Страна: Европейский союз
Язык: литовский
Источник: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihemoraginiai
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Įgaliotas
2022-08-24
37 B. PAKUOTĖS LAPELIS 38 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORIAUS GENOMŲ/ML INFUZINIS TIRPALAS valoktokogeno roksaparvovekas Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją. - Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją. Žr. 4 skyrių. - Gydytojas Jums duos paciento kortelę. Atidžiai ją perskaitykite ir laikykitės joje pateiktų nurodymų. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra ROCTAVIAN ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš Jums skiriant ROCTAVIAN 3. Kaip ROCTAVIAN bus suleistas 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip ROCTAVIAN laikomas 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA ROCTAVIAN IR KAM JIS VARTOJAMAS KAS YRA ROCTAVIAN ROCTAVIAN yra genų terapijos vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos valoktokogeno roksaparvoveko. Genų terapijos vaistas veikia perkeldamas geną į organizmą, kad ištaisytų genetinį trūkumą. KAM ROCTAVIAN VARTOJAMAS Šis vaistas vartojamas sunkios hemofilijos A gydymui suaugusiesiems, kurie neturi ar anksčiau neturėjo VIII veiksnio inhibitorių ir kurie neturi antikūnų prieš viruso vektorių AAV5. Hemofilija A yra būklė, kuriai esant žmonės paveldi pakeistos formos geną, reikalingą VIII veiksniui gaminti. VIII veiksnys yra svarbus baltymas, būtinas kraujui sukrešėti ir bet kokiam kraujavimui sustabdyti. Hemofilija A sergantiems žmonėms nesigamina VIII veiksnys, todėl jie turi polinkį į vidinį ir išorinį kraujavimą. KAIP ROCTAVIAN VEIKIA Veiklioji ROCTAVIAN Прочитать полный документ
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektoriaus genomų/ml infuzinis tirpalas 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Valoktokogeno roksaparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas, kuris ekspresuoja žmogaus VIII krešėjimo veiksnio SQ formą su B domeno delecija (hFVIII-SQ). Tai yra nereplikuojamas rekombinantinis adenoasocijuoto viruso serotipo AAV5 pagrindo vektorius, turintis žmogaus VIII krešėjimo veiksnio SQ formos su B domeno delecija cDNR, kuris yra kontroliuojamas kepenims specifinio promotoriaus. Valoktokogeno roksaparvovekas gaminamas bakulovirusų ekspresijos sistemoje, išgaunamoje iš _Spodoptera frugiperda_ ląstelių (Sf9 ląstelių linijos) DNR rekombinantinės technologijos būdu. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename valoktokogeno roksaparvoveko infuzinio tirpalo mililitre yra 2 × 10 13 vektoriaus genomų. Kiekviename flakone yra 16 × 10 13 valoktokogeno roksaparvoveko vektoriaus genomų 8 ml tirpale. Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas Šio vaistinio preparato flakone yra 29 mg natrio. Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Infuzinis tirpalas. Skaidrus, bespalvis ar blyškiai geltonas tirpalas, kurio pH yra 6,9–7,8, o osmoliališkumas – 364– 445 mOsm/l. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS ROCTAVIAN skirtas sunkia hemofilija A (paveldėtąja VIII veiksnio stoka) sergantiems suaugusiesiems pacientams gydyti, jei jiems nebuvo aptikta VIII veiksnio inhibitorių ir jie neturi aptinkamų antikūnų prieš adenoasocijuoto viruso 5 serotipą (AAV5). 3 4.2 DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS Gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui Прочитать полный документ