Kolbam

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
kyselina cholová
Dostupné s:
Retrophin Europe Ltd
ATC kód:
A05AA03
INN (Mezinárodní Name):
cholic acid
Terapeutické skupiny:
Žlučová a jaterní terapie
Terapeutické oblasti:
Metabolismus, vrozené chyby
Terapeutické indikace:
Kyselina cholová, Kyselina FGK je indikován k léčbě vrozené poruchy primární žlučové kyseliny syntéza, u kojenců od jednoho měsíce věku, pro kontinuální celoživotní léčbu až do dospělosti, zahrnující následující jeden vad enzymů:sterol 27-hydroxylázy (projevující se jako cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) nedostatek;2- (nebo α-) methylacyl-CoA racemátu (AMACR) nedostatek;cholesterolu 7 alfa-hydroxylázy (CYP7A1) nedostatek.
Přehled produktů:
Revision: 14
Stav Autorizace:
Staženo
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002081
Datum autorizace:
2015-11-20
EMEA kód:
EMEA/H/C/002081

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - bulharština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - bulharština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - španělština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - španělština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - dánština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - dánština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - němčina

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - němčina

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - estonština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - estonština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - řečtina

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - řečtina

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - angličtina

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - angličtina

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

15-02-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - francouzština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - francouzština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - italština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - italština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - lotyština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - lotyština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - litevština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - litevština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maďarština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maďarština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maltština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maltština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - nizozemština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - nizozemština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - polština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - polština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - portugalština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - portugalština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - rumunština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - rumunština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovenština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovenština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovinština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovinština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - finština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - finština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - švédština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - švédština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - norština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - norština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - islandština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - islandština

15-07-2020

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - chorvatština

15-07-2020

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - chorvatština

15-07-2020

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - chorvatština

15-07-2020

Přečtěte si celý dokument

Léčivý přípravek již není registrován

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100674/2016

EMEA/H/C/002081

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Kolbam

acidum cholicum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Kolbam. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Kolbam

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Kolbam, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Kolbam a k čemu se používá?

Kolbam je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku kyselinu cholovou. Jedná se o „primární

žlučovou kyselinu“, což je jedna z hlavních složek žluči (tekutiny vytvářené játry, která napomáhá

trávení tuků).

Přípravek Kolbam je schválen k celoživotní léčbě dospělých a dětí ve věku od jednoho měsíce, kteří

nejsou schopni vytvářet dostatek primárních žlučových kyselin, např. kyseliny cholové, v důsledku

genetických abnormalit, jež vedou k nedostatku těchto jaterních enzymů: sterol 27-hydroxyláza; 2-

methylacyl-CoA racemáza nebo cholesterol 7

-hydroxyláza.

Pokud tyto primární žlučové kyseliny chybějí, vytváří tělo místo nich abnormální žlučové kyseliny, které

mohou způsobit poškození jater, vedoucí případně i k život ohrožujícímu selhání jater. Onemocnění je

známé jako „vrozené poruchy syntézy primárních žlučových kyselin“.

Jelikož počet pacientů s vrozenými poruchami syntézy primárních žlučových kyselin je nízký, toto

onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Kolbam byl dne 28. října 2009 označen

jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Léčivý přípravek již není registrován

Kolbam

EMA/100674/2016

strana 2/3

Jak se přípravek Kolbam používá?

Výdej přípravku Kolbam je vázán na lékařský předpis, přičemž léčba by měla být zahájena a sledována

lékařem specializovaným na onemocnění, k jejichž léčbě se přípravek Kolbam používá.

Přípravek je dostupný ve formě tobolek (50 a 250 mg). Denní dávka je u každého pacienta volena a

během léčby upravována v závislosti na hladinách žlučových kyselin v krvi a moči a na funkci jater.

Maximální denní dávka by neměla překročit 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti.

Přípravek Kolbam by se měl užívat každý den přibližně ve stejnou dobu spolu s jídlem. U malých dětí,

které nejsou schopny tobolky polknout, je možné obsah tobolky smísit s dětskou výživou, odstříkaným

mateřským mlékem, bramborovou kaší nebo ovocným pyré.

Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Kolbam působí?

Kyselina cholová je jednou z hlavních primárních žlučových kyselin, které se tvoří v játrech. Kyselina

cholová obsažená v přípravku Kolbam nahrazuje u pacienta chybějící kyselinu cholovou. To pomáhá

snižovat tvorbu abnormálních žlučových kyselin a přispívá k normální činnosti žluči v trávicí soustavě, a

tím ke zmírnění příznaků onemocnění.

Jaké přínosy přípravku Kolbam byly prokázány v průběhu studií?

