Valsts: Eiropas Savienība
Valoda: latviešu
Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system
Muskuļu atrofija, mugurkaula
Zolgensma ir indicēts, lai ārstētu:pacientiem ar 5q muguras muskuļu atrofija (SMA) ar bi-allelic mutācija SMN1 gēnu un klīniskā diagnoze SMA Tips 1, orpatients ar 5q SMA ar bi-allelic mutācija SMN1 gēnu un līdz 3 kopijas SMN2 gēnu.
Revision: 13
Autorizēts
2020-05-18
37 B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA 38 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA LIETOTĀJAM ZOLGENSMA 2 × 10 13 VEKTORA GENOMI/ML ŠĶĪDUMS INFŪZIJĀM _onasemnogenum abeparvovecum _ Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām Jūsu bērnam novērotajām blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās. PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS JŪSU BĒRNAM UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU. - Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt. - Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet sava bērna ārstam vai medmāsai. - Ja Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar sava bērna ārstu vai medmāsu. Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu. ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT 1. Kas ir Zolgensma un kādam nolūkam to lieto 2. Kas Jums jāzina pirms Zolgensma lietošanas Jūsu bērnam 3. Kā lietot Zolgensma 4. Iespējamās blakusparādības 5. Kā uzglabāt Zolgensma 6. Iepakojuma saturs un cita informācija 1. KAS IR ZOLGENSMA UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO KAS IR ZOLGENSMA Zolgensma ir zāļu veids, ko sauc par “gēnu terapiju”. Tās satur aktīvo vielu onasemnogēna abeparvoveku, kas satur cilvēka ģenētisko materiālu. KĀDAM NOLŪKAM ZOLGENSMA LIETO Zolgensma lieto, lai ārstētu spinālo muskuļu atrofiju (SMA), retu, smagu iedzimtu slimību. KĀ ZOLGENSMA IEDARBOJAS SMA rodas, ja trūkst gēns, kas parasti ražo svarīgu proteīnu, ko sauc par “izdzīvošanas motoro neironu” ( _SMN_ ) proteīnu, vai ir patoloģiska tā versija. _SMN_ proteīna trūkums izraisa nervu, kas kontrolē muskuļus (motoro neironu), atmiršanu. Tas izraisa muskuļu vājumu un iznīcināšanu un noved līdz pilnīgam kustību zudumam. Šīs zāles darbojas, nodrošinot pilnībā funkcionējošu _S Izlasiet visu dokumentu
1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Zolgensma 2 × 10 13 vektora genomi/ml šķīdums infūzijām 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Onasemnogēna abeparvoveks ir gēnu terapijas zāles, kas ekspresē cilvēka izdzīvošanas motoneirona ( _SMN_ ) proteīnu. Tas ir nereplicējošs rekombinants adeno saistītā vīrusa 9. serotipa (AAV9) vektors, kas satur cilvēka _SMN_ gēna cDNS citomegalovīrusa pastiprinātāja/vistas-β-aktīna hibrīda promotora kontrolē. Onasemnogēna abeparvoveks tiek ražots cilvēka embrija nieru šūnās, izmantojot rekombinanto DNS tehnoloģiju. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs ml satur onasemnogēna abeparvoveku ( _onasemnogenum abeparvovecum_ ) ar nominālo koncentrāciju 2 × 10 13 vektora genomi (vg). Flakoni saturēs izgūstamo tilpumu, kas nebūs mazāks par 5,5 ml vai 8,3 ml. Kopējais flakonu skaits un iepildīto tilpumu kombinācija katrā gatavā iepakojumā tiks pielāgota atbilstoši dozēšanas prasībām individuāliem pacientiem atkarībā no viņu ķermeņa masas (skatīt 4.2. un 6.5. apakšpunktu). Palīgviela ar zināmu iedarbību Šīs zāles satur 0,2 mmol nātrija katrā ml. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Šķīdums infūzijām. Dzidrs līdz nedaudz necaurspīdīgs, bezkrāsains līdz blāvi balts šķīdums. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Zolgensma ir paredzēts, lai ārstētu: - pacientus ar 5q spinālo muskuļu atrofiju (SMA) ar bialēlisku mutāciju _SMN1_ gēnā un 1. tipa SMA klīnisko diagnozi; vai - pacientus ar 5q SMA ar bialēlisku mutāciju _SMN1_ gēnā līdz 3 _SMN2_ gēna kopij Izlasiet visu dokumentu