Cerezyme

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

Bipacksedel Bipacksedel (PIL)

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper (SPC)

14-07-2021

Aktiva substanser:
imiglukeras
Tillgänglig från:
Genzyme Europe B.V.
ATC-kod:
A16AB02
INN (International namn):
imiglucerase
Terapeutisk grupp:
Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,
Terapiområde:
Gauchersjukdom
Terapeutiska indikationer:
Cerezyme (imiglukeras) är indicerat för användning som långsiktig enzymersättningsbehandling hos patienter med en bekräftad diagnos på icke-neuronopatisk (typ1) eller kronisk neuronopatisk (typ 3) Gauchers sjukdom som uppvisar kliniskt signifikanta nonneurological manifestationer av sjukdomen. De icke-neurologiska manifestationer av Gaucher-sjukdomen kan innehålla en eller flera av följande villkor:anemi efter uteslutande av andra orsaker, såsom järn deficiencyThrombocytopeniaBone sjukdom efter uteslutande av andra orsaker såsom Vitamin D deficiencyhepatomegaly eller splenomegali.
Produktsammanfattning:
Revision: 26
Bemyndigande status:
auktoriserad
Godkännandenummer:
EMEA/H/C/000157
Tillstånd datum:
1997-11-17
EMEA-kod:
EMEA/H/C/000157

Dokument på andra språk

Bipacksedel Bipacksedel - bulgariska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - bulgariska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - bulgariska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - spanska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - spanska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - spanska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - tjeckiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tjeckiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tjeckiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - danska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - danska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - danska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - tyska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tyska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tyska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - estniska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - estniska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - estniska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - grekiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - grekiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - grekiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - engelska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - engelska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - engelska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - franska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - franska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - franska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - italienska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - italienska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - italienska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - lettiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - lettiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - lettiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - litauiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - litauiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - litauiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - ungerska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - ungerska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - ungerska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - maltesiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - maltesiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - maltesiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - nederländska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - nederländska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - nederländska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - polska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - polska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - polska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - portugisiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - portugisiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - portugisiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - rumänska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - rumänska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - rumänska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - slovakiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovakiska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovakiska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - slovenska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovenska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovenska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - finska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - finska

14-07-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - finska

06-10-2010

Bipacksedel Bipacksedel - norska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - norska

14-07-2021

Bipacksedel Bipacksedel - isländska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - isländska

14-07-2021

Bipacksedel Bipacksedel - kroatiska

14-07-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - kroatiska

14-07-2021

Läs hela dokumentet

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Cerezyme 400 enheter pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning

Imiglukeras

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar använda detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna bipacksedel, du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om

de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information. Se avnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande

Vad Cerezyme är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du använder Cerezyme.

Hur Cerezyme ges.

Eventuella biverkningar.

Hur Cerezyme ska förvaras.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Cerezyme är och vad det används för

Cerezyme innehåller den aktiva substansen imiglukeras och används för att behandla patienter som har

en bekräftad diagnos på Gauchers sjukdom typ 1 eller typ 3, och som visar följande tecken på

sjukdomen: anemi (blodbrist), en tendens att blöda lätt (på grund av lågt antal trombocyter - en typ av

blodcell), förstoring av mjälte eller lever, eller skelettsjukdom.

Personer med Gauchers sjukdom har låga nivåer av ett enzym som kallas surt

-glukosidas. Detta

enzym hjälper kroppen att kontrollera nivåerna av glukosylceramid. Glukosylceramid är en naturlig

substans i kroppen och består av socker och fett

.

Vid Gauchers sjukdom kan nivåerna av

glukosylceramid bli för höga.

Cerezyme är ett konstgjort enzym som kallas imiglukeras. Det kan ersätta det naturliga enzymet surt

-glukosidas som saknas eller inte är tillräckligt aktivt hos patienter med Gauchers sjukdom.

Informationen i den här bipacksedeln gäller alla patientgrupper inklusive barn, tonåringar, vuxna och

äldre.

2.

Vad du behöver veta innan du använder Cerezyme

Använd inte Cerezyme

om du är allergisk mot imiglukeras eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (se avsnitt

Varningar och försiktighet

Tala med läkare eller apotekspersonal innan du använder Cerezyme:

om du behandlas med Cerezyme kan du få en allergisk reaktion medan du får läkemedlet eller

strax efteråt. Om du får en sådan reaktion måste du

tala om det för läkaren omedelbart

Läkaren kan testa om du har en allergisk reaktion mot imiglukeras.

vissa patienter med Gauchers sjukdom har högt blodtryck i lungorna (pulmonell hypertoni).

Orsaken kan vara okänd, eller det kan bero på hjärt-, lung- eller leverproblem. Det kan

uppkomma vare sig patienten behandlas med Cerezyme eller inte. Om du lider av

andfåddhet

måste du dock tala om det för läkaren.

Andra läkemedel och Cerezyme

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra

läkemedel.

Cerezyme får inte ges blandat med andra läkemedel i samma infusion (dropp).

Graviditet och amning

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare

eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel. Försiktig användning av Cerezyme under

graviditet och amning rekommenderas.

Cerezyme innehåller natrium

Läkemedlet innehåller natrium och administreras i 0,9 % natriumklorid intravenös lösning. Detta bör

beaktas av patienter som ordinerats saltfattig kost. Detta läkemedel innehåller 280 mg natrium

(huvudingrediensen i koksalt/bordssalt) per injektionsflaska. Detta motsvarar 14% av högsta

rekommenderat dagligt intag av natrium för vuxna.

3.

Hur Cerezyme ges

Anvisningar om korrekt användning

Cerezyme ges via ett dropp i en ven (genom intravenös infusion).

Det levereras som ett pulver vilket ska blandas med sterilt vatten innan det ges.

Cerezyme ska endast användas under övervakning av en läkare som är kunnig i behandlingen av

Gauchers sjukdom. Din läkare kan rekommendera att du får behandling i hemmet, förutsatt att du

uppfyller vissa kriterier. Kontakta läkaren om du vill få behandling i hemmet.

Din dos är specifik för just dig. Läkaren räknar ut dosen med utgångspunkt från hur svåra dina

symtom är, och andra faktorer. Rekommenderad dos är 60 enheter/kg kroppsvikt en gång varannan

vecka.

Läkaren kontrollerar noga hur du reagerar på behandlingen, och kan ändra dosen (höja eller sänka)

tills han/hon finner den bästa dosen för att kontrollera dina symtom.

När läkaren har funnit rätt dos kommer han/hon ändå att kontrollera dina reaktioner för att vara säker

på att du använder rätt dos. Detta kan ske var 6:e till 12:e månad.

Det finns ingen information om vilken effekt Cerezyme har på hjärnbaserade symtom hos patienter

med kronisk neuronopatisk Gauchers sjukdom. Därför kan ingen speciell dosregim rekommenderas.

ICGG Gaucher Registry

Du kan be läkaren att registrera din patientinformation i ”ICGG Gaucher Registry”. Syftet med detta

register är att öka förståelsen för Gauchers sjukdom och att kontrollera hur väl enzymersättningsterapi,

som Cerezyme, fungerar. Detta bör leda till en förbättring av säkerhet och effekt vid användningen av

Cerezyme. Dina patientdata registreras anonymt – ingen får veta att informationen handlar om dig.

Om du har använt för stor mängd av Cerezyme

Det har inte rapporterats några fall av överdoser av Cerezyme.

Om du har glömt att använda Cerezyme

Om du har missat en infusion, kontakta läkaren.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel kontakta läkare eller apotekspersonal.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar men alla användare behöver inte få

dem.

Vanliga

(kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare):

andfåddhet

hosta

nässelutslag/lokal svullnad i huden eller inne i munnen eller svalget

klåda

hudutslag

Mindre vanliga

(kan förekomma hos upp till 1 av 100 användare):

yrsel

huvudvärk

en känsla av att huden pirrar, sticker, svider eller domnar

ökad hjärtfrekvens

blåaktig hud

rodnad

blodtrycksfall

kräkning

illamående

magkramper

diarré

ledsmärta

obehag vid infusionsstället

sveda vid infusionsstället

svullnad vid infusionsstället

böld vid injektionsstället

obehag i bröstet

feber

stelhet

trötthet

ryggvärk

Sällsynta

(kan förekomma hos upp till 1 av 1000 användare):

allvarlig överkänslighetsreaktion

Vissa biverkningar sågs främst medan patienter fick läkemedlet eller strax efter. Dessa var klåda,

rodnad, nässelutslag/lokal svullnad i huden eller inne i munnen eller svalget, obehag i bröstet, ökad

hjärtfrekvens, blåaktig hud, andfåddhet, en känsla av att huden pirrar, sticker, svider eller domnar,

blodtrycksfall och ryggvärk. Om du får något av dessa symtom,

informera din läkare omedelbart

Du kanske behöver ytterligare läkemedel för att förhindra en allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer

och/eller kortikosteroider).

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information.

Du kan också rapportera biverkningar direkt via det

nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.* Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till

att öka informationen om läkemedels säkerhet.

5.

Hur Cerezyme ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på etiketten och kartongen efter ”EXP”. Utgångsdatumet är

den sista dagen i angiven månad.

Oöppnade injektionsflaskor:

Förvaras i kylskåp (2

C–8

Utspädd lösning:

Cerezyme bör användas omedelbart efter blandning med sterilt vatten. Den blandade lösningen i

injektionsflaskan kan inte sparas utan bör genast spädas i en infusionspåse; endast utspädd lösning kan

sparas i upp till 24 timmar om den förvaras svalt (2°C–8°C) och mörkt.

Läkemedelet ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man

kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är imiglukeras. Imiglukeras är en modifierad form av det mänskliga

enzymet surt

-glukosidasoch framställs genom rekombinant DNA-teknik.

En injektionsflaska

innehåller 400 enheter imiglukeras. Efter beredning innehåller lösningen 40 enheter imiglukeras

per ml.

Övriga innehållsämnen är: mannitol, natriumcitrat, citronsyramonohydrat, polysorbat 80.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Cerezyme, 400 enheter, levereras som ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning (i en

förpackning med 1, 5 eller 25 injektionsflaskor). Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att

marknadsföras.

Cerezyme tillhandahålls som ett vitt till benvitt pulver. Efter beredning är det en klar, färglös vätska,

fri från partiklar. Den beredda lösningen måste spädas ytterligare.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Innehavare av godkännande för försäljning

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nederländerna

Tillverkare

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta

läkemedel:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Tел: +359 2 9705300

Malta

Sanofi S.r.l.

+39 02 39394275

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 20 245 4000

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 3 4 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.r.l.

Tel: 800 536 389

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

United Kingdom

Sanofi

Tel +44 (0)845 372 7101

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Denna bipacksedel ändrades senast:

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu

. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar

och behandlingar.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Bruksanvisning – beredning, spädning och administrering

Varje injektionsflaska med Cerezyme är endast för engångsbruk. Efter beredning innehåller varje

injektionsflaska med Cerezyme 400 enheter imiglukeras i 10,0 ml (40 enheter per ml).

Bestäm utifrån den enskilde patientens doseringsregim det antal flaskor som ska rekonstitueras och ta

ut flaskorna ur kylskåpet.

Använd aseptisk teknik

Rekonstituering

Rekonstituera varje flaska med 10,2 ml vatten för injektionsvätskor: undvik att tillsätta vatten för

injektionsvätskor för häftigt, och blanda försiktigt, så att lösningen inte skummar. Den rekonstituerade

volymen är 10,6 ml. Den rekonstituerade lösningens pH är ungefär 6,1.

Efter beredning är det en klar, färglös vätska, fri från partiklar. Den beredda lösningen måste spädas

ytterligare. Kontrollera att den rekonstituerade lösningen i varje flaska inte inehåller partiklar eller är

missfärgad före ytterligare spädning. Använd inte flaskor som innehåller främmande partiklar eller har

missfärgat innehåll.

Späd flaskorna omedelbart efter rekonstituering och spara dem inte för senare användning.

Spädning

Den rekonstituerade lösningen innehåller 40 enheter imiglukeras per ml.Den beredda volymen gör att

man kan dra upp exakt 10,0 ml (likvärdigt med 400 enheter) från varje injektionsflaska. Dra upp 10,0

ml från varje flaska och slå samman de uttagna volymerna. Späd sedan den sammanslagna mängden

med 0,9% natriumkloridlösning för intravenöst bruk till en total volym av 100 till 200 ml. Blanda

infusionslösningen försiktigt.

Administrering

Den utspädda lösningen bör administreras genom ett lågproteinbindande in-linefilter på 0,2µm för att

avlägsna eventuella proteinpartiklar. Detta medför ingen minskning av aktiviteten hos imiglukeras.

Den utspädda lösningen bör administreras inom 3 timmar. Produkten spädd med 0,9%

natriumkloridlösning för intravenöst bruk bibehåller kemisk stabilitet om den förvaras i högst 24

timmar vid +2°C och +8°C skyddat mot ljus, men mikrobiologisk säkerhet beror på om

rekonstituering och spädning utförts aseptiskt.

Cerezyme innehåller inga konserveringsmedel. Ej använt läkemedel och avfall ska hanteras enligt

gällande anvisningar.

Läs hela dokumentet

BILAGA I

PRODUKTRESUMÉ

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Cerezyme 400 enheter Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

Varje flaska innehåller 400 enheter* imiglukeras**.

Efter beredning innehåller lösningen 40 enheter (ungefär 1,0 mg) imiglukeras per ml (400 U/10 ml).

* En enhet enzym (U) definieras som den mängd enzym som katalyserar hydrolysen av en mikromol

av det syntetiska substratet para-nitrofenyl-

-d-glukopyranosid (pNP-Glc) per minut vid 37°C.

** Imiglukeras är en modifierad form av humant surt

-glukosidas och framställs genom rekombinant

DNA-teknik med hjälp av cellodling av ovarieceller från kinesisk hamster (CHO), med

mannosmodifiering för att riktas mot makrofager.

Hjälpämnen:

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

Läkemedlet innehåller natrium och administreras i 0,9 % natriumklorid intravenös lösning (se avsnitt

6.6). Efter beredning innehåller lösningen 1,24 mmol natrium (400 U/10 ml). Detta bör beaktas av

patienter som ordinerats saltfattig kost.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning.

Cerezyme är ett vitt till benvitt pulver.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Cerezyme (imiglukeras) är indicerat för användning som långsiktig enzymersättningsbehandling hos

patienter med en bekräftad diagnos på Gauchers sjukdom som är icke-neuronopatisk (typ 1) eller

kroniskt neuronopatisk (typ 3), vilka uppvisar kliniskt signifikanta icke-neurologiska

sjukdomsmanifestationer.

I icke-neurologiska manifestationer av Gauchers sjukdom ingår ett eller flera av följande tillstånd:

anemi sedan andra orsaker uteslutits såsom järnbrist

trombocytopeni

skelettsjukdom sedan andra orsaker uteslutits såsom brist på vitamin D

hepatomegali eller splenomegali

4.2

Dosering och administreringssätt

Sjukdomsbehandling ska ges av läkare med kunskap om behandling av Gauchers sjukdom.

Dosering

På grund av Gauchers sjukdoms heterogena och multisystemiska natur måste doseringen

individualiseras för varje patient grundat på en omfattande utvärdering av sjukdomens alla kliniska

manifestationer. När det individuella patientsvaret avseende alla relevanta kliniska manifestationer är

väletablerat kan doser och administreringsfrekvens justeras med målsättningen att antingen bibehålla

redan uppnådda optimala parametrar för alla kliniska manifestationer eller ytterligare förbättra de

kliniska parametrar som ännu inte har normaliserats.

En rad doseringsregimer har visat sig vara effektiva mot några eller alla av sjukdomens icke-

neurologiska manifestationer. Initiala doser på 60 E/kg kroppsvikt en gång varannan vecka har visat

förbättring av hematologiska och viscerala parametrar inom 6 månaders behandling, och fortsatt

användning har antingen förhindrat progress av eller förbättrat tillståndet vid skelettsjukdom.

Tillförsel av doser så låga som 15 E/kg kroppsvikt en gång varannan vecka har visats förbättra

hematologiska parametrar och organomegali, men inte skelettparametrar. Den vanliga

infusionsfrekvensen är en gång varannan vecka. Detta är den infusionsfrekvens för vilken det finns

flest data.

Pediatrisk population

Inga dosjusteringar krävs för den pediatriska populationen.

Effekten av Cerezyme på neurologiska symtom hos patienter med kronisk neuronopatisk Gauchers

sjukdom har inte fastställts och ingen speciell dosregim kan rekommenderas för dessa manifestationer

(se avsnitt 5.1).

Administreringssätt

Efter beredning och spädning administreras läkemedlet genom intravenös infusion. Vid de initiala

infusionerna ska Cerezyme administreras med en hastighet som inte överstiger 0,5 enhet per kg

kroppsvikt per minut. Vid de följande administreringarna kan infusionshastigheten ökas men ska inte

överstiga 1 enhet per kg kroppsvikt per minut. Ökningar av infusionshastigheten ska ske under

övervakning av sjukvårdspersonal.

Infusion av Cerezyme i hemmet kan övervägas för patienter som tolererar infusionerna väl under flera

månader. Beslutet att låta patienten övergå till infusioner i hemmet ska göras efter utvärdering av och

på rekommendation av behandlande läkare. Infusion av Cerezyme av patienten eller vårdpersonal i

hemmet kräver utbildning av sjukvårdspersonal i klinisk miljö. Patienten eller vårdpersonalen skall få

instruktion i infusionsteknik samt hur man för behandlingsdagbok. Patienter som upplever

biverkningar under infusion måste omedelbart avbryta infusionsbehandling och kontakta

sjukvårdspersonal. Därefter kan infusionerna behöva ges i klinisk miljö. Dos och infusionsfrekvens

bör förbli konstant medan behandlingen ges i hemmet och får inte ändras annat än under övervakning

av sjukvårdspersonal.

För anvisningar om beredning och spädning av läkemedlet före administrering, se avsnitt 6.6.

Läkare och sjukvårdspersonal uppmuntras att registrera patienter med Gauchers sjukdom, inklusive de

med kroniska neuronopatiska sjukdomsmanifestationer, i ”ICGG Gaucher Registry” (se avsnitt 5.1).

4.3

Kontraindikationer

Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.

4.4

Varningar och försiktighet

Överkänslighet

Aktuella data från en screening-ELISA följd av en bekräftande analys med radioimmunoprecipitation

antyder att det under det första året av behandling bildas IgG-antikroppar mot imiglukeras hos ca 15%

av de behandlade patienterna. Det visar sig att de patienter som utvecklar IgG-antikroppar oftast gör

det under de första 6 månaderna av behandlingen men sällan utvecklar antikroppar mot Cerezyme

efter 12 månaders behandling. Patienter som misstänks ha en minskad respons på behandlingen bör

monitoreras regelbundet beträffande IgG-antikroppsbildning mot imiglukeras.

Patienter med antikroppar mot imiglukeras löper högre risk för överkänslighetsreaktioner (se avsnitt

4.8). Om en patient uppvisar någon reaktion som skulle kunna tyda på överkänslighet, bör testning

avseende bildning av IgG-antikroppar mot imiglukeras ske. I likhet med andra intravenösa

proteinprodukter kan svåra överkänslighetsreaktioner av allergityp uppkomma, men det är mindre

vanligt. Om dessa reaktioner uppkommer bör Cerezyme-infusionen avbrytas omedelbart och lämplig

medicinsk behandling sättas in. Följ aktuella medicinska standarder för akut behandling.

Patienter som har utvecklat antikroppar eller symptom på överkänslighet mot Ceredase (alglukeras)

bör behandlas med försiktighet vid tillförsel av Cerezyme (imiglukeras).

Natrium

Läkemedlet innehåller natrium och administreras i 0,9 % natriumklorid intravenös lösning (se avsnitt

6.6). Detta bör beaktas av patienter som ordinerats saltfattig kost. Detta läkemedel innehåller 280 mg

natrium per injektionsflaska, motsvarande 14% av WHOs högsta rekommenderat dagligt intag (2 gram

natrium för vuxna).

Spårbarhet

För att underlätta spårbarhet av biologiska läkemedel ska läkemedlets namn och

tillverkningssatsnummer dokumenteras.

4.5

Interaktioner med andra läkemedel och övriga interaktioner

Inga interaktionsstudier har utförts.

4.6

Fertilitet, graviditet och amning

Graviditet

Begränsad erfarenhet från 150 graviditeter (i huvudsak baserad på spontan rapportering och

litteraturgenomgång) finns tillgänglig, vilken pekar på att användning av Cerezyme är till nytta för

kontrollen av underliggande Gauchers sjukdom under graviditet. Dessa data indikerar dessutom ingen

missbildningspotential eller fostertoxicitet med Cerezyme, även om den statistiska bevisningen är

svag. Fetal död har rapporterats i sällsynta fall, men det är inte klart om denna är relaterad till

användningen av Cerezyme eller till den underliggande Gaucher-sjukdomen.

Inga djurstudier har utförts för att bedöma Cerezymes effekter vad gäller graviditet, embryonal-

/fosterutveckling, förlossning eller utveckling efter födseln. Det är inte känt om Cerezyme passerar via

placentan till det utvecklande fostret.

Hos gravida patienter med Gauchers sjukdom samt hos kvinnor som avser att bli gravida måste en

risk-nyttabedömning av behandlingen göras för varje graviditet. Patienter med Gauchers sjukdom och

som blir gravida kan uppleva en period av ökad sjukdomsaktivitet under graviditeten och puerperiet.

Det innefattar en ökad risk för skelettmanifestationer, förvärrad cytopeni, blödning och ökad behov av

blodtransfusion. Det är känt att både graviditet och amning innebär en påfrestning för moderns

kalciumhomeostas och för att påskynda benomsättningen. Detta kan göra att man belastas med en

skelettsjukdom vid Gauchers sjukdom.

Behandlingsnaiva kvinnor bör tillrådas att överväga att påbörja behandlingen före konceptionen för att

uppnå optimal hälsa. Hos kvinnor som behandlas med Cerezyme bör man överväga att fortsätta

behandla under hela graviditeten. Noggrann övervakning av graviditeten och de kliniska

manifestationerna av Gauchers sjukdom är nödvändig för att kunna individualisera dosen efter

patientens behov och terapisvar.

