Chenodeoxycholic acid Leadiant (previously known as Chenodeoxycholic acid sigma-tau)

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

Bipacksedel Bipacksedel (PIL)

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper (SPC)

24-11-2017

Aktiva substanser:
Chenodeoxycholic syra
Tillgänglig från:
Leadiant GmbH
ATC-kod:
A05AA01
INN (International namn):
chenodeoxycholic acid
Terapeutisk grupp:
Gall- och leverterapi
Terapiområde:
Xanthomatosis, Cerebrotendinous; Metabolism, Inborn Errors
Terapeutiska indikationer:
Chenodeoxycholic syra är indicerat för behandling av medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror beror på sterol 27-monoxygenas brist (av xantomatosis cerebrotendineae form (CTX)) hos spädbarn, barn och ungdomar i åldern 1 månad till 18 år och vuxna.
Produktsammanfattning:
Revision: 3
Bemyndigande status:
auktoriserad
Godkännandenummer:
EMEA/H/C/004061
Tillstånd datum:
2017-04-10
EMEA-kod:
EMEA/H/C/004061

Dokument på andra språk

Bipacksedel Bipacksedel - bulgariska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - bulgariska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - bulgariska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - spanska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - spanska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - spanska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - tjeckiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tjeckiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tjeckiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - danska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - danska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - danska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - tyska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tyska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tyska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - estniska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - estniska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - estniska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - grekiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - grekiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - grekiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - engelska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - engelska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - engelska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - franska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - franska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - franska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - italienska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - italienska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - italienska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - lettiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - lettiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - lettiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - litauiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - litauiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - litauiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - ungerska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - ungerska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - ungerska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - maltesiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - maltesiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - maltesiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - nederländska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - nederländska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - nederländska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - polska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - polska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - polska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - portugisiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - portugisiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - portugisiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - rumänska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - rumänska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - rumänska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - slovakiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovakiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovakiska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - slovenska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovenska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovenska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - finska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - finska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - finska

29-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - norska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - norska

24-11-2017

Bipacksedel Bipacksedel - isländska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - isländska

24-11-2017

Bipacksedel Bipacksedel - kroatiska

24-11-2017

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - kroatiska

24-11-2017

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - kroatiska

29-06-2017

Läs hela dokumentet

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Chenodeoxycholic acid Leadiant 250 mg hårda kapslar

kenodeoxicholsyra

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du

eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om

de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Chenodeoxycholic acid Leadiant är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du tar Chenodeoxycholic acid Leadiant

Hur du tar Chenodeoxycholic acid Leadiant

Eventuella biverkningar

Hur Chenodeoxycholic acid Leadiant ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Chenodeoxycholic acid är och vad det används för

Chenodeoxycholic acid Leadiant-kapslar innehåller en substans som kallas kenodeoxicholsyra. Denna

substans produceras normalt av levern från kolesterol. Det är en del av gallan, en vätska som bidrar till

att smälta fett och vitaminer från mat. Patienter med ett sällsynt tillstånd som kallas cerebrotendinös

xantomatos (CTX) kan inte producera kenodeoxicholsyra, vilket gör att det ansamlas fett i olika

områden i kroppen. Detta kan skada de berörda områdena.

Chenodeoxycholic acid Leadiant-kapslar behandlar CTX genom att ersätta kenodeoxicholsyran, så att

ansamlingen av fett förhindras.

Chenodeoxycholic acid Leadiant-kapslar kan användas från en månads ålder och patienter med CTX

måste behandlas under resten av livet.

2.

Vad du behöver veta innan du tar Chenodeoxycholic acid

Leadiant

Ta inte Chenodeoxycholic acid Leadiant

om du är allergisk mot kenodeoxicholsyra eller något annat innehållsämne i detta läkemedel

(anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Chenodeoxycholic acid Leadiant användas under övervakning av läkare. Under din behandling testar

läkaren blod och urin för att se hur du svarar på detta läkemedel, och för att kunna justera dosen om

det behövs. Läkaren talar om för dig om du av någon anledning måste avsluta behandlingen med

Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Spädbarn

Säkerhet och effekt för Chenodeoxycholic acid Leadiant har inte studerats på spädbarn som är yngre

än en månad.

Andra läkemedel och Chenodeoxycholic acid Leadiant

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra

läkemedel.

Följande läkemedel kan påverka halten Chenodeoxycholic acid Leadiant:

ciklosporin och sirolimus (läkemedel som används för att hämma immunsystemet)

fenobarbital (ett läkemedel mot epilepsi)

Om läkaren anser att det är nödvändigt för dig att ta ciklosporin, sirolimus eller fenobarbital måste

resultaten av blod- och urintester övervakas noga och dosen av Chenodeoxycholic acid Leadiant

justeras vid behov.

P-piller kan påverka hur Chenodeoxycholic acid Leadiant verkar och göra det mindre effektivt. Du bör

inte ta p-piller medan du tar Chenodeoxycholic acid. Diskutera lämpliga preventivmetoder med din

läkare.

Följande läkemedel kan minska effekten av kenodeoxicholsyra:

kolestyramin, kolestipol (avskiljer gallsyra)

läkemedel mot halsbränna (antacida) som innehåller aluminiumhydroxid och/eller smektit

(aluminiumoxid)

Om du måste ta kolestyramin ska du ta Chenodeoxycholic acid Leadiant antingen en timme före

kolestyramin eller 4

6 timmar efter.

De andra läkemedlen i denna lista ska tas antingen 2 timmar före eller 2 timmar efter det att du tar

Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Tala med din läkare om du tar något av dessa läkemedel.