Přípravek Kolbam byl zkoumán v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 52 pacientů s vrozenými

poruchami syntézy primárních žlučových kyselin, včetně 7 pacientů, u kterých chyběla buď sterol 27-

hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza, nebo cholesterol 7

-hydroxyláza. Hlavním měřítkem

účinnosti byly změny hladin žlučových kyselin a funkce jater před léčbou přípravkem Kolbam a po ní. Na

základě výsledků této studie byla stanovena účinnost přípravku Kolbam pro schválené indikace.

Odpovídala klinickým očekáváním i údajům z literatury.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kolbam?

Nežádoucí účinky přípravku Kolbam jsou obecně mírné až středně závažné a mají přechodný charakter.

Nejčastějšími nežádoucími účinky (které mohou postihnout až 1 osobu z 10) jsou periferní neuropatie

(poškození nervů v rukou a chodidlech), průjem, nauzea (pocit nevolnosti), kyselý reflux (stoupání

žaludeční šťávy do úst), ezofagitida (zánět jícnu), žloutenka (zežloutnutí kůže a očí), kožní problémy

(léze) a malátnost.

Přípravek Kolbam se nesmí užívat v kombinaci s fenobarbitalem (přípravkem k léčbě epilepsie).

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Kolbam schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Kolbam převyšují

jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor CHMP dospěl k závěru, že

přípravek Kolbam má příznivé účinky u pacientů s nedostatkem těchto jaterních enzymů: sterol 27-

hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza a cholesterol 7

-hydroxyláza. Z hlediska bezpečnosti

přípravku se mělo za to, že nežádoucí účinky nejsou závažné a že jsou reverzibilní (vymizí).

Přípravek Kolbam byl registrován „za výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto

onemocnění nebylo možné o přípravku Kolbam získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé

Léčivý přípravek již není registrován

Kolbam

EMA/100674/2016

strana 3/3

přípravky každoročně vyhodnotí veškeré nové informace a tento souhrn bude podle potřeby

aktualizován.

Jaké informace o přípravku Kolbam nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Kolbam byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Kolbam

dodává na trh, bude sledovat jeho přínosy a bezpečnost pomocí registru pacientů a předloží každoroční

aktualizace.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Kolbam?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Kolbam byl vypracován plán řízení rizik. Na základě

tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Kolbam zahrnuty

informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i

pacienti.

Společnost, která přípravek Kolbam dodává na trh, navíc poskytne vzdělávací materiály s informacemi

o správném a bezpečném používání přípravku Kolbam všem lékařům, u nichž se očekává, že budou

tento léčivý přípravek předepisovat.

Další informace jsou uvedeny ve shrnutí plánu řízení rizik.

Další informace o přípravku Kolbam

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Kolbam platné v celé Evropské unii dne

20. listopadu 2015.

Plné znění zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik pro přípravek Kolbam je k dispozici na internetových

stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Kolbam naleznete v příbalové informaci (rovněž

součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Kolbam vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 02-2016.

Přečtěte si celý dokument

Léčivý přípravek již není registrován

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100674/2016

EMEA/H/C/002081

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Kolbam

acidum cholicum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Kolbam. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Kolbam

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Kolbam, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Kolbam a k čemu se používá?

Kolbam je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku kyselinu cholovou. Jedná se o „primární

žlučovou kyselinu“, což je jedna z hlavních složek žluči (tekutiny vytvářené játry, která napomáhá

trávení tuků).

Přípravek Kolbam je schválen k celoživotní léčbě dospělých a dětí ve věku od jednoho měsíce, kteří

nejsou schopni vytvářet dostatek primárních žlučových kyselin, např. kyseliny cholové, v důsledku

genetických abnormalit, jež vedou k nedostatku těchto jaterních enzymů: sterol 27-hydroxyláza; 2-

methylacyl-CoA racemáza nebo cholesterol 7

-hydroxyláza.

Pokud tyto primární žlučové kyseliny chybějí, vytváří tělo místo nich abnormální žlučové kyseliny, které

mohou způsobit poškození jater, vedoucí případně i k život ohrožujícímu selhání jater. Onemocnění je

známé jako „vrozené poruchy syntézy primárních žlučových kyselin“.

Jelikož počet pacientů s vrozenými poruchami syntézy primárních žlučových kyselin je nízký, toto

onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Kolbam byl dne 28. října 2009 označen

jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Léčivý přípravek již není registrován

Kolbam

EMA/100674/2016

strana 2/3

Jak se přípravek Kolbam používá?

Výdej přípravku Kolbam je vázán na lékařský předpis, přičemž léčba by měla být zahájena a sledována

lékařem specializovaným na onemocnění, k jejichž léčbě se přípravek Kolbam používá.

Přípravek je dostupný ve formě tobolek (50 a 250 mg). Denní dávka je u každého pacienta volena a

během léčby upravována v závislosti na hladinách žlučových kyselin v krvi a moči a na funkci jater.

Maximální denní dávka by neměla překročit 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti.

