Spinraza

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
nusinersen sodný
Dostupné s:
Biogen Netherlands B.V.
ATC kód:
M09
INN (Mezinárodní Name):
nusinersen
Terapeutické skupiny:
Ostatní léky pro nervový systém,
Terapeutické oblasti:
Svalová atrofie, spinální
Terapeutické indikace:
Přípravek Spinraza je indikován k léčbě 5q spinální svalové atrofie.
Přehled produktů:
Revision: 13
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/004312
Datum autorizace:
2017-05-30
EMEA kód:
EMEA/H/C/004312

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 11-01-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 02-02-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 02-02-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 02-02-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 02-02-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 11-01-2018

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Spinraza 12 mg injekční roztok

nusinersenum

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než bude Vám nebo Vašemu dítěti podán

tento léčivý přípravek, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry.

Pokud se u Vás nebo u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému

lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které

nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Spinraza a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vám nebo Vašemu dítěti přípravek Spinraza podán

Jak se přípravek Spinraza podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Spinraza uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Spinraza a k čemu se používá

Přípravek Spinraza obsahuje léčivou látku

nusinerzen,

která patří do skupiny léčiv zvaných

antisense

oligonukleotidy

. Přípravek Spinraza se používá k léčbě genetického onemocnění zvaného

spinální

svalová atrofie (spinal muscular atrophy,

SMA).

Spinální svalová atrofie

je způsobena nedostatkem bílkoviny motorického neuronu zvané

survival

motor neuron

(SMN) v organismu. To má za následek ztrátu nervových buněk v míše, což vede ke

slábnutí svalů v oblasti ramen, kyčlí, stehen a horní části zad. Mohou být oslabeny i svaly nezbytné

k dýchání a polykání.

Přípravek Spinraza působí tak, že pomáhá tělu vytvořit více bílkoviny SMN, které mají lidé s SMA

nedostatek. To snižuje ztrátu nervových buněk a může zlepšit svalovou sílu.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vám nebo Vašemu dítěti přípravek Spinraza

podán

Přípravek Spinraza nesmí být podán

Jestliže jste

alergický(á)

nebo je Vaše dítě

alergické

na nusinersen

nebo na kteroukoli další

složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo zdravotní sestrou dříve, než bude Vám nebo

Vašemu dítěti přípravek Spinraza podán.

Upozornění a opatření

Existuje riziko výskytu nežádoucích účinků po podání přípravku Spinraza pomocí lumbální punkce

(viz bod 3). Tyto nežádoucí účinky mohou zahrnovat bolest hlavy, zvracení a bolest zad. Obtíže

s tímto způsobem podání přípravku mohou také nastat u velmi mladých pacientů a u pacientů se

skoliózou (vychýlenou a zkřivenou páteří).

Bylo zjištěno, že jiné přípravky ze stejné skupiny léčiv jako přípravek Spinraza ovlivňují krevní

destičky, které napomáhají při srážení krve. Předtím než je Vám nebo Vašemu dítěti přípravek

Spinraza podán, může Váš lékař provést vyšetření krve, aby zkontroloval, že se krev sráží správným

způsobem. Toto vyšetření nemusí být nutné při každém podání přípravku Spinraza.

Bylo zjištěno, že jiné přípravky ze stejné skupiny léčiv jako přípravek Spinraza ovlivňují funkci

ledvin. Předtím než je Vám přípravek Spinraza podán, může Váš lékař provést vyšetření moči, aby

zkontroloval, že ledviny fungují normálně. Toto vyšetření nemusí být nutné při každém podání

přípravku Spinraza.

U malého počtu pacientů byl po podání přípravku Spinraza hlášen rozvoj hydrocefalu (nahromadění

nadměrného množství tekutiny v oblasti kolem mozku). U některých pacientů se muselo přistoupit

k léčbě hydrocefalu pomocí implantace pomůcky s názvem ventrikuloperitoneální drenáž. Jestliže

zaznamenáte jakýkoliv z příznaků zahrnující zvětšení hlavy, sníženou úroveň vědomí, přetrvávající

pocit na zvracení, zvracení nebo bolest hlavy, nebo jiné příznaky, které Vás znepokojují, informujte

prosím svého lékaře či lékaře Vašeho dítěte, aby mohl zajistit nezbytnou léčbu. Přínosy a rizika

pokračující léčby přípravkem Spinraza po zavedení „ventrikuloperitoneální drenáže“ nejsou

v současné době známy.

Před podáním přípravku Spinraza se poraďte se svým lékařem (s lékařem Vašeho dítěte).