Amning

Det är inte känt om den aktiva substansen utsöndras i bröstmjölk, men enzymet smälts troligen i

barnets mag-tarmkanal.

4.7

Effekter på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

Cerezyme har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

4.8

Biverkningar

Lista med biverkningar i tabellform

Biverkningar listas enligt klassificering av organsystem och frekvens (vanlig (

1/100 till <1/10),

mindre vanlig (

1/1 000 till <1/100) samt sällsynt ((

1/10 000 till <1/1 000)) i nedanstående tabell.

Biverkningarna presenteras inom varje frekvensområde efter fallande allvarlighetsgrad.

MedDRA-databasen

om klassificering av

organsystem

Vanliga

Mindre vanliga

Sällsynta

Centrala och perifera

nervsystemet

Yrsel, huvudvärk,

parestesier*

Hjärtat

Takykardi*,

cyanos*

Blodkärl

Blodvallning*,

hypotoni*

Andningsvägar,

bröstkorg och

mediastinum

Dyspné*, hosta*

Magtarmkanalen

Kräkning,

illamående,

magkramper, diarré

Immunsystemet

Överkänslighetsreaktioner

Anafylaktiska

reaktioner

Hud och subkutan

vävnad

Urtikaria/angioödem*,

klåda*, hudutslag*

Muskuloskeletala

systemet och bindväv

Artralgi, ryggvärk*

Allmänna symtom

och/eller symtom vid

administreringsstället

Obehag vid

infusionsstället,

sveda vid

infusionsstället,

svullnad vid

infusionsstället,

steril abscess vid

injektionsstället,

obehag i bröstet*,

feber, stelhet,

trötthet

Symptom som tyder på överkänslighet (markerade med * i ovanstående tabell) har noterats hos

ungefär 3% av patienterna. Dessa symptom har uppkommit under eller kort tid efter infusionerna.

Dessa symtom svarar i allmänhet på behandling med antihistaminer och/eller kortikosteroider.

Patienter bör rådas att avbryta infusionen med medicinen och ta kontakt med läkare om dessa

symptom inträffar.

Rapportering av misstänkta biverkningar

Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt

att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas

att rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.*

4.9

Överdosering

Inga fall av överdosering har rapporterats. Doser på upp till 240 E/kg kroppsvikt en gång varannan

vecka har använts hos patienter.

5.

FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER

5.1

Farmakodynamiska egenskaper

Farmakoterapeutisk grupp: Enzymer - imiglukeras (rekombinant makrofag-riktad

glukocerebrosidas), ATC-kod: A16AB02.

Verkningsmekanism

Gauchers sjukdom är en sällsynt recessivt nedärvd metabolisk sjukdom som orsakas av brist på det

lysosomala enzymet surt

-glukosidas. Detta enzym bryter ned glukosylceramid, en viktig del av

cellmembranens lipidstruktur, till glukos och ceramid. Hos personer med Gauchers sjukdom är

nedbrytningen av glukosylceramid otillräcklig, vilket leder till ackumulering av stora mängder av detta

substrat i makrofagernas (kallas ”Gaucherceller”) lysosomer, vilket leder till omfattande sekundär

patologi.

Gauchercellerna finns normalt i lever, mjälte och benmärg och ibland i lungor, njurar och tarm.

Kliniskt sett är Gauchers sjukdom ett heterogent fenotypiskt spektrum. De oftast förekommande

sjukdomsmanifestationerna är hepatosplenomegali, trombocytopeni, anemi och skelettpatologi.

Skelettavvikelserna är ofta de mest försvagande och funktionsnedsättande inslagen vid Gauchers

sjukdom. Dessa skelettmanifestationer omfattar benmärgsinfiltration, osteonekros, bensmärta och

benkris, osteopeni och osteoporos, patologiska frakturer och försämrad tillväxt. Gauchers sjukdom är

förknippad med ökad glukosproduktion och snabbare viloenergiförbrukning, vilket kan bidra till

trötthet och kakexi. Patienter med Gauchers sjukdom kan också ha en låggradig inflammatorisk profil.

Dessutom har Gauchers sjukdom varit förknippad med ökad risk för immunglobulinavvikelser såsom

hyperimmunglobulinemi, polyklonal gammopati, monoklonal gammopati av okänd betydelse (MGUS)

och multipelt myelom. Naturalhistorien för Gauchers sjukdom uppvisar vanligtvis progression med

risk för irreversibla komplikationer som med tiden uppstår i olika organ. De kliniska manifestationerna

av Gauchers sjukdom kan ha en negativ inverkan på livskvaliteten. Gauchers sjukdom är förknippad

med ökad morbiditet och tidig mortalitet.

De tecken och symptom som uppträder i barndomen representerar en allvarligare form av Gauchers

sjukdom. Hos barn kan Gauchers sjukdom leda till tillväxthämning och försenad pubertet.

Pulmonell hypertoni är en känd komplikation till Gauchers sjukdom. Patienter som har genomgått

splenektomi har ökad risk för pulmonell hypertoni. Behandling med Cerezyme minskar i de flesta fall

behovet av splenektomi och tidig behandling med Cerezyme har varit förknippad med minskad risk

för pulmonell hypertoni. Rutinmässig utvärdering för att upptäcka förekomst av pulmonell hypertoni

efter diagnos på Gauchers sjukdom och framöver rekommenderas. I synnerhet bör patienter som

diagnostiserats med pulmonell hypertoni få adekvata doser av Cerezyme för att säkerställa kontroll av

bakomliggande Gauchers sjukdom och de bör även utvärderas med avseende på behovet av ytterligare

specifika behandlingar mot pulmonell hypertoni.

