cerdelga
sanofi b.v. - eliglustat - gošē slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cerdelga tiek norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pieaugušiem pacientiem ar gošē slimību tipu 1 (gd1), kuri cyp2d6 nabaga metabolisers (pms), starpposma metabolisers (ims) vai plaša metabolisers (ems).
galafold
amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabriku slimība - migalastat - galafold ir norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pieaugušajiem un pusaudžiem vecumā no 16 gadiem un vecāki ar apstiprināto diagnostiku fabry slimības (α-galactosidase trūkumu) un kuriem ir grozāmi mutāciju.
kuvan
biomarin international limited - sapropterīna dihidrohlorīds - fenilketonūrias - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - kuvan norāda hyperphenylalaninaemia (hpa) ārstēšanai pieaugušajiem un pediatrijas pacientiem visu vecumu fenilketonūrija (pku), kas ir izrādījušies atsaucīgi, lai šāda attieksme. kuvan ir arī norādīts par attieksmi pret hyperphenylalaninaemia (hpa) pieaugušajiem un pediatrijas pacienti visās vecuma grupās, ar tetrahydrobiopterin (bh4) trūkumu, kas ir pierādīts, lai spētu reaģēt uz šādu ārstēšanu.
pheburane
eurocept international b. v. - nātrija fenilbutirāts - karbamoil-fosfāts synthase es slimība, trūkums - dažādi gremošanas traktu un vielmaiņu ietekmējošie līdzekļi - hroniskas vadības urīnvielas cikla traucējumi.
revestive
takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorbcijas sindromi - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - revitācija ir indicēta ārstēšanai pacientiem vecumā no 1 gada līdz īsam zarnu sindromam (sbs). pēc ķirurģiskas iejaukšanās periodā pacientiem jābūt stabiliem. revestive ir indicēts, lai ārstētu pacientu vecumā 1 gads un iepriekš ar Īso zarnu sindroms. pēc ķirurģiskas iejaukšanās periodā pacientiem jābūt stabiliem.
yargesa
piramal critical care b.v. - miglustat - gošē slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - yargesa ir norādīts dobuma ārstēšana pieaugušiem pacientiem ar vieglas līdz vidēji tips 1 gaucher slimības. yargesa var izmantot tikai attieksmi pret pacientiem, par kuriem enzīma aizstājterapija ir nepiemērots. yargesa ir indicēts, lai ārstētu progresējošu neiroloģiskas izpausmes pieaugušiem pacientiem un pediatrijā, pacientiem ar niemann-pick c tipa slimības.
zavesca
janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - zavesca indicēts perorālai lietošanai pieaugušiem pacientiem ar vieglu vai vidēju gošē slimību. zavesca var lietot tikai tādu pacientu ārstēšanai, kuriem fermentu aizstājterapija nav piemērota. zavesca ir indicēts, lai ārstētu progresējošu neiroloģiskas izpausmes pieaugušiem pacientiem un pediatrijā, pacientiem ar niemann-izvēlies tipa c slimības.
cuprior
gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cuprior ir indicēts, lai ārstētu vilsona slimība pieaugušajiem, pusaudžiem un bērniem, kas ≥ 5 gadiem, kuri nepanes d-penicilamīnu terapija.
miglustat gen.orph
gen.orph - miglustat - gošē slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - miglustat gen. orph indicēts iekšķīgo ārstēšanu pieaugušiem pacientiem ar vieglas līdz vidēji tipa 1 gošē slimība. miglustat gen. orph var izmantot tikai attieksmi pret pacientiem, par kuriem enzīma aizstājterapija ir nepiemērots. miglustat gen. orph ir indicēts, lai ārstētu progresējošu neiroloģiskas izpausmes pieaugušiem pacientiem un pediatrijā, pacientiem ar niemann-pick c tipa slimības.
nitisinone mdk (previously nitisinone mendelikabs)
mendelikabs europe ltd - nitisinone - tyrosinēmijas - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - pieaugušo un bērnu (jebkura vecuma diapazona) pacientiem ar apstiprinātu diagnozi pēc iedzimtas tipa tirozinēmijas (ht 1) kombinācijā ar tirozīna un fenilalanīna uztura ierobežošanu.