Graviditet och amning

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare

eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel.

Du bör inte ta Chenodeoxycholic acid Leadiant under graviditet och amning. Det är okänt om

kenodeoxicholsyra utsöndras i bröstmjölk.

Kvinnor ska använda en effektiv preventivmetod medan de tar Chenodeoxycholic acid. P-piller

rekommenderas ej. Diskutera lämpliga preventivmetoder med din läkare.

Körförmåga och användning av maskiner

Chenodeoxycholic acid Leadiant förväntas inte ha någon påverkan på din förmåga att framföra fordon

eller använda maskiner.

3.

Hur du tar Chenodeoxycholic acid Leadiant

Ta alltid detta läkemedel enligt läkarens anvisningar. Rådfråga läkare om du är osäker.

Vanlig startdos för vuxna är en 250 mg kapsel tre gånger dagligen. Maximal dos är en 250 mg kapsel

fyra gånger dagligen. Kapslarna ska sväljas hela med vatten vid ungefär samma tid varje dag.

Kapslarna kan tas med eller utan mat. Läkaren kan öka din dos beroende på hur din kropp svarar på

behandlingen. Läkaren avgör hur många kapslar du behöver ta, och när du ska ta kapslarna.

Användning för barn (från en månads ålder till 18 år)

För spädbarn och barn beräknas dosen efter barnets vikt. Startdosen beräknas med 5 mg per kg per

dag. Maximal dos för barn är 15 mg per kg per dag. Läkaren avgör hur många gånger och när ditt barn

ska få dosen/doserna för att komma upp i den totala dagliga dosen. Läkaren kan ändra dosen beroende

på hur ditt barn svarar på behandling.

För spädbarn, barn och personer som inte kan svälja kapslar eller behöver ta en dos under 250 mg kan

en kapsel öppnas och innehållet blandas med 8,4 % natriumbikarbonatlösning. Den aktiva substansen

löser sig i natriumbikarbonatlösningen men allt innehåll i kapseln blir inte upplöst och därför ser det ut

som en blandning. Du får denna blandning från apoteket. Läkaren eller apotekspersonalen ger dig

anvisningar om hur mycket av blandningen ditt barn behöver ta och hur ofta.

Om du har tagit för stor mängd av Chenodeoxycholic acid Leadiant

Det är osannolikt att Chenodeoxycholic acid Leadiant skulle orsaka allvarliga biverkningar. Vänd dig

till läkaren för att få råd om du eller ditt barn har tagit mer än den föreskrivna mängden.

Om du har glömt att ta Chenodeoxycholic acid Leadiant

Ta nästa dos vid den vanliga tiden. Ta inte dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att ta Chenodeoxycholic acid Leadiant

Det här läkemedlet är avsett för långvarig användning. Du ska inte sluta att ta Chenodeoxycholic acid

Leadiant utan att först tala med läkaren. Om du slutar att ta detta läkemedel kan dina symtom

förvärras.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller apotekspersonal.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Biverkningar utan känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data)

Förstoppning

Onormala värden i levertester

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal.Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information.

Du kan också rapportera biverkningar direkt via det

nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till

att öka informationen om läkemedels säkerhet.

5.

Hur Chenodeoxycholic acid Leadiant ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen och blisterförpackningen efter Utg.dat.

Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man

kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är kenodeoxicholsyra.

Varje kapsel innehåller 250 mg kenodeoxicholsyra.

Övriga innehållsämnen är:

Kapselinnehåll: majsstärkelse, magnesiumstearat, kolloidal vattenfri silica, vatten.

Kapselhölje: gelatin, titandioxid (E 171), kinolingult (E 104), erytrosin (E 127).

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Chenodeoxycholic acid Leadiant tillhandahålls som hårda kapslar. Kapslarna består av en gul underdel

och en orange överdel och innehåller ett vitt komprimerat pulver.

Chenodeoxycholic acid Leadiant finns i blisterförpackningar med 100 hårda kapslar.

Innehavare av godkännande för försäljning

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 München

Tyskland

e-post: info@leadiantbiosciences.com

Tillverkare

Pharmaloop S.L.

C/Bolivia, no 15 Polígono Industrial Azque

Alcalá de Henares

Madrid 28806

Spanien

Denna bipacksedel ändrades senast <{MM/ÅÅÅÅ}>.

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar

och behandlingar.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal

Patienter som inte kan svälja kapslar

För barn, ungdomar och vuxna som inte kan svälja kapslar och/eller måste ta en dos under 250 mg,

kan kapslarna öppnas och innehållet tillsättas till 25 ml natriumbikarbonatlösning 8,4 % (1 mmol/ml)

för att få en suspension som innehåller kenodeoxicholsyra 10 mg/ml.

För spädbarn kan kapslarna öppnas och innehållet tillsättas till 50 ml natriumbikarbonatlösning 8,4 %

(1 mmol/ml) för att få en suspension som innehåller kenodeoxicholsyra 5 mg/ml.

Rör om i blandningen tills allt pulver är suspenderat. Var noga med att skrapa ner allt pulver från

skålens sida i blandningen och rör om (i cirka fem minuter) för att se till att det inte finns några

klumpar. Blandningen är färdig när det inte syns några klumpar eller något pulver.

Den framställda suspensionen innehåller 22,9 mg natrium per ml, vilket behöver tas med i

beräkningen av patienter som står på en saltfattig diet.