Přípravek Kolbam by se měl užívat každý den přibližně ve stejnou dobu spolu s jídlem. U malých dětí,

které nejsou schopny tobolky polknout, je možné obsah tobolky smísit s dětskou výživou, odstříkaným

mateřským mlékem, bramborovou kaší nebo ovocným pyré.

Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Kolbam působí?

Kyselina cholová je jednou z hlavních primárních žlučových kyselin, které se tvoří v játrech. Kyselina

cholová obsažená v přípravku Kolbam nahrazuje u pacienta chybějící kyselinu cholovou. To pomáhá

snižovat tvorbu abnormálních žlučových kyselin a přispívá k normální činnosti žluči v trávicí soustavě, a

tím ke zmírnění příznaků onemocnění.

Jaké přínosy přípravku Kolbam byly prokázány v průběhu studií?

Přípravek Kolbam byl zkoumán v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 52 pacientů s vrozenými

poruchami syntézy primárních žlučových kyselin, včetně 7 pacientů, u kterých chyběla buď sterol 27-

hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza, nebo cholesterol 7

-hydroxyláza. Hlavním měřítkem

účinnosti byly změny hladin žlučových kyselin a funkce jater před léčbou přípravkem Kolbam a po ní. Na

základě výsledků této studie byla stanovena účinnost přípravku Kolbam pro schválené indikace.

Odpovídala klinickým očekáváním i údajům z literatury.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kolbam?

Nežádoucí účinky přípravku Kolbam jsou obecně mírné až středně závažné a mají přechodný charakter.

Nejčastějšími nežádoucími účinky (které mohou postihnout až 1 osobu z 10) jsou periferní neuropatie

(poškození nervů v rukou a chodidlech), průjem, nauzea (pocit nevolnosti), kyselý reflux (stoupání

žaludeční šťávy do úst), ezofagitida (zánět jícnu), žloutenka (zežloutnutí kůže a očí), kožní problémy

(léze) a malátnost.

Přípravek Kolbam se nesmí užívat v kombinaci s fenobarbitalem (přípravkem k léčbě epilepsie).

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Kolbam schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Kolbam převyšují

jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor CHMP dospěl k závěru, že

přípravek Kolbam má příznivé účinky u pacientů s nedostatkem těchto jaterních enzymů: sterol 27-

hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza a cholesterol 7

-hydroxyláza. Z hlediska bezpečnosti

přípravku se mělo za to, že nežádoucí účinky nejsou závažné a že jsou reverzibilní (vymizí).

Přípravek Kolbam byl registrován „za výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto

onemocnění nebylo možné o přípravku Kolbam získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé

Léčivý přípravek již není registrován

Kolbam

EMA/100674/2016

strana 3/3

přípravky každoročně vyhodnotí veškeré nové informace a tento souhrn bude podle potřeby

aktualizován.

Jaké informace o přípravku Kolbam nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Kolbam byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Kolbam

dodává na trh, bude sledovat jeho přínosy a bezpečnost pomocí registru pacientů a předloží každoroční

aktualizace.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Kolbam?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Kolbam byl vypracován plán řízení rizik. Na základě

tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Kolbam zahrnuty

informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i

pacienti.

Společnost, která přípravek Kolbam dodává na trh, navíc poskytne vzdělávací materiály s informacemi

o správném a bezpečném používání přípravku Kolbam všem lékařům, u nichž se očekává, že budou

tento léčivý přípravek předepisovat.

Další informace jsou uvedeny ve shrnutí plánu řízení rizik.

Další informace o přípravku Kolbam

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Kolbam platné v celé Evropské unii dne

20. listopadu 2015.

Plné znění zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik pro přípravek Kolbam je k dispozici na internetových

stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Kolbam naleznete v příbalové informaci (rovněž

součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Kolbam vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 02-2016.

Přečtěte si celý dokument

Léčivý přípravek již není registrován

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100674/2016

EMEA/H/C/002081

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Kolbam

acidum cholicum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Kolbam. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Kolbam

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Kolbam, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Kolbam a k čemu se používá?

Kolbam je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku kyselinu cholovou. Jedná se o „primární

žlučovou kyselinu“, což je jedna z hlavních složek žluči (tekutiny vytvářené játry, která napomáhá

trávení tuků).

Přípravek Kolbam je schválen k celoživotní léčbě dospělých a dětí ve věku od jednoho měsíce, kteří

nejsou schopni vytvářet dostatek primárních žlučových kyselin, např. kyseliny cholové, v důsledku

genetických abnormalit, jež vedou k nedostatku těchto jaterních enzymů: sterol 27-hydroxyláza; 2-

methylacyl-CoA racemáza nebo cholesterol 7

-hydroxyláza.

