukaverkunum, þ.á m. þeim sem nefndar eru í kafla 4

hér á eftir.

Ef þú gleymir að gefa barninu Orkambi

Gefðu skammtinn sem gleymdist með mat sem inniheldur fitu, ef minna en 6 klukkustundir eru liðnar

frá því að barnið átti að taka skammtinn. Annars skaltu bíða þar til komið er að næsta skammti

barnsins eins og þú myndir venjulega gera. Ekki gefa barninu tvöfaldan skammt til að bæta upp

skammtinn sem gleymdist.

Ef þú hættir að gefa barninu Orkambi

Gefðu barninu Orkambi svo lengi sem læknir barnsins mælir með því. Ekki hætta að gefa barninu

lyfið nema læknir barnsins ráðleggi þér að gera það. Þú átt að halda áfram að gefa lyfið eins og

læknirinn hefur mælt fyrir um, jafnvel þó að líðan barnsins sé orðin góð.

Leitið til læknis barnsins eða lyfjafræðings ef þörf er á frekari upplýsingum um notkun lyfsins.

4.

Hugsanlegar aukaverkanir

Eins og við á um öll lyf getur þetta lyf valdið aukaverkunum en það gerist þó ekki hjá öllum.

Aukaverkanir sem hafa verið tilkynntar af Orkambi og ivacaftori einu sér (sem er annað virku efnanna

í Orkambi) eru taldar upp hér á eftir og geta komið fyrir við notkun Orkambi.

Alvarlegar aukaverkanir

af Orkambi eru m.a. hækkun lifrarensíma í blóði, lifrarskemmdir og

versnun á undirliggjandi alvarlegum lifrarsjúkdómi. Versnun á lifrarstarfsemi kann að vera banvæn.

Þessar alvarlegu aukaverkanir eru sjaldgæfar (geta komið fyrir hjá allt að 1 af hverjum

100 einstaklingum).

Láttu lækni barnsins vita án tafar

ef hann/hún fær eitthvað af eftirfarandi:

Verk eða óþægindi ofarlega hægra megin á magasvæði (í kviðarholi)

Gulan lit á húð eða hvíta hluta augnanna

Lystarleysi

Ógleði, uppköst

Ringlun

Dökkt þvag

Mjög algengar

geta komið fyrir hjá fleiri en 1 af hverjum 10 einstaklingum:

Hósti með uppgangi

Nefstífla

Mæði

Höfuðverkur

Kviðverkir (magaverkir)

Niðurgangur

Aukinn hráki

Ógleði

Kvef*

Sundl*

Breytingar á tegundum baktería í slími*

Algengar

geta komið fyrir hjá allt að 1 af hverjum 10 einstaklingum:

Þyngsli fyrir brjósti

Skútastífla*

Nefstífla eða nefrennsli

Sýking í eftir hluta öndunarfæra

Hálssærindi

Roði í koki*

Útbrot

Vindgangur

Uppköst

Aukning á ensími í blóðinu (kreatínfosfókínasi í blóði)

Óreglulegar tíðablæðingar eða tíðaverkir

Eyrnaverkur, óþægindi í eyrum*

Eyrnasuð*

Roði inni í eyra*

Truflun í innra eyra (sundl eða svimi eins og allt snúist í hringi)*

Fyrirferð í brjósti*

Sjaldgæfar

geta komið fyrir hjá allt að 1 af hverjum 100 einstaklingum:

Óeðlilegar tíðablæðingar, þ.m.t. engar eða sjaldgæfar blæðingar, eða þær koma oftar eða eru

meiri að blóðmagni

Blóðþrýstingshækkun

Stífla í eyra*

Brjóstabólga*

Brjóstastækkun*

Breytingar á geirvörtum eða verkur í þeim*

*Aukaverkanir af ivacaftori einu sér.

Aukaverkanir hjá börnum

Aukaverkanir sem koma fram hjá börnum eru svipaðar þeim sem koma fram hjá unglingum og

fullorðnum. Hinsvegar hefur hækkun lifrarensíma í blóði verið algengari hjá ungum börnum en hjá

fullorðnum.

Tilkynning aukaverkana

Látið lækni barnsins eða lyfjafræðing vita

ef barnið fær einhverjar aukaverkanir

. Þetta gildir einnig

um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Einnig er hægt að tilkynna aukaverkanir

beint samkvæmt fyrirkomulagi sem gildir í hverju landi fyrir sig, sjá Appendix V. Með því að tilkynna

aukaverkanir er hægt að hjálpa til við að auka upplýsingar um öryggi lyfsins.

5.

Hvernig geyma á Orkambi

Geymið lyfið þar sem börn hvorki ná til né sjá.

Ekki skal nota lyfið eftir fyrningardagsetningu sem tilgreind er á öskjunni/skammtapokanum á eftir

EXP. Fyrningardagsetning er síðasti dagur mánaðarins sem þar kemur fram.

Engin sérstök fyrirmæli eru um geymsluaðstæður lyfsins.

Ekki má skola lyfjum niður í frárennslislagnir eða fleygja þeim með heimilissorpi. Leitið ráða í

apóteki um hvernig heppilegast er að farga lyfjum sem hætt er að nota. Markmiðið er að vernda

umhverfið.

6.

Pakkningar og aðrar upplýsingar

Orkambi inniheldur

Virku innihaldsefnin eru lumacaftor og ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg kyrni í skammtapoka:

Hver skammtapoki inniheldur 100 mg af lumacaftori og 125 mg af ivacaftori.

Orkambi 150 mg/188 mg kyrni í skammtapoka:

Hver skammtapoki inniheldur 150 mg af lumacaftori og 188 mg af ivacaftori.

Önnur innihaldsefni eru: örkristallaður sellulósi; natríumkroskarmellósi; hýprómellósaasetat; súkkínat;

póvídón (K30) og natríumlárýlsúlfat.

(Sjá aftast í kafla 2 - Mikilvægar upplýsingar um innihald Orkambi.)

Lýsing á útliti Orkambi og pakkningastærðir

Orkambi 100 mg/125 mg kyrni í skammtapoka er hvítt eða beinhvítt kyrni.

Orkambi 150 mg/188 mg kyrni í skammtapoka er hvítt eða beinhvítt kyrni.

Kyrnið er afgreitt í skammtapokum.

Pakkningastærð með 56 skammtapokum (inniheldur 4 aðskilin hulstur með 14 skammtapokum í

hverju hulstri).

Markaðsleyfishafi

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Írland

Sími: +353 (0)1 761 7299

Framleiðandi

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Írland

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Bretland

Þessi fylgiseðill var síðast uppfærður í

Upplýsingar sem hægt er að nálgast annars staðar

Ítarlegar upplýsingar um lyfið eru birtar á vef Lyfjastofnunar Evrópu: http://www.ema.europa.eu

. Þar

eru líka tenglar á aðra vefi um sjaldgæfa sjúkdóma og lyf við þeim.