Farmakodynamisk effekt

Imiglukeras (rekombinant makrofagriktat surt ß-glukosidas) återställer den otillräckliga

enzymaktiviteten genom att hydrolysera glukosylceramid, och korrigerar följaktligen initial

patofysiologi och förhindrar sekundär patologi. Cerezyme ger minskad mjält- och everstorlek,

förbättrad eller normaliserad trombocytopeni och anemi, förbättrad eller normaliserad

benmineraltäthet och benmärgsinfiltration, samt minskad eller eliminerad bensmärta och benkris.

Cerezyme sänker viloenergiförbrukningen. Cerezyme har visats förbättra såväl mentala som fysiska

aspekter av livskvaliteten vid Gauchers sjukdom. Cerezyme minskar chitotriosidas, en biomarkör för

glukosylceramidackumulering i makrofager och för svar på behandling. Hos barn har Cerezyme visats

möjliggöra normal pubertetsutveckling och inducera snabbare tillväxt, vilket leder till normal längd

och benmineraltäthet i vuxen ålder.

Klinisk effekt och säkerhet

Hastigheten hos och omfattningen av svaret på behandling med Cerezyme är dosberoende. I allmänhet

kan förbättringar i organsystem med snabbare omsättning, såsom hematologiska organsystem,

observeras mycket snabbare än i dem med långsammare omsättning, såsom skelettbenen.

I en ICGG Gaucher Registry-analys av en stor kohort av patienter (n=528) med Gauchers sjukdom

typ I, observerades en tids- och dosberoende effekt för Cerezyme på hematologiska och viscerala

parametrar (trombocytantal, hemoglobinkoncentration, mjält- och levervolym) inom dosområdet 15,

30 och 60 E/kg kroppsvikt en gång varannan vecka. Patienter som behandlades med 60 E/kg

kroppsvikt varannan vecka visade snabbare förbättring och högre maximal behandlingseffekt jämfört

med patienter som fick de lägre doserna.

I en ICGG Gaucher Registry-analys av benmineraltäthet med hjälp av dubbelenergi-

röntgenabsorptiometri (DXA) hos 342 patienter efter 8 års behandling visades på samma sätt att

normal benmineraltäthet uppnåddes med en dos av Cerezyme på 60 E/kg kroppsvikt en gång varannan

vecka, men inte med de lägre doserna 15 och 30 E/kg kroppsvikt en gång varannan vecka (Wenstrup

et al, 2007).

I en studie som undersökte 2 kohorter av patienter som behandlats med en mediandos på 80 E/kg

kroppsvikt var 4:e vecka och en mediandos på 30 E/kg kroppsvikt var 4:e vecka, uppnådde fler

patienter i den högre doskohorten (33 %; n=22) en minskning på 2 poäng efter 24 månaders

behandling med Cerezyme jämfört med patienter i den lägre doskohorten (10 %; n=13) när det gällde

patienter med benmärgsinfiltration på

6 poäng (de Fost et al, 2006).

Behandling med Cerezyme vid en dos på 60 E/kg kroppsvikt en gång varannan vecka visade

förbättring av bensmärta redan efter 3 månader, minskad benkris inom 12 månader och förbättrad

bentäthet efter 24 månaders behandling (Sims et al, 2008).

Den vanliga infusionsfrekvensen är en gång varannan vecka (se sektion 4.2) Underhållsbehandling var

4:de vecka(Q4) med samma totaldos som varannan veckas behandling (Q2) har undersökts på vuxna

patienter med stabil residual Gaucher sjukdom typ 1. Förändringar från utgångsnivån av hemoglobin,

trombocyter, lever- och mjältvolym, benkriser och bensjukdom utgjorde ettförutbestämd sammansatt

effektmått; att uppnå eller vidhålla etablerade behandlingsmål för Gauchers sjukdom för

hematologiska och viscerala parameterar omfattade ytterligare ett effektmått. 63% av Q4- och 81% av

Q2- behandlade patienter uppfyllde det sammansatta effektmåttet efter månad 24; skillnaden var inte

statistiskt signifikant baserat på 95% KI (-0,357; 0,058). 89% av Q4- och 100% av Q2- behandlade

patienter uppfyllde det behandlingsmålsbaserade effektmåttet; skillnaden var inte statistiskt signifikant

baserat på 95% KI (-0,231; 0,060). En Q4 infusionsregim kan vara en behandlingsmöjlighet för vissa

vuxna patienter med stabil residual Gaucher sjukdom typ1, men kliniska data är begränsade.

Inga kontrollerade kliniska studier har utförts vad gäller effekten av Cerezyme på neurologiska

sjukdomsmanifestationer. Därför kan man inte dra några slutsatser om effekten av

enzymersättningsbehandling på de neurologiska sjukdomsmanifestationerna.

Läkare och sjukvårdspersonal uppmuntras att registrera patienter med Gauchers sjukdom, inklusive de

med kroniska neuronopatiska sjukdomsmanifestationer, i ”ICGG Gaucher Registry”. Patientdata

samlas in anonymt i detta Register. Syftet med ”ICGG Gaucher Registry” är att öka kunskaperna om

Gauchers sjukdom och att utvärdera effekten av enzymersättningsbehandling, vilket slutligen leder till

en säkrare och effektivare användning av Cerezyme.

5.2

Farmakokinetiska egenskaper

Under en timmes intravenösa infusioner av fyra doser (7,5, 15, 30, 60 E/kg) av imiglukeras uppnåddes

jämvikt i enzymaktiviteten på 30 minuter. Efter infusion minskade enzymaktiviteten i plasma snabbt

med en halveringstid som varierade mellan 3,6 och 10,4 minuter. Plasmaclearance var mellan 9,8 och

20,3 ml/min/kg (medelvärde

standardavvikelse 14,5 ± 4,0 ml/min/kg). Distributionsvolymen

korrigerad för vikt var mellan 0,09 och 0,15 l/kg (medelvärde

standardavvikelse 0,12 ± 0,02 l/kg).

