Cystadane

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

13-06-2019

Активна съставка:
Бетаин безводен
Предлага се от:
Recordati Rare Diseases
АТС код:
A16AA06
INN (Международно Name):
betaine anhydrous
Терапевтична група:
Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
Терапевтична област:
Хомоцистинурията
Терапевтични показания:
Adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in: , cystathionine beta-synthase (CBS);, 5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (MTHFR);, cobalamin cofactor metabolism (cbl). , Cystadane трябва да се използва като допълнение към други методи на лечение, като витамин В6 (пиридоксин), витамин В12 (кобаламин), фолиева киселина и диета.
Каталог на резюме:
Revision: 13
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/000678
Дата Оторизация:
2007-02-14
EMEA код:
EMEA/H/C/000678

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - испански

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

06-01-2017

Листовка Листовка - чешки

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

13-06-2019

Листовка Листовка - датски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - датски

13-06-2019

Листовка Листовка - немски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - немски

13-06-2019

Листовка Листовка - естонски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

06-01-2017

Листовка Листовка - гръцки

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

13-06-2019

Листовка Листовка - английски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - английски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

06-01-2017

Листовка Листовка - френски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - френски

13-06-2019

Листовка Листовка - италиански

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

06-01-2017

Листовка Листовка - латвийски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

06-01-2017

Листовка Листовка - литовски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

06-01-2017

Листовка Листовка - унгарски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

06-01-2017

Листовка Листовка - малтийски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

06-01-2017

Листовка Листовка - нидерландски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

06-01-2017

Листовка Листовка - полски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - полски

13-06-2019

Листовка Листовка - португалски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

06-01-2017

Листовка Листовка - румънски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

06-01-2017

Листовка Листовка - словашки

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

06-01-2017

Листовка Листовка - словенски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

06-01-2017

Листовка Листовка - фински

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - фински

13-06-2019

Листовка Листовка - шведски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

13-06-2019

Листовка Листовка - норвежки

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

13-06-2019

Листовка Листовка - исландски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

13-06-2019

Листовка Листовка - хърватски

13-06-2019

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

13-06-2019

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

06-01-2017

Прочетете целия документ

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Cystadane 1 g перорален прах

Бетаин, безводен (Betaine anhydrous)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да имате нужда да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано единствено и лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други

хора. То може да им навреди, независимо, че признаците на тяхното заболяване са

същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или

фармацевт. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Cystadane и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Cystadane

Как да приемате Cystadane

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Cystadane

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Cystadane и за какво се използва

Cystadane съдържа бетаин, безводен, който е предназначен за допълнително лечение на

хомоцистинурия, наследствено (генетично) заболяване, при което аминокиселината метионин

не се разгражда напълно от организма.

Метионинът се среща в обичайните белтъци в храната (напр. месо, риба, мляко, сирене, яйца).

Той се превръща в хомоцистеин, който след това нормално се превръща в цистеин по време на

храносмилането. Хомоцистинурията е заболяване, причинено от натрупването на хомоцистеин,

който не се превръща в цистеин, и се характеризира с образуване на съсиреци във вените,

понижена костна плътност и патологични промени в скелета и очните лещи. Употребата на

Cystadane заедно с други видове лечение като витамин B6, витамин B12, фолат и специална

диета цели да се понижат повишените нива на хомоцистеин във Вашия организъм.

2.

Какво трябва да знаете преди да приемете Cystadane

Не приемайте Cystadane

Ако сте алергични към бетаин, безводен.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт, преди да приемете Cystadane.

Ако забележите нежелани реакции като главоболие, повръщане или промяна в зрението и

имате вид хомоцистинурия, наречена CBS (дефицит на цистатионин бета-синтаза), моля,

свържете се с Вашия лекар незабавно, тъй като те могат да са признаци на мозъчен оток. В

такъв случай Вашият лекар ще проследи нивото на метионина в организма Ви и може да

промени диетата Ви. Може да се наложи да преустановите лечението с Cystadane.

