Roctavian

Land: Evrópusambandið

Tungumál: litháíska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

valoctocogene roxaparvovec

Fáanlegur frá:

BioMarin International Limited

ATC númer:

B02BD15

INN (Alþjóðlegt nafn):

Valoctocogene roxaparvovec

Meðferðarhópur:

Antihemoraginiai

Ábendingar:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Vörulýsing:

Revision: 3

Leyfisstaða:

Įgaliotas

Leyfisdagur:

2022-08-24

Upplýsingar fylgiseðill

37
B. PAKUOTĖS LAPELIS
38
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORIAUS GENOMŲ/ML INFUZINIS TIRPALAS
valoktokogeno roksaparvovekas
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį
šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI
VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS
SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją.
-
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į
gydytoją. Žr. 4 skyrių.
-
Gydytojas Jums duos paciento kortelę. Atidžiai ją perskaitykite ir
laikykitės joje pateiktų
nurodymų.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra ROCTAVIAN ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš Jums skiriant ROCTAVIAN
3.
Kaip ROCTAVIAN bus suleistas
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip ROCTAVIAN laikomas
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA ROCTAVIAN IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA ROCTAVIAN
ROCTAVIAN yra genų terapijos vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios
medžiagos valoktokogeno
roksaparvoveko. Genų terapijos vaistas veikia perkeldamas geną į
organizmą, kad ištaisytų genetinį
trūkumą.
KAM ROCTAVIAN VARTOJAMAS
Šis vaistas vartojamas sunkios hemofilijos A gydymui suaugusiesiems,
kurie neturi ar anksčiau
neturėjo VIII veiksnio inhibitorių ir kurie neturi antikūnų prieš
viruso vektorių AAV5.
Hemofilija A yra būklė, kuriai esant žmonės paveldi pakeistos
formos geną, reikalingą VIII veiksniui
gaminti. VIII veiksnys yra svarbus baltymas, būtinas kraujui
sukrešėti ir bet kokiam kraujavimui
sustabdyti. Hemofilija A sergantiems žmonėms nesigamina VIII
veiksnys, todėl jie turi polinkį į vidinį
ir išorinį kraujavimą.
KAIP ROCTAVIAN VEIKIA
Veiklioji ROCTAVIAN

Vara einkenni

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektoriaus genomų/ml infuzinis tirpalas
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Valoktokogeno roksaparvovekas yra genų terapijos vaistinis
preparatas, kuris ekspresuoja žmogaus
VIII krešėjimo veiksnio SQ formą su B domeno delecija (hFVIII-SQ).
Tai yra nereplikuojamas
rekombinantinis adenoasocijuoto viruso serotipo AAV5 pagrindo
vektorius, turintis žmogaus
VIII krešėjimo veiksnio SQ formos su B domeno delecija cDNR, kuris
yra kontroliuojamas kepenims
specifinio promotoriaus.
Valoktokogeno roksaparvovekas gaminamas bakulovirusų ekspresijos
sistemoje, išgaunamoje iš
_Spodoptera frugiperda_
ląstelių (Sf9 ląstelių linijos) DNR rekombinantinės technologijos
būdu.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename valoktokogeno roksaparvoveko infuzinio tirpalo mililitre
yra 2 × 10
13
vektoriaus
genomų.
Kiekviename flakone yra 16 × 10
13
valoktokogeno roksaparvoveko vektoriaus genomų 8 ml tirpale.
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas
Šio vaistinio preparato flakone yra 29 mg natrio.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Infuzinis tirpalas.
Skaidrus, bespalvis ar blyškiai geltonas tirpalas, kurio pH yra
6,9–7,8, o osmoliališkumas – 364–
445 mOsm/l.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
ROCTAVIAN skirtas sunkia hemofilija A (paveldėtąja VIII veiksnio
stoka) sergantiems
suaugusiesiems pacientams gydyti, jei jiems nebuvo aptikta VIII
veiksnio inhibitorių ir jie neturi
aptinkamų antikūnų prieš adenoasocijuoto viruso 5 serotipą
(AAV5).
3
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
Gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui