Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glycerolfenylbutyrat - urincyklusstörningar, inborn - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - ravicti är indicerat för användning som tilläggsbehandling vid kronisk behandling av patienter med urea-cykeln störningar (ucds) inklusive brister i carbamoyl fosfat-syntas-jag (cps), ornitin carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (ass), argininosuccinate lyase (asl), arginas jag (arg) och ornitin translokas brist hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndrom (hhh) som inte kan hanteras av protein begränsning och/eller aminosyra tillskott ensam. ravicti måste användas med protein begränsning och i vissa fall, kosttillskott (e. , essentiella aminosyror, arginin, citrullin, proteinfria kalorietillskott).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - sebelipas alfa - lipid metabolism, inborn fel - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - kanuma är indicerat för långsiktig enzymersättningsbehandling (ert) för patienter i alla åldrar med brist på lysosomalt surt lipas (lal).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

cytonet gmbh kg - mänskliga heterologa leverceller - urincyklusstörningar, inborn - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - behandling av urea-cykeln störningar (ucd).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - avalglucosidase alfa - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - nexviadyme (avalglucosidase alfa) is indicated for long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

serb sas - telotristat etiprat - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter - xermelo är indicerat för behandling av karcinoid syndrom diarré i kombination med somatostatinanaloga (ssa) behandling hos vuxna som otillräckligt kontrolleras av ssa-terapi.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientin dihydrochloride - hepatolentikulär degeneration - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - cufence är indicerat för behandling av wilsons sjukdom hos patienter intoleranta mot d-penicillamin behandling, vuxna och barn som är 5 år eller äldre.