Država: Europska Unija
Jezik: litavski
Izvor: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.Â
C10AX10
alipogene tiparvovec
LipidÄ… keiÄianÄios medžiagos
I tipo hiperlipoproteinemija
Glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas šeimos lipoproteino lipazės trūkumas (LPLD) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito sukėlimais, nepaisant riebalų kiekio apribojimų. LPLD diagnozė turi būti patvirtinta genetiniais tyrimais. Ši indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas LPL baltymų kiekis.
Revision: 8
Panaikintas
2012-10-25
28 B. PAKUOTÄ–S LAPELIS Neberegistruotas vaistinis preparatas 29 PAKUOTÄ–S LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI GLYBERA 3 X 10 12 GENOMO KOPIJŲ/ML INJEKCINIS TIRPALAS Alipogeno tiparvovekas Vykdoma papildoma Å¡io vaisto stebÄ—sena. Tai padÄ—s greitai nustatyti naujÄ… saugumo informacijÄ…. Mums galite padÄ—ti praneÅ¡dami apie bet kokį Jums pasireiÅ¡kiantį Å¡alutinį poveikį. Apie tai, kaip praneÅ¡ti apie Å¡alutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISÄ„ Å Ä® LAPELÄ®, PRIEÅ PRADÄ–DAMI VARTOTI VAISTÄ„, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - NeiÅ¡meskite Å¡io lapelio, nes vÄ—l gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitÄ—s į gydytojÄ…. - Jeigu pasireiÅ¡kÄ— Å¡alutinis poveikis (net jeigu jis Å¡iame lapelyje nenurodytas), kreipkitÄ—s į gydytojÄ…. Žr. 4 skyrių. - JÅ«sų gydytojas davÄ— Jums paciento kortelÄ™. Atidžiai perskaitykite jÄ… ir laikykitÄ—s susijusių nurodymų. - Å iÄ… kortelÄ™ reikia pateikti jus gydantiems sveikatos priežiÅ«ros specialistams (gydytojui, slaugytojui) atvykus konsultacijos arba gulantis į ligoninÄ™. Žr. 4 skyrių. APIE KÄ„ RAÅ OMA Å IAME LAPELYJE? 1. Kas yra Glybera ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieÅ¡ vartojant Glybera 3. Kaip vartoti Glybera 4. Galimas Å¡alutinis poveikis 5. Kaip laikyti Glybera 6. PakuotÄ—s turinys ir kita informacija 1. KAS YRA GLYBERA IR KAM JIS VARTOJAMAS Glybera sudÄ—tyje yra alipogeno tiparvoveko – genų terapijos preparato, kurį vartojant į organizmÄ… patenka genas, kuriuo koreguojama genetinÄ— yda. Jis priskiriamas prie vaistų, vadinamų lipidus modifikuojanÄiomis medžiagomis. Glybera gydoma specifinÄ— paveldima liga, vadinama lipoproteinlipazÄ—s nepakankamumu (LPLN). LipoproteinlipazÄ— (LPL) yra natÅ«rali organizme esanti medžiaga (fermentas), kuri kontroliuoja tam tikrų riebalų kiekį kraujyje. Sergant lipoproteinlipazÄ—s nepakankamumu, dÄ—l genetinÄ—s ydos Å¡io fermento žmogaus organizme nÄ—ra. Å ia liga serganÄių žmonių kraujyje susidaro labai didelÄ— riebalų konc ProÄitajte cijeli dokument
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA Neberegistruotas vaistinis preparatas 2 Vykdoma papildoma Å¡io vaistinio preparato stebÄ—sena. Tai padÄ—s greitai nustatyti naujÄ… saugumo informacijÄ…. Sveikatos priežiÅ«ros specialistai turi praneÅ¡ti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip praneÅ¡ti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Glybera 3 × 10 12 genomo kopijų/ml injekcinis tirpalas 2. KOKYBINÄ– IR KIEKYBINÄ– SUDÄ–TIS 2.1 BENDRAS APRAÅ YMAS Alipogeno tiparvoveko sudÄ—tyje yra į vektorių įterptas žmogaus lipoproteinlipazÄ—s (LPL) geno variantas LPL S447X . Vektorių sudaro adeno-asocijuoto viruso I serotipo (angl. _adeno-associated virus _ _serotype 1_ , AAV1) kilmÄ—s baltyminis apvalkalas, citomegalo viruso (CMV) promotorius, Å . Amerikos Å¡vilpiko hepatito viruso posttranskripcinio reguliavimo elementas ir AAV2 kilmÄ—s atvirkÅ¡tinÄ—s galinÄ—s pasikartojanÄios sekos. Alipogeno tiparvovekas gaminamas naudojant vabzdžių lÄ…steles ir bakulovirusų rekombinacijos technologijÄ…. 2.2 KOKYBINÄ– IR KIEKYBINÄ– SUDÄ–TIS Viename alipogeno tiparvoveko flakone yra 1 ml iÅ¡traukiamo tirpalo, kuriame yra 3 x 10 12 genomo kopijų (gk). Vienoje konkreÄiam pacientui skirtoje pakuotÄ—je yra tiek flakonų, kiek jų reikia suÅ¡virkÅ¡ti, kad pacientas gautų 1 x 10 12 LPL S447X gk/kg kÅ«no svorio atitinkanÄiÄ… vaisto dozÄ™. PagalbinÄ— medžiaga, kurios poveikis žinomas: Å io vaistinio preparato sudÄ—tyje yra nuo 47,5 mg (vaistÄ… Å¡virkÅ¡Äiant į 27 injekcijos vietas) iki 105,6 mg natrio (vaistÄ… Å¡virkÅ¡Äiant į 60 injekcijos vietų). Visos pagalbinÄ—s medžiagos iÅ¡vardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINÄ– FORMA Injekcinis tirpalas. Skaidrus arba Å¡iek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas. 4. KLINIKINÄ– INFORMACIJA 4.1 TERAPINÄ–S INDIKACIJOS Glybera skirtas suaugusiems pacientams, kuriems diagnozuotas Å¡eiminis lipoproteinlipazÄ—s nepakankamumas (LPLN) ir, nepaisant riebalų kiekio apribojimų mityboje, pasireiÅ¡kia stiprÅ«s arba pasik ProÄitajte cijeli dokument