Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - zink - hepatolentikulär degeneration - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - behandling av wilsons sjukdom.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - natrium phenylbutyrate - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - ammonaps är indicerat som tilläggsbehandling vid kronisk hantering av urea-cykeln sjukdomar, där brister i carbamylphosphate synthetase, ornitin transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. det är indicerat för patienter med neonatal debut presentation (komplett enzym brister, presentera inom de första 28 dagarna i livet). det är också indicerat för patienter med sen debut av sjukdomen(delvis enzym brister, presentera efter den första månaden i livet) som har en historia av hyperammonaemic encefalopati.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientin dihydrochloride - hepatolentikulär degeneration - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - cufence är indicerat för behandling av wilsons sjukdom hos patienter intoleranta mot d-penicillamin behandling, vuxna och barn som är 5 år eller äldre.

Sverige - svenska - Läkemedelsverket (Medical Products Agency)

bluefish pharmaceuticals ab - miglustat - kapsel, hård - 100 mg - miglustat 100 mg aktiv substans - miglustat

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gauchersjukdom - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - cerdelga är indicerat för långsiktig behandling av vuxna patienter med gauchers sjukdom typ 1 (gd1), som är cyp2d6-metaboliserare (pms), mellanliggande metaboliserare (ims) eller metaboliserare (ems).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - galafold är avsett för långtidsbehandling av vuxna och ungdomar från 16 år och äldre med en bekräftad diagnos på fabrys sjukdom (α-galaktosidas vitaminbrist) och som har en mottaglig mutation.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - kuvan är indicerat för behandling av hyperfenylalaninemi (hpa) hos vuxna och barn i alla åldrar med fenylketonuri (pku) som har visat sig vara mottagliga för sådan behandling. kuvan är också indicerat för behandling av hyperphenylalaninaemia (hpa) hos vuxna och pediatriska patienter i alla åldrar med tetrahydrobiopterin (bh4) brister som har visat sig vara mottaglig för sådan behandling.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - natrium phenylbutyrate - carbamoyl-fosfat-syntas jag brist sjukdom - olika matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter - behandling av kronisk hantering av urea-cykeln störningar.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorptionssyndrom - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - revestive är indicerat för behandling av patienter i åldern 1 år och äldre med korttarmssyndrom (sbs). patienterna ska vara stabila efter en period av tarmanpassning efter operationen. revestive är indicerat för behandling av patienter som är 1 år och uppåt med kort tarm-syndrom. patienterna ska vara stabila efter en period av tarmanpassning efter operationen.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinon - tyrosinemias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).