Det rekommenderas att denna suspension bereds av apoteket och att föräldern får anvisningar om hur

suspensionen ska administreras.

Suspensionen ska förvaras i en glasflaska. Förvaras i skydd mot kyla. Suspensionen är därefter stabil i

upp till sju dagar.

Apoteket ska tillhandahålla orala dossprutor med lämplig volym och gradering för administrering av

suspensionen. De korrekta volymerna ska helst vara markerade på den orala sprutan.

En apoteksetikett ska fästas på flaskan och inkludera patientens namn, doseringsanvisningar,

utgångsdatum, läkemedlets namn och annan erforderlig information som behövs för att följa lokala

apoteksbestämmelser.

Läkaren ska ge information om vilken dos som ska ges beroende på barnets vikt. Dosintervallet för

barn är 5

15 mg/kg per dag.

Dosberäkning (barn 1

12 år, ungdomar 12

18 år och vuxna) kenodeoxicholsyra 10 mg/ml suspension

Daglig dos:

(Vikt i kg) x (dos i mg/kg) = daglig dos i mg

Delad dos*

(Daglig dos i mg) = delad dos i mg

Dosfrekvens

Volym som ska

administreras:

(Delad dos i mg x 1 ml) = mängd suspension som ska ges

10 mg

Exempel:

Patient som väger

10 kg

och står på en dos om

15 mg/kg

kenodeoxicholsyra.

Den totala dagliga dosen =

10 kg x 15 mg/kg = 150 mg

Den delade dosen när den ges tre gånger om dagen =

150 mg = 50 mg

Motsvarande mängd suspension som ska ges =

(50 mg x 1 ml) =

5 ml

10 mg

*antal delade doser beroende på läkarens anvisningar.

Dosberäkning (barn 1 månad

1 år) kenodeoxicholsyra 5 mg/ml suspension

Daglig dos:

(Vikt i kg x dos i mg/kg) = daglig dos i mg

Delad dos*

(Daglig dos i mg) = delad dos i mg

(Dosfrekvens)

Volym som ska

administreras:

(Delad dos i mg x 1 ml) = mängd suspension som ska ges

5 mg

Exempel:

Patient som väger

3 kg

och står på en dos om

5 mg/kg

kenodeoxicholsyra.

Den totala dagliga dosen =

3 kg x 5 mg/kg = 15 mg

Den delade dosen när den ges tre gånger om dagen =

15 mg = 5 mg

Motsvarande mängd suspension som ska ges =

(5 mg x 1 ml) =

1 ml

5 mg

*antal delade doser beroende på läkarens anvisningar.

Läs hela dokumentet

BILAGA I

PRODUKTRESUMÉ

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje

misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar.

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Chenodeoxycholic acid Leadiant 250 mg hårda kapslar

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

1 hård kapsel innehåller 250 mg kenodeoxicholsyra.

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Hård kapsel.

Kapsel i storlek 0, som är 21,7 mm lång med en gul underdel och orange överdel, innehållande ett vitt,

komprimerat pulver.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Chenodeoxycholic acid är avsett för att behandla medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror

beroende på brist på sterol 27-hydroxylas (i form av cerebrotendinös xantomatos [CTX]) hos

spädbarn, barn och ungdomar från 1 månad till 18 år och vuxna.

4.2

Dosering och administreringssätt

Behandling ska initieras och övervakas av läkare med erfarenhet av att behandla CTX eller medfödda

fel i syntesen av primära gallsyror.

Dosjustering krävs vid behandlingsstart och kolestanolnivåer i serum och/eller gallalkoholer i urinen

kontrolleras var tredje månad fram till dess metabolisk kontroll uppnåtts och därefter årligen. Den

lägsta dosen av kenodeoxicholsyra som effektivt sänker kolestanolnivåer i serum och/eller

gallalkoholer i urinen till nivåer inom det normala intervallet ska väljas. Leverfunktionen ska

övervakas. Samtidig höjning av leverenzymer över normala nivåer kan tyda på överdosering. Efter

inledningsperioden ska kolestanol, gallalkoholer i urinen och leverfunktionen fastställas åtminstone en

gång per år, och dosen ska justeras i enlighet med detta. Ytterligare eller mer frekventa

undersökningar kan behöva göras för att övervaka behandlingen under perioder med snabb tillväxt,

samtidig sjukdom och graviditet (se avsnitt 4.6).

Vid uteblivet behandlingssvar på monoterapi med kenodeoxicholsyra, bör andra behandlingsalternativ

beaktas.

Dosering

Vuxna

Startdosen för vuxna är 750 mg/dag, uppdelat på tre doser, förutsatt att det räcker för att normalisera

kolestanol i serum och/eller gallalkoholer i urinen.Den dagliga dosen kan sedan ökas i steg om 250 mg

till högst 1 000 mg/dag om nivåerna av kolestanol i serum och/eller gallalkoholer i urinen fortfarande

är förhöjda.

Pediatrisk population (1 månad

18 år)

Startdosen för barn är 5 mg/kg/dag uppdelat på tre doser.Om den beräknade dosen inte är en multipel

av 250 mg, ska den närmaste dosen under den maximala dosen 15 mg/kg/dag väljas, förutsatt att den

är tillräcklig för att normalisera kolestanol i serum och/eller gallalkoholer i urinen.

Nyfödda som är yngre än en månad

Säkerhet och effekt för nyfödda som är yngre än en månad har inte fastställts. Begränsade

säkerhetsdata är tillgängliga (se avsnitt 4.8).

