vpriv
takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglucerase alfa - gošē slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - vpriv ir indicēts ilgstošai enzīmu aizstājterapijai (ert) pacientiem ar 1. tipa gošē slimību.
strensiq
alexion europe sas - asfotase alfa - hipofosfātizācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - strensiq ir indicēts ilgstošai fermentu aizstājterapijai pacientiem ar bērniem sāktu hipofosfatāzes, lai ārstētu slimības kaulu izpausmes.
brineura
biomarin international limited - cerliponāze alfa - neironu ceroid-lipofuscinoses - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - brineura ir indicēts, lai ārstētu nervu ceroid lipofuscinosis tips 2 (cln2) slimību, kas pazīstama arī kā tripeptidil peptidase 1 (tpp1) trūkumu,.
pombiliti
amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glikogēna uzglabāšanas slimības ii tipa - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).
aldurazyme
sanofi b.v. - laronidase - mucopolysaccharidosis i - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - aldurazyme ir norādīts ilgtermiņa enzīma aizstājterapija pacientiem ar apstiprinātu diagnozi mucopolysaccharidosis i mp i; alfa-l-iduronidase trūkumu), lai ārstētu nonneurological izpausmes slimības.
elaprase
takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolysaccharidosis ii - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - elaprase tiek norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pacientiem ar mednieku sindroms (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). klīniskajos pētījumos netika pētītas heterozigotas sievietes.
vimizim
biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - vimizim norāda attieksmi pret mucopolysaccharidosis, tipam iva (morquio a sindroms, mps iva) visu vecumu pacientiem.
lamzede
chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - Ārstēšana nav neiroloģiskas izpausmes pacientiem ar vieglas līdz vidēji alfa-mannosidosis.
mepsevii
ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii - enzymes - mepsevii ir indicēts, lai ārstētu nav neiroloģiskas izpausmes mucopolysaccharidosis vii (mps vii; izmanīgs sindroms).
upstaza
ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - aminoskābju metabolisms, iedzimtas kļūdas - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.