Zolgensma

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: לטבית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

onasemnogene abeparvovec

זמין מ:

Novartis Europharm Limited 

קוד ATC:

M09AX09

INN (שם בינלאומי):

onasemnogene abeparvovec

קבוצה תרפויטית:

Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system

איזור תרפויטי:

Muskuļu atrofija, mugurkaula

סממני תרפויטית:

Zolgensma ir indicēts, lai ārstētu:pacientiem ar 5q muguras muskuļu atrofija (SMA) ar bi-allelic mutācija SMN1 gēnu un klīniskā diagnoze SMA Tips 1, orpatients ar 5q SMA ar bi-allelic mutācija SMN1 gēnu un līdz 3 kopijas SMN2 gēnu.

leaflet_short:

Revision: 13

מצב אישור:

Autorizēts

תאריך אישור:

2020-05-18

עלון מידע

37
B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
38
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA LIETOTĀJAM
ZOLGENSMA 2
× 10
13 VEKTORA GENOMI/ML ŠĶĪDUMS INFŪZIJĀM
_onasemnogenum abeparvovecum _
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām Jūsu bērnam novērotajām
blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt
4. punkta beigās.
PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS JŪSU BĒRNAM UZMANĪGI IZLASIET VISU
INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU
INFORMĀCIJU.
-
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
-
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet sava bērna ārstam vai
medmāsai.
-
Ja Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties
ar sava bērna ārstu vai
medmāsu. Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas
nav minētas šajā instrukcijā.
Skatīt 4. punktu.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT
1.
Kas ir Zolgensma un kādam nolūkam to lieto
2.
Kas Jums jāzina pirms Zolgensma lietošanas Jūsu bērnam
3.
Kā lietot Zolgensma
4.
Iespējamās blakusparādības
5.
Kā uzglabāt Zolgensma
6.
Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR ZOLGENSMA UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO
KAS IR ZOLGENSMA
Zolgensma ir zāļu veids, ko sauc par “gēnu terapiju”. Tās
satur aktīvo vielu onasemnogēna
abeparvoveku, kas satur cilvēka ģenētisko materiālu.
KĀDAM NOLŪKAM ZOLGENSMA LIETO
Zolgensma lieto, lai ārstētu spinālo muskuļu atrofiju (SMA), retu,
smagu iedzimtu slimību.
KĀ ZOLGENSMA IEDARBOJAS
SMA rodas, ja trūkst gēns, kas parasti ražo svarīgu proteīnu, ko
sauc par “izdzīvošanas motoro
neironu” (
_SMN_
) proteīnu, vai ir patoloģiska tā versija.
_SMN_
proteīna trūkums izraisa nervu, kas
kontrolē muskuļus (motoro neironu), atmiršanu. Tas izraisa muskuļu
vājumu un iznīcināšanu un noved
līdz pilnīgam kustību zudumam.
Šīs zāles darbojas, nodrošinot pilnībā funkcionējošu
_S

מאפייני מוצר

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Zolgensma 2 × 10
13
vektora genomi/ml šķīdums infūzijām
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1.
VISPĀRĒJS APRAKSTS
Onasemnogēna abeparvoveks ir gēnu terapijas zāles, kas ekspresē
cilvēka izdzīvošanas motoneirona
(
_SMN_
) proteīnu. Tas ir nereplicējošs rekombinants adeno saistītā
vīrusa 9. serotipa (AAV9) vektors,
kas satur cilvēka
_SMN_
gēna cDNS citomegalovīrusa pastiprinātāja/vistas-β-aktīna
hibrīda promotora
kontrolē.
Onasemnogēna abeparvoveks tiek ražots cilvēka embrija nieru
šūnās, izmantojot rekombinanto DNS
tehnoloģiju.
2.2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs ml satur onasemnogēna abeparvoveku (
_onasemnogenum abeparvovecum_
) ar nominālo
koncentrāciju 2 × 10
13
vektora genomi (vg). Flakoni saturēs izgūstamo tilpumu, kas nebūs
mazāks par
5,5 ml vai 8,3 ml. Kopējais flakonu skaits un iepildīto tilpumu
kombinācija katrā gatavā iepakojumā
tiks pielāgota atbilstoši dozēšanas prasībām individuāliem
pacientiem atkarībā no viņu ķermeņa masas
(skatīt 4.2. un 6.5. apakšpunktu).
Palīgviela ar zināmu iedarbību
Šīs zāles satur 0,2 mmol nātrija katrā ml.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Šķīdums infūzijām.
Dzidrs līdz nedaudz necaurspīdīgs, bezkrāsains līdz blāvi balts
šķīdums.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Zolgensma ir paredzēts, lai ārstētu:
-
pacientus ar 5q spinālo muskuļu atrofiju (SMA) ar bialēlisku
mutāciju
_SMN1_
gēnā un 1. tipa
SMA klīnisko diagnozi; vai
-
pacientus ar 5q SMA ar bialēlisku mutāciju
_SMN1_
gēnā līdz 3
_SMN2_
gēna kopij