Ако се лекувате с Cystadane и аминокиселинна смес, и ако е необходимо да приемате други

лекарства по същото време, оставете 30 минути между различните приеми (вижте „Други

лекарства и Cystadane”).

Други лекарства и Cystadane

Информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемете

други лекарства.

Ако приемате смес от аминокиселини или лекарства като вигабатрин или ГАМК-аналози

(лекарство, което се използва при лечение на епилепсия), моля, кажете на Вашия лекар, тъй

като те може да взаимодействат с Вашето лечение с Cystadane.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство. Вашият

лекар ще прецени дали лекарството може да се използва по време на бременност и кърмене.

Шофиране и работа с машини

Cystadane не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

3.

Как да приемате Cystadane

Употребата на това лекарство ще се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с

хомоцистинурия.

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар или фармацевт. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Препоръчителната доза при деца и възрастни е 100mg/kg/ден, разделена на 2 приема на ден.

При някои пациенти, за постигане на терапевтични цели са необходими дози над

200 mg/kg/ден. Вашият лекар може да адаптира дозата според лабораторните Ви стойности.

Затова Вие ще се нуждаете от редовни кръвни изследвания, за да се определи точната дневна

доза.

Трябва да приемате Cystadane само перорално (през устата).

За да измерите дозата:

разклатете леко бутилката преди отваряне

вземете правилната мерителна лъжица:

малката зелена лъжица отмерва 100 mg от праха бетаин, безводен;

средната синя лъжица отмерва 150 mg от праха бетаин, безводен;

голямата розова лъжица отмерва 1 g от праха бетаин, безводен.

извадете препълнена лъжица прах от бутилката

прекарайте гърба на ножа през върха на съдържимото на лъжицата

прахът, останал в лъжицата, е мярката една лъжица

вземете правилния брой лъжици прах от бутилката

Смесете измерената доза от праха с вода, сок, мляко, мляко на прах или храна, докато се

разтвори напълно, и го погълнете непосредствено след смесването.

Ако сте приели повече от необходимата доза Cystadane

Ако случайно сте приели повече от необходимата доза Cystadane, незабавно се консултирайте с

лекар или фармацевт.

Ако сте пропуснали да приемете Cystadane

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатите дози. Ако пропуснете прием,

вземете дозата веднага след като си спомните, след това продължете да приемате лекарството

съгласно определената схема.

Ако сте спрели приема на Cystadane

Не спирайте лечението без да се посъветвате с Вашия лекар. Свържете се с Вашия лекар или

фармацевт преди да спрете приема.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, моля

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Най-честата нежелана реакция, свързана с приема на Cystadane, която може да засегне повече от

1 от 10 души (много честа), е повишено ниво на метионин в кръвта.

Нивото на метионина може да е свързано с подуване в мозъка (мозъчен оток), който може да

засегне по-малко от 1 от 100 души (нечеста). Ако имате сутрешно главоболие с повръщане

и/или промени в зрението, веднага се свържете с Вашия лекар (те могат да са признаци на

мозъчен оток).

Стомашно-чревни нарушения като диария, гадене, повръщане, стомашен дискомфорт и

възпаление на езика могат да се проявят нечесто (могат да засегнат по-малко от 1 от 100 души).

Други нечести нежелани реакции (могат да засегнат по-малко от 1 от 100 души) могат да

включват понижен апетит (анорексия), възбуда, раздразнителност, косопад, уртикария,

необичаен мирис на кожата и незадържане на урина (инконтиненция).

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Cystadane

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета на бутилката и

картонената опаковка след „Годен до:”. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Да не се съхранява над 25

Съхранявайте бутилката плътно затворена, за да се предпази от влага.

След първото отваряне на бутилката лекарството трябва да се използва в рамките на 3 месеца.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Cystadane

Активното вещество е бетаин, безводен. 1 g от пероралния прах съдържа 1 g бетаин,

безводен.

Няма никакви други съставки.

Как изглежда Cystadane и какво съдържа опаковката

Cystadane е бял, кристален, свободно течащ прах. Той се предлага в бутилки със защитена от

деца запушалка. Всяка бутилка съдържа 180 g прах.