Další léčivé přípravky a přípravek Spinraza

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte (Vaše dítě užívá), které jste v nedávné době

užíval(a) (které Vaše dítě užívalo) nebo které možná budete (Vaše dítě bude) užívat.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem dříve, než Vám bude tento přípravek podán. Podávání přípravku Spinraza

v těhotenství a během kojení se nedoporučuje.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Spinraza nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

Přípravek Spinraza obsahuje malé množství sodíku

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné 5ml injekční lahvičce, to

znamená, že je v podstatě „bez sodíku“ a může se použít u pacientů na dietě s nízkým obsahem

sodíku.

Přípravek Spinraza obsahuje malé množství draslíku

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (39 mg) draslíku v jedné 5ml injekční lahvičce, tj.

v podstatě je „bez draslíku“.

3.

Jak se přípravek Spinraza podává

Obvyklá dávka přípravku Spinraza je 12 mg.

Přípravek Spinraza se podává:

První den léčby, den 0

Poté přibližně v den 14, den 28 a den 63

Poté každé 4 měsíce.

Přípravek Spinraza se podává injekcí do dolní části zad. Tato injekce, nazývaná lumbální punkce, se

provádí vpichem jehly do oblasti okolo míchy. Toto bude vykonávat lékař, který má s prováděním

lumbální punkce zkušenosti. Vám (Vašemu dítěti) může být rovněž podán lék, který Vás (Vaše dítě)

během procedury uvolní nebo uspí.

Jak dlouho používat přípravek Spinraza

Váš lékař Vám sdělí, jak dlouho Vám nebo Vašemu dítěti bude přípravek Spinraza podáván.

Nepřerušujte léčbu přípravkem Spinraza, pokud Vám lékař nesdělí, abyste tak učinil(a).

Pokud u Vás nebo Vašeho dítěte dojde k vynechání injekce

Pokud Vy nebo Vaše dítě vynecháte dávku přípravku Spinraza, obraťte se na svého lékaře, aby Vám

(Vašemu dítěti) mohl být přípravek Spinraza podán co nejdříve.

Máte-li jakékoli dotazy o tom, jak se přípravek Spinraza podává, zeptejte se svého lékaře.

4.

Možné nežádoucí účinky

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Spinraza 12 mg injekční roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna injekční lahvička o objemu 5 ml obsahuje nusinersenum natricum, což odpovídá nusinersenum

12 mg.

Jeden ml obsahuje nusinersenum 2,4 mg.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Injekční roztok.

Čirý a bezbarvý roztok s pH přibližně 7,2.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Spinraza je indikován k léčbě spinální svalové atrofie vázané na dlouhé raménko 5.

chromozomu.

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčbu přípravkem Spinraza má zahájit pouze lékař, který má zkušenosti s léčbou spinální svalové

atrofie (

spinal muscular atrophy

, SMA).

Rozhodnutí o léčbě má být založeno na individualizovaném odborném zhodnocení očekávaných

přínosů léčby pro konkrétního pacienta v porovnání s možnými riziky léčby přípravkem Spinraza. U

pacientů se závažnou hypotonií a respiračním selháním při narození, u kterých nebyl přípravek

Spinraza hodnocen, se v důsledku závažného nedostatku proteinu přežití motorických neuronů (SMN)

nemusí zaznamenat klinicky významný přínos.

Dávkování

Doporučená dávka je 12 mg (5 ml) při jednom podání.

Léčba přípravkem Spinraza má být zahájena co nejdříve po stanovení diagnózy 4 nasycovacími

dávkami ve dnech 0, 14, 28 a 63. Udržovací dávka má být potom podávána jednou za 4 měsíce.

Délka trvání léčby

Nejsou k dispozici informace o dlouhodobé účinnosti tohoto léčivého přípravku. Potřeba pokračování

léčby má být pravidelně hodnocena a posuzována individuálně podle klinického stavu konkrétního

pacienta a jeho odpovědi na léčbu.

Vynechané nebo zpožděné dávky

Pokud dojde ke zpoždění nebo vynechání nasycovací nebo udržovací dávky, má být přípravek

Spinraza podáván podle schématu uvedeném v tabulce 1 níže.

Tabulka 1: Doporučení v případě zpožděné nebo vynechané dávky

Zpožděná nebo

vynechaná dávka

Časové rozvržení podávání dávek

Nasycovací dávka

Zpožděnou nebo vynechanou dávku podejte co nejdříve, s odstupem alespoň 14 dnů mezi

jednotlivými dávkami. Po poslední dávce pokračujte v dalších dávkách v předepsaných

intervalech.

Např. pokud je třetí nasycovací dávka podána o 30 dnů později v 58. dnu (místo původně

plánovaného 28. dne), pak má být čtvrtá nasycovací dávka podána za 35 dnů v 93. dnu (místo

původně plánovaného 63. dne) a udržovací dávka bude podána za 4 měsíce poté.

