Hemgenix

Land: Europese Unie

Taal: Letlands

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

Etranacogene dezaparvovec

Beschikbaar vanaf:

CSL Behring GmbH

ATC-code:

B06

INN (Algemene Internationale Benaming):

etranacogene dezaparvovec

Therapeutische categorie:

Other hematological agents

Therapeutisch gebied:

Hemophilia B

therapeutische indicaties:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Product samenvatting:

Revision: 2

Autorisatie-status:

Autorizēts

Autorisatie datum:

2023-02-20

Bijsluiter

33
B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
34
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA LIETOTĀJAM
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOMA KOPIJAS/ML KONCENTRĀTS INFŪZIJU ŠĶĪDUMA PAGATAVOŠANAI
etranacogene dezaparvovec
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām novērotajām
blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt
4. punkta beigās.
PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ
SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU.
-
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
-
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai medmāsai.
-
Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu
vai medmāsu. Tas attiecas arī uz
iespējamajām blakusparādībām, kas nav minētas šajā
instrukcijā. Skatīt 4. punktu.
-
Jūsu ārsts Jums iedos Pacienta kartīti. Uzmanīgi izlasiet to un
ievērojiet tajā sniegtos
norādījumus.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT
1.
Kas ir Hemgenix un kādam nolūkam to lieto
2.
Kas Jums jāzina pirms tiks ievadīts Hemgenix
3.
Kā tiek ievadīts Hemgenix
4.
Iespējamās blakusparādības
5.
Kā uzglabāt Hemgenix
6.
Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR HEMGENIX UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO
KAS IR HEMGENIX UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO
Hemgenix ir gēnu terapijas zāles, kas satur aktīvo vielu
etranakogēna dezaparvoveku. Gēnu terapijas
zāles darbojas, piegādājot gēnu organismā, lai labotu ģenētisku
defektu.
Hemgenix lieto smagas un vidēji smagas B hemofilijas (iedzimts IX
faktora deficīts) ārstēšanai
pieaugušajiem, kuriem nav esošu vai iepriekš esošu inhibitoru
(neitralizējošu antivielu) pret IX faktora
proteīnu.
Cilvēki ar B hemofiliju piedzimst ar izmainītu gēna, kas
nepieciešams, lai ražotu IX faktoru – būtisku
proteīnu, kas nepieciešams asins recēšanai un asiņošanas
apturēšanai, formu. Cilvēkiem ar B hemofiliju
IX fak

Productkenmerken

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām
nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā
ziņot par nevēlamām blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Hemgenix 1 x 10
13
genoma kopijas/ml koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1.
VISPĀRĪGS APRAKSTS
Etranakogēna dezaparvoveks (Etranacogene dezaparvovec) ir gēnu
terapijas zāles, kas ekspresē cilvēka
koagulācijas IX faktoru. Tas ir nereplicējošs, rekombinants, adeno-
asociēts vīrusa 5. serotipa (AAV5)
vektors, kas satur kodona optimizētu cDNS cilvēka koagulācijas IX
faktora varianta R338L (FIX-Padua)
gēnu, ko kontrolē aknām specifisks promoters (LP1). Etranakogēna
dezaparvoveks tiek ražots insektu
šūnās, izmantojot rekombinantu DNS tehnoloģiju.
2.2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs ml etranakogēna dezaparvoveka satur 1 x 10
13
genoma kopijas (gk).
Katrs flakons satur 10 ml izgūstamo tilpumu ar koncentrātu infūziju
šķīduma pagatavošanai, kas kopā
satur 1 x 10
14
genoma kopiju.
Katrā iepakojumā esošais kopējais flakonu skaits atbilst
individuāla pacienta vajadzīgajai devai atkarībā
no pacienta ķermeņa masas (skatīt 4.2. un 6.5. apakšpunktu).
Palīgviela ar zināmu iedarbību
Šīs zāles satur 35,2 mg nātrija katrā flakonā (3,52 mg/ml).
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai (sterils
koncentrāts)
Dzidrs, bezkrāsains šķīdums.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Hemgenix ir indicēts smagas un vidēji smagas B hemofilijas (iedzimts
IX faktora deficīts) ārstēšanai
pieaugušiem pacientiem bez IX faktora inhibitoriem anamnēzē.
4.2.
DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS
Ārstēšana jāuzsāk ārsta uzraudzībā, kur