Country: European Union
Language: Norwegian
Source: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipid modifiserende midler
Hyperlipoproteinemia Type I
Glybera er indisert for voksne pasienter diagnostisert med familiær lipoprotein lipase mangel (LPLD) og lider av alvorlige eller flere pankreatittangrep, til tross for diettfettbegrensninger. Diagnosen av LPLD må bekreftes ved genetisk testing. Indikasjonen er begrenset til pasienter med påviselige nivåer av LPL-protein.
Revision: 8
Tilbaketrukket
2012-10-25
25 B. PAKNINGSVEDLEGG Utgått markedsføringstillatelse 26 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN GLYBERA 3 X 10 12 GENOMKOPIER / ML INJEKSJONSVÆSKE, OPPLØSNING alipogentiparvovec Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Hvis du har ytterligere spørsmål, kontakt lege. - Kontakt lege eller apotek dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. - Du har fått et pasientkort av legen din. Les det nøye og følge veiledningen. - Du må vise dette kortet til helsepersonell (lege, sykepleier) ved konsultasjon eller innleggelse. Se avsnitt 4. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM: 1. Hva Glybera er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før du bruker Glybera 3. Hvordan du bruker Glybera 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan du oppbevarer Glybera 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA GLYBERA ER OG HVA DET BRUKES MOT Glybera inneholder alipogentiparvovec, et genterapi-produkt som virker ved å levere et gen inn i kroppen for å rette opp en genetisk mangel. Det tilhører en legemiddelgruppe som kalles lipidmodifiserende midler. Glybera brukes til å behandle en spesifikk, arvelig lidelse som kalles “lipoproteinlipasemangel (LPLD)”. Lipoproteinlipase (LPL) er et stoff som forekommer naturlig i kroppen (et enzym) og som kontrollerer nivået av visse fettstoffer i blodet. Ved lipoproteinlipasemangel mangler dette enzymet på grunn av en genetisk defekt. Personer som har denne lidelsen, bygger opp svært høye fettnivåer i blodet (hyperkylomikronemi). Glybera brukes til å behandle voksne pasienter som er diagnostisert med li Read the complete document
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE Utgått markedsføringstillatelse 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Glybera 3 × 10 12 genomkopier / ml injeksjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Alipogentiparvovec inneholder den humane lipoproteinlipase-genvarianten (LPL) LPL S447X i en vektor. Vektoren består av et proteinskall som er avledet fra adenoassosiert virusserotype 1 (AAV1), cytomegalovirus (CMV)-promoteren, et posttranskripsjonelt regulerende element av hepatittvirus fra skogmurmeldyr og AAV2-avledede, inverterte terminale gjentakelser. Alipogentiparvovec produseres ved bruk av insektceller og rekombinant baculovirusteknologi. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hvert hetteglass med alipogentiparvovec inneholder 1 uttrekkbar ml oppløsning, med 3 × 10 12 genomkopier (gk). Hver pasientspesifikke pakning inneholder en tilstrekkelig mengde hetteglass til å dosere hver pasient med 1 × 10 12 LPL S447X gk / kg kroppsvekt. Hjelpestoff med kjent effekt: Dette legemidlet inneholder 47,5 mg natrium per administrasjon på 27 injeksjonssteder til 105,6 mg natrium per administrasjon på 60 injeksjonssteder. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Injeksjonsvæske, oppløsning Klar til lett opaliserende, fargeløs oppløsning. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER Glybera er indisert til voksne pasienter som er diagnostisert med familiær lipoproteinlipasemangel (LPLD) og har opplevd alvorlige eller gjentatte pankreatittepisoder til tross for fettbegrenset diett. Diagnosen LPLD må bekreftes med genetisk testing. Indikasjonen er begrenset til pasienter med sporbare nivåer av LPL-protein (se pkt. 4.4). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Glybera bør kun brukes når diagnosen LPLD har blitt bekreftet med en tilfred Read the complete document