Pombiliti

Land: Europeiska unionen

Språk: svenska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

Cipaglucosidase alfa

Tillgänglig från:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-kod:

A16AB

INN (International namn):

cipaglucosidase alfa

Terapeutisk grupp:

Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,

Terapiområde:

Glykogenlagringssjukdomstyp II

Terapeutiska indikationer:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Bemyndigande status:

auktoriserad

Tillstånd datum:

2023-03-20

Bipacksedel

27
B.
BIPACKSEDEL
28
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN
POMBILITI 105 MG PULVER TILL KONCENTRAT TILL INFUSIONSVÄTSKA,
LÖSNING
cipaglukosidas alfa
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar du
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU FÅR DETTA LÄKEMEDEL. DEN
INNEHÅLLER INFORMATION
SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
•
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
•
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal
eller sjuksköterska.
•
Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller
sjuksköterska. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE
1. Vad Pombiliti är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du får Pombiliti
3. Hur du får Pombiliti
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Pombiliti ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD POMBILITI ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD POMBILITI ÄR
Pombiliti är en typ av ”enzymersättningsbehandling” som används
i behandlingen av sent debuterad
Pompes sjukdom hos vuxna. Det innehåller den aktiva substansen
”cipaglukosidas alfa”.
VAD DET ANVÄNDS FÖR
Pombiliti används alltid tillsammans med ett annat läkemedel som
heter miglustat och tas som 65 mg
hårda kapslar. Det är mycket viktigt att du även läser
bipacksedeln för miglustat 65 mg hårda kapslar.
Om du har några frågor om dina läkemedel, fråga läkare eller
apotekspersonal.
HUR POMBILITI FUNGERAR
Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av enzymet surt
alfa-glukosidas (GAA). Detta enzym
hjälper till att kontrollera mängden glykogen (en typ av
kolhydrater) i kroppen.
Vid Pompes sjukdom ansamlas stora mänger glykogen i kroppens muskler.
Detta hindr

Produktens egenskaper

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Pombiliti 105 mg pulver till koncentrat till infusionsvätska,
lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
En injektionsflaska innehåller 105 mg cipaglukosidas alfa.
Efter beredning av varje injektionsflaska (se avsnitt 6.6) innehåller
den koncentrerade lösningen
15 mg cipaglukosidas alfa* per ml.
*Humant surt α‐glukosidas med bis‐fosforylerade N‐glykaner
(bis‐M6P) produceras i äggstocksceller
från kinesisk hamster (CHO) med rekombinant DNA-teknik.
Hjälpämne med känd effekt
Varje injektionsflaska innehåller 10,5 mg natrium.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning (pulver till
koncentrat)
Vit till svagt gulaktigt frystorkat pulver
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Pombiliti (cipaglukosidas alfa) är en enzymersättningsterapi för
långvarigt bruk som används i
kombination med enzymstabilisatorn miglustat för behandling av vuxna
med sent debuterande
Pompes sjukdom (brist på surt α‐glukosidas [GAA]).
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandling bör övervakas av läkare med erfarenhet av att behandla
patienter med
Pompes sjukdom eller andra ärftliga metaboliska eller neuromuskulära
sjukdomar.
Cipaglukosidas alfa måste användas i kombination med miglustat 65 mg
hårda kapslar. På grund av
detta ska produktresumén för miglustat 65 mg hårda kapslar
konsulteras innan cipaglukosidas alfa
ges, med avseende på antal kapslar (baserat på kroppsvikt),
doseringstid och fasta.
3
Dosering
Rekommenderad dos av cipaglukosidas alfa är 20 mg/kg kroppsvikt
varannan vecka. Infusionen av
cipaglukosidas alfa ska påbörjas 1 timme efter intag av
m