Hemgenix

Maa: Euroopan unioni

Kieli: liettua

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Etranacogene dezaparvovec

Saatavilla:

CSL Behring GmbH

ATC-koodi:

B06

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

etranacogene dezaparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Other hematological agents

Terapeuttinen alue:

Hemofilija B

Käyttöaiheet:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 2

Valtuutuksen tilan:

Įgaliotas

Valtuutus päivämäärä:

2023-02-20

Pakkausseloste

34
B. PAKUOTĖS LAPELIS
35
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOMO KOPIJŲ/ML KONCENTRATAS INFUZINIAM TIRPALUI
etranakogenas dezaparvovekas
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį
šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI
VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS
SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba
slaugytoją.
-
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į
gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių.
-
Jūsų gydytojas Jums duos paciento kortelę. Atidžiai ją
perskaitykite ir laikykitės joje pateikiamų
nurodymų.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Hemgenix ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš vartojant Hemgenix
3.
Kaip vartoti Hemgenix
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Hemgenix
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA HEMGENIX IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA HEMGENIX IR KAM JIS VARTOJAMAS
Hemgenix yra genų terapijos preparatas, kurio sudėtyje yra
veikliosios medžiagos etranakogeno
dezaparvoveko. Genų terapijos preparatas veikia, įnešdamas geną į
organizmą, kad būtų ištaisytas
genetinis defektas.
Hemgenix vartojamas sunkios ir vidutinio sunkumo hemofilijos B
(įgimto IX faktoriaus trūkumo)
gydymui suaugusiesiems, kurie neturi esamų ar buvusių inhibitorių
(neutralizuojančių antikūnų) prieš
IX faktoriaus baltymą.
Žmonės, sergantys hemofilija B, gimsta su pakitusia geno forma,
reikalinga IX faktoriui, kuris yra
būtinas kraujui krešėti ir sustabdyti bet kokį kraujavimą.
Žmonės, sergantys hemofilija B, turi
nepakankamą IX faktoriaus lygį ir yra linkę į vidinio ar išorinio
kraujavimo epizodus.
KAIP VE

Valmisteyhteenveto

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Hemgenix 1 x 10
13
genomo kopijų/ml koncentratas infuziniam tirpalui
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Etranakogenas dezaparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas,
kuris ekspresuoja žmogaus
IX koaguliacijos faktorių. Jis yra nereplikuojantis, rekombinantinis
5 serotipo adenoasocijuoto viruso
(AAV5) pagrindo vektorius, turintis kodoniškai optimizuotą žmogaus
IX koaguliacijos faktoriaus
RR338L (FIX-Padua) varianto geno kDNR, kontroliuojamą kepenims
būdingo promotoriaus (LP1).
Etranakogenas dezaparvovekas gaminamas vabzdžių ląstelėse
naudojant rekombinantinės DNR
technologiją.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename ml etranakogeno dezaparvoveko yra 1 x 10
13
genomo kopijų (gk).
Kiekviename flakone yra 10 ml koncentrato infuziniam tirpalui, kuriame
iš viso yra 1 x 10
14
genomo
kopijų.
Bendras flakonų skaičius kiekvienoje pakuotėje atitinka dozavimo
reikalavimą atskiram pacientui,
atsižvelgiant į paciento kūno svorį (žr. 4.2 ir 6.5 skyrius).
Pagalbinė (-s) medžiaga (-os), kurios (-ių) poveikis žinomas:
Šio vaistinio preparato flakone yra 35,2 mg natrio (3,52 mg/ml).
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Koncentratas infuziniam tirpalui (sterilus koncentratas)
Skaidrus, bespalvis tirpalas.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Hemgenix skirtas sunkios ir vidutinio sunkumo hemofilijos B (įgimto
IX faktoriaus trūkumo) gydymui
suaugusiems pacientams, kuriems anksčiau nebuvo nustatyta IX
faktoriaus inhibitorių.
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
Gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam hemofilijos
ir (a