Libmeldy
Nchi: Umoja wa Ulaya
Lugha: Kibulgaria
Chanzo: EMA (European Medicines Agency)
Taarifa za kipeperushi
(PIL)
17-04-2023
Tabia za bidhaa
(SPC)
17-04-2023
Ripoti ya Tathmini ya umma
(PAR)
22-12-2020
Viambatanisho vya kazi:
atidarsagene autotemcel
Inapatikana kutoka:
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
ATC kanuni:
N07
INN (Jina la Kimataifa):
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Kundi la matibabu:
Други лекарства в нервната система
Eneo la matibabu:
Leukodystrophy, Metachromatic
Matibabu dalili:
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Bidhaa muhtasari:
Revision: 6
Idhini hali ya:
упълномощен
Idhini ya tarehe:
2020-12-17
Taarifa za kipeperushi
41
Б.
ЛИСТОВКА
42
ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПАЦИЕНТА ИЛИ
ПОЛАГАЩОТО ГРИЖИ ЛИЦЕ
LIBMELDY 2-10
×
10
6
КЛЕТКИ/ML ИНФУЗИОННА ДИСПЕРСИЯ
АТИДАРСАГЕН АУТОТЕМЦЕЛ
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. Можете да
дадете своя принос като
съобщите всяка нежелана реакция,
която може да получи Вашето дете. За
начина на
съобщаване на нежелани реакции вижте
края на точка 4.
ПРОЧЕТЕТЕ ВНИМАТЕЛНО ЦЯЛАТА ЛИСТОВКА,
ПРЕДИ НА ВАШЕТО ДЕТЕ ДА СЕ ПРИЛОЖИ
ТОВА
ЛЕКАРСТВО, ТЪЙ КАТО ТЯ СЪДЪРЖА ВАЖНА
ЗА ВАС ИНФОРМАЦИЯ.
-
Запазете тази листовка. Може да се
наложи да я прочетете отново.
-
Ако имате някакви допълнителни
въпроси, попитайте лекаря или
медицинската сестра на
Вашето дете.
-
Лекарят или медицинската сестра на
Вашето дете ще Ви предоставят
сигнална карта на
пациента. Прочетете я внимателно и
следвайте указанията в нея.
-
Винаги показвайте сигналната карта на
пациента при посещение на детето при
лекаря или
медицинската сестра или ако Вашето
дете бъде настанено в болница.
Ако Вашето дете получи някакви
нежелани реакции, уведомете лекуващия
л
Soma hati kamili
Tabia za bidhaa
1
ПРИЛОЖЕНИЕ I
КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА
2
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. От
медицинските специалисти се
изисква да съобщават всяка подозирана
нежелана реакция. За начина на
съобщаване на
нежелани реакции вижте точка 4.8.
1.
ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ
Libmeldy 2—10 x 10
6
клетки/ml инфузионна дисперсия
2.
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
2.1
ОБЩО ОПИСАНИЕ
Libmeldy (атидарсаген аутотемцел) е
генетично модифицирана автоложна,
обогатена със CD34
+
клетки популация, която съдържа
хемопоетични стволови и прогениторни
клетки (HSPC),
трансдуцирани
_ex vivo_
чрез лентивирусен вектор, експресиращ
гена на човешка арилсулфатаза
А (ARSA).
2.2
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
Всеки специфичен за пациента
инфузионен сак с Libmeldy съдържа
атидарсаген аутотемцел
като зависима от партидата
концентрация на генетично
модифицирана автоложна, обогатена с
CD34
+
клетки популация. Лекарственият
продукт е опакован в един или повече
инфузионни
сакове, съдържащи общо дисперсия с 2-10 x
10
6
клетки/ml жизнеспособна, обогатена с CD34
+
клетки популация, су
Soma hati kamili