Udržovací dávka

Časové rozvržení podávání dávek

> 4 až < 8 měsíců po

poslední dávce

Podejte zpožděnou udržovací dávku co nejdříve; potom

další udržovací dávku podejte v původně naplánovaném dnu,

pokud je odstup mezi těmito dvěma dávkami alespoň 14 dnů

≥ 8 až < 16 měsíců po

poslední dávce

Podejte vynechanou dávku co nejdříve a pak další dávku za

14 dnů

≥ 16 až < 40 měsíců po

poslední dávce

Podejte vynechanou dávku co nejdříve a pak další dávku za

14 dnů a následně třetí dávku opět za 14 dnů

≥ 40 měsíců po poslední

dávce

Všechny dávky v nasycovacím režimu podejte v předepsaných

intervalech (0., 14., 28. a 63. den)

V návaznosti na výše uvedená doporučení má být udržovací dávka podána za 4 měsíce po poslední dávce a opakována

vždy jednou za 4 měsíce.

Zvláštní populace

Porucha funkce ledvin

Nusinersen nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce ledvin. Bezpečnost a účinnost u pacientů

s poruchou funkce ledvin nebyly stanoveny. Tito pacienti mají být pečlivě sledováni.

Porucha funkce jater

Nusinersen nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce jater. Nusinersen není metabolizován

prostřednictvím enzymového systému cytochromu P450 v játrech, proto není pravděpodobné, že by

u pacientů s poruchou funkce jater bylo zapotřebí upravit dávku (viz body 4.5 a 5.2).

Způsob podání

Přípravek Spinraza je určen k intratekálnímu podání pomocí lumbální punkce.

Léčbu má podávat zdravotnický pracovník se zkušenostmi s prováděním lumbální punkce.

Přípravek Spinraza se podává prostřednictvím intratekální bolusové injekce po dobu 1 až 3 minut za

použití spinální anestetické jehly. Injekce se nesmí podat do míst na kůži, která vykazují známky

infekce či zánětu. Doporučuje se, aby se před podáním přípravku Spinraza odebral takový objem

cerebrospinálního moku (

cerebral spinal fluid

, CSF), který odpovídá objemu přípravku Spinraza,

který má být aplikován.

Při podání přípravku Spinraza může být zapotřebí sedace, pokud to vyžaduje klinický stav pacienta.

Při provádění intratekálního podání přípravku Spinraza lze zvážit použití ultrazvuku (nebo jiné

zobrazovací techniky), především u mladších pacientů a u pacientů se skoliózou; viz Pokyny

pro použití v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Lumbální punkce

V souvislosti s provedením lumbální punkce existuje riziko výskytu nežádoucích účinků (např. bolest

hlavy, bolest zad, zvracení, viz bod 4.8). Možné obtíže spojené s touto cestou podání mohou nastat

u velmi mladých pacientů a u pacientů se skoliózou. Pro usnadnění provedení intratekálního podání

přípravku Spinraza lze podle uvážení lékaře zvážit použití ultrazvuku nebo jiných zobrazovacích

technik.

Trombocytopenie a koagulační abnormality

Po subkutánním nebo intravenózním podání jiných antisense oligonukleotidů byly pozorovány

koagulační abnormality a trombocytopenie včetně akutní těžké trombocytopenie. Pokud je to klinicky

indikováno, doporučuje se před podáním přípravku Spinraza provést laboratorní vyšetření trombocytů

a koagulace.

Renální toxicita

Po subkutánním nebo intravenózním podání jiných antisense oligonukleotidů byla pozorována renální

toxicita. Pokud je to klinicky indikováno, doporučuje se provést vyšetření bílkovin v moči (nejlépe za

použití vzorku první ranní moči). Při přetrvávající zvýšené hladině bílkovin v moči se mají zvážit další

vyšetření.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/736370/2017

EMEA/H/C/004312

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Spinraza

nusinersenum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Spinraza. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Spinraza

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Spinraza, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Spinraza a k čemu se používá?

Spinraza je léčivý přípravek, který se používá k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) vázané na dlouhé

raménko 5. chromozomu (5q), což je genetické onemocnění, které způsobuje slabost a úbytek svalů

včetně dýchacích svalů. Onemocnění je spojeno s defektem na dlouhém raménku 5. chromozomu

a symptomy obvykle začínají záhy po narození.

Jelikož počet pacientů se spinální svalovou atrofií je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se

vyskytující a přípravek Spinraza byl dne 2. dubna 2012 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění“.

Přípravek Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen.

Jak se přípravek Spinraza používá?

Výdej přípravku Spinraza je vázán na lékařský předpis. Léčba by měla být zahájena lékařem, který má

zkušenosti s léčbou spinální svalové atrofie.