Всяка картонена кутия съдържа една бутилка и три мерителни лъжици.

Притежател на разрешението за употреба

Recordati Rare Diseases

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Франция

Производител

Recordati Rare Diseases

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Франция

Или

Recordati Rare Diseases

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Франция

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

Belgique/België/Belgien

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Recordati Rare Diseases Germany GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Recordati

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Recordati Rare Diseases

Τηλ: +33 (0)1 47 73 64 58

Γαλλία

Österreich

Recordati Rare Diseases Germany GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Recordati Rare Diseases Spain S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Recordati Rare Diseases

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Jaba Recordati S.A.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Recordati Rare Diseases

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

France

Slovenija

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Recordati AB.

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Recordati Rare Diseases

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Recordati Rare Diseases Italy Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Recordati AB.

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Recordati Rare Diseases

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Recordati AB.

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

United Kingdom

Recordati Rare Diseases UK Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Zviedrija

Дата на последно преразглеждане на листовката

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата http://www.ema.europa.eu/. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където

може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Прочетете целия документ

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Cystadane 1 g перорален прах

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

1 g от праха съдържа 1 g бетаин, безводен.

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Перорален прах

Бял, кристален, свободно течащ прах

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Адювантно лечение на хомоцистинурия, включваща дефицити или дефекти на:

цистатионин бета-синтаза (CBS),

5,10-метилен-тетрахидрофолат редуктаза (MTHFR),

метаболизма на кофактора на кобаламин (cbl).

Cystadane трябва да се използва като допълнение към други видове лечение като витамин B6

(пиридоксин), витамин B12 (кобаламин), фолати и специална диета.

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечението с Cystadane трябва да се провежда под наблюдението на лекар с опит в лечението на

пациенти с хомоцистинурия.

Дозировка

Деца и възрастни

Препоръчителната обща дневна доза е 100 mg/kg/ден, в 2 приема на ден. Въпреки това, дозата

трябва да се титрира индивидуално според плазмените нива на хомоцистеин и метионин. При

някои пациенти, за постигане на терапевтични цели са необходими дози над 200 mg/kg/ден.

Трябва да се внимава с увеличаването на дозата при пациенти с дефицит на CBS поради риск от

хиперметионинемия. При тези пациенти нивата на метионин трябва да се проследяват

внимателно.

Специални популации

Чернодробно или бъбречно увреждане

Опитът с терапията с бетаин, безводен при пациенти с бъбречна недостатъчност или

неалкохолна чернодробна стеатоза не показва необходимост за адаптиране на схемата на

прилагане на Cystadane.

Начин на приложение

Бутилката трябва да се разклати леко преди отваряне. Предоставени са три мерителни лъжици,

които отмерват 100 mg, 150 mg или 1 g бетаин, безводен. Препоръчва се препълнена мерителна

лъжица да се извади от бутилката и да се прекара гладка повърхност, напр. гърба на нож, през

върха на мярката. Това ще осигури следните дози: малка мярка 100 mg, средна мярка 150 mg и

голяма мярка 1 g бетаин, безводен.

Прахът трябва да се смеси с вода, сок, мляко, мляко на прах или храна, докато напълно се

разтвори, и да се погълне непосредствено след смесването.

Терапевтичен мониторинг

Целта на лечението е да се поддържат плазмените нива на общия хомоцистеин под 15 µM или

колкото е възможно по-ниски. Стационарният отговор обикновено настъпва в рамките на един

месец.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Съобщени са нечести случаи на тежък мозъчен оток, асоцииран с хиперметионинемия при

терапия с бетаин, безводен при пациенти с дефицит на CBS (вж. точка 4.8). Наблюдавано е

пълно възстановяване след преустановяване на лечението:

Концентрацията на метоинин в плазмата трябва да се поддържа под 1000 µM.

Препоръчва се нивото на метоинин в плазмата да се измерва в началото на лечението и

след това веднъж или два пъти в годината.Ако концентрацията на метионин се повиши,

особено над първия праг на безопасност 700 µmol/L, пациентът трябва да се проследява

по-често и трябва да се проверява спазването на диетата. С цел намаляване нивото на

метионин трябва да се обмисли промяна на диетата, както и намаляване на дозата

Cystadane или временно прекъсване на лечението с Cystadane.

