Elocta

União Europeia - português - EMA (European Medicines Agency)

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Ingredientes ativos:
efmoroctocog alfa
Disponível em:
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Código ATC:
B02BD02
DCI (Denominação Comum Internacional):
efmoroctocog alfa
Grupo terapêutico:
Antihemorrhagics,
Área terapêutica:
Hemofilia A
Indicações terapêuticas:
Tratamento e profilaxia do sangramento em pacientes com hemofilia A (deficiência congênita de fator VIII). Elocta pode ser usado para todos os grupos de idade.
Resumo do produto:
Revision: 11
Status de autorização:
Autorizado
Número de autorização:
EMEA/H/C/003964
Data de autorização:
2015-11-18
Código EMEA:
EMEA/H/C/003964

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B. FOLHETO INFORMATIVO

Folheto informativo: Informação para o utilizador

ELOCTA 250 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 500 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 750 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 1000 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 1500 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 2000 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 3000 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 4000 UI pó e solvente para solução injetável

efmoroctocog alfa (fator VIII de coagulação recombinante)

Leia com atenção todo este folheto antes de começar a utilizar este medicamento, pois contém

informação importante para si.

Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.

Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro.

Este medicamento foi receitado apenas para si. Não deve dá-lo a outros. O medicamento pode ser-lhes

prejudicial mesmo que apresentem os mesmos sinais de doença.

Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste

folheto, fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Ver secção 4.

O que contém este folheto

O que é ELOCTA e para que é utilizado

O que precisa de saber antes de utilizar ELOCTA

Como utilizar ELOCTA

Efeitos indesejáveis possíveis

Como conservar ELOCTA

Conteúdo da embalagem e outras informações

1.

O que é ELOCTA e para que é utilizado

ELOCTA contém a substância ativa efmoroctocog alfa, um fator VIII da coagulação, proteína de fusão Fc

recombinante. O fator VIII é uma proteína produzida naturalmente no organismo e é necessária para o

sangue formar coágulos e parar hemorragias.

ELOCTA é um medicamento utilizado para o tratamento e prevenção de hemorragias em todos os grupos

etários de doentes com hemofilia A (uma doença hemorrágica hereditária causada pela deficiência do

fator VIII).

ELOCTA é preparado por tecnologia recombinante sem adição de componentes de origem humana ou

animal no processo de fabrico.

Como atua ELOCTA

Em doentes com hemofilia A, o fator VIII não existe ou não funciona bem. ELOCTA é utilizado para

substituir o fator VIII ausente ou deficiente. ELOCTA aumenta o nível de fator VIII no sangue e corrige

temporariamente a tendência para hemorragias.

2.

O que precisa de saber antes de utilizar ELOCTA

Não utilize ELOCTA

se tem alergia ao efmoroctocog alfa ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na

secção 6).

Advertências e precauções

Fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro antes de utilizar ELOCTA.

Existe uma possibilidade pequena de poder ter uma reação anafilática (uma reação alérgica grave e

súbita) a ELOCTA. Os sinais de reações alérgicas podem incluir comichão generalizada, urticária,

aperto no peito, dificuldade em respirar e tensão arterial baixa. Caso ocorra qualquer um destes

sintomas, pare imediatamente a injeção e contacte o seu médico.

A formação de inibidores (anticorpos) é uma complicação conhecida que pode ocorrer durante o

tratamento com todos os medicamentos com o fator VIII. Estes inibidores, sobretudo em

concentrações elevadas, impedem o funcionamento correto do tratamento e você ou a sua criança

serão monitorizados cuidadosamente para verificar o desenvolvimento destes inibidores. Se a sua

hemorragia ou a da sua criança não estiver a ser controlada com ELOCTA, informe o seu médico

imediatamente.

Acontecimentos cardiovasculares

Se tiver uma doença cardíaca ou tiver risco de doença cardíaca, tenha um cuidado especial ao utilizar

medicamentos à base de fator VIII e fale com o seu médico.

Complicações relacionadas com o cateter

Se for necessário um dispositivo de acesso venoso central (DAVC), deve ter-se em consideração o risco de

complicações relacionadas com o DAVC incluindo infeções locais, presença de bactérias no seu sangue e

trombose no local do cateter.

Documentação

Recomenda-se vivamente que sempre que ELOCTA for administrado, sejam registados o nome e número de

lote do medicamento.

Outros medicamentos e ELOCTA

Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente, ou se vier a utilizar

outros medicamentos.

Gravidez e amamentação

Se está grávida ou a amamentar, se pensa estar grávida ou planeia engravidar, consulte o seu médico ou

farmacêutico antes de tomar este medicamento.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Não se observaram efeitos sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas.

ELOCTA contém sódio

Este medicamento contém menos do que 1 mmol (23 mg) de sódio por frasco para injetáveis, ou seja, é

praticamente “isento de sódio”.

Contudo, dependendo do seu peso corporal e da dose, pode receber mais do que um frasco para injetáveis.

Isto deve ser tido em consideração se estiver a fazer uma dieta com baixo teor de sódio.

3.

Como utilizar ELOCTA

O tratamento com ELOCTA será iniciado por um médico com experiência nos cuidados de doentes com

hemofilia. Utilize este medicamento exatamente como indicado pelo seu médico (ver Instruções para a

preparação e administração). Fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro se tiver dúvidas.

ELOCTA é administrado por injeção numa veia. O seu médico calculará a dose de ELOCTA (em Unidades

Internacionais ou “UI”) dependendo das suas necessidades individuais de terapêutica de substituição do

fator VIII, e se esta é utilizada para a prevenção ou para o tratamento de hemorragias. Fale com o seu médico

se pensa que a sua hemorragia não está a ser controlada com a dose que lhe está a ser administrada.

O número de vezes que vai necessitar de uma injeção dependerá da maneira como ELOCTA está a atuar. O

seu médico efetuará as análises de laboratório adequadas para se certificar de que tem níveis adequados de

fator VIII no seu sangue.

Tratamento de hemorragias

A dose de ELOCTA é calculada em função do seu peso e dos níveis de fator VIII que têm de ser atingidos.

Os níveis desejados de fator VIII dependerão da gravidade e da localização da sua hemorragia.

Prevenção de hemorragias

A dose habitual de ELOCTA é 50 UI por kg de peso corporal, administrada em intervalos de 3 a 5 dias. A

dose pode ser ajustada pelo seu médico no intervalo de 25 a 65 UI/kg de peso corporal. Em alguns casos,

especialmente em doentes mais jovens, podem ser necessários intervalos de administração mais curtos ou

doses mais elevadas.

