Glybera
Land: Den Europæiske Union
Sprog: italiensk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
Indlægsseddel
(PIL)
10-07-2017
Produktets egenskaber
(SPC)
10-07-2017
Offentlige vurderingsrapport
(PAR)
15-06-2016
Aktiv bestanddel:
alipogene tiparvovec
Tilgængelig fra:
uniQure biopharma B.V.
ATC-kode:
C10AX10
INN (International Name):
alipogene tiparvovec
Terapeutisk gruppe:
Agenti modificanti i lipidi
Terapeutisk område:
Iperlipoproteinemia tipo I
Terapeutiske indikationer:
Glybera è indicato per pazienti adulti con diagnosi di carenza lipoproteica lipasi (LPLD) familiare e affetto da attacchi di pancreatite grave o multipla nonostante le restrizioni di grasso nella dieta. La diagnosi di LPLD deve essere confermata da test genetici. L'indicazione è limitata ai pazienti con livelli rilevabili di proteina LPL.
Produkt oversigt:
Revision: 8
Autorisation status:
Ritirato
Autorisation dato:
2012-10-25
Indlægsseddel
28
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
Medicinale non più autorizzato
29
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER L’UTILIZZATORE
GLYBERA 3 X 10
12
COPIE GENOMICHE/ML SOLUZIONE INIETTABILE
_Alipogene tiparvovec _
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la
fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI PRENDERE QUESTO MEDICINALE
PERCHÉ
CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico.
-
Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non
elencati in questo foglio,
si rivolga al medico.
-
Il medico le ha consegnato una scheda di allerta per il paziente. La
legga attentamente e segua
le istruzioni riportate su di essa.
-
Mostri questa scheda agli operatori sanitari (medici, personale
infermieristico) in caso di
visite o ricoveri. Vedere sezione 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
:
1.
Che cos’è Glybera e a che cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima di prendere Glybera
3.
Come viene somministrato Glybera
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare Glybera
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
CHE COS’È GLYBERA E A CHE COSA SERVE
Glybera contiene alipogene tiparvovec, un prodotto per terapia genica
che agisce fornendo
all’organismo un gene necessario a correggere un deficit genetico.
Glybera appartiene a un gruppo
di medicinali chiamati sostanze modificatrici dei lipidi.
Glybera viene utilizzato per trattare una condizione ereditaria
specifica nota come “deficit di
lipasi lipoproteica (LPLD)”.
La lipasi lipoproteica (LPL) è una sostanza naturalmente presente
nell’organismo (nota come
enzima) che controlla il livello di alcuni grassi nel sangue. Nel
deficit di lipasi lipoproteica,
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Produktets egenskaber
1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
Medicinale non più autorizzato
2
▼ Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà
la rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Glybera 3 x 10
12
copie genomiche/ml soluzione iniettabile
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Alipogene tiparvovec contiene la variante LPL
S447X
del gene della lipasi lipoproteica umana (LPL),
inserita all’interno di un vettore. Il vettore comprende
l’involucro proteico derivato dal virus adeno-
associato sierotipo 1 (AAV1), il promotore del citomegalovirus (CMV),
un elemento di regolazione
post-trascrizionale del virus dell’epatite di marmotta e sequenze
terminali invertite derivanti da virus
adeno-associato sierotipo 2 (AAV2). Alipogene tiparvovec è prodotto
utilizzando la tecnologia
ricombinante baculovirus/cellule di insetto.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni flaconcino di alipogene tiparvovec contiene 1 ml di soluzione
estraibile, che contiene 3 x 10
12
copie genomiche (genome copies, gc).
Ogni confezione, destinata all’uso in un singolo paziente, contiene
una quantità sufficiente di
flaconcini tale da permettere la somministrazione di
1 x 10
12
gc/kg di peso corporeo
di LPL
S447X
.
Eccipiente con effetti noti:
Questo medicinale contiene 47,5 mg di sodio nella quantità
somministrata con 27 siti di iniezione e
105,6 mg di sodio nella quantità somministrata con 60 siti di
iniezione.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Soluzione iniettabile.
Soluzione da limpida a leggermente opalescente incolore.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Glybera è indicato per pazienti adulti con diagnosi di deficit
familiare di lipasi lipoproteica
(Lipoprotein lipase defi
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