Glybera
Country: Evrópusambandið
Tungumál: litháíska
Heimild: EMA (European Medicines Agency)
Upplýsingar fylgiseðill
(PIL)
10-07-2017
Vara einkenni
(SPC)
10-07-2017
Opinber matsskýrsla
(PAR)
15-06-2016
Virkt innihaldsefni:
alipogene tiparvovec
Fáanlegur frá:
uniQure biopharma B.V.
ATC númer:
C10AX10
INN (Alþjóðlegt nafn):
alipogene tiparvovec
Meðferðarhópur:
Lipidą keičiančios medžiagos
Lækningarsvæði:
I tipo hiperlipoproteinemija
Ábendingar:
Glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas šeimos lipoproteino lipazės trūkumas (LPLD) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito sukėlimais, nepaisant riebalų kiekio apribojimų. LPLD diagnozė turi būti patvirtinta genetiniais tyrimais. Ši indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas LPL baltymų kiekis.
Vörulýsing:
Revision: 8
Leyfisstaða:
Panaikintas
Leyfisdagur:
2012-10-25
Upplýsingar fylgiseðill
28
B. PAKUOTĖS LAPELIS
Neberegistruotas vaistinis preparatas
29
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI
GLYBERA 3 X 10
12 GENOMO KOPIJŲ/ML INJEKCINIS TIRPALAS
Alipogeno tiparvovekas
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį
šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI
VAISTĄ, NES JAME
PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją.
-
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į
gydytoją. Žr. 4 skyrių.
-
Jūsų gydytojas davė Jums paciento kortelę. Atidžiai perskaitykite
ją ir laikykitės susijusių
nurodymų.
-
Šią kortelę reikia pateikti jus gydantiems sveikatos priežiūros
specialistams (gydytojui,
slaugytojui) atvykus konsultacijos arba gulantis į ligoninę. Žr. 4
skyrių.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Glybera ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš vartojant Glybera
3.
Kaip vartoti Glybera
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Glybera
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA GLYBERA IR KAM JIS VARTOJAMAS
Glybera sudėtyje yra alipogeno tiparvoveko – genų terapijos
preparato, kurį vartojant į organizmą
patenka genas, kuriuo koreguojama genetinė yda. Jis priskiriamas prie
vaistų, vadinamų lipidus
modifikuojančiomis medžiagomis.
Glybera gydoma specifinė paveldima liga, vadinama lipoproteinlipazės
nepakankamumu (LPLN).
Lipoproteinlipazė (LPL) yra natūrali organizme esanti medžiaga
(fermentas), kuri kontroliuoja tam
tikrų riebalų
kiekį kraujyje. Sergant lipoproteinlipazės nepakankamumu, dėl
genetinės ydos šio
fermento žmogaus organizme
nėra. Šia liga sergančių žmonių kraujyje susidaro labai didelė
riebalų
konc
Lestu allt skjalið
Vara einkenni
1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
Neberegistruotas vaistinis preparatas
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Glybera 3 × 10
12
genomo kopijų/ml injekcinis tirpalas
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Alipogeno tiparvoveko sudėtyje yra į vektorių įterptas žmogaus
lipoproteinlipazės (LPL) geno
variantas LPL
S447X
. Vektorių sudaro adeno-asocijuoto viruso I serotipo (angl.
_adeno-associated virus _
_serotype 1_
, AAV1) kilmės baltyminis apvalkalas, citomegalo viruso (CMV)
promotorius, Š.
Amerikos švilpiko hepatito viruso posttranskripcinio reguliavimo
elementas ir AAV2 kilmės
atvirkštinės galinės pasikartojančios sekos. Alipogeno
tiparvovekas gaminamas naudojant vabzdžių
ląsteles ir bakulovirusų rekombinacijos technologiją.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Viename alipogeno tiparvoveko flakone yra 1 ml ištraukiamo tirpalo,
kuriame yra 3 x 10
12
genomo
kopijų (gk).
Vienoje konkrečiam pacientui skirtoje pakuotėje yra tiek flakonų,
kiek jų reikia sušvirkšti, kad
pacientas gautų
1 x 10
12
LPL
S447X
gk/kg kūno svorio atitinkančią vaisto dozę.
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas:
Šio vaistinio preparato sudėtyje yra nuo 47,5 mg (vaistą
švirkščiant į 27 injekcijos vietas) iki 105,6 mg
natrio (vaistą švirkščiant į 60 injekcijos vietų).
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Injekcinis tirpalas.
Skaidrus arba šiek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Glybera skirtas suaugusiems pacientams, kuriems diagnozuotas šeiminis
lipoproteinlipazės
nepakankamumas (LPLN) ir, nepaisant riebalų kiekio apribojimų
mityboje, pasireiškia stiprūs arba
pasik
Lestu allt skjalið