Pokud tyto primární žlučové kyseliny chybějí, vytváří tělo místo nich abnormální žlučové kyseliny, které

mohou způsobit poškození jater, vedoucí případně i k život ohrožujícímu selhání jater. Onemocnění je

známé jako „vrozené poruchy syntézy primárních žlučových kyselin“.

Jelikož počet pacientů s vrozenými poruchami syntézy primárních žlučových kyselin je nízký, toto

onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Kolbam byl dne 28. října 2009 označen

jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Léčivý přípravek již není registrován

Kolbam

EMA/100674/2016

strana 2/3

Jak se přípravek Kolbam používá?

Výdej přípravku Kolbam je vázán na lékařský předpis, přičemž léčba by měla být zahájena a sledována

lékařem specializovaným na onemocnění, k jejichž léčbě se přípravek Kolbam používá.

Přípravek je dostupný ve formě tobolek (50 a 250 mg). Denní dávka je u každého pacienta volena a

během léčby upravována v závislosti na hladinách žlučových kyselin v krvi a moči a na funkci jater.

Maximální denní dávka by neměla překročit 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti.

Přípravek Kolbam by se měl užívat každý den přibližně ve stejnou dobu spolu s jídlem. U malých dětí,

které nejsou schopny tobolky polknout, je možné obsah tobolky smísit s dětskou výživou, odstříkaným

mateřským mlékem, bramborovou kaší nebo ovocným pyré.

Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Kolbam působí?

Kyselina cholová je jednou z hlavních primárních žlučových kyselin, které se tvoří v játrech. Kyselina

cholová obsažená v přípravku Kolbam nahrazuje u pacienta chybějící kyselinu cholovou. To pomáhá

snižovat tvorbu abnormálních žlučových kyselin a přispívá k normální činnosti žluči v trávicí soustavě, a

tím ke zmírnění příznaků onemocnění.

Jaké přínosy přípravku Kolbam byly prokázány v průběhu studií?

Přípravek Kolbam byl zkoumán v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 52 pacientů s vrozenými

poruchami syntézy primárních žlučových kyselin, včetně 7 pacientů, u kterých chyběla buď sterol 27-

hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza, nebo cholesterol 7

-hydroxyláza. Hlavním měřítkem

účinnosti byly změny hladin žlučových kyselin a funkce jater před léčbou přípravkem Kolbam a po ní. Na

základě výsledků této studie byla stanovena účinnost přípravku Kolbam pro schválené indikace.

Odpovídala klinickým očekáváním i údajům z literatury.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kolbam?

Nežádoucí účinky přípravku Kolbam jsou obecně mírné až středně závažné a mají přechodný charakter.

Nejčastějšími nežádoucími účinky (které mohou postihnout až 1 osobu z 10) jsou periferní neuropatie

(poškození nervů v rukou a chodidlech), průjem, nauzea (pocit nevolnosti), kyselý reflux (stoupání

žaludeční šťávy do úst), ezofagitida (zánět jícnu), žloutenka (zežloutnutí kůže a očí), kožní problémy

(léze) a malátnost.

Přípravek Kolbam se nesmí užívat v kombinaci s fenobarbitalem (přípravkem k léčbě epilepsie).

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Kolbam schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Kolbam převyšují

jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor CHMP dospěl k závěru, že

přípravek Kolbam má příznivé účinky u pacientů s nedostatkem těchto jaterních enzymů: sterol 27-

hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza a cholesterol 7

-hydroxyláza. Z hlediska bezpečnosti

přípravku se mělo za to, že nežádoucí účinky nejsou závažné a že jsou reverzibilní (vymizí).

Přípravek Kolbam byl registrován „za výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto

onemocnění nebylo možné o přípravku Kolbam získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé

Léčivý přípravek již není registrován

Kolbam

EMA/100674/2016

strana 3/3

přípravky každoročně vyhodnotí veškeré nové informace a tento souhrn bude podle potřeby

aktualizován.

Jaké informace o přípravku Kolbam nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Kolbam byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Kolbam

dodává na trh, bude sledovat jeho přínosy a bezpečnost pomocí registru pacientů a předloží každoroční

aktualizace.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Kolbam?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Kolbam byl vypracován plán řízení rizik. Na základě

tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Kolbam zahrnuty

informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i

pacienti.

Společnost, která přípravek Kolbam dodává na trh, navíc poskytne vzdělávací materiály s informacemi

o správném a bezpečném používání přípravku Kolbam všem lékařům, u nichž se očekává, že budou

tento léčivý přípravek předepisovat.

Další informace jsou uvedeny ve shrnutí plánu řízení rizik.

Další informace o přípravku Kolbam

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Kolbam platné v celé Evropské unii dne

20. listopadu 2015.

Plné znění zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik pro přípravek Kolbam je k dispozici na internetových

stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Kolbam naleznete v příbalové informaci (rovněž

součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Kolbam vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 02-2016.

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace