Valsts: Eiropas Savienība
Valoda: lietuviešu
Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofilija B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Įgaliotas
2023-02-20
34 B. PAKUOTĖS LAPELIS 35 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI HEMGENIX 1 X 10 13 GENOMO KOPIJŲ/ML KONCENTRATAS INFUZINIAM TIRPALUI etranakogenas dezaparvovekas Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. - Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių. - Jūsų gydytojas Jums duos paciento kortelę. Atidžiai ją perskaitykite ir laikykitės joje pateikiamų nurodymų. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Hemgenix ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš vartojant Hemgenix 3. Kaip vartoti Hemgenix 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Hemgenix 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA HEMGENIX IR KAM JIS VARTOJAMAS KAS YRA HEMGENIX IR KAM JIS VARTOJAMAS Hemgenix yra genų terapijos preparatas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos etranakogeno dezaparvoveko. Genų terapijos preparatas veikia, įnešdamas geną į organizmą, kad būtų ištaisytas genetinis defektas. Hemgenix vartojamas sunkios ir vidutinio sunkumo hemofilijos B (įgimto IX faktoriaus trūkumo) gydymui suaugusiesiems, kurie neturi esamų ar buvusių inhibitorių (neutralizuojančių antikūnų) prieš IX faktoriaus baltymą. Žmonės, sergantys hemofilija B, gimsta su pakitusia geno forma, reikalinga IX faktoriui, kuris yra būtinas kraujui krešėti ir sustabdyti bet kokį kraujavimą. Žmonės, sergantys hemofilija B, turi nepakankamą IX faktoriaus lygį ir yra linkę į vidinio ar išorinio kraujavimo epizodus. KAIP VE Izlasiet visu dokumentu
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Hemgenix 1 x 10 13 genomo kopijų/ml koncentratas infuziniam tirpalui 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Etranakogenas dezaparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas, kuris ekspresuoja žmogaus IX koaguliacijos faktorių. Jis yra nereplikuojantis, rekombinantinis 5 serotipo adenoasocijuoto viruso (AAV5) pagrindo vektorius, turintis kodoniškai optimizuotą žmogaus IX koaguliacijos faktoriaus RR338L (FIX-Padua) varianto geno kDNR, kontroliuojamą kepenims būdingo promotoriaus (LP1). Etranakogenas dezaparvovekas gaminamas vabzdžių ląstelėse naudojant rekombinantinės DNR technologiją. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename ml etranakogeno dezaparvoveko yra 1 x 10 13 genomo kopijų (gk). Kiekviename flakone yra 10 ml koncentrato infuziniam tirpalui, kuriame iš viso yra 1 x 10 14 genomo kopijų. Bendras flakonų skaičius kiekvienoje pakuotėje atitinka dozavimo reikalavimą atskiram pacientui, atsižvelgiant į paciento kūno svorį (žr. 4.2 ir 6.5 skyrius). Pagalbinė (-s) medžiaga (-os), kurios (-ių) poveikis žinomas: Šio vaistinio preparato flakone yra 35,2 mg natrio (3,52 mg/ml). Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Koncentratas infuziniam tirpalui (sterilus koncentratas) Skaidrus, bespalvis tirpalas. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS Hemgenix skirtas sunkios ir vidutinio sunkumo hemofilijos B (įgimto IX faktoriaus trūkumo) gydymui suaugusiems pacientams, kuriems anksčiau nebuvo nustatyta IX faktoriaus inhibitorių. 4.2 DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS Gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam hemofilijos ir (a Izlasiet visu dokumentu