Särskilda populationer

Äldre patienter (

65 år)

Ingen dosjustering behövs.

Nedsatt njurfunktion

Inga data finns tillgängliga för patienter med nedsatt njurfunktion. Dessa patienter bör övervakas noga

och dosen ska titreras individuellt.

Nedsatt leverfunktion

Inga data finns tillgängliga för patienter med nedsatt leverfunktion. Dessa patienter bör övervakas

noga och dosen ska titreras individuellt.

Administreringssätt

Kapslar med kenodeoxicholsyra kan tas med eller utan mat. De hårda kapslarna ska sväljas hela med

tillräckligt med vatten vid ungefär samma tid varje dag. För spädbarn och barn som inte kan svälja

kapslar kan man öppna kapslarna försiktigt och tillsätta innehållet till natriumbikarbonatlösning 8,4 %,

se avsnitt 6.6.

4.3

Kontraindikationer

Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.

4.4

Varningar och försiktighet

Övervakning

Efter inledningsperioden ska kolestanol, gallalkoholer i urinen och leverfunktionen fastställas

åtminstone en gång per år, och dosen ska justeras i enlighet med detta. Ytterligare eller mer frekventa

undersökningar kan behöva göras för att övervaka behandlingen under perioder med snabb tillväxt,

samtidig sjukdom och graviditet (se avsnitt 4.6).

Effekter av kenodeoxicholsyra med andra läkemedel

Samtidig administrering med ciklosporin, sirolimus eller fenobarbital rekommenderas inte. Se avsnitt

4.5 för mer information.

Kolestipol eller antacida som innehåller aluminiumhydroxid och/eller smektit (aluminiumoxid) ska tas

antingen 2 timmar före eller efter intaget av kenodeoxicholsyra. Se avsnitt 4.5 för mer information.

Kenodeoxicholsyra ska tas antingen en timme före kolestyramin eller 4

6 timmar efter. Se avsnitt 4.5

för mer information.

Samtidig administrering med p-piller rekommenderas inte. Se avsnitt 4.5 för mer information. Fertila

kvinnor ska använda en effektiv preventivmetod. Se avsnitt 4.6 för mer information.

4.5

Interaktioner med andra läkemedel och övriga interaktioner

Inga interaktionsstudier har utförts för patienter med CTX med kenodeoxicholsyra och samtidigt

administrerade läkemedel.

Kolestipol och antacida

Kenodeoxicholsyra ska inte administreras tillsammans med kolestipol eller antacida som innehåller

aluminiumhydroxid och/eller smektit (aluminiumoxid) eftersom dessa medel binder den aktiva

substansen i kenodeoxicholsyra i tarmen och därmed förhindrar dess återupptag och effekt. Om det är

nödvändigt att ta ett läkemedel som innehåller en av dessa aktiva substanser ska det tas antingen

2 timmar före eller efter intaget av kenodeoxicholsyra.

Kolestyramin

Kenodeoxicholsyra ska inte administreras tillsammans med kolestyramin eftersom det binder

kenodeoxicholsyra i tarmen och därmed förhindrar dess återupptag och effekt. Om det är nödvändigt

att ta kolestyramin ska kenodeoxicholsyra tas antingen en timme före kolestyramin eller 4

6 timmar

efter.

Ciklosporin och sirolimus

Ciklosporin har visat sig minska syntesen av kenodeoxicholsyra genom att hämma CYP27A1 och öka

aktiviteten av HMG CoA-reduktas. En liknande effekt på CYP27A1, även om det är vid högre doser,

ses även med sirolimus. Samtidig administrering av kenodeoxicholsyra med ciklosporin eller sirolimus

ska undvikas. Om administrering av ciklosporin eller sirolimus anses nödvändig, ska nivåerna av

gallalkoholer i serum och urin övervakas noga och dosen av kenodeoxicholsyra justeras i enlighet med

detta.

Fenobarbital

Samtidig administrering av kenodeoxicholsyra med fenobarbital ökar HMG CoA-reduktas och

motverkar därför en av de farmakodynamiska effekterna av kenodeoxicholsyra vid CTX. Om

administrering av fenobarbital anses nödvändig, ska nivåerna av gallalkoholer i serum och urin

övervakas noga och dosen av kenodeoxicholsyra justeras i enlighet med detta.

P-piller

P-piller minskar den samlade mängden av kenodeoxicholsyra. P-piller kan därför förvärra den

bakomliggande bristen och motverka effekten av kenodeoxicholsyra vid CTX. Samtidig

administrering med p-piller rekommenderas ej.

4.6

Fertilitet, graviditet och amning

Fertila kvinnor

Fertila kvinnor ska använda en effektiv preventivmetod. Användning av p-piller rekommenderas inte

för patienter som tar kenodeoxicholsyra. Se avsnitt 4.5 för mer information.

Graviditet

Patienter med CTX och högt kolestanol har visat sig få negativa resultat under graviditet. Två

intrauterina dödsfall hos en moder med CTX har rapporterats i litteraturen. Två graviditeter för mödrar

med CTX som resulterade i prematura barn med evidens för intrauterin tillväxtretardation har också

rapporterats i litteraturen. Det finns inga eller begränsade data från användning av kenodeoxicholsyra i

gravida kvinnor. Djurstudier har visat reproduktionstoxikologiska effekter

(se avsnitt 5.3).

Kenodeoxicholsyra rekommenderas inte under graviditet eller till fertila kvinnor som inte använder

preventivmedel.

Amning

Det är okänt om kenodeoxicholsyra utsöndras i bröstmjölk.

