Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter - palynziq är indicerat för behandling av patienter med fenylketonuri (pku) i åldern 16 år och äldre och som har blod fenylalanin kontroll (blod fenylalanin högre nivåer än 600 mikromol/l) trots en i förväg med tillgängliga behandlingsalternativ.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - olipudase alfa - acid sphingomyelinase deficiency (asmd) type a/b or type b - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-central nervous system (cns) manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (asmd) in paediatric and adult patients with type a/b or type b.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

serb sas - telotristat etiprat - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter - xermelo är indicerat för behandling av karcinoid syndrom diarré i kombination med somatostatinanaloga (ssa) behandling hos vuxna som otillräckligt kontrolleras av ssa-terapi.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - betain vattenfritt - homocystinuri - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.