Alofisel

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Alofisel
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Alofisel
    Европейски съюз
  • Език:
  • полски

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Leki immunosupresyjne
  • Терапевтична област:
  • Прямокишечный Przetoki
  • Терапевтични показания:
  • Alofisel jest wskazany do leczenia skomplikowanych параректальных przetoki u dorosłych pacjentów z aktywną/ umiarkowanie aktywny poziomu choroba leśniowskiego-Crohna, przetoki, gdy wykazały, nieadekwatna reakcja na choć jednego zwykłego lub terapia biologiczna. Alofisel należy używać po klimatyzacji przetoki.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 4

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • Upoważniony
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004258
  • Дата Оторизация:
  • 23-03-2018
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004258
  • Последна актуализация:
  • 05-05-2020

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/1380/2018

EMEA/H/C/004258

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Alofisel

darwadstrocel

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Alofisel. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Alofisel.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Alofisel należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Alofisel i w jakim celu się go stosuje?

Alofisel jest lekiem stosowanym w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u dorosłych pacjentów

z chorobą Leśniowskiego-Crohna (stan zapalny jelita), u których leczenie z zastosowaniem leku

konwencjonalnego lub biologicznego nie podziałało wystarczająco dobrze.

Przetoki to nieprawidłowe drogi przechodzenia między dolnymi odcinkami jelita a skórą w pobliżu

odbytnicy. Złożone przetoki charakteryzują się wieloma nieprawidłowymi drogami przechodzenia i

otworami, drogami przechodzenia sięgającymi głęboko do wnętrza ciała lub obecnością innych

komplikacji takich jak gromadzenie się ropy.

Alofisel zawiera substancję czynną darwadstrocel, w skład której wchodzą komórki macierzyste

usunięte z tkanki tłuszczowej dorosłych dawców. Alofisel jest rodzajem leku do zaawansowanego

leczenia, zwanym „produktem terapii komórek somatycznych”. Jest to rodzaj leku zawierającego

komórki lub tkanki zmodyfikowane w taki sposób, aby można je było stosować do leczenia i

diagnozowania chorób lub zapobiegania im.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z przetoką okołoodbytniczą choroba ta jest uważana za rzadko

występującą, zatem w dniu 8 października 2009 r. produkt Alofisel uznano za lek sierocy (lek

stosowany w rzadkich chorobach).

Alofisel

EMA/1380/2018

Strona 2/3

Jak stosować produkt Alofisel?

Alofisel powinien być podawany wyłącznie przez lekarzy specjalistów posiadających doświadczenie w

diagnozowaniu i leczeniu chorób, w których wskazane jest jego stosowanie. Lek wydaje się wyłącznie z

przepisu lekarza.

Lek Alofisel podaje się tylko jeden raz. Pacjentowi podaje się środek znieczulający (albo w celu uśpienia

pacjenta, albo znieczulenia leczonego miejsca). Po przygotowaniu przetok do zabiegu w sali

operacyjnej zawartość dwóch fiolek (z których każda zawiera 30 milionów komórek) wstrzykuje się

wokół otworów wewnętrznych, a zawartość dwóch kolejnych fiolek wstrzykuje się przez otwory

zewnętrzne do ścianek przetoki.

Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Alofisel?

Alofisel otrzymuje się z „mezenchymalnych komórek macierzystych” pobranych z tkanki tłuszczowej

dawcy. W celu sporządzenia leku wyselekcjonowane komórki namnaża się w laboratorium, aby

zwiększyć ich liczbę. Po wstrzyknięciu do ścianek przetoki komórki te mogą być pomocne w

zmniejszeniu nasilenia stanu zapalnego i wspieraniu wzrostu nowej tkanki. W ten sposób pobudza się

gojenie i zamknięcie przetoki.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Alofisel zaobserwowano w

badaniach?

W jednym badaniu głównym z udziałem 212 pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna i złożonymi

przetokami okołoodbytniczymi stwierdzono, że po upływie 24 tygodni od zakończenia leczenia produkt

Alofisel okazał się bardziej skuteczny niż placebo (leczenie pozorowane). U tych pacjentów leczenie z

zastosowaniem leków konwencjonalnych lub biologicznych okazało się nieskuteczne. Głównym

kryterium oceny skuteczności, zwanym „łączną remisją”, było zamknięcie nieprawidłowych otworów

zewnętrznych w połączeniu z brakiem wewnętrznych dróg przechodzenia o wymiarach większych niż

2 cm, wypełnionych płynem (gdyż mogą one powodować ponowne otwarcie przetoki). W grupie

pacjentów leczonych produktem Alofisel łączna remisja wystąpiła u prawie 50% pacjentów (53 ze 107),

w porównaniu z 34% u pacjentów (36 ze 105) otrzymujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Alofisel?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Alofisel (mogące wystąpić

maksymalnie u 1 osoby na 10) to: ropień okołoodbytniczy (miejscowy obrzęk z gromadzącą się ropą),

ból w okolicy odbytu oraz przetoka okołoodbytnicza i ból w trakcie leczenia.