En risk för det nyfödda barnet/spädbarnet kan inte uteslutas.

Beslut måste fattas om amningen ska avbrytas eller avbryta/avstå från behandling med

kenodeoxicholsyra med hänsyn till fördelen med amning för barnet och fördelen med behandling för

kvinnan.

Fertilitet

Kenodeoxicholsyra är en endogen gallsyra som används för ersättningsbehandling och den förväntas

inte ha några effekter på fertilitet vid terapeutiska doser.

4.7

Effekter på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

Kenodeoxicholsyra har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda

maskiner.

4.8

Biverkningar

Summering av säkerhetsprofilen

Biverkningar hos patienter (både vuxna och barn) som får kenodeoxicholsyra är i allmänhet lindriga

till måttliga i allvarlighetsgrad; de huvudsakliga reaktioner som observerats anges i tabellen nedan.

Händelserna var övergående och störde inte behandlingen.

Tabellista med biverkningar

Biverkningar rangordnas enligt organsystemklass enligt följande konvention: mycket vanliga (

1/10),

vanliga (

1/100, <1/10), mindre vanliga (

1/1 000, <1/100), sällsynta (

1/10 000, <1/1 000), mycket

sällsynta (<1/10 000), ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).

MedDRA-klassificering av organsystem

Rekommenderad term

Frekvens

Magtarmkanalen

Förstoppning

ingen känd frekvens

Lever och gallvägar

Leverbiverkningar

ingen känd frekvens

Beskrivning av selekterade biverkningar

I två observationsstudier med kenodeoxicholsyra rapporterades totalt tre biverkningar hos 3 av

63 patienter (säkerhetspopulation). Ingen av de tre biverkningarna var allvarlig. Ett fall av lindrig

intermittent förstoppning uppkom hos en vuxen och ett annat fall uppkom hos ett barn. Ett fall av

leverbiverkningar uppkom hos ett två veckor gammalt spädbarn med diagnosen CTX. Detta diskuteras

i avsnittet nedan.

Pediatrisk population

I två observationsstudier med kenodeoxicholsyra behandlades totalt 14 pediatriska patienter med CTX

med kenodeoxicholsyra: 1 spädbarn (0 till < 2 år), 6 barn (2 till < 12 år) och 7 ungdomar

(12 till < 18 år). Alla pediatriska patienter fick 15 mg/kg/dag som startdos.

Det enda spädbarnet som ingick hade förhöjda värden i leverfunktionstester inom sex veckor efter

behandlingsstarten. Barnets leverfunktion normaliserades vid tillfälligt uppehåll i behandlingen med

kenodeoxicholsyra. Tillskott av kenodeoxicholsyra inleddes på nytt och upprätthölls vid en lägre dos

på 5 mg/kg/dag utan ytterligare komplikationer.

Detta fall av leverbiverkningar hos ett spädbarn hade flera störfaktorer, t.ex. samtidig infektion med

parechovirus,

samtidig

administrering

läkemedel

påverkar

leverfunktionen

(acyklovir och fenobarbital) samt hyperbilirubinemi vid födseln.

Den presenterade säkerhetsinformationen för leverbiverkningar har hämtats från pediatriska patienter.

På grund av att CTX är sällsynt är den tillgängliga litteraturen inte tillräcklig för att detektera

skillnader i säkerheten för kenodeoxicholsyra inom pediatriska åldersgrupper eller mellan pediatriska

patienter och vuxna.

Rapportering av misstänkta biverkningar

Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts.Det gör det möjligt

att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande.Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas

att rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.

4.9

Överdosering

Potentialen för skada på grund av överdosering anses vara extremt låg, eftersom ansamling av

kenodeoxicholsyra är osannolik på grund av en effektiv endogen mekanism för eliminering och

utsöndring.

5.

FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER

5.1

Farmakodynamiska egenskaper

Farmakoterapeutisk grupp: Matsmältningsorgan och ämnesomsättning

Gallterapi

Gallsyror, ATC-

kod: A05AA01

Verkningsmekanism

Exogen kenodeoxicholsyra används som ersättningsterapi för att återställa den återkopplingshämning

som förlorats på grund av bristen/frånvaron av endogen kenodeoxicholsyra. Vid CTX finns en defekt i

CYP27A1-genen som leder till brist på mitokondrieenzymet sterol-27-hydroxylas. Denna brist

blockerar syntesen av primära gallsyror via den klassiska (neutrala) vägen och den alternativa (sura)

vägen. Cholsyra bildas dock ändå via en annan mikrosomal väg. Nettoresultatet är en total

gallsyrapool som har en svår brist på kenodeoxicholsyra men är relativt rik på cholsyra.

Vid CTX leder brist på kenodeoxicholsyra till utebliven återkoppling av kolesterol 7 alfa-hydroxylas

(CYP7A1) och HMG Co A-reduktas, vilket orsakar en ökad produktion av atypiska gallsyror,

gallalkoholer och kolestanol vilket i sin tur leder till de patologiska följderna av sjukdomen. Exogen

ersättning med Chenodeoxycholic acid hämmar CYP7A1 (via nukleär receptor, FXR) och HMG CoA-

reduktas, och återställer på det sättet återkopplingshämningen.

De primära farmakodynamiska effekterna av kenodeoxicholsyra är:

Minskad produktion av kolesterol: sänker serumkolestanol (verkan på HMG CoA-reduktas).

Minskad produktion av kolestanol: sänker serumkolestanol (verkan på HMG CoA-reduktas

och CYP7A1).

