Roctavian

Country: Evrópusambandið

Tungumál: króatíska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

valoctocogene roxaparvovec

Fáanlegur frá:

BioMarin International Limited

ATC númer:

B02BD15

INN (Alþjóðlegt nafn):

Valoctocogene roxaparvovec

Meðferðarhópur:

Antihemorrhagics

Ábendingar:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Vörulýsing:

Revision: 3

Leyfisstaða:

odobren

Leyfisdagur:

2022-08-24

Upplýsingar fylgiseðill

37
B. UPUTA O LIJEKU
38
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORSKIH GENOMA/ML OTOPINA ZA INFUZIJU
valoktokogen roksaparvovek
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMJENJIVATI
OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA
VAŽNE PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku.
-
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika. To uključuje i svaku
moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.
-
Liječnik će Vam dati karticu za bolesnika. Pažljivo je pročitajte
i slijedite upute na kartici.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1.
Što je ROCTAVIAN i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego primite ROCTAVIAN
3.
Kako primjenjivati ROCTAVIAN
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati ROCTAVIAN
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE ROCTAVIAN I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE ROCTAVIAN
ROCTAVIAN je lijek za gensku terapiju koji sadrži djelatnu tvar
valoktokogen roksaparvovek. Lijek
za gensku terapiju djeluje tako što isporučuje gen u tijelo kako bi
se ispravio genetski nedostatak.
ZA ŠTO SE KORISTI ROCTAVIAN
Ovaj lijek koristi se za liječenje teške hemofilije A u odraslih
koji trenutno nemaju, niti su imali
inhibitore na faktor VIII i koji nemaju protutijela na virusni vektor
AAV5.
Hemofilija A je stanje u kojem ljudi nasljeđuju izmijenjeni oblik
gena koji je potreban za stvaranje
faktora VIII, bitnog proteina potrebnog za zgrušavanje krvi i
zaustavljanje krvarenja. Osobe s
hemofilijom A ne mogu proizvoditi faktor VIII i sklone su epizodama
unutarnjeg ili vanjskog
krvarenja.
KAKO ROCTAVIAN DJELUJE
Djelatna tvar u lijeku ROCTAVIAN temelji se na virusu koji ne uzrokuje
bolest u ljudi. Taj virus je
izmijenjen tako da se ne može širiti

Vara einkenni

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorskih genoma/ml otopina za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Valoktokogen roksaparvovek je lijek za gensku terapiju koji eksprimira
SQ oblik ljudskog faktora
koagulacije VIII s uklonjenom B domenom (hfVIII SQ). Riječ je o
vektoru koji se temelji na
nereplicirajućem rekombinantnom adenoasociranom virusu serotipa AAV5
koji sadrži cDNA SQ
oblika gena za ljudski faktor koagulacije VIII s uklonjenom B domenom
koji je pod kontrolom
promotora specifičnog za jetru.
Valoktokogen roksaparvovek se proizvodi u bakulovirusnom sustavu za
ekspresiju koji je dobiven iz
stanica vrste
_Spodoptera frugiperda_
(stanična linija Sf9) tehnologijom rekombinantne DNA.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedan ml valoktokogen roksaparvovek otopine za infuziju sadrži 2 ×
10
13
vektorskih genoma.
Jedna bočica sadrži 16 × 10
13
vektorskih genoma valoktokogen roksaparvoveka u 8 ml otopine.
Pomoćna tvar s poznatim učinkom
Ovaj lijek sadrži 29 mg natrija po bočici.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Otopina za infuziju.
Bistra, bezbojna do blijedo žuta otopina pH vrijednosti 6,9 – 7,8 i
osmolarnosti 364 – 445 mOsm/l.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
ROCTAVIAN je indiciran za liječenje teške hemofilije A (urođeni
nedostatak faktora VIII) u odraslih
bolesnika koji u povijesti bolesti nemaju inhibitore faktora VIII niti
utvrđena protutijela na
adenoasocirani virus serotipa 5 (AAV5).
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje treba započeti pod nadzorom liječnika s iskustvom u
liječenju hemofilije i/ili poremećaja
koagulacije. Ovaj lijek treba primijeniti u okruženju u kojem su
osoblje i oprema odmah dostupni za