Ülke: Avrupa Birliği
Dil: Çekçe
Kaynak: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Další ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna je indikován k léčbě dospělých a pediatrických pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné oční sítnice dystrofie způsobené potvrdil biallelic RPE65 mutace a kteří mají dostatek životaschopných buněk sítnice.
Revision: 7
Autorizovaný
2018-11-22
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU Luxturna 5 × 10 12 vektorových genomů/ml koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Voretigenum neparvovecum je genový transferový vektor, který používá kapsidu adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (AAV2) jako nosič cDNA 65 kDa proteinu lidského retinálního pigmentového epitelu (hRPE65) do sítnice. Voretigenum neparvovecum je získáván z divokého typu AAV2 za použití rekombinantních DNA technologií. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 × 10 12 vektorových genomů (vg) voretigenum neparvovecum. Jedna injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml extrahovatelného objemu koncentrátu (což odpovídá 2,5 × 10 12 vektorových genomů), který je nutné před podáním naředit v poměru 1:10, viz bod 6.6. Po naředění 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpouštědla obsahuje jeden ml 5 × 10 11 vektorových genomů. Jedna dávka přípravku Luxturna o objemu 0,3 ml obsahuje 1,5 × 10 11 vektorových genomů. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok. Po rozmrazení jsou koncentrát a rozpouštědlo čiré bezbarvé kapaliny s pH 7,3. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek Luxturna je indikován k léčbě dospělých a pediatrických pacientů se ztrátou zraku s retinální dystrofií způsobenou potvrzenou bialelickou mutací genu RPE65, kteří mají dostatek funkčních retinálních buněk. 3 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ Léčba má být zahájena a podávána chirurgem se zkušenostmi s operacemi zadního segmentu a opera Belgenin tamamını okuyun
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU Luxturna 5 × 10 12 vektorových genomů/ml koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Voretigenum neparvovecum je genový transferový vektor, který používá kapsidu adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (AAV2) jako nosič cDNA 65 kDa proteinu lidského retinálního pigmentového epitelu (hRPE65) do sítnice. Voretigenum neparvovecum je získáván z divokého typu AAV2 za použití rekombinantních DNA technologií. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 × 10 12 vektorových genomů (vg) voretigenum neparvovecum. Jedna injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml extrahovatelného objemu koncentrátu (což odpovídá 2,5 × 10 12 vektorových genomů), který je nutné před podáním naředit v poměru 1:10, viz bod 6.6. Po naředění 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpouštědla obsahuje jeden ml 5 × 10 11 vektorových genomů. Jedna dávka přípravku Luxturna o objemu 0,3 ml obsahuje 1,5 × 10 11 vektorových genomů. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok. Po rozmrazení jsou koncentrát a rozpouštědlo čiré bezbarvé kapaliny s pH 7,3. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek Luxturna je indikován k léčbě dospělých a pediatrických pacientů se ztrátou zraku s retinální dystrofií způsobenou potvrzenou bialelickou mutací genu RPE65, kteří mají dostatek funkčních retinálních buněk. 3 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ Léčba má být zahájena a podávána chirurgem se zkušenostmi s operacemi zadního segmentu a opera Belgenin tamamını okuyun