Minskad produktion av atypiska gallalkoholer och gallsyror: genom återställning av

återkopplingshämning av primär gallsyrasyntes (verkan på CYP7A1).

Klinisk effekt och säkerhet

Effekt och säkerhet undersöktes i två retrospektiva studier på två kliniker i Europa. Genomsnittsåldern

för patientpopulationen i den pivotala studien var yngre (25,8 år) än den stödjande studiepopulationen

(35 år), vilket även återspeglade nivån av funktionsnedsättning i de två kohorterna före

behandlingsstart, där den stödjande studien hade en högre poäng för funktionsnedsättning vid

baslinjen.

I den pivotala studien CDCA-STUK-15-001 var behandlingen av CTX-patienter med

kenodeoxicholsyra 750

1 000 mg/dag för vuxna eller 5

15 mg/kg/dag för spädbarn och barn

associerad med statistiskt signifikanta sänkningar av genomsnittliga serumnivåer av kolestanol från

baslinjen till efter baslinjen i den totala populationen och i de två delgrupperna av patienter i åldern

< 21 år eller

21 år vid första behandling. Nivåerna av gallalkoholer i urinen sjönk. Poängresultatet

i skalan för neurologisk funktionsnedsättning (Rankin och EDSS) var stabiliserat eller förbättrat vid

det kliniska aktuella besöket för 84,6 % respektive 76,9 % av patienterna. Genomsnittliga Rankin- och

EDSS-poäng visade en mycket liten ökning (försämring) från baslinjen till det kliniska aktuella

besöket med 0,08 ± 0,74 och 0,27 ± 1,24 i den totala populationen och denna ökni`ng var inte

statistiskt signifikant. Det fanns en statistiskt signifikant (p = 0,04) förbättring (sänkning) på -

0,31 ± 0,48 i den genomsnittliga Rankin-poängen för delgruppen < 21 år.

Sjukdomstecken och symtom gick över, förbättrades eller stabiliserades hos de flesta av patienterna

under studiens gång. Diarré försvann hos 100 % (23/23 patienter) av patienterna som hade detta

symtom vid baslinjen. Det skedde en utläkning, förbättring eller stabilisering hos 88,9 % (16/18) av

patienterna med kognitiv nedsättning. Epilepsi försvann hos 100 % (3/3 patienter) och polyneuropati

stabiliserades eller förbättrades hos 100 % (11/11). Pyramidal dysfunktion förbättrades eller

stabiliserades hos 60 % (10/15) och cerebellär dysfunktion hos 88,7 % (12/14). Psykisk nedsättning

gick över, förbättrades eller stabiliserades hos 85,7 % (6/7) av patienterna. Parkinsonliknande symtom,

en sällsynt sjukdomsmanifestation/association som uppkom hos endast två patienter under studiens

gång, svarade emellertid inte.

I den stödjande studien CDCA-STRCH-CR-14-001 associerades behandlingen av CTX-patienter med

kenodeoxicholsyra 750 mg/dag som gavs under i medeltal 5,75 år med statistiskt signifikanta

sänkningar i de genomsnittliga serumnivåerna av kolestanol från baslinjen till besök efter baslinjen.

De genomsnittliga nivåerna av 7α-hydroxi-4-kolesten-3on minskade signifikant från baslinjen till

besök 1 och 2 efter baslinjen. Nivåerna av vitamin D och PTH minskade från baslinjen till båda

besöken efter behandlingen och genomsnittliga nivåer av pyruvat minskade från baslinjen till det

första besöket efter behandlingen. Rankin- och EDSS-poäng förblev stabila hos 61,5 % respektive

50 % av patienterna, men totalt försämrades medelpoängen från baslinjen. Ökningar av

benmineraldensitet (Z-poäng) observerades vid ländryggraden vid båda besöken efter behandling och

vid totalhöft efter behandling vid besök 2 efter behandling. Tecken och symtom på sjukdomen förblev

stabila hos de flesta av patienterna. Diarré förbättrades eller gick över hos 64,3 % av patienterna som

hade detta symtom vid baslinjen.

Ingen av patienterna hade några behandlingsrelaterade biverkningar och kenodeoxicholsyra uppvisade

en tillfredsställande säkerhetsprofil i relation till vanliga säkerhetslaboratorieparametrar

(hematologi och klinisk kemi).

5.2

Farmakokinetiska egenskaper

Data finns endast för den vuxna populationen.

Kenodeoxicholsyra är en endogen gallsyra hos vuxna, som är noga reglerad av dess sekretion in i

gallan via exportpumpar och detoxifiering med sulfatering. Förutom sulfatering kan gallsyra även

detoxifieras via glukuronidering.

Kenodeoxicholsyra som ges oralt absorberas i tunntarmen. Återupptaget är inte fullständigt. En liten

del av kenodeoxicholsyra utsöndras i feces.

Efter återupptag i tarmen konjugeras gallsyran nästan helt till aminosyrorna glycin och taurin och

utsöndras sedan återigen i gallan.

I tarmen bryts kenodeoxicholsyra och dess glycin- eller taurinkonjugat ned av bakterier.Dekonjugering

leder till fri gallsyra, oxidering till 7-keto-litocholsyra och litocholsyra (3

-hydroxicholansyra) bildas

genom eliminering av 7-hydroxigruppen. Medan 7-keto-litocholsyra kan bildas partiellt i kolon och

även i levern till kenodeoxicholsyra och ursodeoxicholsyra (3

-, 7ß-di-hydroxicholansyra), absorberas

litocholsyra endast i liten omfattning och går därför till största delen förlorad med feces.

