Glybera

Country: Evrópusambandið

Tungumál: slóvakíska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

alipogene tiparvovec

Fáanlegur frá:

uniQure biopharma B.V. 

ATC númer:

C10AX10

INN (Alþjóðlegt nafn):

alipogene tiparvovec

Meðferðarhópur:

Činidlá modifikujúce lipidy

Lækningarsvæði:

Hyperlipoproteinémia typu I

Ábendingar:

Glybera je indikovaný pre dospelých pacientov diagnostikovaná familiárna lipoproteínu lipázy (LPLD) a trpiacich závažnou alebo viacerých pankreatitída útoky napriek tuku diétne obmedzenia. Diagnóza LPLD musí byť potvrdená genetickým testovaním. Indikácia je obmedzená na pacientov s detegovateľnými hladinami LPL proteínu.

Vörulýsing:

Revision: 8

Leyfisstaða:

uzavretý

Leyfisdagur:

2012-10-25

Upplýsingar fylgiseðill

28
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
Liek s ukončenou platnosťou registrácie
29
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
GLYBERA 3 × 10
12
GENÓMOVÝCH KÓPIÍ/ML INJEKČNÝ ROZTOK
Alipogén tiparvovek
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií o
bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u vás vyskytnú.
Informácie o tom ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci
časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO VÁM
BUDE PODANÝ TENTO LIEK,
PRETOŽE OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znovu prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára.
-
Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa
na svojho lekára. To sa týka aj
akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto
písomnej informácii.
-
Váš lekár vám dal kartu pacienta. Pozorne si ju prečítajte a
riaďte sa príslušnými pokynmi.
-
V prípade konzultácie alebo hospitalizácie ukážte túto kartu
zdravotníckemu pracovníkovi
(lekárovi, zdravotnej sestre). Pozri časť 4.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE
:
1.
Čo je Glybera a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým ako vám bude podaný liek Glybera
3.
Ako vám bude podaný liek Glybera
4.
Možné vedľajšie účinky
5.
Ako uchovávať liek Glybera
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE GLYBERA A NA ČO SA POUŽÍVA
Liek Glybera obsahuje alipogén tiparvovek, liek na génovú terapiu,
ktorý pôsobí tak, že do tela
dodáva gén na nápravu genetického deficitu. Patrí do skupiny
liekov nazývaných látky upravujúce
lipidy.
Liek Glybera sa používa na liečbu špecifického dedičného
ochorenia známeho ako „deficit
lipoproteínovej lipázy (LPLD)“.
Lipoproteínová lipáza (LPL) je látka, ktorá sa prirodzene
vyskytuje v te

Vara einkenni

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
Liek s ukončenou platnosťou registrácie
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových
informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa
vyžaduje, aby hlásili akékoľvek
podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť
nežiaduce reakcie, nájdete v časti
4.8.
1. NÁZOV LIEKU
Glybera 3 × 10
12
genómových kópií/ml injekčný roztok
2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1 VŠEOBECNÝ OPIS
Alipogén tiparvovek obsahuje variant LPL
S447X
génu ľudskej lipoproteínovej lipázy (LPL) vo
vektore. Vektor obsahuje proteínový obal odvodený od
adenoasociovaného vírusu sérotypu 1
(AAV1), promotéra cytomegalovírusu (CMV), post-transkripčného
regulačného prvku vírusu
hepatitídy svišťa lesného a invertovaných koncových opakovaní
odvodených od AAV2. Alipogén
tiparvovek sa vyrába pomocou hmyzích buniek a technológie
rekombinantných bakulovírusov.
2.2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Každá injekčná liekovka alipogénu tiparvoveku obsahuje 1
extrahovateľný ml roztoku s obsahom 3 x
10
12
genómových kópií (gk).
Každé balenie osobitne pripravené pre pacienta obsahuje
dostatočný počet injekčných liekoviek
na podanie dávky 1 x 10
12
gk LPL
S447X
/kg telesnej hmotnosti každému pacientovi.
Pomocná látka so známym účinkom:
Tento liek obsahuje 47,5 mg sodíka na podanie do 27 injekčných
miest až 105,6 mg sodíka na
podanie do 60 injekčných miest.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1
3. LIEKOVÁ FORMA
Injekčný roztok.
Číry až mierne opalescenčný bezfarebný roztok.
4. KLINICKÉ ÚDAJE
4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Liek Glybera je indikovaný dospelým pacientom s diagnózou
familiárneho deficitu lipoproteínovej
lipázy (LPLD) a so závažnými alebo viacnásobnými epizódami
pankreatitídy, napriek obmedzeniam
príjmu tukov v potrave. Diagnóza LPLD sa musí potvrdiť genetickým
testovaním. Indikácia