Quốc gia: Liên Minh Châu Âu
Ngôn ngữ: Tiếng Latvia
Nguồn: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemophilia B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Autorizēts
2023-02-20
33 B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA 34 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA LIETOTĀJAM HEMGENIX 1 X 10 13 GENOMA KOPIJAS/ML KONCENTRĀTS INFŪZIJU ŠĶĪDUMA PAGATAVOŠANAI etranacogene dezaparvovec Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām novērotajām blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās. PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU. - Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt. - Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai medmāsai. - Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai medmāsu. Tas attiecas arī uz iespējamajām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu. - Jūsu ārsts Jums iedos Pacienta kartīti. Uzmanīgi izlasiet to un ievērojiet tajā sniegtos norādījumus. ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT 1. Kas ir Hemgenix un kādam nolūkam to lieto 2. Kas Jums jāzina pirms tiks ievadīts Hemgenix 3. Kā tiek ievadīts Hemgenix 4. Iespējamās blakusparādības 5. Kā uzglabāt Hemgenix 6. Iepakojuma saturs un cita informācija 1. KAS IR HEMGENIX UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO KAS IR HEMGENIX UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO Hemgenix ir gēnu terapijas zāles, kas satur aktīvo vielu etranakogēna dezaparvoveku. Gēnu terapijas zāles darbojas, piegādājot gēnu organismā, lai labotu ģenētisku defektu. Hemgenix lieto smagas un vidēji smagas B hemofilijas (iedzimts IX faktora deficīts) ārstēšanai pieaugušajiem, kuriem nav esošu vai iepriekš esošu inhibitoru (neitralizējošu antivielu) pret IX faktora proteīnu. Cilvēki ar B hemofiliju piedzimst ar izmainītu gēna, kas nepieciešams, lai ražotu IX faktoru – būtisku proteīnu, kas nepieciešams asins recēšanai un asiņošanas apturēšanai, formu. Cilvēkiem ar B hemofiliju IX fak Đọc toàn bộ tài liệu
1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Hemgenix 1 x 10 13 genoma kopijas/ml koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĪGS APRAKSTS Etranakogēna dezaparvoveks (Etranacogene dezaparvovec) ir gēnu terapijas zāles, kas ekspresē cilvēka koagulācijas IX faktoru. Tas ir nereplicējošs, rekombinants, adeno- asociēts vīrusa 5. serotipa (AAV5) vektors, kas satur kodona optimizētu cDNS cilvēka koagulācijas IX faktora varianta R338L (FIX-Padua) gēnu, ko kontrolē aknām specifisks promoters (LP1). Etranakogēna dezaparvoveks tiek ražots insektu šūnās, izmantojot rekombinantu DNS tehnoloģiju. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs ml etranakogēna dezaparvoveka satur 1 x 10 13 genoma kopijas (gk). Katrs flakons satur 10 ml izgūstamo tilpumu ar koncentrātu infūziju šķīduma pagatavošanai, kas kopā satur 1 x 10 14 genoma kopiju. Katrā iepakojumā esošais kopējais flakonu skaits atbilst individuāla pacienta vajadzīgajai devai atkarībā no pacienta ķermeņa masas (skatīt 4.2. un 6.5. apakšpunktu). Palīgviela ar zināmu iedarbību Šīs zāles satur 35,2 mg nātrija katrā flakonā (3,52 mg/ml). Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai (sterils koncentrāts) Dzidrs, bezkrāsains šķīdums. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Hemgenix ir indicēts smagas un vidēji smagas B hemofilijas (iedzimts IX faktora deficīts) ārstēšanai pieaugušiem pacientiem bez IX faktora inhibitoriem anamnēzē. 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Ārstēšana jāuzsāk ārsta uzraudzībā, kur Đọc toàn bộ tài liệu