Utilização em crianças e adolescentes

ELOCTA pode ser utilizado em crianças e adolescentes de todas as idades. Em crianças com menos de

12 anos de idade, podem ser necessárias doses mais elevadas ou injeções mais frequentes.

Se utilizar mais ELOCTA do que deveria

Informe o seu médico o mais cedo possível. Deverá utilizar ELOCTA exatamente como indicado pelo seu

médico. Fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro se tiver dúvidas.

Caso se tenha esquecido de utilizar ELOCTA

Não tome uma dose a dobrar para compensar uma dose que se esqueceu de tomar. Tome a sua dose assim

que se lembrar e depois continue com o esquema de toma normal. Se não tiver a certeza do que deve fazer,

fale com o seu médico ou farmacêutico.

Se parar de utilizar ELOCTA

Não pare de utilizar ELOCTA sem consultar o seu médico. Se parar de utilizar ELOCTA pode deixar de

estar protegido contra hemorragias ou a sua hemorragia atual pode não parar.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico, farmacêutico ou

enfermeiro.

4.

Efeitos indesejáveis possíveis

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se

manifestem em todas as pessoas.

Se ocorrerem reações alérgicas graves e súbitas (reação anafilática), a injeção deve ser imediatamente

interrompida. Deve contactar o seu médico imediatamente se tiver qualquer um dos seguintes sintomas de

reações alérgicas: inchaço da face, erupção na pele, comichão generalizada, urticária, aperto no peito,

dificuldade em respirar, ardor e picadas no local de injeção, arrepios, afrontamentos, dores de cabeça, tensão

arterial baixa, sensação geral de mal-estar, náuseas, agitação e batimento rápido do coração, sensação de

tonturas ou perda de consciência.

Para crianças sem tratamento prévio com medicamentos com fator VIII, pode ocorrer a formação de

anticorpos inibidores (ver secção 2) é muito frequente (mais de 1 em 10 doentes); no entanto, para doentes

que receberam tratamento prévio com fator VIII (mais de 150 dias de tratamento), o risco é pouco frequente

(menos de 1 em 100 doentes). Se isto acontecer, os medicamentos podem deixar de funcionar

adequadamente e pode apresentar hemorragias persistentes. Se isto acontecer, contacte o seu médico

imediatamente.

Os seguintes efeitos indesejáveis podem ocorrer com este medicamento.

Efeitos indesejáveis pouco frequentes (podem afetar até 1 em cada 100 pessoas)

Dores de cabeça, tonturas, alteração do paladar, batimento lento do coração, tensão arterial elevada,

afrontamentos, dor vascular após a injeção, tosse, dor na parte inferior do abdómen, erupção na pele, erupção

papular na pele, trombose relacionada com o cateter, inchaço das articulações, dor nos músculos, dor nas

costas, dor nas articulações, desconforto generalizado, dor no peito, sensação de frio, sensação de calor e

tensão arterial baixa.

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto,

fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis

diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos

indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5.

Como conservar ELOCTA

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem exterior e no rótulo do frasco

para injetáveis, após EXP. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado. Não utilize este

medicamento se tiver sido conservado à temperatura ambiente durante um período superior a 6 meses.

Conservar no frigorífico (2°C-8°C).

Não congelar.

Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.

Como alternativa, o medicamento pode ser conservado à temperatura ambiente (até 30°C) durante um

período único que não exceda 6 meses. Registe na embalagem exterior a data em que ELOCTA é retirado do

frigorífico e conserve-o à temperatura ambiente. Após conservação à temperatura ambiente, o medicamento

não deve voltar a ser colocado no frigorífico.

Assim que tiver preparado ELOCTA, este deve ser utilizado imediatamente. Se não puder utilizar

imediatamente a solução preparada de ELOCTA, esta deverá ser utilizada num período de 6 horas. Não

refrigere a solução preparada. Proteja a solução preparada da luz solar direta.

A solução preparada deve ser límpida a ligeiramente opalescente e incolor. Não utilize este medicamento se

verificar que está turvo ou que contém partículas visíveis.

Elimine de forma adequada toda a solução não utilizada. Não deite fora quaisquer medicamentos na

canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já

não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.

6.

Conteúdo da embalagem e outras informações

Qual a composição de ELOCTA

A substância ativa é o efmoroctocog alfa (fator VIII de coagulação, proteína de fusão Fc

recombinante). Cada frasco para injetáveis de ELOCTA contém nominalmente 250, 500, 750, 1000,

1500, 2000, 3000 UI ou 4000 UI de efmoroctocog alfa.

Os outros componentes são sacarose, cloreto de sódio, histidina, cloridrato de cálcio di-hidratado,

polissorbato 20, hidróxido de sódio, ácido clorídrico e água para preparações injetáveis. Se estiver a

fazer uma dieta com ingestão controlada de sódio, ver secção 2.

Qual o aspeto de ELOCTA e conteúdo da embalagem

ELOCTA é fornecido na forma de um pó e solvente para solução injetável. O pó é um pó ou um aglomerado

branco a esbranquiçado. O solvente fornecido para a preparação da solução para ser injetada, é uma solução

límpida, incolor. Após a preparação, a solução para ser injetada é límpida a ligeiramente opalescente e

incolor.

Cada embalagem de ELOCTA contém 1 frasco para injetáveis de pó, 3 ml de solvente em seringa pré-cheia,

1 haste do êmbolo, 1 adaptador do frasco para injetáveis, 1 conjunto de perfusão, 2 compressas embebidas

em álcool, 2 adesivos e 1 compressa de gaze.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado e Fabricante

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

SE-112 76 Stockholm

Suécia

Este folheto foi revisto pela última vez em

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência Europeia

de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu

Queira virar o folheto para ver as instruções para a preparação e administração

Instruções para a preparação e administração

ELOCTA é administrado por injeção intravenosa (IV) após dissolver o pó para uso injetável com o solvente

fornecido na seringa pré-cheia. A embalagem de ELOCTA contém:

ELOCTA não deve ser misturado com outras soluções injetáveis ou para perfusão.

Lave as mãos antes de abrir a embalagem.

Preparação:

Verifique o nome e a dosagem indicados na embalagem para confirmar que contém o

medicamento correto. Verifique o prazo de validade na embalagem exterior de ELOCTA. Não

utilize se o medicamento tiver expirado.

Se ELOCTA tiver sido conservado num frigorífico, deixe o frasco para injetáveis de ELOCTA

(A) e a seringa com solvente (B) atingirem a temperatura ambiente antes de utilizar. Não utilize

uma fonte externa de calor.

Coloque o frasco para injetáveis numa superfície plana limpa.

Retire a cápsula de fecho de plástico do frasco para injetáveis de

ELOCTA.

Limpe o topo do frasco para injetáveis com uma das compressas

embebidas em álcool (F) fornecidas na embalagem, e deixe secar

ao ar. Não toque no topo do frasco para injetáveis, nem o deixe

tocar em nada depois de limpo.

Descole a tampa protetora de papel do adaptador de plástico transparente do frasco para

injetáveis (D). Não retire o adaptador da sua cápsula de fecho protetora. Não toque no interior

da embalagem do adaptador do frasco para injetáveis.

A) 1 frasco para injetáveis de pó

B) 3 ml de solvente em seringa pré-

cheia

C) 1 haste do êmbolo

D) 1 adaptador do frasco para injetáveis

E) 1 conjunto de perfusão

F) 2 compressas embebidas em álcool

G) 2 adesivos

H) 1 compressa de gaze

Coloque o frasco para injetáveis numa superfície plana. Segure no

adaptador do frasco para injetáveis pela sua cápsula de fecho

protetora e coloque-o com precisão no topo do frasco para

injetáveis. Prima com firmeza até o adaptador encaixar em posição

no topo do frasco para injetáveis, de modo a que o espigão do

adaptador penetre na rolha do frasco para injetáveis.

Encaixe a haste do êmbolo (C) na seringa do solvente inserindo a

ponta da haste do êmbolo na abertura do êmbolo da seringa. Rode

a haste do êmbolo com firmeza no sentido horário até estar bem

assente no êmbolo da seringa.

Parta a cápsula de fecho de plástico branca, resistente à abertura,

da seringa do solvente dobrando pela perfuração até partir. Ponha

a cápsula de fecho de lado, colocando-a com o topo para baixo

numa superfície plana. Não toque no interior da cápsula de fecho

ou na ponta da seringa.

Retire a cápsula de fecho protetora do adaptador e elimine-a.

Ligue a seringa do solvente ao adaptador do frasco para injetáveis

inserindo a ponta da seringa na abertura do adaptador. Prima e

rode a seringa com firmeza no sentido horário até estar bem

ligada.

Prima lentamente a haste do êmbolo para injetar todo o solvente

no frasco para injetáveis de ELOCTA.

Mantendo a seringa ligada ao adaptador e a haste do êmbolo

premida, rode cuidadosamente o frasco para injetáveis até o pó

estar dissolvido.

Não agite.

A solução final tem de ser inspecionada visualmente antes da administração. A solução deve ter

um aspeto límpido a ligeiramente opalescente e incolor. Não utilize a solução se estiver turva ou

contiver partículas visíveis.

Certificando-se de que a haste do êmbolo da seringa está

completamente premida, inverta o frasco para injetáveis. Puxe

lentamente a haste do êmbolo para extrair toda a solução através

do adaptador do frasco para injetáveis para a seringa.

Desencaixe a seringa do adaptador do frasco para injetáveis

puxando cuidadosamente e rodando o frasco para injetáveis no

sentido anti-horário.

Nota: Se utilizar mais do que um frasco para injetáveis de ELOCTA por injeção, cada frasco para

injetáveis deve ser preparado separadamente de acordo com as instruções anteriores (passos 1 a 13) e a

seringa de solvente deve ser removida, deixando o adaptador do frasco para injetáveis em posição.

Pode utilizar-se uma única seringa grande com fecho do tipo

luer-lock

para retirar o conteúdo

preparado de cada um dos frascos para injetáveis individual.

Elimine o frasco para injetáveis e o adaptador.

Nota: Se a solução não for imediatamente utilizada, a cápsula de fecho da seringa deve ser novamente

colocada com cuidado na ponta da seringa. Não toque na ponta da seringa ou no interior da cápsula de

fecho.

Após a preparação, ELOCTA pode ser conservado à temperatura ambiente durante um período

máximo de 6 horas antes da administração. Após este período de tempo, a solução preparada de

ELOCTA deve ser eliminada. Proteger da luz solar direta.

Administração (injeção intravenosa):

ELOCTA deve ser administrado utilizando o conjunto de perfusão (E) fornecido nesta embalagem.

Abra a embalagem do conjunto de perfusão e remova a cápsula de

fecho da extremidade do tubo. Encaixe a seringa com a solução

preparada de ELOCTA na extremidade do tubo do conjunto de

perfusão rodando no sentido horário.

Se necessário, coloque um torniquete e prepare o local de injeção limpando bem a pele com a

outra compressa embebida em álcool fornecida na embalagem.

Remova todo o ar presente no tubo do conjunto de perfusão, premindo lentamente a haste do

êmbolo até o líquido atingir a agulha do conjunto de perfusão. Não force a solução através da

agulha. Retire a tampa protetora de plástico transparente da agulha.

Introduza a agulha do conjunto de perfusão numa veia de acordo com as instruções do seu

médico ou enfermeiro e retire o torniquete. Se preferir, pode utilizar um dos adesivos (G)

fornecidos na embalagem para prender as aletas de plástico da agulha no local de injeção. O

medicamento preparado deve ser injetado por via intravenosa durante vários minutos. O seu

médico pode mudar a velocidade de injeção recomendada para que seja mais confortável para

Leia o documento completo

ANEXO I

RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO

1.

NOME DO MEDICAMENTO

ELOCTA 250 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 500 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 750 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 1000 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 1500 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 2000 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 3000 UI pó e solvente para solução injetável

ELOCTA 4000 UI pó e solvente para solução injetável

2.

COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA

ELOCTA 250 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 250 UI de efmoroctocog alfa.

ELOCTA contém aproximadamente 83 UI/ml de fator VIII de coagulação humano recombinante,

efmoroctocog alfa, após a reconstituição.

ELOCTA 500 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 500 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 167 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

ELOCTA 750 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 750 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 250 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

ELOCTA 1000 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 1000 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 333 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

ELOCTA 1500 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 1500 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 500 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

ELOCTA 2000 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 2000 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 667 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

ELOCTA 3000 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 3000 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 1000 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

ELOCTA 4000 UI pó e solvente para solução injetável

Cada frasco para injetáveis contém nominalmente 4000 UI de efmoroctocog alfa. ELOCTA contém

aproximadamente 1333 UI/ml de efmoroctocog alfa recombinante após a reconstituição.

A potência (Unidades Internacionais, UI) é determinada utilizando o ensaio cromogénico da Farmacopeia

Europeia. A atividade específica de ELOCTA é de 4.000-10.200 UI/mg de proteína.

O efmoroctocog alfa (fator VIII de coagulação humano, proteína de fusão Fc recombinante [rFVIIIFc]) tem

1.890 aminoácidos. É produzido por tecnologia do ADN recombinante numa linha celular de rim

embrionário humano (HEK), sem adição de proteínas exógenas de origem humana ou animal no processo de

cultura celular, purificação ou formulação final.

Excipiente com efeito conhecido

0,6 mmol (ou 14 mg) de sódio por frasco para injetáveis.

Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.

3.

FORMA FARMACÊUTICA

Pó e solvente para solução injetável.

Pó: pó ou aglomerado liofilizado, branco a esbranquiçado.

Solvente: água para preparações injetáveis, uma solução límpida, incolor.

4.

INFORMAÇÕES CLÍNICAS

4.1

Indicações terapêuticas

Tratamento e profilaxia de hemorragias em doentes com hemofilia A (deficiência congénita do fator VIII).

ELOCTA pode ser utilizado em todos os grupos etários.

4.2

Posologia e modo de administração

O tratamento deve ser iniciado sob a supervisão de um médico experiente no tratamento da hemofilia.

Monitorização do tratamento

Durante o tratamento, recomenda-se uma determinação adequada dos níveis de fator VIII (utilizando o

ensaio de coagulação de uma etapa ou o ensaio cromogénico) a fim de determinar a dose a administrar e a

frequência de repetição das injeções. A resposta individual dos doentes ao Fator VIII pode variar,

demonstrando diferentes semividas e recuperações. A dose com base no peso corporal pode necessitar de

ajuste em caso de doentes com baixo peso ou com excesso de peso. No caso particular de intervenções de

grande cirurgia, é indispensável uma monitorização precisa da terapêutica de substituição através da análise

da coagulação (atividade do fator VIII no plasma).

Quando se utiliza o ensaio de coagulação de uma etapa baseado no tempo de tromboplastina (aPTT)

in vitro

para determinar a atividade do fator VIII em amostras de sangue de doentes, os resultados da atividade do

fator VIII no plasma podem ser significativamente afetados pelo tipo de reagente utilizado para o aPTT e

pelo padrão de referência utilizado no ensaio. Para além disso, podem existir discrepâncias significativas

entre os resultados dos ensaios obtidos com o ensaio de coagulação de uma etapa baseado no aPTT e o

ensaio cromogénico de acordo com a Ph. Eur. Isto é importante, em particular quando se muda de laboratório

e/ou o reagente utilizado no ensaio.

Posologia

A dose e a duração da terapêutica de substituição dependem da gravidade da deficiência de Fator VIII, da

localização e extensão da hemorragia e do estado clínico do doente.

O número de unidades de fator VIII Fc recombinante administradas é expresso em UI, que estão relacionadas

com o padrão atual da OMS para os produtos de fator VIII. A atividade do fator VIII no plasma é expressa

ou sob a forma de percentagem (relativamente ao plasma humano normal) ou em UI (relativamente a um

Padrão Internacional para o fator VIII no plasma).

Uma UI de atividade de fator VIII Fc recombinante é equivalente à quantidade de fator VIII existente em

1 ml de plasma humano normal.

Tratamento requerido

O cálculo da dose necessária de fator VIII Fc recombinante baseia-se no pressuposto empírico de que 1 UI

de fator VIII por kg de peso corporal aumenta a atividade do fator VIII plasmático em 2 UI/dl. A dose

necessária é determinada usando a seguinte fórmula:

Unidades necessárias = peso corporal (kg) x aumento desejado em fator VIII (%) (UI/dl) x 0,5 (UI/kg por

UI/dl)

A quantidade a ser administrada e a frequência de administração deverão ser sempre orientadas em função da

eficácia clínica em cada caso individual.

No caso dos seguintes acontecimentos hemorrágicos, a atividade do fator VIII não deve ser inferior ao nível

de atividade plasmática indicado (em % do normal ou UI/dl) no período correspondente. A Tabela 1 pode ser

utilizada como guia para a posologia em episódios hemorrágicos e em cirurgia:

Tabela 1: Guia para a posologia de ELOCTA no tratamento de episódios hemorrágicos e em cirurgia

Grau de hemorragia / Tipo

de intervenção cirúrgica

Nível de Fator VIII

necessário (%) (UI/dl)

Frequência de administração (horas)/

Duração da terapêutica (dias)

Hemorragia

Hemartrose precoce,

hemorragia muscular ou

hemorragia oral

20-40

Repetir a injeção em intervalos de 12 a

24 horas durante pelo menos 1 dia, até à

resolução do episódio hemorrágico, avaliado

em função da dor, ou até à cicatrização.

Hemartrose, hemorragia

muscular ou hematoma mais

extensos

30-60

Repetir a injeção em intervalos de 12 a

24 horas durante 3-4 dias ou mais até à

resolução da dor e da incapacidade aguda.

Hemorragias com risco de

vida

60-100

Repetir a injeção em intervalos de 8 a

24 horas até que o risco esteja excluído.

Cirurgia

Pequena cirurgia incluindo

extração dentária

30-60

Repetir a injeção em intervalos de 24 horas,

durante pelo menos 1 dia, até à cicatrização.

Grande cirurgia

80-100

(pré e pós-operatório)

Repetir a injeção em intervalos de 8 a

24 horas, conforme necessário, até à

cicatrização adequada da ferida, depois

continuar a terapêutica no mínimo durante

mais 7 dias para manter uma atividade do

Fator VIII entre 30% a 60% (UI/dl).

Em alguns doentes e em determinadas circunstâncias, o intervalo entre doses pode ser prolongado até 36 horas. Ver

secção 5.2 para os dados farmacocinéticos.

Profilaxia

Na profilaxia a longo prazo, a dose recomendada é de 50 UI de factor VIII por kg de peso corporal em

intervalos de 3 a 5 dias. A dose pode ser ajustada no intervalo de 25 a 65 UI/kg, com base na resposta do

doente (ver secções 5.1 e 5.2).

Em alguns casos, especialmente em doentes mais jovens, podem ser necessários intervalos de administração

mais curtos ou doses mais elevadas.

Idosos

A experiência é limitada em doentes com ≥65 anos de idade.

População pediátrica

Em crianças com menos de 12 anos de idade podem ser necessárias doses mais frequentes ou mais elevadas

(ver secção 5.1). Em adolescentes com 12 anos de idade e acima, as recomendações posológicas são as

mesmas que para os adultos.

Modo de administração

ELOCTA é administrado por via intravenosa.

ELOCTA deve ser injetado por via intravenosa durante vários minutos. A taxa de administração deve ser

determinada em função do nível de conforto do doente e não deve exceder 10 ml/min.

Para instruções acerca da reconstituição do medicamento antes da administração, ver secção 6.6.

4.3

Contraindicações

Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes mencionados na secção 6.1.

4.4

Advertências e precauções especiais de utilização

Hipersensibilidade

É possível que ocorram reações de hipersensibilidade de tipo alérgico com ELOCTA. Caso ocorram

sintomas de hipersensibilidade, os doentes devem ser aconselhados a interromper imediatamente a utilização

do medicamento e a contactar o seu médico.

Os doentes deverão ser informados sobre os sinais das reações de hipersensibilidade incluindo urticária,

urticária generalizada, pressão no peito, respiração sibilante, hipotensão e anafilaxia.

No caso de choque, deve ser implementado o tratamento médico padrão para o choque.

Inibidores

A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) contra o fator VIII é uma complicação conhecida no

tratamento de indivíduos com hemofilia A. Estes inibidores são geralmente imunoglobulinas IgG que atuam

diretamente contra a atividade pró-coagulante do fator VIII, e são quantificadas em Unidades Bethesda (UB)

por ml de plasma, utilizando o ensaio modificado. O risco de desenvolvimento de inibidores está

correlacionado com a gravidade da doença e com a exposição ao fator VIII, sendo este risco mais elevado

nos primeiros 50 dias de exposição, mas continua durante toda a vida apesar de o risco ser pouco frequente.

A relevância clínica do desenvolvimento de inibidores depende do título do inibidor, representando os de

título baixo um menor risco de resposta clínica insuficiente, em comparação com inibidores de título

elevado.

De um modo geral, os doentes tratados com produtos do fator VIII de coagulação devem ser cuidadosamente

monitorizados relativamente ao desenvolvimento de inibidores através de observações clínicas apropriadas e

de testes laboratoriais. Se os níveis esperados de atividade do fator VIII no plasma não forem alcançados, ou

se a hemorragia não for controlada com uma dose apropriada, deve ser efetuado um teste para determinar a

presença de inibidores do fator VIII. Em doentes com níveis elevados de inibidores, a terapêutica com

fator VIII pode não ser eficaz, devendo ser consideradas outras opções terapêuticas. O tratamento destes

doentes deve ser dirigido por médicos com experiência nos cuidados de doentes com hemofilia e inibidores

do fator VIII.

Acontecimentos cardiovasculares

Em doentes com fatores de risco cardiovasculares existentes, a terapêutica de substituição com FVIII pode

aumentar o risco cardiovascular.

Complicações relacionadas com o cateter

Se for necessário um dispositivo de acesso venoso central (DAVC), deve ter-se em consideração o risco de

complicações relacionadas com o DAVC incluindo infeções locais, bacteriemia e trombose no local do

cateter.

Rastreabilidade

De modo a melhorar a rastreabilidade dos medicamentos biológicos, o nome e o número de lote do

medicamento administrado devem ser registados de forma clara.

População pediátrica

As advertências e precauções indicadas aplicam-se a adultos, crianças e adolescentes.

Considerações relacionadas com o excipiente

Este medicamento contém menos do que 1 mmol (23 mg) de sódio por frasco para injetáveis, ou seja, é

praticamente “isento de sódio”.

Contudo, dependendo do peso corporal e da posologia, o doente pode receber mais do que um frasco para

injetáveis (ver secção 2 para informação sobre o teor por frasco para injetáveis). Isto deve ser tido em

consideração em doentes que estejam a fazer uma dieta com baixo teor de sódio.

4.5

Interações medicamentosas e outras formas de interação

Não foram notificadas interações do fator VIII de coagulação humano (rDNA) com outros medicamentos.

Não foram realizados estudos de interação.

4.6

Fertilidade, gravidez e aleitamento

Não foram realizados estudos de reprodução em animais com fator VIII. Foi realizado um estudo de

transferência placentar em ratinhos com ELOCTA (ver secção 5.3). Tendo em consideração a rara ocorrência

de hemofilia A nas mulheres, não existe experiência relativamente à utilização de fator VIII durante a

gravidez ou a amamentação. Deste modo, o fator VIII só deve ser utilizado durante a gravidez e a

amamentação se estiver claramente indicado.

4.7

Efeitos sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas

Os efeitos de ELOCTA sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos.

4.8

Efeitos indesejáveis

Resumo do perfil de segurança

Reações de hipersensibilidade ou alérgicas (que podem incluir angioedema, ardor e sensação de picadas no

local de perfusão, arrepios, rubores, urticária generalizada, cefaleias, urticária, hipotensão, letargia, náuseas,

agitação, taquicardia, pressão no peito, formigueiros, vómitos, pieira) foram observadas raramente e, em

alguns casos, podem progredir para anafilaxia grave (incluindo choque).

O desenvolvimento de anticorpos neutralizantes (inibidores) pode ocorrer em doentes com hemofilia A

tratados com fator VIII, incluindo ELOCTA. Se estes inibidores se desenvolverem, a situação pode

manifestar-se como uma resposta clínica insuficiente. Nestes casos, recomenda-se que seja contactado um

centro especializado em hemofilia.

Lista tabelada de reações adversas

A Tabela 2 abaixo apresentada está em conformidade com a classificação MedDRA de sistemas de órgãos

(CSO e Nível de Termo Preferido). As frequências das reações adversas baseiam-se em estudos clínicos com

um total de 379 doentes com hemofilia A grave, dos quais 276 eram doentes tratados previamente (PTPs) e

103 eram doentes não tratados previamente (PUPs). Ver secção 5.1 para obter pormenores adicionais sobre

os estudos clínicos.

As frequências foram avaliadas de acordo com a seguinte convenção: muito frequentes (≥1/10), frequentes

(≥1/100, <1/10), pouco frequentes (≥1/1.000, <1/100), raros (≥1/10.000, <1/1.000), muito raros (<1/10.000),

desconhecido (não pode ser calculado a partir dos dados disponíveis).

As reações adversas são apresentadas por ordem decrescente de gravidade dentro de cada classe de

frequência.

Tabela 2: Reações adversas notificadas com ELOCTA em ensaios clínicos

1

Classe de Sistemas de Órgãos MedDRA

Reações adversas

Categoria de frequência

1

Doenças do sangue e do sistema linfático

Inibição do fator VIII

Pouco frequentes (PTPs)

Muito frequentes (PUPs)

Doenças do sistema nervoso

Cefaleias

Pouco frequentes

Tonturas

Pouco frequentes

Disgeusia

Pouco frequentes

Cardiopatias

Bradicardia

Pouco frequentes

Vasculopatias

Hipertensão

Pouco frequentes

Afrontamentos

Pouco frequentes

Angiopatia

Pouco frequentes

Doenças respiratórias, torácicas e do mediastino

Tosse

Pouco frequentes

Doenças gastrointestinais

Dor abdominal, região

inferior

Pouco frequentes

Exantema papular

Frequentes (PUPs)

Afecções dos tecidos cutâneos e subcutâneos

Erupção cutânea

Pouco frequentes

Afecções musculosqueléticas e dos tecidos

conjuntivos

Artralgia

Pouco frequentes

Mialgia

Pouco frequentes

Dores de costas

Pouco frequentes

Edema das articulações

Pouco frequentes

Perturbações gerais e alterações no local de

administração

Trombose relacionada

com o dispositivo

Frequentes (PUPs)

Mal-estar

Pouco frequentes

Dor no peito

Pouco frequentes

Sensação de frio

Pouco frequentes

Sensação de calor

Pouco frequentes

Complicações de intervenções relacionadas com

lesões e intoxicações

Hipotensão resultante

do procedimento

Pouco frequentes

PTPs = doentes tratados previamente, PUPs = doentes não tratados previamente.

As RAM e as frequências baseiam-se na ocorrência apenas em PTPs, salvo indicação em contrário.

A frequência é baseada em estudos com todos os medicamentos com FVIII que incluíram doentes com hemofilia A

grave.

As RAM e as frequências baseiam-se na ocorrência apenas em PUPs.

Termo do investigador

: dor vascular após a injeção de ELOCTA

População pediátrica

Não se observaram diferenças específicas da idade nas reações adversas entre indivíduos adultos e

pediátricos. É de esperar que a frequência, tipo e gravidade das reações adversas nas crianças sejam os

mesmos que nos adultos.

Notificação de suspeitas de reações adversas

A notificação de suspeitas de reações adversas após a autorização do medicamento é importante, uma vez

que permite uma monitorização contínua da relação benefício-risco do medicamento. Pede-se aos

profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas através do sistema nacional de

notificação mencionado no Apêndice V.

4.9

Sobredosagem

Não foram notificados sintomas de sobredosagem.

5.

PROPRIEDADES FARMACOLÓGICAS

5.1

Propriedades farmacodinâmicas

Grupo farmacoterapêutico: anti-hemorrágicos, fator VIII da coagulação do sangue, código ATC: B02BD02

Mecanismo de ação

O complexo fator VIII/fator de von Willebrand consiste em duas moléculas (fator VIII e fator de

von Willebrand) com funções fisiológicas diferentes. Quando perfundido num doente hemofílico, o

fator VIII liga-se ao fator de von Willebrand na circulação do doente. O fator VIII ativado atua como cofator

do fator IX ativado, acelerando a conversão do fator X em fator X ativado. O fator X ativado converte a

protrombina em trombina. Em seguida, a trombina converte o fibrinogénio em fibrina, permitindo a

formação de coágulos.

A hemofilia A é uma doença hereditária ligada ao cromossoma X e está associada a alterações na coagulação

do sangue, devido aos níveis reduzidos de fator VIII:C funcional, o que origina hemorragias nas articulações,

nos músculos ou nos órgãos internos, que ocorrem de forma espontânea ou como consequência de um

traumatismo acidental ou cirúrgico. Através de uma terapêutica de substituição, os níveis plasmáticos do

fator VIII aumentam, o que possibilita uma correção temporária da deficiência do fator e correção das

tendências para hemorragias.

É de salientar que a taxa anualizada de hemorragia (TAH) não é comparável entre diferentes concentrados de

fator e entre diferentes estudos clínicos.

ELOCTA (efmoroctocog alfa) é uma proteína de fusão totalmente recombinante com uma semivida

prolongada. ELOCTA é constituído pelo fator VIII da coagulação humano com deleção do domínio B

recombinante unido por ligação covalente ao domínio Fc da imunoglobulina humana G1. A região Fc da

imunoglobulina humana G1 liga-se ao recetor Fc neonatal. Este recetor é expresso durante toda a vida e faz

parte de uma via de ocorrência natural que protege as imunoglobulinas da degradação pelos lisossomas,

reciclando estas proteínas de volta para a circulação, o que resulta na semivida prolongada das mesmas. O

efmoroctocog alfa liga-se ao recetor Fc neonatal, utilizando, deste modo, a mesma via de ocorrência natural

para atrasar a degradação pelos lisossomas e permitir uma semivida plasmática mais longa do que a do

fator VIII endógeno.

Eficácia e segurança clínicas

A segurança, a eficácia e a farmacocinética de ELOCTA em doentes tratados previamente (PTPs) foram

avaliadas em dois estudos piloto de fase 3, abertos, multinacionais, o Estudo I e o Estudo II (ver População

pediátrica) e num estudo de extensão (Estudo III) com uma duração máxima de quatro anos. No total, foram

seguidos 276 PTPs durante um total de 80.848 dias de exposição com uma mediana de 294 (intervalo: 1-735)

dias de exposição por doente. Além disso, foi realizado um estudo de fase 3 (Estudo IV) para avaliar a

segurança e eficácia de ELOCTA em doentes não tratados previamente (PUPs) (ver População pediátrica).

O Estudo I incluiu 165 doentes do sexo masculino previamente tratados (12 a 65 anos de idade) com

hemofilia A grave. Os indivíduos submetidos a regimes profiláticos antes de serem incluídos no estudo,

foram atribuídos ao braço de profilaxia individualizada. Os indivíduos em terapêutica requerida antes da

inclusão no estudo foram incluídos no braço de profilaxia individualizada ou foram aleatorizados para o

braço de profilaxia semanal ou para o braço de terapêutica requerida.

Regimes profiláticos:

Profilaxia individualizada: 25 a 65 UI/kg a cada 3 a 5 dias.

Profilaxia semanal: 65 UI/kg

Dos 153 indivíduos que concluíram o Estudo I, 150 foram incluídos no Estudo III (estudo de

prolongamento). O tempo mediano total no Estudo I+III foi de 4,2 anos e o número mediano de dias de

exposição foi de 309.

Profilaxia individualizada:

O consumo anual mediano de fator foi de 4.212 UI/kg (mín. 2.877, máx. 7.943)

no Estudo I e 4.223 UI/kg (mín. 2.668, máx. 8.317) no Estudo III. As respetivas taxas anualizadas medianas

de hemorragia foram de 1,60 (mín. 0, máx. 18,2) e 0,74 (mín. 0, máx. 15,6).

Profilaxia semanal:

O consumo anual mediano de fator foi de 3.805 UI/kg (mín. 3.353, máx. 6.196) no

Estudo I e 3.510 UI/kg (mín. 2.758, máx. 3.984) no Estudo III. As respetivas taxas anualizadas medianas de

hemorragia foram de 3,59 (mín. 0, máx. 58,0) e 2,24 (mín. 0, máx. 17,2).

Tratamento requerido:

O consumo anual mediano de fator foi de 1.039 UI/kg (mín. 280, máx. 3.571) nos

23 doentes aleatorizados para o braço de tratamento requerido no Estudo I e 671 UI/kg (mín. 286, máx. 913)

nos 6 doentes que permaneceram no tratamento requerido durante, pelo menos, um ano no Estudo III.

Os indivíduos que mudaram do tratamento requerido para a profilaxia semanal durante o Estudo III

apresentaram uma taxa anualizada mediana de hemorragia de 1,67.

Tratamento da hemorragia:

Durante os Estudos I e III foram tratados 2.490 acontecimentos hemorrágicos

com uma dose mediana de 43,8 UI/kg (mín. 13,0, máx. 172,8) para controlar cada hemorragia. 79,2% das

primeiras injeções foram classificadas como excelentes ou boas pelos doentes.

Controlo perioperatório (profilaxia cirúrgica):

Um total de 48 intervenções de grande cirurgia foram

realizadas e avaliadas em 34 indivíduos no Estudo I e no Estudo III. A resposta hemostática foi classificada

pelos médicos como excelente em 41 e como boa em 3 das 44 grandes cirurgias. A dose mediana para

manter a hemóstase durante a cirurgia foi de 60,6 UI/kg (mín. 38, máx. 158).

População pediátrica

O Estudo II incluiu um total de 71 doentes pediátricos do sexo masculino <12 anos de idade, previamente

tratados, com hemofilia A grave. Dos 71 indivíduos incluídos, 69 foram tratados com, pelo menos, 1 dose de

ELOCTA e foram avaliados para a eficácia (35 tinham <6 anos de idade e 34 tinham entre 6 e <12 anos de

idade). O regime profilático inicial consistiu numa dose de 25 UI/kg no primeiro dia seguida de uma dose de

50 UI/kg no quarto dia. Permitiram-se doses até 80 UI/kg e um intervalo entre doses de apenas 2 dias, que

foram utilizados num número limitado de doentes. Dos 67 indivíduos que concluíram o Estudo II, 61 foram

incluídos no Estudo III (estudo de prolongamento). O tempo mediano total nos estudos II+III foi de 3,4 anos

e o número mediano de dias de exposição foi de 332.

Profilaxia, idade <6 anos:

O intervalo mediano entre doses foi de 3,50 dias no Estudo II e no Estudo III. O

consumo mediano anual de fator foi de 5.146 UI/kg (mín. 3.695, máx. 8.474) no Estudo II e 5.418 UI/kg

(mín. 3.435, máx. 9.564) no Estudo III. A respetiva taxa anualizada mediana de hemorragia foi de 0,00 (mín.

0, máx. 10,5) e 1,18 (mín. 0, máx. 9,2).

Profilaxia, idade dos 6 até aos 12 anos:

O intervalo mediano entre doses foi de 3,49 dias no Estudo II e

3,50 dias no Estudo III. O consumo mediano anual de fator foi de 4.700 UI/kg (mín. 3.819, máx.

8.230 UI/kg) no Estudo II e 4.990 UI/kg (mín. 3.856, máx. 9.527) no Estudo III. A respetiva taxa anualizada

mediana de hemorragia foi de 2,01 (mín. 0, máx. 27,2) e 1,59 (mín. 0, máx. 8,0).

Doze indivíduos adolescentes com idade dos 12 aos 18 anos

foram incluídos na população de estudo adulta

com tratamento profilático. O consumo mediano anual de fator foi de 5.572 UI/kg (mín. 3.849, máx. 7.035)

no Estudo I e 4.456 UI/kg (mín. 3.563, máx. 8.011) no Estudo III. A respetiva taxa anualizada mediana de

hemorragia foi de 1,92 (mín. 0, máx. 7,1) e 1,25 (mín. 0, máx. 9,5).

Tratamento da hemorragia:

Durante os Estudos II e III, foram tratados 447 acontecimentos hemorrágicos

com uma dose mediana de 63 UI/kg (mín. 28, máx. 186) para controlar cada hemorragia. 90,2% das

primeiras injeções foram classificadas como excelentes ou boas pelos doentes e os seus cuidadores.

O estudo IV avaliou 103 doentes do sexo masculino, não tratados previamente (PUPs), com <6 anos de

idade, com hemofilia A grave. Os doentes foram seguidos durante um total de 11.255 dias de exposição com

uma mediana de 100 (intervalo de 0-649) dias de exposição por doente. A maior parte dos indivíduos

começou com tratamento episódico (N=81) com uma transição subsequente para a profilaxia (N=69). Em

qualquer altura durante o estudo,

89 PUPs receberam profilaxia. A dose inicial

recomendada para a

profilaxia era de 25–80 UI/kg com intervalos de 3–5 dias. Para os indivíduos a fazerem profilaxia, a mediana

da dose semanal média foi de

101,4 UI/kg (intervalo: 28,5-776,3 UI/kg) e o intervalo posológico

mediano foi de 3,87 dias (intervalo: 1,1 a 7 dias). O

consumo mediano anual de fator

foi de 3.971,4 UI/kg.

taxa anualizada de hemorragia

foi de 1,49 (m

n. 0,0; m

x. 18,7).

5.2

Propriedades farmacocinéticas

Todos os estudos farmacocinéticos com ELOCTA foram realizados em doentes previamente tratados com

hemofilia A grave. Os dados apresentados nesta secção foram obtidos com os ensaios cromogénico e de

coagulação de uma etapa. Os parâmetros farmacocinéticos dos dados obtidos pelo ensaio cromogénico foram

semelhantes aos dados derivados do ensaio de uma etapa.

As propriedades farmacocinéticas foram avaliadas em 28 indivíduos (≥15 anos) tratados com ELOCTA

(rFVIIIFc). Após um período sem medicamento (

washout

) de pelo menos 96 horas (4 dias), administrou-se

aos indivíduos uma dose única de 50 UI/kg de ELOCTA. Foram colhidas amostras farmacocinéticas pré-

dose e, subsequentemente, em 7 pontos de tempo até 120 horas (5 dias) pós-dose. Os parâmetros

farmacocinéticos após a dose de 50 UI/kg de ELOCTA estão apresentados nas Tabelas 3 e 4.

Tabela 3: Parâmetros farmacocinéticos de ELOCTA utilizando o ensaio de coagulação de uma etapa

Parâmetros farmacocinéticos

1

ELOCTA

(IC 95%)

N=28

Recuperação incremental (UI/dl por UI/kg)

2,24

(2,11-2,38)

AUC/Dose

(UI*h/dl por UI/kg)

51,2

(45,0-58,4)

(UI/dl)

(101-115)

CL (ml/h/kg)

1,95

(1,71-2,22)

19,0

(17,0-21,1)

TRM (h)

25,2

(22,7-27,9)

(ml/kg)

49,1

(46,6-51,7)

Os parâmetros farmacocinéticos são apresentados pela Média Geométrica (IC 95%)

Abreviaturas: IC = intervalo de confiança; C

= atividade máxima; AUC = área sob a curva tempo

atividade do FVIII; t

= semivida terminal; CL = depuração; V

= volume distribuição no estado de

equilíbrio; TRM = tempo de residência médio.

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EMA/697822/2018

EMEA/H/C/003964

Elocta (efmoroctocog alfa)

Um resumo sobre Elocta e porque está autorizado na UE

O que é Elocta e para que é utilizado?

Elocta é um medicamento utilizado para o tratamento e a prevenção de hemorragias em doentes com

hemofilia A (uma doença hemorrágica hereditária causada pela ausência de fator VIII). Contém a

substância ativa efmoroctocog alfa.

Como se utiliza Elocta?

Elocta está disponível como um pó e solvente para preparação de uma solução injetável. A injeção é

administrada numa veia ao longo de vários minutos. A dose e a frequência das injeções dependem da

finalidade de Elocta (tratamento ou prevenção de hemorragias), da gravidade da deficiência de fator

VIII do doente, da extensão e localização da hemorragia e do estado e peso corporal do doente.

Elocta só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado sob a supervisão

de um médico com experiência no tratamento da hemofilia. Para mais informações sobre a utilização

de Elocta, consulte o Folheto Informativo ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

Como funciona Elocta?

Os doentes com hemofilia A têm falta do fator VIII, uma proteína necessária para a coagulação normal

do sangue, pelo que sangram facilmente. O mecanismo de ação da substância ativa de Elocta, o

efmoroctocog alfa, no organismo é idêntico ao mecanismo de ação do fator VIII humano. Substitui o

fator VIII em falta, ajudando, desta forma, o sangue a coagular e proporcionando um controlo

temporário da hemorragia.

Quais os benefícios demonstrados por Elocta durante os estudos?

Dois estudos principais de Elocta demonstraram que o medicamento é eficaz tanto na prevenção como

no tratamento de episódios hemorrágicos.

Num estudo que incluiu 165 doentes adultos com hemofilia A, os doentes que receberam Elocta como

tratamento preventivo personalizado apresentaram cerca de 3 episódios hemorrágicos por ano, em

comparação com 37 episódios por ano em doentes que não receberam o tratamento preventivo. Além

Elocta (efmoroctocog alfa)

EMA/697822/2018

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disso, quando se verificaram hemorragias, o tratamento com Elocta foi classificado como «excelente»

ou «bom» em mais de 78 % dos casos, com 87 % dos episódios hemorrágicos a serem resolvidos com

uma única injeção.

Num estudo que incluiu 69 crianças, Elocta foi igualmente eficaz: em média, ocorreram 2 episódios

hemorrágicos por ano e 81 % dos episódios hemorrágicos foram resolvidos com uma única injeção.

Quais são os riscos associados a Elocta?

As reações de hipersensibilidade (alérgicas) que se seguem foram observadas raramente com Elocta:

inchaço da face, erupção na pele, urticária, aperto no peito e dificuldade em respirar, ardor e picadas

no local de injeção, arrepios, afrontamentos, comichão generalizada, dores de cabeça, tensão arterial

baixa, letargia, náuseas, agitação e batimento rápido do coração. Em alguns casos, estas reações

podem tornar-se graves.

Aos medicamentos com fator VIII está também associado o risco de alguns doentes desenvolverem

inibidores (anticorpos) contra o fator VIII, fazendo com que o medicamento deixe de funcionar e

levando a uma perda do controlo hemorrágico.

Para a lista completa das restrições de utilização e dos efeitos secundários comunicados relativamente

a Elocta, consulte o Folheto Informativo.

Porque está Elocta autorizado na UE?

Estudos demonstram que Elocta é eficaz na prevenção e no tratamento de episódios hemorrágicos em

doentes com hemofilia A e o seu perfil de segurança está em conformidade com o previsto para

medicamentos deste tipo. Por conseguinte, a Agência Europeia de Medicamentos concluiu que os

benefícios de Elocta são superiores aos seus riscos e que o medicamento pode ser autorizado para

utilização na UE.

Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz

de Elocta?

No Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo foram incluídas

recomendações e precauções a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes para a utilização

segura e eficaz de Elocta.

Tal como para todos os medicamentos, os dados sobre a utilização de Elocta são continuamente

monitorizados. Os efeitos secundários comunicados com Elocta são cuidadosamente avaliados e são

tomadas todas as medidas necessárias para proteger os doentes.

Outras informações sobre Elocta

Em 19 de novembro de 2015, Elocta recebeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para

toda a UE.

Mais informações sobre Elocta podem ser encontradas no sítio da internet da Agência:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Elocta

Este resumo foi atualizado pela última vez em 10-2018.

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