Glybera

Country: Եվրոպական Միություն

language: Նորվեգերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

alipogene tiparvovec

MAH:

uniQure biopharma B.V. 

ATC_code:

C10AX10

INN:

alipogene tiparvovec

therapeutic_group:

Lipid modifiserende midler

therapeutic_area:

Hyperlipoproteinemia Type I

therapeutic_indication:

Glybera er indisert for voksne pasienter diagnostisert med familiær lipoprotein lipase mangel (LPLD) og lider av alvorlige eller flere pankreatittangrep, til tross for diettfettbegrensninger. Diagnosen av LPLD må bekreftes ved genetisk testing. Indikasjonen er begrenset til pasienter med påviselige nivåer av LPL-protein.

leaflet_short:

Revision: 8

authorization_status:

Tilbaketrukket

authorization_date:

2012-10-25

PIL

25
B. PAKNINGSVEDLEGG
Utgått markedsføringstillatelse
26
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN
GLYBERA 3 X 10
12 GENOMKOPIER / ML INJEKSJONSVÆSKE, OPPLØSNING
alipogentiparvovec
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE
DETTE LEGEMIDLET. DET
INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Hvis du har ytterligere spørsmål, kontakt lege.
-
Kontakt lege eller apotek dersom du opplever bivirkninger, inkludert
mulige bivirkninger som
ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget.
-
Du har fått et pasientkort av legen din. Les det nøye og følge
veiledningen.
-
Du må vise dette kortet til helsepersonell (lege, sykepleier) ved
konsultasjon eller innleggelse.
Se avsnitt 4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Glybera er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du bruker Glybera
3.
Hvordan du bruker Glybera
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan du oppbevarer Glybera
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA GLYBERA ER OG HVA DET BRUKES MOT
Glybera inneholder alipogentiparvovec, et genterapi-produkt som virker
ved å levere et gen inn i
kroppen for å rette opp en genetisk mangel. Det tilhører en
legemiddelgruppe som kalles
lipidmodifiserende midler.
Glybera brukes til å behandle en spesifikk, arvelig lidelse som
kalles “lipoproteinlipasemangel
(LPLD)”.
Lipoproteinlipase (LPL) er et stoff som forekommer naturlig i kroppen
(et enzym) og som kontrollerer
nivået av visse fettstoffer i blodet. Ved lipoproteinlipasemangel
mangler dette enzymet på grunn av en
genetisk defekt. Personer som har denne lidelsen, bygger opp svært
høye fettnivåer i blodet
(hyperkylomikronemi).
Glybera brukes til å behandle voksne pasienter som er diagnostisert
med li

SPC

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
Utgått markedsføringstillatelse
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Glybera 3 × 10
12
genomkopier / ml injeksjonsvæske, oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Alipogentiparvovec inneholder den humane
lipoproteinlipase-genvarianten (LPL) LPL
S447X
i en
vektor. Vektoren består av et proteinskall som er avledet fra
adenoassosiert virusserotype 1 (AAV1),
cytomegalovirus (CMV)-promoteren, et posttranskripsjonelt regulerende
element av hepatittvirus fra
skogmurmeldyr og AAV2-avledede, inverterte terminale gjentakelser.
Alipogentiparvovec produseres
ved bruk av insektceller og rekombinant baculovirusteknologi.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hvert hetteglass med alipogentiparvovec inneholder 1 uttrekkbar ml
oppløsning, med 3 × 10
12
genomkopier (gk).
Hver pasientspesifikke pakning inneholder en tilstrekkelig mengde
hetteglass til å dosere hver pasient
med 1 × 10
12
LPL
S447X
gk / kg kroppsvekt.
Hjelpestoff med kjent effekt:
Dette legemidlet inneholder 47,5 mg natrium per administrasjon på 27
injeksjonssteder til 105,6 mg
natrium per administrasjon på 60 injeksjonssteder.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Injeksjonsvæske, oppløsning
Klar til lett opaliserende, fargeløs oppløsning.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Glybera er indisert til voksne pasienter som er diagnostisert med
familiær lipoproteinlipasemangel
(LPLD) og har opplevd alvorlige eller gjentatte pankreatittepisoder
til tross for fettbegrenset diett.
Diagnosen LPLD må bekreftes med genetisk testing. Indikasjonen er
begrenset til pasienter med
sporbare nivåer av LPL-protein (se pkt. 4.4).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Glybera bør kun brukes når diagnosen LPLD har blitt bekreftet med en
tilfred