Glybera
Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Litwanjan
Sors: EMA (European Medicines Agency)
Fuljett ta 'informazzjoni
(PIL)
10-07-2017
Karatteristiċi tal-prodott
(SPC)
10-07-2017
Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika
(PAR)
15-06-2016
Ingredjent attiv:
alipogene tiparvovec
Disponibbli minn:
uniQure biopharma B.V.Â
Kodiċi ATC:
C10AX10
INN (Isem Internazzjonali):
alipogene tiparvovec
Grupp terapewtiku:
LipidÄ… keiÄianÄios medžiagos
Żona terapewtika:
I tipo hiperlipoproteinemija
Indikazzjonijiet terapewtiċi:
Glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas šeimos lipoproteino lipazės trūkumas (LPLD) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito sukėlimais, nepaisant riebalų kiekio apribojimų. LPLD diagnozė turi būti patvirtinta genetiniais tyrimais. Ši indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas LPL baltymų kiekis.
Sommarju tal-prodott:
Revision: 8
L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
Panaikintas
Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
2012-10-25
Fuljett ta 'informazzjoni
28
B. PAKUOTÄ–S LAPELIS
Neberegistruotas vaistinis preparatas
29
PAKUOTÄ–S LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI
GLYBERA 3 X 10
12 GENOMO KOPIJŲ/ML INJEKCINIS TIRPALAS
Alipogeno tiparvovekas
Vykdoma papildoma Å¡io vaisto stebÄ—sena. Tai padÄ—s greitai nustatyti
naujÄ… saugumo informacijÄ….
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį
šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠPRADĖDAMI VARTOTI
VAISTÄ„, NES JAME
PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją.
-
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į
gydytoją. Žr. 4 skyrių.
-
Jūsų gydytojas davė Jums paciento kortelę. Atidžiai perskaitykite
ją ir laikykitės susijusių
nurodymų.
-
Šią kortelę reikia pateikti jus gydantiems sveikatos priežiūros
specialistams (gydytojui,
slaugytojui) atvykus konsultacijos arba gulantis į ligoninę. Žr. 4
skyrių.
APIE KÄ„ RAÅ OMA Å IAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Glybera ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš vartojant Glybera
3.
Kaip vartoti Glybera
4.
Galimas Å¡alutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Glybera
6.
PakuotÄ—s turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA GLYBERA IR KAM JIS VARTOJAMAS
Glybera sudėtyje yra alipogeno tiparvoveko – genų terapijos
preparato, kurį vartojant į organizmą
patenka genas, kuriuo koreguojama genetinÄ— yda. Jis priskiriamas prie
vaistų, vadinamų lipidus
modifikuojanÄiomis medžiagomis.
Glybera gydoma specifinÄ— paveldima liga, vadinama lipoproteinlipazÄ—s
nepakankamumu (LPLN).
Lipoproteinlipazė (LPL) yra natūrali organizme esanti medžiaga
(fermentas), kuri kontroliuoja tam
tikrų riebalų
kiekį kraujyje. Sergant lipoproteinlipazės nepakankamumu, dėl
genetinÄ—s ydos Å¡io
fermento žmogaus organizme
nÄ—ra. Å ia liga serganÄių žmonių kraujyje susidaro labai didelÄ—
riebalų
konc
Aqra d-dokument sħiħ
Karatteristiċi tal-prodott
1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
Neberegistruotas vaistinis preparatas
2
Vykdoma papildoma Å¡io vaistinio preparato stebÄ—sena. Tai padÄ—s
greitai nustatyti naujÄ… saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Glybera 3 × 10
12
genomo kopijų/ml injekcinis tirpalas
2.
KOKYBINÄ– IR KIEKYBINÄ– SUDÄ–TIS
2.1
BENDRAS APRAÅ YMAS
Alipogeno tiparvoveko sudėtyje yra į vektorių įterptas žmogaus
lipoproteinlipazÄ—s (LPL) geno
variantas LPL
S447X
. Vektorių sudaro adeno-asocijuoto viruso I serotipo (angl.
_adeno-associated virus _
_serotype 1_
, AAV1) kilmÄ—s baltyminis apvalkalas, citomegalo viruso (CMV)
promotorius, Å .
Amerikos Å¡vilpiko hepatito viruso posttranskripcinio reguliavimo
elementas ir AAV2 kilmÄ—s
atvirkÅ¡tinÄ—s galinÄ—s pasikartojanÄios sekos. Alipogeno
tiparvovekas gaminamas naudojant vabzdžių
ląsteles ir bakulovirusų rekombinacijos technologiją.
2.2
KOKYBINÄ– IR KIEKYBINÄ– SUDÄ–TIS
Viename alipogeno tiparvoveko flakone yra 1 ml ištraukiamo tirpalo,
kuriame yra 3 x 10
12
genomo
kopijų (gk).
Vienoje konkreÄiam pacientui skirtoje pakuotÄ—je yra tiek flakonų,
kiek jų reikia sušvirkšti, kad
pacientas gautų
1 x 10
12
LPL
S447X
gk/kg kÅ«no svorio atitinkanÄiÄ… vaisto dozÄ™.
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas:
Å io vaistinio preparato sudÄ—tyje yra nuo 47,5 mg (vaistÄ…
Å¡virkÅ¡Äiant į 27 injekcijos vietas) iki 105,6 mg
natrio (vaistÄ… Å¡virkÅ¡Äiant į 60 injekcijos vietų).
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINÄ– FORMA
Injekcinis tirpalas.
Skaidrus arba Å¡iek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas.
4.
KLINIKINÄ– INFORMACIJA
4.1
TERAPINÄ–S INDIKACIJOS
Glybera skirtas suaugusiems pacientams, kuriems diagnozuotas Å¡eiminis
lipoproteinlipazÄ—s
nepakankamumas (LPLN) ir, nepaisant riebalų kiekio apribojimų
mityboje, pasireiškia stiprūs arba
pasik
Aqra d-dokument sħiħ