Ако се появят някакви симптоми на мозъчен оток като сутрешно главоболие с повръщане

и/или промени в зрението, трябва да се проверят плазменото ниво на метионина и

спазването на диетата и лечението с Cystadane трябва да се прекъсне.

Ако симптомите на мозъчния оток се появят отново след повторно започване на лечението,

то тогава терапията с бетаин, безводен трябва да се преустанови за неопределено дълго

време.

Препоръчва се да се оставят 30 минути между приема на бетаин, безводен и аминокиселинни

смеси и/или лекарствени продукти, съдържащи вигабатрин и ГАМК-аналози, за да се сведе до

минимум рискът от възможни лекарствени взаимодействия (вж. точка 4.5).

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Няма проучвания за взаимодействията.

Въз основа на

in vitro

данните, бетаин, безводен би могъл да взаимодейства с аминокиселинни

смеси и лекарствени продукти, съдържащи вигабатрин и ГАМК-аналози.

4.6

Бременност и кърмене

Бременност

Данните от ограничен брой експозирани бременности не показват, че бетаин, безводен оказва

неблагоприятно влияние върху бременността или здравето на фетуса/новороденото дете.

До

момента няма други релевантни епидемиологични данни. Не са провеждани проучвания върху

животни за репродуктивна токсичност. По време на бременност приложението на бетаин,

безводен в допълнение към пиридоксин, фолати, антикоагулант и диета при внимателно

проследяване на плазмения хомоцистеин би съответствало на добри клинични резултати за

майката и плода. Cystadane обаче не трябва да се използва по време на бременност, освен в

случай на категорична необходимост.

Кърмене

Не е известно дали бетаин, безводен се екскретира в кърмата (въпреки че прекурсорът в

метаболизма му, холин, се открива във високи нива в кърмата). Поради липсата на данни

трябва да се подхожда предпазливо, когато Cystadane се предписва на кърмещи жени.

Фертилитет

Липсват данни.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Cystadane не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Кратко изложение на профила на безопасност

Обикновено нежеланите реакции, наблюдавани при терапията с бетаин, безводен не са

сериозни и са свързани основно със стомашно-чревния тракт. Нечесто могат да се появят

стомашно-чревни нарушения като диария, глосит, гадене, стомашен дискомфорт, повръщане и

дентални нарушения.

Най-често съобщаваната нежелана реакция при лечението е повишено ниво на метионин в

кръвта. Наблюдавано е пълно възстановяване след преустановяване на лечението (вж. точка

4.4).

Изложение на нежеланите реакции в табличен формат

Съобщените нежелани реакции са изброени по-долу по класове системи от органи и по честота.

Честотите са дефинирани като

:

много чести (≥ 1/10), чести (≥ 1/100 до < 1/10), нечести

(≥ 1/1 000 до < 1/100), редки (≥ 1/10 000 до < 1/1 000), много редки (< 1/10 000). При всяко

групиране в зависимост от честотата , нежеланите лекарствени реакции се изброяват в

низходящ ред по отношение на тежестта.

Нарушения на метаболизма и

храненето

Нечести: анорексия

Психични нарушения

Нечести: неспокойство, раздразнимост

Нарушения на нервната система

Нечести: мозъчен оток*

Стомашно-чревни нарушения

Нечести:

диария,

глосит,

гадене,

стомашен

дискомфорт, повръщане

Нарушения на кожата и подкожната

тъкан

Нечести: опадане на косата, уртикария, необичайна

миризма на кожата

Нарушения на бъбреците и пикочните

пътища

Нечести: уринна инконтиненция

Изследвания

Много чести: повишение на метионина в кръвта *

Описание на избрани нежелани лекарствени реакции

Съобщават се нечести случаи на тежък мозъчен оток и хиперметионинемия в рамките на 2

седмици до 6 месеца от започването на терапията с бетаин, безводен при пациенти със CBS

дефицит с пълно възстановяване след преустановяване на лечението.

Симптомите на мозъчен оток включват сутрешно главоболие с повръщане и/или промени в

зрението

При тези пациенти се забелязват големи повишения на плазмените нива на метионина в

границите от 1 000 до 3 000 µM. Тъй като мозъчен оток се съобщава също при пациенти с

хиперметионинемия, то приетият като възможен механизъм на действие е вторична

хиперметионинемия поради терапията с бетаин, безводен.

За специални препоръки, вижте точка 4.4.

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка

подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в Приложение

4.9

Предозиране

Няма съобщения за случаи на предозиране.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Други продукти за храносмилателния тракт и метаболизма, ATC

код: A16AA06.

Механизъм на действие

За бетаин, безводен е доказано, че понижава плазмените нива на хомоцистеина при трите вида

хомоцистинурия, т.е. CBS дефицит; MTHFR дефицит и дефект на cbl. Степента на този ефект е

зависима от абсолютната степен на хиперхомоцистеинемията, като е по-висок при тежка

хиперхомоцистеинемия.

Фармакодинамични ефекти

Бетаин, безводен действа като донор на метилова група при реметилирането на хомоцистеин до

метионин при пациенти с хомоцистинурия. В резултат плазмените нива на хомоцистеина би

трябвало да се понижат при тези пациенти до 20-30 % от нивата преди лечението.

За бетаин, безводен е доказано също, че повишава плазмените нива на метионин и S-аденозил

метионин (SAM) при пациентите с MTHFR дефицит и дефекти на cbl. При пациентите със CBS

дефицит без диетични ограничения на метионина се наблюдава прекомерно кумулиране на

метионин.

Доказано е, че добавянето на бетаин, безводен подобрява метаболитните отклонения в

цереброспиналната течност на пациенти с хомоцистинурия

Клинична ефикасност и безопасност

Повишените плазмени нива на хомоцистеина са свързани с нежелани реакции от страна на

сърдечно-съдовата система като тромбоза, остеопороза, патологични промени на скелета и

дислокация на зрителната леща. При неинтервенционалните проучвания клинично подобрение

(на сърдечно-съдовата система и нервното развитие) се съобщава от лекуващия лекар при

около 75% от пациентите, приемащи бетаин, безводен. Повечето от тези пациенти получават

също други видове лечение като витамин B6 (пиридоксин), витамин B12 (кобаламин) и фолат с

променливи биохимични отговори. В повечето случаи включването на бетаин, безводен води

до последващо понижение на плазменото ниво на хомоцистеина. Съществува вероятност

поради разностранното естество на терапията (диетична, фармацевтична, поддържаща) при

тези пациенти да има елемент на надценяване на клиничните ефекти на лечението с бетаин,

безводен. Късното откриване на хомоцистинурията в симптоматично състояние е причина за

резидуалната болестност поради необратимото увреждане на съединителната тъкан (очна,

скелетна), която не може да се коригира от по-нататъшната терапия. Наличните клинични

данни не позволяват да се направи корелация между дозировката и клиничната ефикасност.

Липсват доказателства за развитието на привикване.

В малък брой случаи повишените плазмени нива на метионина са били свързани с мозъчен оток

(вж. точки 4.4 и 4.8).

Проследяването на плазмените нива на хомоцистеина показва, че началото на действието на

бетаин, безводен настъпва в рамките на няколко дни и че стационарният отговор се постига в

рамките на един месец.

Педиатрична популация

При деца под 10-годишна възраст обичайната ефективна схема на прилагане е 100 mg/kg/ден,

давани в 2 дози дневно, като повишаването на честотата над два пъти дневно и/или на дозата

над 150 mg/kg/ден не подобрява хомоцистеин-понижаващия ефект.

Проследяването на плазмените концентрации на бетаин не спомага за определянето на

ефикасността на лечението, тъй като тези концентрации не съответстват директно на потока

през бетаин-хомоцистеин-метил трансферазния път в цитозола.