Leku Alofisel nie można stosować u pacjentów z reakcjami nadwrażliwości (alergicznymi) na surowicę

bydlęcą (przejrzysty płyn z krwi bydlęcej) lub na inne składniki leku.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Alofisel?

Europejska Agencja Leków uznała, że korzyści płynące ze stosowania produktu Alofisel przewyższają

ryzyko, i zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie go do obrotu w UE. Alofisel jest cennym

lekiem w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u pacjentów, u których nie wystąpiła

wystarczająco dobra odpowiedź na inne leczenie. Dane dotyczące bezpieczeństwa produktu Alofisel są

ograniczone, ale zawierają wystarczającą ilość informacji na temat wzorca działań niepożądanych.

Alofisel

EMA/1380/2018

Strona 3/3

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Alofisel?

Firma wprowadzająca lek Alofisel do obrotu zapewni personelowi medycznemu materiały edukacyjne

informujące o prawidłowym podawaniu leku i możliwości przeniesienia zakażenia na pacjenta. Ponadto

firma ukończy badanie mające na celu dalsze gromadzenie informacji na temat skuteczności i

bezpieczeństwa leku Alofisel.

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Alofisel w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto również zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla

personelu medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Alofisel

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Alofisel znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Alofisel należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Alofisel

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Alofisel 5 milionów komórek/ml zawiesina do wstrzykiwań

darwadstrocel

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza prowadzącego lub chirurga.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym chirurgowi lub lekarzowi

prowadzącemu. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Alofisel i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Alofisel

Jak stosować lek Alofisel

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Alofisel

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Alofisel i w jakim celu się go stosuje

Alofisel jest lekiem stosowanym w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u osób dorosłych

z chorobą Leśniowskiego-Crohna (choroba powodująca zapalenie jelita) w przypadku, kiedy inne

objawy choroby są dobrze kontrolowane lub ich nasilenie jest łagodne. Przetoki okołoodbytnicze są to

nieprawidłowe kanały łączące końcowy odcinek jelita grubego (odbytnicę i odbyt) ze skórą w okolicy

odbytu, powodujące powstanie jednego lub więcej otworów w okolicy odbytu. Przetoki

okołoodbytnicze są określane jako złożone, jeżeli mają wiele kanałów i otworów, jeżeli penetrują

daleko w głąb ciała lub jeżeli są związane z innymi powikłaniami, takimi jak tworzenie zbiorników

ropy (zakażonego płynu, nazywanych także ropniami). Przetoki okołoodbytnicze mogą powodować

ból, podrażnienie oraz wyciek ropy przez otwory w skórze.

Lek Alofisel stosuje się w przypadku braku dostatecznej poprawy po wcześniej stosowanym leczeniu

przetoki. Po wstrzyknięciu w okolicę przetoki okołoodbytniczej Alofisel zmniejsza stan zapalny, przez

co zwiększa prawdopodobieństwo wygojenia przetoki.

Alofisel należy zastosować po odpowiednim przygotowaniu przetoki, patrz punkt 3.

Substancją czynną leku Alofisel jest darwadstrocel zawierający komórki macierzyste pobrane z tkanki

tłuszczowej zdrowego dorosłego dawcy (tak zwane allogeniczne komórki macierzyste) i następnie

namnożone w laboratorium. Komórki macierzyste u dorosłych osób są specjalnym rodzajem komórek

obecnym w wielu dojrzałych tkankach, a ich główną funkcją jest naprawa tkanki, w której występują.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Alofisel

Kiedy nie podawać leku Alofisel

jeśli pacjent ma uczulenie na lek Alofisel, surowicę wołową lub którykolwiek składnik tego

leku (wymieniony w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Alofisel należy omówić to z lekarzem prowadzącym lub

chirurgiem.

Alofisel może zawierać śladowe ilości benzylopenicyliny i streptomycyny (antybiotyków). Należy to

wziąć pod uwagę, jeżeli pacjent ma uczulenie na te antybiotyki, ponieważ są one stosowane

w procesie wytwarzania tego leku.

Alofisel jest lekiem zawierającym żywe komórki, dlatego produkt końcowy nie może być poddany

wyjałowieniu. Produkt jest sprawdzany na różnych etapach procesu wytwarzania w celu zapewnienia,

że nie uległ zakażeniu. Ponieważ kontrola końcowa odbywa się bezpośrednio przed przekazaniem

leku Alofisel do szpitala, jej wyniki nie są znane w czasie, kiedy lek jest podawany pacjentowi.

W przypadku wykrycia zakażenia, co jest mało prawdopodobne, zespół leczący zostanie o tym

poinformowany i, jeżeli będzie potrzeba wykonania badań laboratoryjnych lub leczenie zakażenia,

pacjent zostanie o tym poinformowany. W przypadku złego samopoczucia lub wystąpienia gorączki

po zabiegu należy niezwłocznie poinformować lekarza.

Dzieci i młodzież

Leku nie należy podawać dzieciom i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat), ponieważ potencjalne

korzyści i zagrożenia są nieznane.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza prowadzącego lub chirurga przed zastosowaniem tego leku.

Terapii lekiem Alofisel nie zaleca się w okresie ciąży lub karmienia piersią. Kobiety w wieku

rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas terapii lekiem Alofisel.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Jest mało prawdopodobne, że lek Alofisel będzie mieć wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów

i obsługiwanie narzędzi lub maszyn.

Identyfikowalność

W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych należy czytelnie

zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu.

3.

Jak stosować lek Alofisel

Pacjent może odbyć wstępna konsultację z chirurgiem na 2 do 3 tygodni przez podaniem leku

Alofisel. Poniższe informacje dotyczą dnia w którym lek Alofisel będzie podawany.

Lek Alofisel jest wstrzykiwany przez chirurga do tkanki kanału przetoki.

Zalecana dawka wynosi 120 milionów komórek.

Przed podaniem leku Alofisel pacjent zostanie znieczulony.

Po znieczuleniu (ogólnym lub miejscowym) chirurg:

Oczyści przetoki roztworem soli i usunie wszelkie tkanki bliznowate.

Zaszyje wewnętrzne otwory przetok.

Wstrzyknie lek Alofisel. Połowa dawki zostanie wstrzyknięta do tkanki wokół wewnętrznych

otworów przetok, a połowa do tkanki wzdłuż ścian przetoki.

Delikatnie rozmasuje okolicę, w której przetoka otwiera się na skórze w okolicy odbytu przez

20-30 sekund.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza prowadzącego lub chirurga.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Niektóre działania niepożądane terapii lekiem Alofisel związane są z procesem oczyszczania przetok.

Te działania niepożądane mają zasadniczo nasilenie łagodnie i ustępują w przeciągu dni po zabiegu.

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić u nie więcej, niż u 1 na 10 pacjentów):

ropień okołoodbytniczy,

przetoka okołoodbytnicza,

ból okolicy odbytnicy lub odbytu,

ból związany z zabiegiem (po zabiegu oczyszczenia przetoki).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi prowadzącemu lub chirurgowi. Działania niepożądane

można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Alofisel

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie.

Nie przechowywać w temperaturze powyżej 25 °C ani poniżej 15 °C.

Nie przechowywać w lodówce ani nie zamrażać.

Przechowywać w pudełku tekturowym.

Leku Alofisel nie wolno naświetlać lub sterylizować w inny sposób.

Ponieważ lek będzie podawany podczas zabiegu chirurgicznego, za odpowiednie przechowywanie

leku przed podaniem i podczas podawania oraz jego właściwe usunięcie odpowiedzialny jest personel

szpitala.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Alofisel

Substancją czynną leku Alofisel jest darwadstrocel składający się z ludzkich komórek

macierzystych pobranych z tkanki tłuszczowej zdrowego dorosłego dawcy, a następnie

hodowanych (namnażanych) w laboratorium i dostarczany w stężeniu 5 milionów komórek na

1 mililitr w fiolkach zawierających 6 mililitrów, czyli 30 milionów komórek.

Do przechowania komórek użyte zostały dwie substancje dodatkowe: jedną z nich jest płyn

nazywany pożywką DMEM (Dulbecco’s Modified Eagle´s Medium) zawierający substancje

odżywcze dla komórek (aminokwasy, witaminy, sole i węglowodany), a drugą albumina ludzka,

która jest naturalnym białkiem występującym w organizmie człowieka.

Jak wygląda lek Alofisel i co zawiera opakowanie

Lek Alofisel ma postać zawiesiny do wstrzykiwań. Podczas transportu komórki mogą opaść na dno

fiolki tworząc osad, przez co konieczne będzie ponowne wytworzenie zawiesiny. Po ponownym

wytworzeniu zawiesiny (poprzez delikatne uderzanie) lek Alofisel ma postać jednorodnej zawiesiny

o barwie białej do żółtawej.

Lek Alofisel jest dostarczany dla określonego pacjenta. Dawka leku Alofisel dla jednego pacjenta

składa się z 4 szklanych fiolek, z których każda zawiera 6 mililitrów leku Alofisel umieszczonych

w pudelku tekturowym.

Podmiot odpowiedzialny

Takeda Pharma A/S

Dybendal Alle 10

2630 Taastrup

Dania

Wytwórca

TiGenix S.A.U.

C/Marconi 1

Parque Tecnológico de Madrid

28760 Tres Cantos, Madrid

Hiszpania

Tel.: +34 91 804 92 64

Faks: +34 91 804 92 63

info@tigenix.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki: {miesiąc RRRR}

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu/ema/

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Identyfikowalność

W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych należy czytelnie

zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu.