Luxturna

Country: Evrópusambandið

Tungumál: tékkneska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

voretigene neparvovec

Fáanlegur frá:

Novartis Europharm Limited 

ATC númer:

S01XA27

INN (Alþjóðlegt nafn):

voretigene neparvovec

Meðferðarhópur:

Další ophthalmologicals

Lækningarsvæði:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Ábendingar:

Luxturna je indikován k léčbě dospělých a pediatrických pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné oční sítnice dystrofie způsobené potvrdil biallelic RPE65 mutace a kteří mají dostatek životaschopných buněk sítnice.

Vörulýsing:

Revision: 7

Leyfisstaða:

Autorizovaný

Leyfisdagur:

2018-11-22

Upplýsingar fylgiseðill

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Luxturna 5 × 10
12
vektorových genomů/ml koncentrát a rozpouštědlo pro injekční
roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Voretigenum neparvovecum je genový transferový vektor, který
používá kapsidu adeno-asociovaného
viru sérotypu 2 (AAV2) jako nosič cDNA 65 kDa proteinu lidského
retinálního pigmentového epitelu
(hRPE65) do sítnice. Voretigenum neparvovecum je získáván z
divokého typu AAV2 za použití
rekombinantních DNA technologií.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 × 10
12
vektorových genomů (vg) voretigenum neparvovecum.
Jedna injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml
extrahovatelného objemu koncentrátu
(což odpovídá 2,5 × 10
12
vektorových genomů), který je nutné před podáním naředit v
poměru 1:10,
viz bod 6.6.
Po naředění 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpouštědla obsahuje
jeden ml 5 × 10
11
vektorových
genomů. Jedna dávka přípravku Luxturna o objemu 0,3 ml obsahuje
1,5 × 10
11
vektorových genomů.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok.
Po rozmrazení jsou koncentrát a rozpouštědlo čiré bezbarvé
kapaliny s pH 7,3.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Luxturna je indikován k léčbě dospělých a
pediatrických pacientů se ztrátou zraku
s retinální dystrofií způsobenou potvrzenou bialelickou mutací
genu RPE65, kteří mají dostatek
funkčních retinálních buněk.
3
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Léčba má být zahájena a podávána chirurgem se zkušenostmi s
operacemi zadního segmentu a
opera

Vara einkenni

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Luxturna 5 × 10
12
vektorových genomů/ml koncentrát a rozpouštědlo pro injekční
roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Voretigenum neparvovecum je genový transferový vektor, který
používá kapsidu adeno-asociovaného
viru sérotypu 2 (AAV2) jako nosič cDNA 65 kDa proteinu lidského
retinálního pigmentového epitelu
(hRPE65) do sítnice. Voretigenum neparvovecum je získáván z
divokého typu AAV2 za použití
rekombinantních DNA technologií.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 × 10
12
vektorových genomů (vg) voretigenum neparvovecum.
Jedna injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml
extrahovatelného objemu koncentrátu
(což odpovídá 2,5 × 10
12
vektorových genomů), který je nutné před podáním naředit v
poměru 1:10,
viz bod 6.6.
Po naředění 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpouštědla obsahuje
jeden ml 5 × 10
11
vektorových
genomů. Jedna dávka přípravku Luxturna o objemu 0,3 ml obsahuje
1,5 × 10
11
vektorových genomů.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok.
Po rozmrazení jsou koncentrát a rozpouštědlo čiré bezbarvé
kapaliny s pH 7,3.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Luxturna je indikován k léčbě dospělých a
pediatrických pacientů se ztrátou zraku
s retinální dystrofií způsobenou potvrzenou bialelickou mutací
genu RPE65, kteří mají dostatek
funkčních retinálních buněk.
3
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Léčba má být zahájena a podávána chirurgem se zkušenostmi s
operacemi zadního segmentu a
opera