5.2

Фармакокинетични свойства

Фармакокинетичните данни при пациенти с хомоцистинурия с дългосрочно добавяне на

бетаин, безводен са много сходни с тези при здрави доброволци. Това показва, че разликите в

кинетиката на бетаин, безводен най-вероятно се дължат на изчерпване на бетаин, безводен при

нелекувана хомоцистинурия и са от значение само за началното лечение.

Абсорбция

Абсолютната бионаличност на бетаин, безводен не е определена. При здрави възрастни

доброволци (на възраст между 21 до 49 години), след еднократна перорална доза бетаин,

безводен (50 mg/kg), абсорбцията е бърза (t

= 0,9 ± 0,3 часа и C

= 0,9 ± 0,2 mM).

След схема с многократно прилагане на 100 mg/kg/ден за 5 дни, абсорбционната кинетика не се

променя.

Разпределение

Бетаин, безводен бързо се разпределя в сравнително голям обем (V/F = 1,3 l/kg).

След схема с многократно прилагане на 100 mg/kg/ден за 5 дни полуживотът на разпределение

е значимо удължен (до 36 часа), което показва насищаем транспорт и процеси на

преразпределение.

Биотрансформация

Бетаин, безводен е донор на метилова група.

Елиминиране

Поради бавната скорост на елиминиране (среден полуживот = 14 часа, среден общ телесен

клирънс, CL/F, = 84 ml/час/kg) бъбречният клирънс е пренебрежим (5% от общия телесен

клирънс), което предполага 100% бионаличност.

5.3

Предклинични данни за безопасност

Във високи дози се наблюдава ЦНС потискащ ефект и дразнене на стомашно-чревния тракт

при плъхове. Не са провеждани дългосрочни проучвания за карциногенност и репродуктивна

токсичност с бетаин, безводен. Стандартният набор от тестове за генотоксичност не показва

специален риск за хора.

6.

ФАРМАЦЕВТИЧНИ ДАННИ

6.1

Списък на помощните вещества

Няма

6.2

Несъвместимости

Неприложимо

6.3

Срок на годност

Неотворена бутилка: 3 години

След първото отваряне: 3 месеца.

6.4

Специални условия на съхранение

Да не се съхранява над 25

Съхранявайте бутилката плътно затворена, за да се предпази от влага.

За условията на съхранение след първоначално отваряне на лекарствения продукт вижте точка

6.3.

6.5

Вид и съдържание на опаковката

Бутилки от HDPE със защитена от деца запушалка.

Всяка опаковка съдържа 1 бутилка със 180 g прах и три мерителни лъжици.

6.6

Специални предпазни мерки при изхвърляне

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят

в съответствие с местните изисквания.

7.

ПРИТЕЖАТЕЛ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Recordati Rare Diseases

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Франция

8.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/06/379/001

9.

ДАТА НА ПЪРВО РАЗРЕШАВАНЕ/ПОДНОВЯВАНЕ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА

УПОТРЕБА

Дата на първо разрешаване: 15 февруари 2007 r.

Дата на последно подновяване: 21 ноември 2016 r.

10.

ДАТА НА АКТУАЛИЗИРАНЕ НА ТЕКСТА

Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на уебсайта на Европейската

агенция по лекарствата http://www.ema.europa.eu.

Прочетете целия документ

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/704352/2016

EMEA/H/C/000678

Резюме на EPAR за обществено ползване

Cystadane

betaine anhydrous

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Cystadane. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Cystadane.

За практическа информация относно употребата на Cystadane пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Cystadane и за какво се използва?

Cystadane е лекарство, което се използва за лечение на хомоцистинурия — наследствено

заболяване, при което аминокиселината хомоцистеин не може да се разгради, което води до

натрупването ѝ в организма. Това предизвиква множество симптоми като влошено зрение,

отслабени кости и проблеми с кръвообращението.

Cystadane се използва заедно с други видове лечение, като витамин В6 (пиридоксин), витамин

В12 (кобаламин), фолати и специален хранителен режим.

Съдържа активното вещество бетаин анхидрид (betaine anhydrous).

