Land: Europeiska unionen
Språk: estniska
Källa: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipiidi modifitseerivad ained
I tüüpi hüperlipoproteineemia
Glybera on näidustatud täiskasvanud patsientidel diagnoositud perekondlik lipoproteiin lipaasi puudulikkus (LPLD) ja kellel on raske või mitme pankreatiit ründab vaatamata rasva dieeti. LPLD diagnoos tuleb kinnitada geneetilise testimisega. Näidustatakse ainult LPL valgu tuvastatava tasemega patsientidel.
Revision: 8
Endassetõmbunud
2012-10-25
27 B. PAKENDI INFOLEHT Ravimil on müügiluba lõppenud 28 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE GLYBERA 3 × 10 12 GENOOMI KOOPIAT/ML SÜSTELAHUS Alipogeentiparvovek Käesoleva ravimi suhtes kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teavitades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teavitamise kohta vt lõik 4. ENNE RAVIMI KASUTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arstiga. - Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arstiga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. - Teie arst andis teile patsiendikaardi. Lugege seda hoolikalt ja järgige sellega seotud juhiseid. - Esitage kaart tervishoiutöötajale (arstile, meditsiiniõele) visiidil arsti juurde või haiglasse jäämisel. Vt lõik 4. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on Glybera ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne Glybera kasutamist 3. Kuidas Glyberat kasutada 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas Glyberat säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON GLYBERA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Glybera sisaldab geeniteraapia ravimit alipogeentiparvovekki, mis toimib nii, et viib kehasse geeni ja korrigeerib geneetilist puudust. See kuulub ravimite rühma, mida nimetatakse lipiidisisaldust muutvateks aineteks. Glyberat kasutatakse konkreetse päriliku seisundi, lipoproteiinlipaasi puuduse (LPLD) raviks. Lipoproteiinlipaas (LPL) on kehaomane aine organismis (ensüüm), mis kontrollib teatud toidurasvade sisaldust veres. Lipoproteiinlipaasi puuduse korral ei esine geneetilise defekti tõttu seda ensüümi. Selle seisundiga inimestel esineb veres väga suur rasvasisaldus (hüperkülomikroneemia). Glyberat kasutatakse täiskasvanud patsientide raviks, kellel on diagnoositud lipoproteiinlipaasi puudus (LPLD) ja kellel esinevad hoolimata toidurasva piiramise Läs hela dokumentet
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE Ravimil on müügiluba lõppenud 2 Käesoleva ravimi suhtes kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teavitada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teavitamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Glybera 3 × 10 12 genoomi koopiat/ml süstelahus 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Alipogeentiparvovek sisaldab vektoris inimese lipoproteiinlipaasi (LPL) geenivarianti LPL S447X . Vektor koosneb valgu kestast saadud adenoassotsieeritud viiruse serotüüp 1-st (AAV1), tsütomegaloviiruse (CMV) promootorpiirkonnast, metsümiseja hepatiidiviiruse posttranskriptsioonilisest regulaatorelemendist ja AAV2- st tuletatud pöördterminaalsetest kordustest. Alipogeentiparvoveki tootmiseks kasutatakse putukarakke ja rekombinantset bakuloviiruse tehnoloogiat. 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Üks alipogeentiparvoveki viaal sisaldab 1 ml ekstraheeritavat lahust, milles on 3 × 10 12 genoomikoopiat (gk). Üks patsiendispetsiifiline pakend sisaldab piisavas koguses viaale, et annustada igale patsiendile 1 × 10 12 LPL S447× gk/kg kehakaalu kohta. Teadaolevat toimet omav(ad) abiaine(d): See ravimpreparaat sisaldab 47,5 mg naatriumi 27 süstekohta manustamisel ja kuni 105,6 mg naatriumi 60 süstekohta manustamisel. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Süstelahus. Selge või kergelt hägune värvitu lahus. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Glybera on näidustatud täiskasvanud patsientidele, kellel on diagnoositud perekondlik lipoproteiinlipaasi puudus (LPLD) ja kellel esinevad hoolimata toidurasva piiramisest tõsised või korduvad pankreatiidihood. LPLD diagnoos tuleb kinnitada geneetilise testiga. Glybera on näidustatud ainult nendele patsientidele, kellel esineb tuvastatav LPL-valk (vt lõik 4.4). 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Glyberat tohib kasutada ainult juhul, kui LPLD diagnoos on kinnitatud vastava geneetilise test Läs hela dokumentet