Biologisk halveringstid för kenodeoxicholsyra är cirka fyra dagar.

Återupptag av kenodeoxicholsyra är variabelt (29

84 %). Efter behandling med kenodeoxicholsyra

hämmas den endogena syntesen av de primära gallsyrorna, cholsyra och kenodeoxicholsyra.

5.3

Prekliniska säkerhetsuppgifter

Inga formella prekliniska säkerhetsstudier har utförts, men enligt data i litteraturen visar gängse studier

avseende endostoxicitet, allmäntoxicitet, gentoxicitet och karcinogenicitet inte några särskilda risker

för människa.

Studerade råttor och primatarter saknar effektiv sulfateringskapacitet för konjugering av litocholsyra,

och de har därför visat levertoxicitet. I motsats till detta förhindrar litocholsyra- och sulfatkonjugering

hos människa uppenbar levertoxicitet, vilket ses hos djurarter för vilka toxiciteten har studerats efter

upprepad dosering.

Reproduktionstoxicitet

Studier av utvecklingstoxicitet på råttor, hamstrar och primater visade inga teratogena effekter. I

studier med rhesusapor och babianer påvisades att dosen av kenodeoxicholsyra till dräktiga djur (vid

120 mg/kg/dag för rhesusapa; vid 18

38 mg/kg/dag för babianer) gav leverpatologi hos det växande

fostret. Patologiska effekter på binjurar och njurar sågs också hos foster till rhesusapor. Effekter hos

modern hos rhesusapor, men inte babianer, inkluderade diarré, emes, viktminskning och nedsatt

födointag.

6.

FARMACEUTISKA UPPGIFTER

6.1

Förteckning över hjälpämnen

Kapselinnehåll

Majsstärkelse

Magnesiumstearat

Kolloidal vattenfri silica

Vatten

Kapselhölje

Gelatin

Titandioxid

Kinolingult

Erytrosin

6.2

Inkompatibiliteter

Ej relevant.

6.3

Hållbarhet

3 år.

6.4

Särskilda förvaringsanvisningar

Inga särskilda förvaringsanvisningar.

6.5

Förpackningstyp och innehåll

Kapslar är förpackade i blister av polyvinylklorid (PVC) förseglade med aluminiumfolie och

förpackade i kartonger.

Förpackningsstorlekar: 100 kapslar

6.6

Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering

Patienter som inte kan svälja kapslar

För barn, ungdomar och vuxna

som inte kan svälja kapslar och/eller måste ta en dos under 250 mg,

kan kapseln öppnas och innehållet tillsättas till 25 ml natriumbikarbonatlösning 8,4 % (1 mmol/ml)

och blandas för att få en suspension som innehåller kenodeoxicholsyra 10 mg/ml.

För spädbarn

kan kapslarna öppnas och innehållet tillsättas till 50 ml natriumbikarbonatlösning 8,4 %

(1 mmol/ml) och blandas för att få en suspension som innehåller kenodeoxicholsyra 5 mg/ml.

Den aktiva substansen löses i natriumbikarbonatlösningen, som ser ut som en suspension eftersom inte

alla komponenter i kapselns innehåll upplöses. Suspensionen bildas ganska lätt och är klar att använda

när det inte finns några synliga klumpar eller något pulver kvar.

Det rekommenderas att denna suspension bereds på apotek och att föräldern får anvisningar om hur

suspensionen ska administreras.

Suspensionen ska förvaras i en glasflaska. Förvaras i skydd mot kyla. Suspensionen är stabil i upp till

7 dagar.

Apoteket ska tillhandahålla orala dossprutor med lämplig volym och gradering för administrering av

suspensionen. De korrekta volymerna ska helst vara markerade på den orala sprutan.

Läkaren ska ge information om vilken dos som ska ges beroende på barnets vikt. Dosintervallet för

barn är 5

15 mg/kg per dag.

Det finns mer information i bipacksedeln under Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och

sjukvårdspersonal.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

7.

INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 München

Tyskland

Telefon: +49 (0)89 5506675

Fax: +49 (0) 89 55 066 75 25

e-post: info@leadiantbiosciences.com

8.

NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

EU/1/16/1110/001

9.

DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE/FÖRNYAT GODKÄNNANDE

Datum för det första godkännandet: 10/04/2017

10.

DATUM FÖR ÖVERSYN AV PRODUKTRESUMÉN

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu.

Läs hela dokumentet

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/241528/2017

EMEA/H/C/004061

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Chenodeoxycholic acid Leadiant

kenodeoxicholsyra

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för

Chenodeoxycholic acid Leadiant. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera

godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur

Chenodeoxycholic acid Leadiant ska användas.

Praktisk information om hur Chenodeoxycholic acid Leadiant ska användas finns i bipacksedeln. Du kan

också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Vad är Chenodeoxycholic acid Leadiant och vad används det för?

Chenodeoxycholic acid Leadiant är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen

kenodeoxicholsyra. Detta är en ”primär gallsyra”, som är en huvudbeståndsdel i gallan (en vätska som

bildas i levern och som hjälper till att bryta ner fett i maten).

Chenodeoxycholic acid Leadiant används för att behandla vuxna och barn från en månads ålder med

cerebrotendinös xantomatos. Dessa patienter kan inte producera en tillräcklig mängd av den primära

gallsyran kenodeoxicholsyra på grund av genetiska avvikelser som leder till en brist på leverenzymet

sterol-27-hydroxylas. När primära gallsyror saknas producerar kroppen i stället onormala gallsyror och

andra substanser, som ansamlas i hela kroppen och orsakar skada.

