Pombiliti

Valsts: Eiropas Savienība

Valoda: latviešu

Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)

Aktīvā sastāvdaļa:

Cipaglucosidase alfa

Pieejams no:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATĶ kods:

A16AB

SNN (starptautisko nepatentēto nosaukumu):

cipaglucosidase alfa

Ārstniecības grupa:

Citas gremošanas trakta un metabolisma produkti,

Ārstniecības joma:

Glikogēna uzglabāšanas slimības II tipa

Ārstēšanas norādes:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Autorizācija statuss:

Autorizēts

Autorizācija datums:

2023-03-20

Lietošanas instrukcija

27
B.
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
28
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM
POMBILITI 105 MG PULVERIS INFŪZIJU ŠĶĪDUMA KONCENTRĀTA
PAGATAVOŠANAI
cipaglucosidasum alfa
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām novērotajām
blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt
4. punkta beigās.
PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ
SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU.
•
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
•
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam, farmaceitam vai
medmāsai.
•
Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu,
farmaceitu vai medmāsu. Tas
attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas
šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT
1. Kas ir Pombiliti un kādam nolūkam tās/to lieto
2. Kas Jums jāzina pirms Pombiliti lietošanas
3. Kā lietot Pombiliti
4. Iespējamās blakusparādības
5. Kā uzglabāt Pombiliti
6. Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR POMBILITI UN KĀDAM NOLŪKAM TĀS/TO LIETO
KAS IR POMBILITI
Pombiliti ir “enzīmu aizstājterapijas” (EAT) veids, ko lieto
vēlīnas formas Pompes slimības ārstēšanai
pieaugušajiem. Tas satur aktīvo vielu “alfa cipaglikozidāzi”.
KĀDAM NOLŪKAM TĀS/TO LIETO
Pombiliti vienmēr lieto kopā ar citām zālēm, ko sauc par
miglustata 65 mg cietajām kapsulām. Ir ļoti
svarīgi izlasīt arī miglustata 65 mg cieto kapsulu lietošanas
instrukciju.
Ja Jums ir kādi jautājumi par šo zāļu lietošanu, lūdzu,
vaicājiet ārstam vai farmaceitam.
KĀ POMBILITI IEDARBOJAS
Cilvēkiem ar Pompes slimību ir zems enzīma skābās
alfa-glikozidāzes (GAA) līmenis. Šis enzīms
palīdz kontrolēt glikogēna (ogļhidrātu veids) līmeni organismā.
Pompes slimības gadījumā ķermeņa muskuļos uzkrājas a

Produkta apraksts

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Pombiliti 105 mg pulveris infūziju šķīduma koncentrāta
pagatavošanai
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Viens flakons satur 105 mg alfa cipaglikozidāzes (
_cipaglucosidasum alfa_
).
Pēc katra flakona izšķīdināšanas (skatīt 6.6. apakšpunktu)
koncentrāts satur 15 mg alfa
cipaglikozidāzes * vienā ml.
*Cilvēka skābā α-glikozidāze ar bisfosforilētiem N-glikāniem
(bis-M6P) tiek iegūta Ķīnas kāmju
olšūnās (ĶKO), izmantojot rekombinanto DNS tehnoloģiju.
Palīgvielas ar zināmu iedarbību
Katrs flakons satur 10,5 mg nātrija.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Pulveris infūziju šķīduma koncentrāta pagatavošanai (pulveris
koncentrāta pagatavošanai)
Balts līdz gaiši dzeltenīgs liofilizēts pulveris
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Pombiliti (alfa cipaglikozidāze) ir ilgtermiņa enzīmu
aizstājterapija, ko lieto kombinācijā ar enzīmu
stabilizētāju miglustatu pieaugušu pacientu ārstēšanai ar
vēlīnas formas Pompes slimību (skābās α-
glikozidāzes [GAA] nepietiekamība).
4.2.
DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS
Ārstēšana jāuzrauga ārstam, kuram ir pieredze Pompe slimības vai
citu iedzimtu vielmaiņas vai
neiromuskulāro slimību pacientu ārstēšanā.
Alfa cipaglikozidāzi jālieto kombinācijā ar miglustata 65 mg
cietajām kapsulām. Tāpēc pirms alfa
cipaglikozidāzes lietošanas ir jāizlasa miglustata 65 mg cieto
kapsulu zāļu apraksts attiecībā uz
kapsulu skaitu (ņemot vērā ķermeņa masu), devas lietošanas laiku
un neēšanu/nedzeršanu.
3
Devas
Ieteicamā alfa cipaglikozidāzes deva ir 20 mg/kg ķe