Valsts: Eiropas Savienība
Valoda: horvātu
Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihemorrhagics
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
odobren
2022-08-24
37 B. UPUTA O LIJEKU 38 UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORSKIH GENOMA/ML OTOPINA ZA INFUZIJU valoktokogen roksaparvovek Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4. PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMJENJIVATI OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE PODATKE. - Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati. - Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku. - Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4. - Liječnik će Vam dati karticu za bolesnika. Pažljivo je pročitajte i slijedite upute na kartici. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI 1. Što je ROCTAVIAN i za što se koristi 2. Što morate znati prije nego primite ROCTAVIAN 3. Kako primjenjivati ROCTAVIAN 4. Moguće nuspojave 5. Kako čuvati ROCTAVIAN 6. Sadržaj pakiranja i druge informacije 1. ŠTO JE ROCTAVIAN I ZA ŠTO SE KORISTI ŠTO JE ROCTAVIAN ROCTAVIAN je lijek za gensku terapiju koji sadrži djelatnu tvar valoktokogen roksaparvovek. Lijek za gensku terapiju djeluje tako što isporučuje gen u tijelo kako bi se ispravio genetski nedostatak. ZA ŠTO SE KORISTI ROCTAVIAN Ovaj lijek koristi se za liječenje teške hemofilije A u odraslih koji trenutno nemaju, niti su imali inhibitore na faktor VIII i koji nemaju protutijela na virusni vektor AAV5. Hemofilija A je stanje u kojem ljudi nasljeđuju izmijenjeni oblik gena koji je potreban za stvaranje faktora VIII, bitnog proteina potrebnog za zgrušavanje krvi i zaustavljanje krvarenja. Osobe s hemofilijom A ne mogu proizvoditi faktor VIII i sklone su epizodama unutarnjeg ili vanjskog krvarenja. KAKO ROCTAVIAN DJELUJE Djelatna tvar u lijeku ROCTAVIAN temelji se na virusu koji ne uzrokuje bolest u ljudi. Taj virus je izmijenjen tako da se ne može širiti Izlasiet visu dokumentu
1 PRILOG I. SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA 2 Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju na nuspojavu za ovaj lijek. Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8. 1. NAZIV LIJEKA ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorskih genoma/ml otopina za infuziju 2. KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV 2.1 OPĆI OPIS Valoktokogen roksaparvovek je lijek za gensku terapiju koji eksprimira SQ oblik ljudskog faktora koagulacije VIII s uklonjenom B domenom (hfVIII SQ). Riječ je o vektoru koji se temelji na nereplicirajućem rekombinantnom adenoasociranom virusu serotipa AAV5 koji sadrži cDNA SQ oblika gena za ljudski faktor koagulacije VIII s uklonjenom B domenom koji je pod kontrolom promotora specifičnog za jetru. Valoktokogen roksaparvovek se proizvodi u bakulovirusnom sustavu za ekspresiju koji je dobiven iz stanica vrste _Spodoptera frugiperda_ (stanična linija Sf9) tehnologijom rekombinantne DNA. 2.2 KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedan ml valoktokogen roksaparvovek otopine za infuziju sadrži 2 × 10 13 vektorskih genoma. Jedna bočica sadrži 16 × 10 13 vektorskih genoma valoktokogen roksaparvoveka u 8 ml otopine. Pomoćna tvar s poznatim učinkom Ovaj lijek sadrži 29 mg natrija po bočici. Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1 3. FARMACEUTSKI OBLIK Otopina za infuziju. Bistra, bezbojna do blijedo žuta otopina pH vrijednosti 6,9 – 7,8 i osmolarnosti 364 – 445 mOsm/l. 4. KLINIČKI PODACI 4.1 TERAPIJSKE INDIKACIJE ROCTAVIAN je indiciran za liječenje teške hemofilije A (urođeni nedostatak faktora VIII) u odraslih bolesnika koji u povijesti bolesti nemaju inhibitore faktora VIII niti utvrđena protutijela na adenoasocirani virus serotipa 5 (AAV5). 4.2 DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE Liječenje treba započeti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju hemofilije i/ili poremećaja koagulacije. Ovaj lijek treba primijeniti u okruženju u kojem su osoblje i oprema odmah dostupni za Izlasiet visu dokumentu