рджреЗрд╢: рдпреВрд░реЛрдкреАрдп рд╕рдВрдШ
рднрд╛рд╖рд╛: рд▓рд┐рдереБрдЖрдирд┐рдпрд╛рдИ
рд╕реНрд░реЛрдд: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.┬а
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipid─Е kei─Нian─Нios med┼╛iagos
I tipo hiperlipoproteinemija
Glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas ┼бeimos lipoproteino lipaz─Чs tr┼лkumas (LPLD) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito suk─Чlimais, nepaisant riebal┼│ kiekio apribojim┼│. LPLD diagnoz─Ч turi b┼лti patvirtinta genetiniais tyrimais. ┼аi indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas LPL baltym┼│ kiekis.
Revision: 8
Panaikintas
2012-10-25
28 B. PAKUOT─ЦS LAPELIS Neberegistruotas vaistinis preparatas 29 PAKUOT─ЦS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI GLYBERA 3 X 10 12 GENOMO KOPIJ┼▓/ML INJEKCINIS TIRPALAS Alipogeno tiparvovekas Vykdoma papildoma ┼бio vaisto steb─Чsena. Tai pad─Чs greitai nustatyti nauj─Е saugumo informacij─Е. Mums galite pad─Чti prane┼бdami apie bet kok─п Jums pasirei┼бkiant─п ┼бalutin─п poveik─п. Apie tai, kaip prane┼бti apie ┼бalutin─п poveik─п, ┼╛r. 4 skyriaus pabaigoje. ATID┼╜IAI PERSKAITYKITE VIS─Д ┼а─о LAPEL─о, PRIE┼а PRAD─ЦDAMI VARTOTI VAIST─Д, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Nei┼бmeskite ┼бio lapelio, nes v─Чl gali prireikti j─п perskaityti. - Jeigu kilt┼│ daugiau klausim┼│, kreipkit─Чs ─п gydytoj─Е. - Jeigu pasirei┼бk─Ч ┼бalutinis poveikis (net jeigu jis ┼бiame lapelyje nenurodytas), kreipkit─Чs ─п gydytoj─Е. ┼╜r. 4 skyri┼│. - J┼лs┼│ gydytojas dav─Ч Jums paciento kortel─Щ. Atid┼╛iai perskaitykite j─Е ir laikykit─Чs susijusi┼│ nurodym┼│. - ┼аi─Е kortel─Щ reikia pateikti jus gydantiems sveikatos prie┼╛i┼лros specialistams (gydytojui, slaugytojui) atvykus konsultacijos arba gulantis ─п ligonin─Щ. ┼╜r. 4 skyri┼│. APIE K─Д RA┼аOMA ┼аIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Glybera ir kam jis vartojamas 2. Kas ┼╛inotina prie┼б vartojant Glybera 3. Kaip vartoti Glybera 4. Galimas ┼бalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Glybera 6. Pakuot─Чs turinys ir kita informacija 1. KAS YRA GLYBERA IR KAM JIS VARTOJAMAS Glybera sud─Чtyje yra alipogeno tiparvoveko тАУ gen┼│ terapijos preparato, kur─п vartojant ─п organizm─Е patenka genas, kuriuo koreguojama genetin─Ч yda. Jis priskiriamas prie vaist┼│, vadinam┼│ lipidus modifikuojan─Нiomis med┼╛iagomis. Glybera gydoma specifin─Ч paveldima liga, vadinama lipoproteinlipaz─Чs nepakankamumu (LPLN). Lipoproteinlipaz─Ч (LPL) yra nat┼лrali organizme esanti med┼╛iaga (fermentas), kuri kontroliuoja tam tikr┼│ riebal┼│ kiek─п kraujyje. Sergant lipoproteinlipaz─Чs nepakankamumu, d─Чl genetin─Чs ydos ┼бio fermento ┼╛mogaus organizme n─Чra. ┼аia liga sergan─Нi┼│ ┼╛moni┼│ kraujyje susidaro labai didel─Ч riebal┼│ konc рдкреВрд░рд╛ рджрд╕реНрддрд╛рд╡реЗрдЬрд╝ рдкрдврд╝реЗрдВ
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIK┼▓ SANTRAUKA Neberegistruotas vaistinis preparatas 2 Vykdoma papildoma ┼бio vaistinio preparato steb─Чsena. Tai pad─Чs greitai nustatyti nauj─Е saugumo informacij─Е. Sveikatos prie┼╛i┼лros specialistai turi prane┼бti apie bet kokias ─пtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip prane┼бti apie nepageidaujamas reakcijas, ┼╛r. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Glybera 3 ├Ч 10 12 genomo kopij┼│/ml injekcinis tirpalas 2. KOKYBIN─Ц IR KIEKYBIN─Ц SUD─ЦTIS 2.1 BENDRAS APRA┼аYMAS Alipogeno tiparvoveko sud─Чtyje yra ─п vektori┼│ ─пterptas ┼╛mogaus lipoproteinlipaz─Чs (LPL) geno variantas LPL S447X . Vektori┼│ sudaro adeno-asocijuoto viruso I serotipo (angl. _adeno-associated virus _ _serotype 1_ , AAV1) kilm─Чs baltyminis apvalkalas, citomegalo viruso (CMV) promotorius, ┼а. Amerikos ┼бvilpiko hepatito viruso posttranskripcinio reguliavimo elementas ir AAV2 kilm─Чs atvirk┼бtin─Чs galin─Чs pasikartojan─Нios sekos. Alipogeno tiparvovekas gaminamas naudojant vabzd┼╛i┼│ l─Еsteles ir bakulovirus┼│ rekombinacijos technologij─Е. 2.2 KOKYBIN─Ц IR KIEKYBIN─Ц SUD─ЦTIS Viename alipogeno tiparvoveko flakone yra 1 ml i┼бtraukiamo tirpalo, kuriame yra 3 x 10 12 genomo kopij┼│ (gk). Vienoje konkre─Нiam pacientui skirtoje pakuot─Чje yra tiek flakon┼│, kiek j┼│ reikia su┼бvirk┼бti, kad pacientas gaut┼│ 1 x 10 12 LPL S447X gk/kg k┼лno svorio atitinkan─Нi─Е vaisto doz─Щ. Pagalbin─Ч med┼╛iaga, kurios poveikis ┼╛inomas: ┼аio vaistinio preparato sud─Чtyje yra nuo 47,5 mg (vaist─Е ┼бvirk┼б─Нiant ─п 27 injekcijos vietas) iki 105,6 mg natrio (vaist─Е ┼бvirk┼б─Нiant ─п 60 injekcijos viet┼│). Visos pagalbin─Чs med┼╛iagos i┼бvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACIN─Ц FORMA Injekcinis tirpalas. Skaidrus arba ┼бiek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas. 4. KLINIKIN─Ц INFORMACIJA 4.1 TERAPIN─ЦS INDIKACIJOS Glybera skirtas suaugusiems pacientams, kuriems diagnozuotas ┼бeiminis lipoproteinlipaz─Чs nepakankamumas (LPLN) ir, nepaisant riebal┼│ kiekio apribojim┼│ mityboje, pasirei┼бkia stipr┼лs arba pasik рдкреВрд░рд╛ рджрд╕реНрддрд╛рд╡реЗрдЬрд╝ рдкрдврд╝реЗрдВ