Eftersom antalet patienter med detta tillstånd är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och

Chenodeoxycholic acid Leadiant klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid

sällsynta sjukdomar) den 16 december 2014.

Kallades tidigare Chenodeoxycholic acid sigma-tau.

Chenodeoxycholic acid Leadiant

EMA/241528/2017

Sida 2/3

Chenodeoxycholic acid Leadiant är ett ”hybridläkemedel”. Det betyder att det liknar ett

referensläkemedel som innehåller samma aktiva substans. Referensläkemedlet är Xenbilox. Xenbilox

skiljer sig emellertid från Chenodeoxycholic acid Leadiant genom att det är godkänt för en annan

användning (för att lösa upp kolesterolgallstenar).

Hur används Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Chenodeoxycholic acid Leadiant är receptbelagt och behandlingen ska inledas och övervakas av en

läkare med erfarenhet av att behandla cerebrotendinös xantomatos eller andra sjukdomar som rör

produktion av primära gallsyror.

Chenodeoxycholic acid Leadiant finns som kapslar (250 mg) som tas tre gånger om dagen vid ungefär

samma tid varje dag. Den dagliga dosen beror på patientens ålder, leverfunktion och mängd gallsyra i

blod och urin, och den väljs och justeras för varje patient under behandlingen. För små barn och barn

som inte kan svälja kapslar, kan innehållet i kapslarna blandas med natriumbikarbonatlösning

(8,4 procent) till en vätska.

Mer information finns i bipacksedeln.

Hur verkar Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Kenodeoxicholsyra är en av de viktigaste primära gallsyrorna som produceras i levern.

Kenodeoxicholsyran i detta läkemedel ersätter den kenodeoxicholsyra som patienten saknar. Detta

bidrar till att minska produktionen av onormala ämnen och att normalisera gallans aktivitet i

matsmältningssystemet, vilket lindrar sjukdomssymtomen.

Vilken nytta med Chenodeoxycholic acid Leadiant har visats i studierna?

Chenodeoxycholic acid Leadiant har undersökts i en studie där man granskade journalerna för

35 patienter med cerebrotendinös xantomatos som fått kenodeoxicholsyra i omkring 9 år. Hos

23 patienter för vilka det fanns data om blodnivåer av gallsyror hade samtliga reducerade nivåer

(medelreduktion på 56–69 µmol/l). Av 14 patienter för vilka det fanns data om urinnivåer av gallsyror

hade 79 procent (11 av 14) reducerade nivåer i sitt senaste test. Merparten av patienterna uppvisade

dessutom förbättrade symtom på sjukdomen: alla rapporterade en förbättring när det gäller diarré,

89 procent av patienterna visade en förbättring i sin mentala förmåga, 60 procent av patienterna

visade förbättrad rörlighet, och 85 procent respektive 77 procent av patienterna visade psykiatrisk

förbättring baserat på två olika poängskalor.

Vilka är riskerna med Chenodeoxycholic acid Leadiant?

De biverkningar som orsakas av Chenodeoxycholic acid Leadiant är förstoppning och avvikande

levervärden i tester, men frekvensen av dem kunde inte bestämmas med säkerhet från de tillgängliga

begränsade uppgifterna. Biverkningarna var lindriga eller måttliga i svårighetsgrad och varade inte

länge.

En fullständig förteckning över restriktioner finns i bipacksedeln.

Varför godkänns Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Kenodeoxicholsyra har använts för att behandla cerebrotendinös xantomatos i omkring 40 år, även om

det inte funnits godkännande för denna användning. På grund av att sjukdomen är sällsynt är

uppgifterna om användningen av läkemedlet ännu begränsade. Studier har ändå visat att läkemedlet

Chenodeoxycholic acid Leadiant

EMA/241528/2017

Sida 3/3

är till nytta för patienter och inte har några betydande biverkningar. Kommittén för humanläkemedel

(CHMP) fann därför att nyttan med Chenodeoxycholic acid Leadiant är större än riskerna och

rekommenderade att det skulle godkännas för försäljning i EU.

Chenodeoxycholic acid Leadiant har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta

innebär att det inte varit möjligt att få fullständig information om Chenodeoxycholic acid Leadiant

eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer att granska ny

information om läkemedlet varje år och uppdatera denna sammanfattning när det behövs.

Vilken information om Chenodeoxycholic acid Leadiant saknas för

närvarande?

Eftersom Chenodeoxycholic acid Leadiant har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i

undantagsfall”, ska företaget som marknadsför detta läkemedel skapa ett register för att övervaka

läkemedlets nytta och säkerhet.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av

Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdspersonal och patienter ska

iaktta för säker och effektiv användning av Chenodeoxycholic acid Leadiant har tagits med i

produktresumén och bipacksedeln.

Mer information om Chenodeoxycholic acid Leadiant

Den 10 april 2017 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning för

Chenodeoxycholic acid sigma-tau som gäller i hela EU. Den 12 maj 2017 ändrades läkemedlets namn

till Chenodeoxycholic acid Leadiant.

EPAR för Chenodeoxycholic acid Leadiant finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med

Chenodeoxycholic acid Leadiant finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Chenodeoxycholic acid Leadiant från kommittén för

särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 06-2017.

Liknande Produkter

Sök varningar relaterade till denna produkt

Visa dokumenthistorik

Dela den här informationen