Brineura

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

Bipacksedel Bipacksedel (PIL)

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper (SPC)

08-04-2021

Aktiva substanser:
cerliponas alfa
Tillgänglig från:
BioMarin International Limited
ATC-kod:
A16AB
INN (International namn):
cerliponase alfa
Terapeutisk grupp:
Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,
Terapiområde:
Neuronala Ceroid-Lipofuscinoses
Terapeutiska indikationer:
Brineura är indicerat för behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis typ 2 (CLN2) sjukdom, även känd som tripeptidylpeptidas 1 (TPP1) brist.
Produktsammanfattning:
Revision: 5
Bemyndigande status:
auktoriserad
Godkännandenummer:
EMEA/H/C/004065
Tillstånd datum:
2017-05-30
EMEA-kod:
EMEA/H/C/004065

Dokument på andra språk

Bipacksedel Bipacksedel - bulgariska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - bulgariska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - bulgariska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - spanska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - spanska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - spanska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - tjeckiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tjeckiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tjeckiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - danska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - danska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - danska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - tyska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tyska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tyska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - estniska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - estniska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - estniska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - grekiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - grekiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - grekiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - engelska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - engelska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - engelska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - franska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - franska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - franska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - italienska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - italienska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - italienska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - lettiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - lettiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - lettiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - litauiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - litauiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - litauiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - ungerska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - ungerska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - ungerska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - maltesiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - maltesiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - maltesiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - nederländska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - nederländska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - nederländska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - polska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - polska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - polska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - portugisiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - portugisiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - portugisiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - rumänska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - rumänska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - rumänska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - slovakiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovakiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovakiska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - slovenska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovenska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovenska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - finska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - finska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - finska

22-06-2017

Bipacksedel Bipacksedel - norska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - norska

08-04-2021

Bipacksedel Bipacksedel - isländska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - isländska

08-04-2021

Bipacksedel Bipacksedel - kroatiska

08-04-2021

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - kroatiska

08-04-2021

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - kroatiska

22-06-2017

Läs hela dokumentet

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Brineura 150 mg infusionsvätska, lösning

cerliponas alfa

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du

eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du får detta läkemedel. Den innehåller information

som är viktig för dig.

Spara denna information. Du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor, vänd dig till läkare.

Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare.

Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Brineura är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du eller ditt barn får Brineura

Hur du får Brineura

Eventuella biverkningar

Hur Brineura ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Brineura är och vad det används för

Brineura innehåller den aktiva substansen cerliponas alfa, som tillhör en grupp av läkemedel som

kallas enzymersättningsterapier. Det används för att behandla patienter med sjukdomen neuronal

ceroidlipofuscinos typ 2 (CLN2), som även kallas tripeptidylpeptidas 1 (TPP1)-brist.

Personer med sjukdomen CLN2 saknar, eller har för lite av ett enzym som kallas TPP1. Detta orsakar

en ansamling av substanser som kallas lysosomala lagringsmaterial. Hos personer med sjukdomen

CLN2 ansamlas dessa material i vissa delar av kroppen, huvudsakligen i hjärnan.

Hur Brineura fungerar

Detta läkemedel ersätter det saknade enzymet TPP1, vilket minimerar ansamlingen av lysosomala

lagringsmaterial. Detta läkemedel fungerar för att bromsa sjukdomsförloppet.

2.

Vad du behöver veta innan du eller ditt barn får Brineura

Du får inte använda Brineura

om du eller ditt barn har haft livshotande allergiska reaktioner mot cerliponas alfa eller något

annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) och reaktionen fortsätter att inträffa när

cerliponas alfa ges igen.

om du eller ditt barn har ett rör implanterat för att dränera överskottsvätska från hjärnan.

om du eller ditt barn för tillfället har tecken på en infektion som kan bero på den implanterade

enheten som används under behandlingen, eller om det är problem med enheten. Läkaren kan

besluta att fortsätta med behandlingen när den enhetsrelaterade infektionen eller problemen har

lösts.

Varningar och försiktighet

Tala med läkare innan du eller ditt barn får Brineura.

Du eller ditt barn kan få problem med den implanterade enheten som används under

behandlingen med Brineura (se avsnitt 4

Eventuella biverkningar

), inklusive infektion eller

ett fel i enheten. Tecken på att du eller ditt barn kan ha en infektion omfattar feber, huvudvärk,

stelhet i nacken, ljuskänslighet, illamående, kräkningar och förändrat sinnestillstånd. Tecken på

problem med enheten omfattar svullnad, rodnad i hårbotten, vätskeläckage från enheten och

utbuktning av hårbotten. Behandlingen kan avbrytas om enheten måste bytas ut eller tills

infektionen är borta. Efter längre tids användning kan åtkomstenheten behöva bytas ut, vilket

bestäms av din läkare. Tala med läkare om du har några frågor angående din enhet.

Livshotande allergiska reaktioner är möjliga med Brineura. Läkaren kommer att följa upp dig

eller ditt barn beträffande symtom på livshotande allergiska reaktioner: nässelutslag, klåda eller

rodnad, svullna läppar, tunga och/eller hals, frossa, ökad hjärtrytm, andnöd, heshet, blir blå runt

fingertoppar eller läppar, låg muskeltonus, svimning, diarré eller inkontinens. Sök omedelbart

medicinsk vård om dessa symtom uppkommer.

Läkaren kommer att kontrollera ditt eller ditt barns hjärtfrekvens, blodtryck, andningsfrekvens

och temperatur före, under och efter behandling. Läkaren kan besluta att utföra ytterligare

kontroller om det behövs.

Läkaren kommer var 6:e månad att kontrollera om onormal elektrisk aktivitet i hjärtat (EKG)

föreligger. Om du eller ditt barn tidigare haft hjärtproblem, kommer läkaren eller

sjuksköterskan att övervaka din hjärtaktivitet under varje infusion.

Läkaren ska skicka prover av hjärnvätskan för kontroll beträffande tecken på infektion.

Brineura har inte givits till patienter med tecken på avancerad sjukdom vid behandlingsstart

eller till barn yngre än 2 år. Din läkare kommer att diskutera om behandling med Brineura är

rätt för dig eller ditt barn.

Andra läkemedel och Brineura

Tala om för läkare om du eller ditt barn tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare

före behandling med detta läkemedel.

Du bör inte behandlas med Brineura under graviditet såvida det inte är absolut nödvändigt. Det är

okänt om Brineura utsöndras i bröstmjölk. Amning ska avbrytas under behandling med Brineura. Det

är okänt om Brimeura påverkar förmågan att få barn.

Körförmåga och användning av maskiner

Det är inte känt om Brineura påverkar förmågan att framföra fordon och använda maskiner. Rådfråga

läkaren.

Brineura innehåller natrium och kalium

Detta läkemedel innehåller 17,4 mg natrium (huvudingrediensen i koksalt/bordssalt) per

injektionsflaska. Detta motsvarar 0,87 % av högsta rekommenderat dagligt intag av natrium för vuxna.

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol (39 mg) per injektionsflaska kalium, d.v.s. är näst intill

“kaliumfritt”.

3.

Hur du får Brineura

Du eller ditt barn måste genomgå kirurgi för att implantera enheten för att få Brineura. Enheten hjälper

läkemedlet att nå en specifik del av hjärnan.

Brineura ges av en läkare med kunskap i att ge läkemedel intracerebroventrikulärt (infusion till de

vätskefyllda hålrummen i hjärnan) på ett sjukhus eller klinik.

Brineura har inte givits till barn yngre än 2 år eller till barn äldre än 8 år (vid starten av den kliniska

prövningen). Det finns begränsad erfarenhet från enstaka patienter som är 2 år.

Rekommenderad dos Brineura är baserad på din eller ditt barns ålder och ges en gång varannan vecka

enligt följande:

0 till yngre än 6 månader: 100 mg

6 månader till yngre än 1 år: 150 mg

1 år till yngre än 2 år: 200 mg (första 4 doserna), 300 mg (alla andra doser)

2 år och äldre: 300 mg

Läkaren kan justera din eller ditt barns dosering eller infusionstiden för läkemedlet om kroppen inte tål

infusionen, om det uppstår en allergisk reaktion eller om det finns tecken på en möjlig tryckökning i

hjärnan.

Läkemedlet pumpas långsamt genom den implanterade enheten. När läkemedlet har givits, ges en

kortare infusion med en lösning för att spola ut Brineura ur infusionsutrustningen så att hela dosen når

hjärnan. Läkemedlet och lösningen ges under ungefär 2 till 4 ½ timme, beroende på dosen som ska

ges. Läkaren kan sänka dosen eller infusionshastigheten baserat på hur behandlingen fungerar.

Läkaren kan ge dig eller ditt barn febernedsättande läkemedel, eller antihistamin för att behandla

allergiska reaktioner, före varje behandling med Brineura för att minska de biverkningar som han

uppstå under eller strax efter behandling.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Tala med läkare eller sjuksköterska omedelbart om du upplever något av följande:

Mycket vanliga biverkningar (kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer):

feber

kräkningar

lättretlighet

kramper (krampanfall)

reaktioner under eller strax efter läkemedlet har givits, som nässelutslag, klåda eller rodnad,

svullna läppar, tunga och/eller hals, andnöd, heshet, blir blå runt fingertoppar eller läppar, låg

muskeltonus, svimning eller inkontinens

Vanliga biverkningar (kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer):

bakteriella infektioner som har samband med den implanterade enheten

långsammare puls

enheten fungerar inte på rätt sätt på grund av en blockering som upptäcks under förberedelsen

av infusionen

svår allergisk reaktion

Ingen känd frekvens (kan inte beräknas baserat på tillgängliga data)

enheten förflyttas och fungerar inte på rätt sätt vid förberedelsen av infusionen

inflammation i hjärnan på grund av enhetsrelaterad infektion

Detta läkemedel kan orsaka andra biverkningar:

Mycket vanliga biverkningar:

huvudvärk

ökad eller minskad proteinhalt i hjärnvätskan

onormalt EKG

ökat antal celler i ryggmärgsvätskan vilket upptäcks genom laboratorieprover

infektion i näsan eller halsen (förkylning)

nålproblem (infusionsnålen lossnar från den implanterade enheten)

Vanliga biverkningar:

smärta

utslag

nässelutslag

huvudsänkning (så att hakan faller ned mot bröstet)

magont

läckage av enheten

blåsor i munnen eller på tungan

svullnad eller rodnad av ögonlock och den vita delen av ögat

nervositet

störningar i magen och tarmarna

Rapportering av biverkningar

Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även eventuella biverkningar som

inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt via det nationella

rapporteringssystemet listat i bilaga V

. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka

informationen om läkemedels säkerhet.

5.

Hur Brineura ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på injektionsflaskorna och förpackningen efter EXP.

Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Förvaras upprätt i djupfryst tillstånd (-25 °C till -15 °C). Förvaras och transporteras i djupfryst

tillstånd (-85 °C till -15 °C). Förvaras i originalförpackningen. Ljuskänsligt.

Upptinad Brineura och spollösning ska användas omedelbart. Produkten ska endast dras upp ur

oöppnade injektionsflaskor omedelbart före användning. Om omedelbar användning inte är möjlig ska

oöppnade injektionsflaskor med Brineura och spollösning förvaras vid 2

8 °C och användas inom

24 timmar.

Kemisk och fysikalisk stabilitet under användning har visats för upp till 12 timmar vid rumstemperatur

25 °C). Från en mikrobiologisk synvinkel ska öppnade injektionsflaskor eller läkemedel som finns

i sprutor användas omedelbart. Om de inte används omedelbart är användaren ansvarig för

förvaringstid och förvaringsförhållanden före användning.

Läkare eller apotekspersonal ansvarar för förvaringen av Brineura. De är även ansvariga för korrekt

kassering av eventuellt oanvänd Brineura.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är cerliponas alfa. 1 injektionsflaska med Brineura innehåller 150 mg

cerliponas alfa i 5 ml lösning. 1 ml infusionsvätska, lösning innehåller 30 mg cerliponas alfa.

Övriga innehållsämnen i Brineura och spollösningen är: natriumfosfat dibasisk heptahydrat,

natriumdivätefosfatmonohydrat, natriumklorid, kaliumklorid, magnesiumkloridhexahydrat,

kalciumkloriddihydrat och vatten för injektionsvätskor (se avsnitt 2

Brineura innehåller

natrium

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Brineura och spollösningen är lösningar för infusion. Brineura-lösningen är klar till något opalescent,

färglös till svagt gul och spollösningen är klar och färglös. Brineura-lösningen kan ibland innehålla

tunna genomskinliga fibrer eller ogenomskinliga partiklar.

Förpackningsstorlek: 3 injektionsflaskor (två injektionsflaskor med Brineura och en injektionsflaska

med spollösning), varje injektionsflaska innehåller 5 ml lösning.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irland

Denna bipacksedel ändrades senast MM/LLLL

Detta läkemedel har godkänts enligt reglerna om

godkännande i undantagsfall

. Detta innebär att det

inte har varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel eftersom sjukdomen är sällsynt.

Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar

denna bipacksedel när så behövs.

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats:

http://www.ema.europa.eu

. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar

och behandlingar.

Läs hela dokumentet

BILAGA I

PRODUKTRESUMÉ

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje

misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar.

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Brineura 150 mg infusionsvätska, lösning

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

1 injektionsflaska med Brineura innehåller 150 mg cerliponas alfa* i 5 ml lösning.

1 ml lösning för infusionsvätska innehåller 30 mg cerliponas alfa.

*Cerliponas alfa framställs i däggdjur, i ovarialceller från kinesisk hamster.

Hjälpämnen med känd effekt:

1 injektionsflaska innehåller 17,4 mg natrium i 5 ml lösning.

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Infusionsvätska, lösning.

Klar till något opalescent och färglös till svagt gul lösning som kan ibland innehålla tunna

genomskinliga fibrer eller ogenomskinliga partiklar.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Brineura är indicerat för behandling av sjukdomen neuronal ceroidlipofuscinos typ 2 (CLN2), även

kallad tripeptidylpeptidas 1 (TPP1)-brist.

4.2

Dosering och administreringssätt

Brineura får endast administreras i sjukvårdsmiljö av utbildad sjukvårdspersonal med kunskaper i

intracerebroventrikulär administrering.

Dosering

Rekommenderad dos är 300 mg cerliponas alfa administrerad en gång varannan vecka genom

intracerebroventrikulär infusion.

Lägre doser rekommenderas till patienter som är yngre än 2 år, se avsnittet pediatrisk population.

Förbehandling med antihistaminer, med eller utan antipyretika, rekommenderas 30 till 60 minuter före

infusionsstart.

Kliniska nyttan och potentiella riskerna för den individuella patienten ska regelbundet utvärderas vid

långtidsbehandling.

Dosjusteringar

Dosjusteringar kan vara nödvändiga för patienter som har svårt att tolerera infusionen. Dosen kan

reduceras med 50 % och/eller infusionshastigheten minskas till en lägre hastighet.

Om infusionen avbryts på grund av en överkänslighetsreaktion ska den startas igen med ungefär

hälften av den inledande infusionshastigheten vid vilken överkänslighetsreaktionen inträffade.

Infusionen ska avbrytas och/eller hastigheten minskas för patienter vid misstanke om ett ökat

intrakraniellt tryck under infusionen enligt den behandlande läkarens bedömning. Symtom som tyder

på detta är huvudvärk, illamående, kräkningar eller försämrat sinnestillstånd. Försiktighet bör iakttas

speciellt hos patienter som är yngre än 3 år.

Pediatrisk population

Säkerheten och effekten av Brineura för barn yngre än 3 år har ännu inte fastställts. Data beträffande

barn som är 2 år är begränsade. Inga data är tillgängliga för barn under 2 års ålder (se avsnitt 5.1).

Doseringen som föreslås för barn yngre än 2 år har beräknats baserat på hjärnvolym.

I kliniska studier påbörjades behandling med Brineura hos barn mellan 2 och 8 år. Data beträffande

barn äldre än 8 år är begränsade. Behandling ska baseras på den enskilda patientens fördelar och risker

enligt läkarens bedömning.

