Country: Evrópusambandið
Tungumál: íslenska
Heimild: EMA (European Medicines Agency)
Olipudase alfa
Sanofi B.V.
A16AB25
olipudase alfa
Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur,
Acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) type A/B or type B
Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B.
Revision: 1
Leyfilegt
2022-06-24
36 B. FYLGISEÐILL 37 FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING XENPOZYME 4 MG STOFN FYRIR INNRENNSLISÞYKKNI, LAUSN XENPOZYME 20 MG STOFN FYRIR INNRENNSLISÞYKKNI, LAUSN olipudasi alfa Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því að tilkynna aukaverkanir sem koma fram. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR. - Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar. - Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á frekari upplýsingum. - Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar aukaverkanir. Þetta gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4. Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR 1. Upplýsingar um Xenpozyme og við hverju það er notað 2. Áður en byrjað er að nota Xenpozyme 3. Hvernig nota á Xenpozyme 4. Hugsanlegar aukaverkanir 5. Hvernig geyma á Xenpozyme 6. Pakkningar og aðrar upplýsingar 1. UPPLÝSINGAR UM XENPOZYME OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ UPPLÝSINGAR UM XENPOZYME Xenpozyme inniheldur ensím sem kallast olipudasi alfa. NOTKUN XENPOZYME Xenpozyme er notað til meðferðar á arfgengri röskun sem kallast svingómýelínasasýruskortur (ASMD). Það er notað hjá börnum og fullorðnum með ASMD gerð A/B eða B til meðferðar á teiknum og einkennum sem tengjast ekki heila. VERKUN XENPOZYME Hjá sjúklingum með ASMD er skortur á gerð ensímsins svingómýelínasasýru sem starfar sem skyldi. Þetta leiðir til uppsöfnunar á efni sem kallast svingómýelín sem eyðileggur líffæri eins og milta, lifur, hjarta, lungu og blóð. Olipudasi alfa verkar á sama hátt og náttúrulega ensímið og kemur í stað þess, dregur úr uppsöfnun svingómýelíns í líffærum og meðhöndlar teikn og einkenni. 2. ÁÐ Lestu allt skjalið
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS 2 Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. 1. HEITI LYFS Xenpozyme 4 mg stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn Xenpozyme 20 mg stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn 2. INNIHALDSLÝSING Xenpozyme 4 mg stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn Hvert hettuglas inniheldur 4 mg olipudasa alfa*. Hjálparefni með þekkta verkun Hvert hettuglas inniheldur 0,60 mg af natríum. Xenpozyme 20 mg stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn Hvert hettuglas inniheldur 20 mg olipudasa alfa*. Hjálparefni með þekkta verkun Hvert hettuglas inniheldur 3,02 mg af natríum. Eftir blöndum inniheldur hvert hettuglas 4 mg af olipudasa alfa í hverjum ml. Hvert hettuglas þarf að þynna frekar fyrir notkun (sjá kafla 6.6). *Olipudasi alfa er raðbrigða manna svingómýelínasasýra og er framleitt í frumulínum í eggjastokkum kínverskra hamstra með raðbrigða erfðatækni. Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn (þykknisstofn). Hvítt eða beinhvítt frostþurrkað duft. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR Xenpozyme er ætlað sem ensímuppbótarmeðferð vegna svingómýelínasasýruskorts (acid sphingomyelinase deficiency, ASMD) án miðtaugakerfiseinkenna hjá börnum og fullorðnum með gerð A/B eða gerð B. 4.2 SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF Meðferð með Xenpozyme á að vera undir eftirliti læknis með reynslu af meðferð ASMD eða annarra arfgengra efnaskiptaraskana. Innrennsli Xenpozyme á að vera í höndum heilbrigðisstarfsmanns sem er með aðgang að viðeigandi stuðningsaðgerðum til þess að geta tekist á við hugsanleg, veruleg viðbrögð eins og alvarleg altæk ofnæmisviðbrögð. 3 Skammtar Hin hröðu umbrot uppsafnaðs svingómýelíns af völdum Lestu allt skjalið