Dessa variabler tycks inte påverkas av dosstorlek eller infusionens varaktighet; emellertid studerades

bara en eller två patienter för varje dosnivå och infusionshastighet.

5.3

Prekliniska säkerhetsuppgifter

Prekliniska data inte visat någon speciell risk för människa baserat på konventionella studier av

säkerhetsfarmakologi, enstaka och upprepad dostoxicitet samt genotoxicitet.

6.

FARMACEUTISKA UPPGIFTER

6.1

Förteckning över hjälpämnen

Mannitol,

natriumcitrat (för att justera pH-värdet),

citronsyramonohydrat (för att justera pH-värdet),

polysorbat 80.

6.2

Inkompatibiliteter

Då blandbarhetsstudier saknas får detta läkemedel inte blandas med andra läkemedel.

6.3

Hållbarhet

Oöppnade injektionsflaskor:

3 år

UTSPÄDD LÖSNING:

Ur mikrobiologisk säkerhetssynpunkt bör produkten användas omedelbart. Om den inte används

omedelbart är förvaringstiderna och förvaringsvillkoren före administrering användarens ansvar och

ska inte vara mer än 24 timmar vid 2

C–8

C och lösningen ska skyddas från ljus.

6.4

Särskilda förvaringsanvisningar

Förvaras i kylskåp (2

C–8

Förvaringsanvisningar för läkemedlet efter spädning finns i avsnitt 6.3.

6.5

Förpackningstyp och innehåll

Cerezyme levereras i 20 ml injektionsflaskor av typ I borosilikatglas (klart). Förslutningen består av

en silikoniserad butylpropp med ett petsäkert lock som dras av.

För att ge tillräcklig volym för korrekt dosering är varje injektionsflaska utformad för att innehålla

0,6 ml extra.

Förpackningsstorlekar: 1, 5 eller 25 injektionsflaskor per kartong.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

6.6

Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering

Varje injektionsflaska med Cerezyme är endast för engångsbruk.

Pulvret till koncentrat till infusionsvätska, lösning måste rekonstitueras med vatten för

injektionsvätskor, spädas med 0,9% natriumklorid för intravenöst bruk och sedan administreras som

intravenös infusion.

Bestäm utifrån den enskilde patientens doseringsregim det antal injektionsflaskor som ska

rekonstitueras och ta ut injektionsflaskorna ur kylskåpet.

Ibland kan små dosjusteringar göras för att undvika att kassera injektionsflaskor som endast delvis är

använda. Dosen kan avrundas till närmaste hel injektionsflaska, förutsatt att den dos som

administreras per månad förblir i stort sett oförändrad.

Använd aseptisk teknik

Rekonstituering

Rekonstituera varje injektionsflaska med 10,2 ml vatten för injektionsvätskor: undvik att tillsätta

vatten för injektionsvätskor för häftigt, och blanda försiktigt, så att lösningen inte skummar. Den

rekonstituerade volymen är 10,6 ml. Den rekonstituerade lösningens pH är ungefär 6,1.

Efter beredning är det en klar, färglös vätska, fri från partiklar. Den beredda lösningen måste spädas

ytterligare.

Kontrollera att den rekonstituerade lösningen i varje flaska inte innehåller partiklar eller är

missfärgad före ytterligare spädning. Använd inte injektionsflaskor som innehåller främmande

partiklar eller har missfärgat innehåll. Späd injektionsflaskorna omedelbart efter rekonstituering och

spara dem inte för senare användning.

Spädning

Den rekonstituerade lösningen innehåller 40 enheter imiglukeras per ml. Den beredda volymen gör att

man kan dra upp exakt 10,0 ml (likvärdigt med 400 enheter) från varje injektionsflaska. Dra upp 10,0

ml från varje injektionsflaska och slå samman de uttagna volymerna. Späd sedan den sammanslagna

mängden med 0,9% natriumkloridlösning för intravenöst bruk till en total volym av 100 till 200 ml.

Blanda infusionslösningen försiktigt.

Administrering

Den utspädda lösningen bör administreras genom ett lågproteinbindande in-linefilter på 0,2µm för att

avlägsna eventuella proteinpartiklar. Detta medför ingen minskning av aktiviteten hos imiglukeras.

Den utspädda lösningen bör administreras inom 3 timmar. Produkten spädd med 0,9%

natriumkloridlösning för intravenöst bruk bibehåller kemisk stabilitet om den förvaras i högst 24

timmar vid 2°C till 8°C i skydd mot ljus, men mikrobiologisk säkerhet beror på om rekonstituering

och spädning utförts aseptiskt.

Cerezyme innehåller inga konserveringsmedel. Ej använt läkemedel och avfall ska hanteras enligt

gällande anvisningar.

7.

INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nederländerna.

8.

NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

EU/1/97/053/003 Cerezyme 400 enheter 1 injektionsflaska pulver till koncentrat till infusionsvätska,

lösning

EU/1/97/053/004 Cerezyme 400 enheter 5 injektionsflaskor pulver till koncentrat till infusionsvätska,

lösning

EU/1/97/053/005 Cerezyme 400 enheter 25 injektionsflaskor pulver till koncentrat till

infusionsvätska, lösning

9.

DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE

FÖRNYAT GODKÄNNANDE

Datum för det första godkännandet: 17 november 1997

Datum för den senaste förnyelsen: 17 september 2007

10.