Тъй като броят на пациентите с хомоцистинурия е малък, болестта се счита за „рядка“ и

Cystadane е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 9

юли 2001 г.

Как се използва Cystadane?

Лечението със Cystadane трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с

хомоцистинурия.

Cystadane се предлага под формата на прах за перорално приложение. Стандартната доза

Cystadane е 100 mg на килограм телесно тегло дневно, разделена на две равни дози. Дозата може

Cystadane

EMA/704352/2016

Страница 2/3

да бъде коригирана в зависимост от повлияването от лечението (наблюдавано чрез измерване на

нивото на хомоцистеин в кръвта). Целта на лечението е да се задържат нивата на хомоцистеин в

кръвта под 15 микромола или възможно най-ниски. Обикновено това се постига в рамките на

един месец.

Cystadane се предлага заедно с три мерителни лъжици за отмерване на 100 mg, 150 mg и 1 g от

праха. Непосредствено преди прием той трябва да се разтвори напълно във вода, сок, мляко,

мляко на прах или храна.

Как действа Cystadane?

Бетаинът е естествено вещество, което се извлича от захарното цвекло. При хомоцистинурия

бетаинът намалява нивата на хомоцистеин в кръвта, като преобразува хомоцистеина в

аминокиселината метионин. Това помага за подобряване на симптомите на заболяването.

Какви ползи от Cystadane са установени в проучванията?

Фирмата представи информация относно Cystadane от научната литература. Това включва 202

доклада, които описват ефектите на Cystadane, прилаган в различни дози, върху нивата на

хомоцистеин при пациенти с хомоцистинурия на различна възраст. Представена е информация за

140 пациенти и техните симптоми, доза и продължителност на лечението, както и за другите

приемани лекарства. Повечето пациенти приемат и витамини В6 или В12, или фолати.

Информацията от тези проучвания е сравнена с публикуваните доклади, които описват

последиците при нелекувани пациенти с това заболяване.

Установено е, че при пациентите, които приемат Cystadane, понижаването на нивата на

хомоцистеин е по-голямо от това на нелекуваните пациенти. Това е свързано с подобрение на

симптомите, засягащи сърдечносъдовата система (сърцето и кръвоносните съдове), както и с

подобрение на проблемите, свързани с развитието, при приблизително три четвърти от

пациентите, които приемат Cystadane. Лекарството е ефективно при пациенти и с трите вида

хомоцистинурия.

Какви са рисковете, свързани със Cystadane?

Най-честата нежелана лекарствена реакция при приема на Cystadane (наблюдавана при повече

от 1 на 10 пациенти) е повишени нива на метионин в кръвта. При пациентите, които приемат

Cystadane, трябва да се наблюдават нивата на метионин, тъй като това може да причини мозъчен

оток (подуване в мозъка). Пациентите със симптоми на мозъчен оток, например сутрешно

главоболие с повръщане, или с промени в зрението, трябва да се обърнат към своя лекар, тъй

като е възможно да се наложи прекратяване на лечението със Cystadane.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения вижте листовката.

Защо Cystadane е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

въпреки малкото систематични проучвания на Cystadane лекарството е полезно като допълнение

към съществуващите лечения на хомоцистинурията, например допълнителен прием на витамини и

спазване на специален хранителен режим. Комитетът отбеляза, че Cystadane не е заместител на

другите лечения.

Cystadane

EMA/704352/2016

Страница 3/3

Комитетът реши, че при прилагане според показанията, ползите от Cystadane превишават

рисковете при адювантното лечение на хомоцистинурията. Комитетът препоръча Cystadane да

бъде разрешен за употреба.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Cystadane?

Фирмата производител на Cystadane ще направи списък на пациентите, приемащи лекарството, за

да се проследи неговата безопасност. В частност, фирмата ще наблюдава случаите на мозъчен

оток, наблюдаван при малък брой пациенти при изпитването на лекарствения продукт.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Cystadane, които да

се спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Cystadane:

На 15 февруари 2007 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Cystadane,

валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Cystadane може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението със Cystadane прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Cystadane може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 10-2016.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация