Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - kuvan är indicerat för behandling av hyperfenylalaninemi (hpa) hos vuxna och barn i alla åldrar med fenylketonuri (pku) som har visat sig vara mottagliga för sådan behandling. kuvan är också indicerat för behandling av hyperphenylalaninaemia (hpa) hos vuxna och pediatriska patienter i alla åldrar med tetrahydrobiopterin (bh4) brister som har visat sig vara mottaglig för sådan behandling.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfas - mukopolysackaridos vi - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - naglazyme är indicerat för långsiktig enzym-substitutionsterapi hos patienter med en bekräftad diagnos på mukopolysackaridos vi (mps vi; n-acetylgalaktosamin-4-sulfatas brist; maroteaux-lamy syndrom) (se avsnitt 5. som för alla lysosomala genetiska sjukdomar, är det av primär betydelse, särskilt i svåra former, för att påbörja behandling så tidigt som möjligt, innan uppkomsten av icke-reversibel kliniska manifestationer av sjukdomen. en viktig fråga är att behandla unga patienter i åldern.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysackaridos iv - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - vimizim är indicerat för behandling av mukopolysackaridos, typ iva (morquio a syndrome, mps iva) hos patienter i alla åldrar.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponas alfa - neuronala ceroid-lipofuscinoses - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - brineura är indicerat för behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis typ 2 (cln2) sjukdom, även känd som tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) brist,.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter - palynziq är indicerat för behandling av patienter med fenylketonuri (pku) i åldern 16 år och äldre och som har blod fenylalanin kontroll (blod fenylalanin högre nivåer än 600 mikromol/l) trots en i förväg med tillgängliga behandlingsalternativ.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - läkemedel för behandling av bensjukdomar - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - hemostatika - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.

Sverige - svenska - Läkemedelsverket (Medical Products Agency)

teva gmbh - sapropterindihydroklorid - löslig tablett - 100 mg - sapropterindihydroklorid 100 mg aktiv substans; mannitol hjälpämne

Sverige - svenska - Läkemedelsverket (Medical Products Agency)

aurobindo pharma (malta) limited - sapropterindihydroklorid - löslig tablett - 100 mg - sapropterindihydroklorid 100 mg aktiv substans; mannitol hjälpämne