Startdosen baseras på ålder och ska justeras över tid (se tabell 1). För patienter som är yngre än 3 år är

den rekommenderade dosen baserad på pågående klinisk studie 190-203, se avsnitt 5.1.

Tabell 1: Dos och volym Brineura

Åldersgrupper

Total dos administrerad

varannan vecka

(mg)

Volym Brineura-lösning

(ml)

0 till < 6 månader

6 månader till < 1 år

1 år till < 2 år

200 (första 4 doserna)

300 (efterföljande doser)

6,7 (första 4 doserna)

10 (efterföljande doser)

2 år och äldre

Administreringssätt

Intracerebroventrikulär användning.

Försiktighetsåtgärder före hantering eller administrering av läkemedlet

Aseptisk teknik måste iakttas noggrant under förberedning och administrering.

Brineura och spollösningen får endast administreras intracerebroventrikulärt. Varje injektionsflaska

Brineura och spollösning är endast avsedda för engångsbruk.

Brineura administreras genom infusion till cerebrospinalvätskan (likvor) via en kirurgiskt implanterad

reservoar och kateter (enhet för intracerebroventrikulär åtkomst). Enheten för intracerebroventrikulär

åtkomst måste implanteras före den första infusionen. Den implanterade enheten ska vara lämplig för

åtkomst till hjärnventriklarna för terapeutisk administrering.

Efter en infusion med Brineura måste en beräknad mängd spollösning användas.

Infusionskomponenterna inklusive enheten för intracerebroventrikulär åtkomst ska spolas för

fullständig administration och för att hålla enheten öppen (se avsnitt 6.6). Injektionsflaskorna och

spollösningen måste vara tinade före administrering. Infusionshastigheten för Brineura och

spollösningen är 2,5 ml/timme. Den totala infusionstiden av Brineura och spollösning är cirka 2 till

4,5 timmar, beroende på dos och volym.

Intracerebroventrikulär infusion av Brineura

Administrera Brineura

före

spollösningen.

Märk infusionsslangen med

endast intracerebroventrikulär infusion

Anslut sprutan som innehåller Brineura till förlängningsslangen, om den används. Anslut i

andra fall sprutan till infusionssetet. Infusionssetet måste vara utrustat med ett inline-filter på

0,2 µm. Se figur 1.

Flöda infusionskomponenterna med Brineura.

Inspektera hårbotten avseende tecken på läckage från eller fel på enheten för

intracerebroventrikulär åtkomst och tecken på eventuell infektion. Administrera inte Brineura

om det finns tecken och symtom på akut läckage från enheten för intracerebroventrikulär

åtkomst, fel på enheten eller enhetsrelaterad infektion (se avsnitt 4.3 och 4.4).

Förbered hårbotten för den intracerebroventrikulära infusionen med aseptisk teknik enligt

gällande rutiner.

För in portnålen i enheten för intracerebroventrikulär åtkomst.

Anslut en separat, tom, steril spruta (inte större än 3 ml) till portnålen. Dra upp 0,5 ml till 1 ml

likvor för att kontrollera att enheten för intracerebroventrikulär åtkomst är öppen.

Likvor får inte flöda tillbaka till enheten för intracerebroventrikulär åtkomst

Likvorprover ska tas rutinmässigt för infektionskontroll (se avsnitt 4.4).

Anslut infusionssetet till portnålen (se figur 1).

Säkerställ att komponenterna är fastsatta enligt gällande rutiner.

Placera sprutan som innehåller Brineura i sprutpumpen och programmera pumpen för att

tillföra en infusionshastighet på 2,5 ml per timme.

Programmera pumplarmen så att de utlöses vid de mest känsliga gränsinställningarna för

tryck, hastighet och volym. Se tillverkarens användarhandbok till sprutpumpen för mer

information.

Tillför inte Brineura som en bolus eller manuellt.

Inled infusion med Brineura med en hastighet på 2,5 ml per timme.

Inspektera infusionssystemet regelbundet under infusionen avseende tecken på läckage eller

tillförselfel.

Kontrollera att

Brineura

-sprutan i sprutpumpen är tom när infusionen är slutförd. Lossa och

ta bort den tomma sprutan från pumpen och koppla bort från slangen. Kassera den tomma

sprutan enligt gällande anvisningar.

Figur 1: Inställning av infusionssystemet

Intracerebroventrikulär infusion av spollösningen

Administrera den tillhandahållna spollösningen

efter

att infusionen med Brineura är slutförd.

Anslut sprutan som innehåller den beräknade volymen spollösning till

infusionskomponenterna (se avsnitt 6.6).

Placera sprutan som innehåller spollösningen i sprutpumpen och programmera pumpen för att

tillföra med en infusionshastighet på 2,5 ml per timme.

Programmera pumplarmen så att de utlöses vid de mest känsliga gränsinställningarna för

tryck, hastighet och volym. Se tillverkarens användarhandbok till sprutpumpen för mer

information.

Tillför inte spollösningen som en bolus eller manuellt.

Inled infusion med spollösningen med en hastighet på 2,5 ml per timme.

Inspektera infusionskomponenterna regelbundet under infusionen avseende tecken på läckage

eller tillförselfel.

Kontrollera att

spollösning

-sprutan i sprutpumpen är tom när infusionen är slutförd. Lossa

och ta bort den tomma sprutan från pumpen och koppla bort från infusionsslangen.

Ta bort portnålen. Tryck försiktigt mot infusionsstället och lägg förband enligt gällande

rutiner.

Kassera infusionskomponenterna, nålarna, oanvänd lösning och övrigt avfallsmaterial enligt

gällande anvisningar.

Se avsnitt 6.6 för instruktioner om förberedelse av Brineura och spollösning för administrering.

4.3

Kontraindikationer

Livshotande anafylaktisk reaktion mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i

avsnitt 6.1, om återinsättning inte lyckas (se avsnitt 4.4).

CLN2-patienter med ventrikuloperitoneal shunt.

Brineura får inte administreras så länge det finns tecken på akut läckage från enheten för

intracerebroventrikulär åtkomst, fel på enheten eller enhetsrelaterad infektion (se avsnitt 4.2 och 4.4).

4.4

Varningar och försiktighet

Enhetsrelaterade komplikationer

Brineura måste administreras med aseptisk teknik för att minska infektionsrisken. Infektioner

relaterade till enheten för intracerebroventrikulär åtkomst, inklusive subkliniska infektioner och

meningit, har observerats hos patienter som behandlades med Brineura. Meningit kan uppträda med

följande symtom: feber, huvudvärk, stelhet i nacken, ljuskänslighet, illamående, kräkningar och

förändrat sinnestillstånd. Likvorprover ska rutinmässigt skickas för testning för att detektera

subkliniska enhetsinfektioner. I kliniska studier administrerades antibiotika, enheten för

intracerebroventrikulär åtkomst byttes ut och behandlingen med Brineura fortsattes.

Hälso- och sjukvårdspersonal ska före varje infusion kontrollera att huden i hårbotten är hel för att

säkerställa att enheten för intracerebroventrikulär åtkomst inte äventyras. Vanliga tecken på läckage

från enheten och fel på enheten omfattar svullnad, erytem i hårbotten, extravasering av vätska eller

utbuktning av hårbotten runt eller ovanför enheten för intracerebroventrikulär åtkomst. Dessa tecken

kan dock även förekomma i samband med enhetsrelaterade infektioner.

Inspektion av infusionsstället och en kontroll på fri passage måste utföras för att detektera läckage från

och/eller fel på enheten för intracerebroventrikulär åtkomst före inledning av infusionen med Brineura

(se avsnitt 4.2 och 4.3). Tecknen och symtomen på enhetsrelaterade infektioner är eventuellt inte

synliga. Därför ska likvorprover rutinmässigt skickas för testning för att detektera subkliniska

enhetsinfektioner. Konsultation med en neurokirurg kan behövas för att bekräfta enhetens integritet.

Behandling med Brineura ska avbrytas vid fel på enheten och utbyte av åtkomstenheten kan behövas

före nästa infusion.

Materialförsämring hos reservoaren till enheten för intracerebroventrikulär åtkomst sker efter lång tids

användning, enligt preliminära resultat från bänktester och observerationer från kliniska prövningar

efter ungefär 4 års användning. I två kliniska fall visade enheterna för intracerebroventrikulär åtkomst

inte några tecken på fel vid tidpunkten för infusionen; efter borttagningen var dock

materialförsämringen hos enheterna synlig och överensstämde med data från bänktester av enheter för

intracerebroventrikulär åtkomst. Åtkomstenheterna byttes ut och patienterna återupptog behandlingen

med Brineura.

Byte av åtkomstenheten bör övervägas inom 4 år vid regelbunden administrering av Brineura, men det

måste alltid säkerställas att enheten för intracerebroventrikulär åtkomst används i enlighet med

tillverkarens bestämmelser för respektive medicinteknisk enhet.

Se tillverkarens märkning för ytterligare instruktioner vid komplikationer som är relaterade till enheten

för intracerebroventrikulär åtkomst.

Försiktighet måste iakttas med patienter som har benägenhet för komplikationer från

intracerebroventrikulär administrering av läkemedel, inklusive patienter med obstruktiv hydrocefalus.

Klinisk övervakning och laboratorieövervakning

Vitala tecken ska övervakas i sjukvårdsmiljö innan infusionen startar, regelbundet under infusionen

och efter infusionen. När infusionen är slutförd ska patientens status bedömas kliniskt och

observationer kan vara nödvändiga under en längre tid om det är kliniskt indikerat, i synnerhet hos

barn som är yngre än 3 år.

Övervakning med elektrokardiogram (EKG) under infusionen ska utföras på patienter med bradykardi,

överledningsstörning eller strukturell hjärtsjukdom i anamnesen, eftersom vissa patienter med

sjukdomen CLN2 kan utveckla överledningsstörningar eller hjärtsjukdom. I patienter med normalt

hjärta ska utvärderingar med vanligt 12-avlednings-EKG utföras var 6:e månad.

Likvorprover ska rutinmässigt skickas för testning för att detektera subkliniska enhetsinfektioner (se

avsnitt 4.2).

Pediatrisk population

Inga patienter med tecken på progress av avancerad sjukdom vid behandlingsstart inkluderades i de

kliniska studierna och det finns inga tillgängliga data för barn < 2 år. Patienter med avancerad CLN2-

sjukdom och nyfödda kan ha ett minskat skydd av blodhjärnbarriären. Effekter av den potentiellt

ökade läkemedelsexponeringen på periferin är inte känd.

Anafylaktiska reaktioner

Anafylaktiska reaktioner har rapporterats för Brineura. Som en försiktighetsåtgärd ska lämpligt

sjukvårdsstöd finnas nära till hands när Brineura administreras. Om anafylaktiska reaktioner inträffar

ska infusionen avbrytas omedelbart och lämplig medicinsk behandling ska sättas in. Övervaka

patienterna noggrant under och efter infusionen. Om anafylaxi inträffar ska försiktighet iakttas vid

förnyad administrering.

Natriuminnehåll

Detta läkemedel innehåller 17,4 mg natrium per injektionsflaska med Brineura eller spollösning,

motsvarande 0,87 % av WHO:s högsta rekommenderade dagliga intag (2 gram natrium för vuxna).

Varje injektionsflaska innehåller mindre än 1 mmol (39 mg) kalium, d.v.s. är näst intill ”kaliumfritt”.

Spårbarhet

För att underlätta spårbarhet av biologiska läkemedel ska läkemedlets namn och

tillverkningssatsnummer dokumenteras.

4.5

Interaktioner med andra läkemedel och övriga interaktioner

Inga interaktionsstudier har utförts. Cerliponas alfa är ett rekombinant humant protein och systemisk

exponering är begränsad på grund av intracerebroventrikulär administrering, därför är interaktioner

mellan cerliponas alfa och läkemedel metaboliserade av cytokrom P450-enzymer osannolika.

4.6

Fertilitet, graviditet och amning

Graviditet

Det finns inga data gällande användning av Brineura i gravida kvinnor. Reproduktionsstudier på djur

har inte utförts med Brineura. Det är inte känt om Brineura kan orsaka fosterskador när det

administreras till en gravid kvinna eller om det kan påverka reproduktionsförmågan. Brineura ska ges

till gravida kvinnor endast då det är absolut nödvändigt.

Amning

Det finns inga data gällande förekomst av cerliponas alfa i bröstmjölk, effekterna av cerliponas alfa på

ammande barn eller effekterna av cerliponas alfa på mjölkproduktionen. Amning ska avbrytas under

behandling med Brineura.

Fertilitet

Inga fertilitetsstudier med cerliponas alfa har utförts i djur eller människor.

4.7

Effekter på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

Inga studier beträffande effekten av Brineura på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

har genomförts.

4.8

Biverkningar

Sammanfattning av säkerhetsprofilen

De biverkningar som beskrivs i detta avsnitt har utvärderats på 24 patienter med sjukdomen CLN2,

vilka fick minst en dos Brineura i kliniska studier på upp till 141 veckor eller efter

marknadsintroduktion. De vanligaste (> 20 %) biverkningarna som observerades under kliniska

prövningar med Brineura omfattar pyrexi, låg proteinhalt i likvor, avvikelser på EKG, kräkningar,

övre luftvägsinfektion och överkänslighet. Inga patienter behövde avbryta behandlingen på grund av

biverkningar.

Lista med biverkningar i tabellform

Alla observerade biverkningar är ordnade nedan, efter klassificering av organsystem och frekvens;

enligt MedDRAs frekvenskonvention definierade som: mycket vanliga (≥ 1/10), vanliga (≥ 1/100 till

< 1/10), ovanliga (≥ 1/1 000 till < 1/100), sällsynta (≥ 1/10 000 till < 1/1 000), mycket sällsynta

(< 1/10 000) och ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data). Biverkningar är

ordnade efter minskande allvarlighetsgrad.

Tabell 2: Biverkningsfrekvens med Brineura

MedDRA

Klassificering av organsystem

MedDRA

Föredragen term

Frekvens

Infektioner och infestationer

Övre luftvägsinfektion

Konjunktivit

Enhetsrelaterad infektion

Meningit

Mycket vanliga

Vanliga

Vanliga

Ingen känd

frekvens

Immunsystemet

Överkänslighet

Anafylaktisk reaktion

Mycket vanliga

Vanliga

Psykiska störningar

Irritabilitet

Mycket vanliga

Hjärtat

Bradykardi

Vanliga

Centrala och perifera nervsystemet

Kramphändelser

Huvudvärk

Pleocytos i likvor

Dropped

head-syndrom

(oförmåga

att hålla huvudet upprätt)

Mycket vanliga

Mycket vanliga

Mycket vanliga

Vanliga

Magtarmkanalen

Kräkningar

Buksmärta

Blåsor i munslemhinnan

Blåsor på tungan

Störning i magtarmkanalen

Mycket vanliga

Vanliga

Vanliga

Vanliga

Vanliga

Hud och subkutan vävnad

Utslag

Urtikaria

Vanliga

Vanliga

Allmänna symtom och/eller symtom vid

administreringsstället

Pyrexi

Nervositet

Smärta

Mycket vanliga

Vanliga

Vanliga

Undersökningar

Ökad proteinhalt i likvor

Avvikelser på EKG

Minskad proteinhalt i likvor

Mycket vanliga

Mycket vanliga

Mycket vanliga

MedDRA

Klassificering av organsystem

MedDRA

Föredragen term

Frekvens

Produktproblem

Problem med enheten:

Läckage från enheten

Ocklusion av enheten

Förflyttning av enheten

Nålproblem

Vanliga

Vanliga

Ingen känd

frekvens

Mycket vanliga

Propionibacterium acnes, staphylococcus epidermis

Atoniska anfall, kloniska kramper, droppattacker, epilepsi, generella toniska-kloniska anfall, myoklon epilepsi, partiella

anfall, petit mal epilepsi, krampanfall, klusteranfall och status epilepticus

Pyrexi innefattar de kombinerade föredragna termerna ”pyrexi

”och ”förhöjd kroppstemperatur

Obstruktion av kateterflöde

Förflyttning av enheten förekom inte i kliniska studier

Förflyttning av infusionsnål

Beskrivning av utvalda biverkningar

Krampanfall

Krampanfall är vanliga yttringar av sjukdomen CLN2 och förväntas uppträda i denna

population. Totalt upplevde 23 (96 %) av personerna som fick cerliponas alfa en händelse som listades

till Convulsions Standardized MedDRA Query (standardiserad MedDRA-fråga om krampanfall). De

vanligast rapporterade kramphändelserna innefattar krampanfall, epilepsi och generella toniska-

kloniska anfall. Totala kramphändelser med en tidsbestämd relation till administrering av cerliponas

alfa var 17 % och var milda till måttliga, grad 1 till 2 i allvarlighetsgrad. Totalt ansågs 6 % av alla

kramphändelser vara relaterade till cerliponas alfa och varierade från milda till allvarliga, CTCAE

grad 1

4. Krampanfallen löstes med sedvanlig behandling med kramplösande medel och resulterade

inte i att behandlingen med Brineura avbröts.

Överkänslighet

Överkänslighetsreaktioner rapporterades hos 14 av 24 patienter (58 %) behandlade med Brineura.

Svåra (CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) grad 3) överkänslighetsreaktioner

uppstod hos tre patienter och inga patienter avbröt behandlingen. De vanligaste yttringarna innefattade

pyrexi med kräkningar, pleocytos eller irritabilitet, vilka är inkonsekventa med klassisk

immunmedierad överkänslighet. Dessa biverkningar observerades under eller inom 24 timmar efter

slutförd infusion med Brineura och påverkade inte behandlingen. Symtomen försvann med tiden eller

med administrering av antipyretika, antihistamin och/eller glukokortikosteroider.

Immunogenitet

Anti-läkemedelsantikroppar (ADA) detekterades i både serum och likvor hos 79 % respektive 21 % av

patienterna som behandlades med cerliponas alfa i upp till 107 veckor. Läkemedelsspecifika

neutraliserande antikroppar (NAb) som kan inhibera receptorförmedlat cellulärt upptag av cerliponas

alfa detekterades inte i likvor. Ingen associering påträffades mellan ADA-titrar i serum eller likvor och

förekomst eller allvarlighetsgrad för överkänslighet. Patienter som upplevde måttliga

överkänslighetsreaktioner testades på läkemedelsspecifika IgE och de visade sig vara negativa. Inget

samband påträffades mellan högre ADA-titrar och minskningar i effektmätningar. Det fanns ingen

märkbar effekt av ADA i serum eller likvor på farmakokinetiken för plasma eller likvor.

Pediatrisk population

En pågående studie ger erfarenhet från två patienter som är 2 år och behandlas med 300 mg Brineura

varannan vecka (se avsnitt 5.1). Båda patienterna har fått 8 infusioner och den totala säkerhetsprofilen

för Brineura hos dessa yngre patienter verkar likvärdig med säkerhetsprofilen observerad hos äldre

barn. För nuvarande finns ingen klinisk erfarenhet tillgänglig från Brineura hos barn yngre än 2 år.

Rapportering av misstänkta biverkningar

Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt

att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas

att rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V

4.9

Överdosering

Ingen information finns tillgänglig.

5.

FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER

5.1

Farmakodynamiska egenskaper

Farmakoterapeutisk grupp: övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer, ATC-kod:

A16AB17.

Verkningsmekanism

Cerliponas alfa är en rekombinant form av human tripeptidylpeptidas-1 (rhTPP1). Cerliponas alfa är

ett proteolytiskt inaktivt proenzym (zymogen) som aktiveras i lysosomen. Cerliponas alfa upptas av

målceller och translokeras till lysosomer genom katjon-oberoende mannos-6-fosfat-receptorn (CI-

MPR (Cation Independent Mannose-6-Phosphate Receptor), även kallad M6P/IGF2-

receptor). Glykosyleringsprofilen för cerliponas alfa resulterar i ett jämnt cellulärt upptag och

lysosomal målinriktning för aktivering.

Den aktiverade proteolytiska enzymet (rhTPP1) klyver tripeptider från N-terminalen på målproteinet

utan känd substratspecificitet. Otillräckliga nivåer av TPP1 orsakar sjukdomen CLN2, vilket resulterar

i neurodegenerering, förlust av neurologiska funktioner och dödsfall under barndomen.

Klinisk effekt och säkerhet

Säkerheten och effekten av Brineura bedömdes i en öppen, doseskalerande klinisk studie (190-201)

och en pågående långvarig förlängningsstudie (190-202) i patienter med sjukdomen CLN2 jämfört

med obehandlade patienter med sjukdomen CLN2, från en databas med naturlig sjukdomshistoria

(kontrollgrupp med naturlig sjukdomshistoria). Dessa studier använde summan av domänerna för

motorik och språk från en sjukdomsspecifik klinisk bedömningsskala (se tabell 3) för att bedöma

sjukdomsprogressionen. Varje område omfattar poäng från 3 (i stort sett normal) till 0 (grav

funktionsnedsättning), för ett totalt möjligt poäng på 6 med enhetsminskningar som representerar en

viktig händelse i förlusten av tidigare funktionsnivåer för rörlighet och tal.

Tabell 3: Klinisk bedömningsskala för CLN2

Domän

Poäng

Bedömning

Motorik

I stort sett normal gång. Ingen framträdande ataxi, inga patologiska fall.

Oberoende gång, definierat enligt förmågan att gå 10 steg utan stöd.

Har tydlig instabilitet, och kan falla ibland.

Kräver extern hjälp för att kunna gå, eller kan endast krypa.

Kan inte gå eller krypa längre.

Läs hela dokumentet

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Brineura

cerliponas alfa

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Brineura.

Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att

använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Brineura ska användas.

Praktisk information om hur Brineura ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Vad är Brineura och vad används det för?

Brineura är ett läkemedel för behandling av neuronal ceroidlipofuscinos typ 2 (CLN2), en ärftlig

sjukdom hos barn som leder till progressiv hjärnskada.

Eftersom antalet patienter med CLN2 är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Brineura

klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 13 mars

2013.

Brineura innehåller den aktiva substansen cerliponas alfa.

Hur används Brineura?

Brineura infunderas direkt i hjärnan. Innan den första infusionen görs måste patienten genomgå en

operation för att implantera en enhet som löper från skallens utsida till det vätskefyllda hålrummet i

hjärnan som läkemedlet ska tillföras till.

Infusionerna ges en gång varannan vecka av en läkare med kunskap om hur man ger läkemedel direkt

i hjärnan. För att minska risken för reaktioner vid infusionen kan patienterna få andra läkemedel före

eller under behandlingen med Brineura, alternativt kan infusionshastigheten sänkas. Behandlingen kan

fortsätta så länge patienten har nytta av den.

Brineura

EMA/285195/2017

Sida 2/3

Läkemedlet är receptbelagt. Mer information finns i bipacksedeln.

Hur verkar Brineura?

Patienter med CLN2 har brist på ett enzym som krävs för normal hjärnutveckling och kallas

tripeptidylpeptidas-1 (TPP1). Den aktiva substansen i Brineura, cerliponas alfa, är en kopia av TPP1

och används som ersättning för det saknade enzymet.

Läkemedlet infunderas direkt i hjärnan för att passera förbi blod-hjärnbarriären, en skyddsbarriär som

skiljer blodströmmen från hjärnan, och förhindrar att substanser som t.ex. läkemedel kommer in i

hjärnvävnaden.

Vilken nytta med Brineura har visats i studierna?

Brineura har i tidiga studier visat sig minska hastigheten med vilken sjukdomen förvärras, uppmätt

med en bedömningsskala av standardtyp.

I en studie där 23 barn (genomsnittsålder 4 år) behandlades med Brineura i nästan ett år, var det 20 av

dem (87 %) som inte fick den försämring med 2 poäng i rörelse- och språkförmåga som förut setts hos

patienter som inte behandlats.

Bedömningen gjordes av läkare som gav patienter individuella poäng för rörelse- och språkförmåga (där

0 betyder mest allvarligt och 3 är normalt). En patients slutpoäng var summan av de två poängen.

I en uppföljningsstudie varade nyttan med Brineura i ytterligare ett år, och resultaten visade att

sjukdomen kunde bromsas hos de flesta av patienterna. Denna studie pågår fortfarande.

Vilka är riskerna med Brineura?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Brineura (kan uppträda hos fler än 1 av 5 personer) är

feber, låga nivåer av protein i CSF (vätskan i hjärnan och ryggmärgen), avvikelser i EKG (ett test av

hjärtats aktivitet), kräkning, övre luftvägsinfektioner (näs- och halsinfektioner) och reaktioner på

grund av överkänslighet (allergi). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för

Brineura finns i bipacksedeln.

Brineura ska inte ges till patienter som har haft livshotande reaktioner på grund av överkänslighet

(allergi) med Brineura och vilkas symtom återkom när Brineura gavs igen. Det får inte heller ges till

patienter som har fått ett rör implanterat för att tömma ut överskott på vätska från hjärnan. Slutligen

får patienter inte ges Brineura medan det finns några problem med den implanterade enheten, till

exempel läckage eller infektion.

Varför godkänns Brineura?

Tillgängliga data visar att Brineura bidrar till att bromsa försämringen av rörelse- och språkförmåga

hos patienter med CLN2, ett tillstånd som det inte finns några andra behandlingar mot.

När det gäller dess säkerhet avslöjar data inga oacceptabla farhågor. Kommittén för humanläkemedel

(CHMP) fann därför att nyttan med Brineura är större än riskerna och rekommenderade att Brineura

skulle godkännas för försäljning i EU.

Brineura har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta beror på att det inte har

varit möjligt att få fullständig information om Brineura eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska

läkemedelsmyndigheten kommer att granska ny information om produkten varje år och uppdatera denna

sammanfattning när det behövs.

Brineura

EMA/285195/2017

Sida 3/3

Vilken information om Brineura saknas för närvarande?

Eftersom Brineura har godkänts enligt reglerna om godkännande i undantagsfall, kommer företaget

som marknadsför det att tillhandahålla ytterligare data från säkerhetsstudier för Brineura, inklusive

risken för allergiska reaktioner vid långvarig användning, och om dess långsiktiga effektivitet när det

gäller att bromsa eller stoppa försämring av rörelse- och språkförmåga. Studierna kommer att

innefatta barn under 2 år, för vilka det för närvarande saknas data.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Brineura?

Företaget som marknadsför Brineura kommer att säkerställa att all hälso- och sjukvårdspersonal som

väntas använda detta läkemedel förses med utbildningsmaterial om hur det ska användas och hur man

ska undvika problem med den implanterade enheten såsom infektion eller blockering.

Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdpersonal och patienter ska iaktta

för säker och effektiv användning av Brineura har också tagits med i produktresumén och

bipacksedeln.

Mer information om Brineura

EPAR för Brineura finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Brineura finns i

bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Brineura från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s

webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Liknande Produkter

Sök varningar relaterade till denna produkt

Visa dokumenthistorik

Dela den här informationen