Strimvelis

Country: Եվրոպական Միություն

language: սլովեներեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

Avtologni CD34 + obogaten del celice, ki vsebuje CD34 + celice transduced retrovirusni vektor, ki kodira za ljudi adenozin deaminase (ADA) zaporedje cDNA iz človeške krvotvornih matičnih/matičnih (CD34 +) celic

MAH:

Fondazione Telethon ETS

ATC_code:

L03

INN:

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

therapeutic_group:

Immunostimulants,

therapeutic_area:

Huda kombinirana imunska pomanjkljivost

therapeutic_indication:

Strimvelis je indicirano za zdravljenje bolnikov z huda kombinirane imunske pomanjkljivosti zaradi pomanjkanja adenozin deaminase (ADA-HU), za katere ni primeren človeških levkocitov antigenov (HLA)-ujema povezanih izvornih celic darovalca je na voljo (glej oddelek 4. 2 in oddelek 4.

leaflet_short:

Revision: 9

authorization_status:

Pooblaščeni

authorization_date:

2016-05-26

PIL

19
9.
POSEBNA NAVODILA ZA SHRANJEVANJE
Shranjujte pri temperaturi od 15 do 30
°
C.
10.
POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH ZDRAVIL
ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI
To zdravilo vsebuje genetsko spremenjene človeške celice.
Pri ravnanju z materialom človeškega izvora je treba upoštevati
lokalne smernice za neuporabljena zdravila
in odpadke.
11.
IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM
Fondazione Telethon ETS
Via Varese 16/B
00185 Rome
Italija
12.
ŠTEVILKA (ŠTEVILKE) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET Z ZDRAVILOM
EU/1/16/1097/001
13.
ŠTEVILKA SERIJE, ENOTNE OZNAKE DAROVANJA IN IZDELKOV
Lot:
ID bolnika:
DIN:
14.
NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA
_ _
15.
NAVODILA ZA UPORABO
16.
PODATKI V BRAILLOVI PISAVI
Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna.
17.
EDINSTVENI IDENTIFIKATOR – ČRTNA KODA 2D_ _
Navedba smiselno ni potrebna.
18.
EDINSTVENI IDENTIFIKATOR – ZA ČLOVEKA BERLJIVI PODATKI_ _
Navedba smiselno ni potrebna.
20
PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH
OVOJNINAH
INFUZIJSKA VREČKA
1.
IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE
Strimvelis 1-10 x 10
6
celic/ml disperzija za infundiranje
za intravensko uporabo
2.
POSTOPEK UPORABE
Pred uporabo preberite priloženo navodilo!
3.
DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA
Exp.: {DD MMM LL} {hh:mm}
4.
ŠTEVILKA SERIJE, ENOTNE OZNAKE DAROVANJA IN IZDELKOV
Lot:
Št. vrečke:
ID bolnika:
DIN:
5.
VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT
Celotno število celic:
x 10
6
celic CD34
+
/kg:
x 10
6
6.
DRUGI PODATKI
Samo za avtologno uporabo.
21
B. NAVODILO ZA UPORABO
22
NAVODILO ZA UPORABO
STRIMVELIS 1-
10 X 10
6 CELIC/ML DISPERZIJA ZA INFUNDIRANJE
avtologna, s CD34
+
obogatena celična frakcija s celicami CD34
+
, transduciranimi z retrovirusnim vektorjem,
ki kodira zaporedje človeške ADA cDNA
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije o
njegovi varnosti. Tudi sami lahko k temu prispevate tako, da poročate
o katerem koli než

SPC

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije o
njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem neželenem učinku
zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Strimvelis 1-10 x 10
6
celic/ml disperzija za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Avtologna, s CD34
+
obogatena celična frakcija s celicami CD34
+
, transduciranimi z retrovirusnim
vektorjem, ki kodira zaporedje človeške adenozin deaminaze (ADA)
cDNA iz človeških hematopoetskih
matičnih/predhodniških celic (CD34
+
).
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
To zdravilo je pakirano v eno ali več infuzijskih vrečk. Vsaka
infuzijska vrečka zdravila Strimvelis za
bolnika vsebuje avtologno, s CD34
+
obogateno celično frakcijo s celicami CD34
+
, transduciranimi z
retrovirusnim vektorjem, ki kodira zaporedje človeške ADA cDNA.
Kvantitativne informacije o celicah CD34
+
/kg in celotni vsebnosti celic v zdravilu so navedene na nalepkah
vsake serije. Koncentracija je 1-10 x 10
6
celic CD34
+
/ml.
Pomožna snov z znanim učinkom
To zdravilo vsebuje 0,15 mmol natrija na mililiter.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
disperzija za infundiranje
Motna do bistra, brezbarvna do rožnata disperzija celic.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Strimvelis je indicirano za zdravljenje bolnikov s hudo
kombinirano imunsko pomanjkljivostjo
zaradi pomanjkanja adenozin deaminaze (ADA-SCID), za katere ni na
voljo primernega, po humanem
levkocitnem antigenu sorodnega (HLA-usklajenega) dajalca matičnih
celic (glejte poglavji 4.2 in 4.4).
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravilo Strimvelis je treba uporabljati v specialističnem
transplantacijskem centru; dati ga mora zdravnik,
ki ima predhodne izkušnje z zdravljenjem in vodenjem bolnikov z
ADA-SCID ter z uporabo avtolognih
zdravil CD34
+
za gensko