Ravicti

Maa: Euroopan unioni

Kieli: tanska

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

glycerolphenylbutyrat

Saatavilla:

Immedica Pharma AB

ATC-koodi:

A16AX09

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

glycerol phenylbutyrate

Terapeuttinen ryhmä:

Andre alimentary tract and metabolism produkter,

Terapeuttinen alue:

Urinstofcyklusforstyrrelser, født

Käyttöaiheet:

Ravicti er indiceret til brug som supplerende behandling til kroniske management af patienter med urinstof-cyklus forstyrrelser (UCDs), herunder fejl og mangler af carbamoyl phosphat-syntase-jeg (CPS), ornithin carbamoyltransferase (OTC), argininosuccinate synthetase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase jeg (ARG) og ornithin translocase mangel hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndrom (HHH), der ikke kan håndteres af kosten protein restriktion og/eller aminosyre tilskud alene. Ravicti skal anvendes med kosten protein restriktion og, i nogle tilfælde, kosttilskud (e. , essentielle aminosyrer, arginin, citrullin, proteinfri kalorietilskud).

Tuoteyhteenveto:

Revision: 16

Valtuutuksen tilan:

autoriseret

Valtuutus päivämäärä:

2015-11-26

Pakkausseloste

27
B.
INDLÆGSSEDDEL
28
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN
RAVICTI 1,1 G/ML ORAL VÆSKE
glycerolphenylbutyrat
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT TAGE DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
•
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
•
Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er mere, du vil vide.
•
Lægen har ordineret dette lægemiddel til dig personligt. Lad derfor
være med at give medicinen
til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme
symptomer, som du har.
•
Kontakt lægen eller apotekspersonalet, hvis du får bivirkninger,
herunder bivirkninger, som ikke
er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du begynder at tage RAVICTI
3.
Sådan skal du tage RAVICTI
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
RAVICTI indeholder det aktive stof glycerolphenylbutyrat, som bruges
til at behandle seks kendte fejl
i urinstofcyklussen (UCD'er) hos voksne og børn. UCD'erne inkluderer
defekter i visse leverenzymer
såsom carbamoylfosfat-syntetase I (CPS), ornithintranscarbamylase
(OTC), argininoravsyre-syntetase
(ASS), argininoravsyrelyase (ASL), arginase I (ARG), og
ornithin-translokase-mangel
hyperammoniæmi-hyperornithiniæmi homocitrullinuri-syndrom (HHH).
RAVICTI skal kombineres med en proteinbegrænset diæt og i visse
tilfælde med tilskud såsom
essentielle aminosyrer (aganin, citrullin, proteinfrie
kalorietilskud).
OM URINSTOFCYKLUS-DEFEKTER
•
Ved urinstofcyklus-defekter kan kroppen ikke fjerne kvælstof fra de
proteiner, vi spiser.
•
Normalt omdanner kroppen overskydende kvælstof i proteiner til et
affaldsstof kaldet
"ammoniak." Leveren fjerner derefter denne ammoniak fra kroppen gennem
en cyklus, som
kaldes "urinstofcyklussen".
•
Ved urinstofcyklus-defekter er kroppen ikke i stand til at producere
nok leverenzymer til at
fjerne det ekstra kvælstof.
•
Det betyde

Valmisteyhteenveto

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
RAVICTI 1,1 g/ml oral væske
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hver ml væske indeholder 1,1 g glycerolphenylbutyrat. Det svarer til
en massefylde på 1,1 g/ml.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Oral væske.
Klar, farveløs til svagt gul væske.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
RAVICTI er indiceret som tillægsbehandling med henblik på kronisk
behandling af patienter med
urinstofcyklus-defekter (UCD'er), herunder defekter i
carbamylfosfat-syntetase I (CPS),
ornithintranscarbamylase (OTC), argininoravsyre-syntetase (ASS),
argininoravsyrelyase (ASL),
arginase I (ARG) og ornithin-translokase-mangel
hyperornithinæmi-hyperammoniæmi
homocitrullinuri-syndrom (HHH), som ikke alene kan behandles ved
begrænsning af protein i kosten
og/eller tilskud af aminosyrer.
RAVICTI skal anvendes i kombination med proteinrestriktion i kosten og
i visse tilfælde med
kosttilskud (f.eks. essentielle aminosyrer, arginin, citrullin,
proteinfri kalorietilskud).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
RAVICTI skal ordineres af en læge med erfaring i behandling af
UCD'er.
Dosering
RAVICTI skal bruges med proteinrestriktion i kosten og undertiden
kosttilskud (f.eks. essentielle
aminosyrer, arginin, citrullin, proteinfrit kalorietilskud) afhængigt
af, hvor stor en daglige indtagelse af
protein i kosten der skal til for at fremme vækst og udvikling.
Den daglige dosis skal justeres individuelt i henhold til patientens
proteintolerance og den daglige
mængde protein, der er behov for at indtage gennem kosten.
RAVICTI-terapi kan være nødvendig hele livet igennem, medmindre der
udføres ortotopisk
levertransplantation.
_Voksne og børn _
Den anbefalede dosis til patienter, som ikke tidligere er blevet
behandlet med phenylbutansyre, og til
patienter, som skifter fra natriumphenylbutyrat eller fra injektion
med
natriumphenylacetat/natriumbenzoat til RAVICTI, er forskellig.
Den anbefalede samlede daglige dosis RAVICTI er baseret på
kropsoverfladeareal og er fra
4,5 ml/m
2
/dag til 11,2 m