Country: āĻāĻāĻ°ā§āĻĒā§āĻ¯āĻŧ āĻāĻāĻ¨āĻŋāĻ¯āĻŧāĻ¨
āĻāĻžāĻˇāĻž: āĻ˛āĻŋāĻĨā§āĻ¯āĻŧā§āĻ¨ā§āĻ¯āĻŧ
āĻ¸ā§āĻ¤ā§āĻ°: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.Â
C10AX10
alipogene tiparvovec
LipidÄ keiÄianÄios medÅžiagos
I tipo hiperlipoproteinemija
Glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas ÅĄeimos lipoproteino lipazÄs trÅĢkumas (LPLD) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito sukÄlimais, nepaisant riebalÅŗ kiekio apribojimÅŗ. LPLD diagnozÄ turi bÅĢti patvirtinta genetiniais tyrimais. Å i indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas LPL baltymÅŗ kiekis.
Revision: 8
Panaikintas
2012-10-25
28 B. PAKUOTÄS LAPELIS Neberegistruotas vaistinis preparatas 29 PAKUOTÄS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI GLYBERA 3 X 10 12 GENOMO KOPIJÅ˛/ML INJEKCINIS TIRPALAS Alipogeno tiparvovekas Vykdoma papildoma ÅĄio vaisto stebÄsena. Tai padÄs greitai nustatyti naujÄ saugumo informacijÄ . Mums galite padÄti praneÅĄdami apie bet kokį Jums pasireiÅĄkiantį ÅĄalutinį poveikį. Apie tai, kaip praneÅĄti apie ÅĄalutinį poveikį, Åžr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDÅŊIAI PERSKAITYKITE VISÄ Å ÄŽ LAPELÄŽ, PRIEÅ PRADÄDAMI VARTOTI VAISTÄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - NeiÅĄmeskite ÅĄio lapelio, nes vÄl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltÅŗ daugiau klausimÅŗ, kreipkitÄs į gydytojÄ . - Jeigu pasireiÅĄkÄ ÅĄalutinis poveikis (net jeigu jis ÅĄiame lapelyje nenurodytas), kreipkitÄs į gydytojÄ . ÅŊr. 4 skyriÅŗ. - JÅĢsÅŗ gydytojas davÄ Jums paciento kortelÄ. AtidÅžiai perskaitykite jÄ ir laikykitÄs susijusiÅŗ nurodymÅŗ. - Å iÄ kortelÄ reikia pateikti jus gydantiems sveikatos prieÅžiÅĢros specialistams (gydytojui, slaugytojui) atvykus konsultacijos arba gulantis į ligoninÄ. ÅŊr. 4 skyriÅŗ. APIE KÄ RAÅ OMA Å IAME LAPELYJE? 1. Kas yra Glybera ir kam jis vartojamas 2. Kas Åžinotina prieÅĄ vartojant Glybera 3. Kaip vartoti Glybera 4. Galimas ÅĄalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Glybera 6. PakuotÄs turinys ir kita informacija 1. KAS YRA GLYBERA IR KAM JIS VARTOJAMAS Glybera sudÄtyje yra alipogeno tiparvoveko â genÅŗ terapijos preparato, kurį vartojant į organizmÄ patenka genas, kuriuo koreguojama genetinÄ yda. Jis priskiriamas prie vaistÅŗ, vadinamÅŗ lipidus modifikuojanÄiomis medÅžiagomis. Glybera gydoma specifinÄ paveldima liga, vadinama lipoproteinlipazÄs nepakankamumu (LPLN). LipoproteinlipazÄ (LPL) yra natÅĢrali organizme esanti medÅžiaga (fermentas), kuri kontroliuoja tam tikrÅŗ riebalÅŗ kiekį kraujyje. Sergant lipoproteinlipazÄs nepakankamumu, dÄl genetinÄs ydos ÅĄio fermento Åžmogaus organizme nÄra. Å ia liga serganÄiÅŗ ÅžmoniÅŗ kraujyje susidaro labai didelÄ riebalÅŗ konc āĻ¸āĻŽā§āĻĒā§āĻ°ā§āĻŖ āĻ¨āĻĨāĻŋ āĻĒāĻĄāĻŧā§āĻ¨
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKÅ˛ SANTRAUKA Neberegistruotas vaistinis preparatas 2 Vykdoma papildoma ÅĄio vaistinio preparato stebÄsena. Tai padÄs greitai nustatyti naujÄ saugumo informacijÄ . Sveikatos prieÅžiÅĢros specialistai turi praneÅĄti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip praneÅĄti apie nepageidaujamas reakcijas, Åžr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Glybera 3 à 10 12 genomo kopijÅŗ/ml injekcinis tirpalas 2. KOKYBINÄ IR KIEKYBINÄ SUDÄTIS 2.1 BENDRAS APRAÅ YMAS Alipogeno tiparvoveko sudÄtyje yra į vektoriÅŗ įterptas Åžmogaus lipoproteinlipazÄs (LPL) geno variantas LPL S447X . VektoriÅŗ sudaro adeno-asocijuoto viruso I serotipo (angl. _adeno-associated virus _ _serotype 1_ , AAV1) kilmÄs baltyminis apvalkalas, citomegalo viruso (CMV) promotorius, Å . Amerikos ÅĄvilpiko hepatito viruso posttranskripcinio reguliavimo elementas ir AAV2 kilmÄs atvirkÅĄtinÄs galinÄs pasikartojanÄios sekos. Alipogeno tiparvovekas gaminamas naudojant vabzdÅžiÅŗ lÄ steles ir bakulovirusÅŗ rekombinacijos technologijÄ . 2.2 KOKYBINÄ IR KIEKYBINÄ SUDÄTIS Viename alipogeno tiparvoveko flakone yra 1 ml iÅĄtraukiamo tirpalo, kuriame yra 3 x 10 12 genomo kopijÅŗ (gk). Vienoje konkreÄiam pacientui skirtoje pakuotÄje yra tiek flakonÅŗ, kiek jÅŗ reikia suÅĄvirkÅĄti, kad pacientas gautÅŗ 1 x 10 12 LPL S447X gk/kg kÅĢno svorio atitinkanÄiÄ vaisto dozÄ. PagalbinÄ medÅžiaga, kurios poveikis Åžinomas: Å io vaistinio preparato sudÄtyje yra nuo 47,5 mg (vaistÄ ÅĄvirkÅĄÄiant į 27 injekcijos vietas) iki 105,6 mg natrio (vaistÄ ÅĄvirkÅĄÄiant į 60 injekcijos vietÅŗ). Visos pagalbinÄs medÅžiagos iÅĄvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINÄ FORMA Injekcinis tirpalas. Skaidrus arba ÅĄiek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas. 4. KLINIKINÄ INFORMACIJA 4.1 TERAPINÄS INDIKACIJOS Glybera skirtas suaugusiems pacientams, kuriems diagnozuotas ÅĄeiminis lipoproteinlipazÄs nepakankamumas (LPLN) ir, nepaisant riebalÅŗ kiekio apribojimÅŗ mityboje, pasireiÅĄkia stiprÅĢs arba pasik āĻ¸āĻŽā§āĻĒā§āĻ°ā§āĻŖ āĻ¨āĻĨāĻŋ āĻĒāĻĄāĻŧā§āĻ¨