Přípravek je dostupný ve formě injekčního roztoku v injekčních lahvičkách o objemu 12 ml. Přípravek

podává lékař či zdravotní sestra se zkušenostmi s tímto postupem cestou intratekální injekce (do

Spinraza

EMA/736370/2017

strana 2/3

spodní části zad, přímo do páteře). Před podáním přípravku Spinraza může být nutná u pacienta

provést sedaci (podání léčiva ke zklidnění pacienta).

Doporučená dávka je 12 mg (jedna injekční lahvička) a měla by se podat co nejdříve po diagnóze

spinální svalové atrofie u pacienta. Po první dávce by měly následovat 3 další dávky po 2, 4

a 9 týdnech a poté jedna dávka každé 4 měsíce. Léčba by měla pokračovat tak dlouho, dokud je pro

pacienta přínosná. Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Spinraza působí?

U pacientů se spinální svalovou atrofií chybí protein zvaný protein zprostředkující „přežití

motoneuronů“ (SMN), který je nezbytný pro přežívání a normální fungování motoneuronů (nervových

buněk z míchy, které řídí pohyb svalů). Protein SMN vzniká ze dvou genů, SMN1 a SMN2. U pacientů

se spinální svalovou atrofií chybí gen SMN1, ale mají gen SMN2, který většinou produkuje krátký

protein SMN, který nefunguje stejně jako protein o plné délce.

Přípravek Spinraza je syntetický antisense oligonukleotid (typ genetického materiálu), který umožňuje

genu SMN2 vytvářet protein v plné délce, který může normálně fungovat. Tento protein nahrazuje

chybějící protein, čímž ulevuje od symptomů onemocnění.

Jaké přínosy přípravku Spinraza byly prokázány v průběhu studií?

Jedna hlavní studie zahrnující 121 malých dětí (průměrný věk 7 měsíců) se spinální svalovou atrofie

ukázala, že přípravek Spinraza je účinný při zlepšování pohybu ve srovnání s placebem (injekcí

neúčinného přípravku).

Po roce léčby vykazovalo 51 % (37 ze 73) dětí užívajících přípravek Spinraza pokrok na úrovni vývoje

kontroly hlavičky, převalování, sezení, plazení, stoje a chůze, zatímco u žádných z dětí, které dostávaly

placebo, podobný pokrok nebyl pozorován. Většina malých dětí léčených přípravkem Spinraza přežívala

navíc déle a vyžadovala dechovou podporu později než děti, které dostávaly placebo.

Další studie posuzovala účinnost přípravku Spinraza u dětí, u kterých byla spinální svalová atrofie

méně závažná a byla diagnostikována v pozdějším stádiu (v průměru ve věku 3 let). Po 15 měsících

léčby bylo zlepšení pohybu pozorováno u 57 % dětí užívajících přípravek Spinraza ve srovnání s 26 %

dětí užívajících placebo.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Spinraza?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Spinraza (které mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

jsou bolest hlavy, bolest zad a zvracení. Má se za to, že tyto nežádoucí účinky jsou způsobeny

injekcemi do páteře při podání tohoto léčivého přípravku. U malých dětí nemohly být některé

nežádoucí účinky posouzeny, neboť nejsou ještě schopny o nich komunikovat.

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení přípravku Spinraza je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Spinraza schválen?

Evropská agentura pro léčivé přípravky ve svém hodnocení uznala závažný charakter onemocnění

a naléhavou potřebu účinné léčby.

Bylo prokázáno, že přípravek Spinraza vede ke klinicky významnému zlepšení u malých dětí s různým

stupněm závažnosti onemocnění. Ačkoli léčivý přípravek nebyl testován u pacientů s nejzávažnější

a nejmírnější formou spinální svalové atrofie, očekává se, že bude mít u těchto pacientů podobný

přínos.

Spinraza

EMA/736370/2017

strana 3/3

Nežádoucí účinky jsou považovány za zvladatelné, přičemž většina nežádoucích účinků souvisí se

způsobem podání léčivého přípravku.

Agentura tedy rozhodla, že přínosy přípravku Spinraza převyšují jeho rizika, a proto doporučila, aby byl

schválen k použití v EU.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Spinraza?

Společnost, která přípravek Spinraza dodává na trh, dokončí pokračující studie dlouhodobé bezpečnosti

a účinnosti léčivého přípravku u pacientů, kteří vykazují symptomy spinální svalové atrofie,

i u pacientů, kteří symptomy zatím nevykazují.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro

bezpečné a účinné používání přípravku Spinraza, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

Další informace o přípravku Spinraza

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Spinraza platné v celé Evropské unii dne 30.

května 2017.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Spinraza je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další

informace o léčbě přípravkem Spinraza naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR)

nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Spinraza vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 11-2017.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace