Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaminhydroklorid - cystinos - ögonsjukdomar - cystadrops är indicerat för behandling av hornhinnan cystinkristall deponering hos vuxna och barn från 2 år med cystinos.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

uniqure biopharma b.v.  - alipogen tiparvovec - hyperlipoproteinemi typ i - lipidmodifierande medel - glybera är indicerat för vuxna patienter som diagnostiserats med familjen lipoproteinlipasbrist (lpld) och lider av allvarliga eller multipla pankreatitattacker trots dietfettbegränsningar. diagnosen av lpld måste bekräftas genom genetisk testning. indikationen är begränsad till patienter med detekterbara nivåer av lpl-protein.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - para-aminosalicylsyra - tuberkulos - medel mot mykobakterier - granupas är indicerat för användning som en del av en lämplig kombinationsbehandling för multiresistent tuberkulos hos vuxna och pediatriska patienter från 28 dagars ålder och äldre när en effektiv behandlingsregim inte kan annars vara sammansatt av resistens eller tolerabilitet (se avsnitt 4. hänsyn bör tas till officiella riktlinjer för lämplig användning av antibakteriella medel.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

molmed spa - allogena t celler genetiskt modifierad med en retrovirala vektor kodning för en stympad form av mänsklig låg affinitet nervtillväxtfaktor receptorn (Δlngfr) och den herpes simplex virus tymidinkinas (hsv-tk mut2) - hematopoietic stem cell transplantation; graft vs host disease - antineoplastiska medel - zalmoxis indikeras som tilläggsbehandling vid haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation (hsct) hos vuxna patienter med högriskhormatiska maligniteter.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - natrium phenylbutyrate - carbamoyl-fosfat-syntas jag brist sjukdom - olika matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter - behandling av kronisk hantering av urea-cykeln störningar.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinon - tyrosinemias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

leadiant gmbh - chenodeoxycholic syra - xanthomatosis, cerebrotendinous; metabolism, inborn errors - gall- och leverterapi - chenodeoxycholic syra är indicerat för behandling av medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror beror på sterol 27-monoxygenas brist (av xantomatosis cerebrotendineae form (ctx)) hos spädbarn, barn och ungdomar i åldern 1 månad till 18 år och vuxna.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

united therapeutics europe ltd - dinutuximab - neuroblastom - antineoplastiska medel - unituxin är indicerat för behandling av högrisk neuroblastom hos patienter i åldern 12månader till 17år, som tidigare har mottagit induktionskemoterapi och uppnått minst ett delsvar, följt av myeloablativ terapi och autolog stamcellstransplantation transplantation (asct). det administreras i kombination med granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (gm-csf), interleukin-2 (il-2) och isotretinoin.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

pari pharma gmbh - tobramycin - cystic fibrosis; respiratory tract infections - antibakteriella medel för systemiskt bruk, , aminoglykosid antibakteriella medel - vantobra är indicerat för hantering av kronisk lunginfektion på grund av pseudomonas aeruginosa hos patienter i åldern 6 år och äldre med cystisk fibros (cf). hänsyn bör tas till officiella riktlinjer för lämplig användning av antibakteriella medel.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysackaridos iv - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - vimizim är indicerat för behandling av mukopolysackaridos, typ iva (morquio a syndrome, mps iva) hos patienter i alla åldrar.