DATUM FÖR ÖVERSYN AV PRODUKTRESUMÉN

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu/

Läs hela dokumentet

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2010. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/498833/2010

EMEA/H/C/000157

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Cerezyme

imiglukeras

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Cerezyme.

Det förklarar hur Kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit

fram till sitt yttrande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur

läkemedlet ska användas.

Vad är Cerezyme?

Cerezyme är ett pulver som bereds till en infusionsvätska, lösning (ges som dropp i en ven). Det

innehåller den aktiva substansen imiglukeras.

Vad används Cerezyme för?

Cerezyme används för långtidsbehandling av patienter med Gauchers sjukdom, som är en ovanlig

ärftlig sjukdom. Människor som har denna sjukdom har brist på ett enzym som kallas surt beta-

glukosidas. Under normala förhållanden bryter detta enzym ner ett fettämne som kallas

glukosylceramid. Utan detta enzym lagras glukosylceramid i kroppen, främst i lever, mjälte och

benmärg, vilket ger upphov till sjukdomens symtom: anemi (lågt antal röda blodkroppar), trötthet,

lätthet att få blåmärken och blödningar, förstorad mjälte och lever, smärtor i ben samt frakturer.

Cerezyme ges till patienter som har Gauchers sjukdom typ 1 (påverkar inte nervcellerna) eller typ 3

(framskrider långsamt och påverkar nervcellerna). Patienterna måste ha symtom som inte påverkar

nervsystemet, däribland ett eller flera av följande tillstånd:

Anemi (blodbrist).

Trombocytopeni (lågt antal blodplättar).

Skelettsjukdom.

Förstorad lever eller mjälte.

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Cerezyme?

Behandlingen med Cerezyme bör ledas av läkare som är kunniga i behandling av patienter med

Gauchers sjukdom. Cerezyme ges vanligen som infusion varannan vecka. Dosen och

infusionsfrekvensen (hur ofta infusionen ska ges) behöver justeras utifrån patientens symtom och hur

patienten svarar på behandlingen. De första infusionerna bör ges långsamt, men efter några gånger

kan infusionshastigheten ökas under övervakning av läkare eller sjuksköterska. Patienten eller

vårdaren kan efter instruktioner ge infusionen hemma, om läkaren tror att detta är lämpligt.

Hur verkar Cerezyme?

Gauchers sjukdom har tidigare behandlats med ett enzym som kallas alglukeras och som framställts

från mänsklig placenta (moderkaka). Imiglukeras, den aktiva substansen i Cerezyme, är en kopia av

detta enzym och framställs med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik, vilket innebär att

enzymet framställs av en cell som fått en gen (DNA) som gör det möjligt för cellen att producera

enzymet. Imiglukeras ersätter det enzym som saknas hos patienter med Gauchers sjukdom, bidrar till

att bryta ner glukosylceramid och förhindrar att det lagras i kroppen.

Hur har Cerezymes effekt undersökts?

För behandling av Gauchers sjukdom typ 1 har Cerezyme undersökts i tre studier med sammanlagt

40 patienter. Detta är ett godtagbart antal eftersom sjukdomen är sällsynt. I studierna jämfördes

Cerezymes och alglukeras förmåga att kontrollera symtomen vid Gauchers sjukdom, till exempel när

det gäller att öka antalet röda blodkroppar och blodplättar och att minska leverns och mjältens storlek.

För Gauchers sjukdom typ 3, som är en ytterst ovanlig form av sjukdomen, lade företaget fram data

från publicerade artiklar och från ett särskilt register över patienter med Gauchers sjukdom.

Vilken nytta har Cerezyme visat vid studierna?

Studierna har visat att Cerezyme är lika säkert och effektivt som alglukeras när det gäller att

kontrollera symtomen av Gauchers sjukdom. De har även visat att patienter säkert kan byta från

behandling med alglukeras till behandling med Cerezyme.

Vilka är riskerna med Cerezyme?

De vanligaste biverkningarna (uppträder hos 1

10 patienter av 100) är dyspné (andnöd), hosta,

urticaria (nässelutslag) eller angioödem (svullnad under huden), klåda, hudutslag och

överkänslighetsreaktioner (allergiska reaktioner). Förteckningen över samtliga biverkningar som

rapporterats för Cerezyme finns i bipacksedeln. Patienter kan utveckla antikroppar (proteiner som

framställs som en reaktion på Cerezyme och kan påverka behandlingen) och de bör övervakas med

avseende på eventuella allergiska reaktioner på Cerezyme.

Cerezyme ska inte ges till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot imiglukeras eller något

annat innehållsämne.

Varför har Cerezyme godkänts?

CHMP fann att Cerezyme ger effektiv kontroll av de icke-neurologiska (som inte har samband med

hjärnan eller nerverna) symtomen vid Gauchers sjukdom typ 1 och typ 3. Kommittén fann att

Cerezyme

EMA/607357/2010

Sida 2/3

Cerezyme

EMA/607357/2010

Sida 3/3

fördelarna med Cerezyme är större än riskerna och rekommenderade att Cerezyme skulle godkännas

för försäljning.

Mer information om Cerezyme:

Den 17 november 1997 beviljade Europeiska kommissionen Genzyme Europe B.V. ett godkännande för

försäljning av Cerezyme som gäller i hela Europeiska unionen. Godkännandet för försäljning gäller

under obegränsad tid.

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Cerezyme finns i sin helhet här

. Mer

information om behandling med Cerezyme finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också

kontakta din läkare eller ditt apotek.

Denna sammanfattning aktualiserades senast 08-2010.

Liknande Produkter

Sök varningar relaterade till denna produkt

Visa dokumenthistorik

Dela den här informationen