Kraj: Unia Europejska
Język: islandzki
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipid breytandi lyf
Hyperlipoproteinemia Type I
Glybera er ætlað til fullorðinna sjúklinga sem greinast með ættgengri lípópróteinlipasa skort (LPLD) og þjást af alvarlegum eða mörgum brisbólguárásum þrátt fyrir mataræði. Greining LPLD þarf að staðfesta með erfðafræðilegri prófun. Vísbendingin er takmörkuð við sjúklinga með greinanlegan magn af LPL próteinum.
Revision: 8
Aftakað
2012-10-25
26 B. FYLGISEÐILL Lyfið er ekki lengur með markaðsleyfi 27 FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR NOTANDA LYFSINS GLYBERA 3 X 10 12 EININGAR Í ERFÐAMENGI/ML STUNGULYFSSTOFN, LAUSN Alipogene tiparvovec ▼ Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því að tilkynna aukaverkanir sem koma fram. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA FYRIR INNGJÖF Á LYFINU. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR. - Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar. - Leitið til læknisins ef þörf er á frekari upplýsingum. - Látið lækninn vita um allar aukaverkanir. Þetta gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. - Læknirinn hefur látið þig fá kort fyrir sjúkling. Lestu það vandlega og fylgdu viðkomandi upplýsingum. - Sýndu heilbrigðisstarfsfólki (lækni, hjúkrunarfræðingi) kortið við skoðun eða sjúkrahússinnlögn. Sjá kafla 4. Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR : 1. Upplýsingar um Glybera og við hverju það er notað 2. Áður en byrjað er að nota Glybera 3. Hvernig gefa á Glybera 4. Hugsanlegar aukaverkanir 5. Hvernig geyma á Glybera 6. Pakkningar og aðrar upplýsingar 1. UPPLÝSINGAR UM GLYBERA OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ Glybera inniheldur alipogene tiparvovec, genameðferðarlyf sem virkar þannig að það bætir geni inn í líkamann til þess að leiðrétta genaskort. Það tilheyrir lyfjaflokki sem nefndur er lyf til temprunar á blóðfitu. Glybera er notað til meðferðar á erfðakvilla sem nefnist „skortur á fituprótínkljúfi (LPLD)“. Fituprótínkljúfur (LPL) er náttúrulegt efni í líkamanum (eitt ensíma líkamans) sem stjórnar styrk ákveðinna fituefna í blóðinu. Við skort á fituprótínkljúfi vantar þetta ensím vegna erfðagalla. Fólk sem þjáist af þessum kvilla safnar upp háum blóðfitugi Przeczytaj cały dokument
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS Lyfið er ekki lengur með markaðsleyfi 2 ▼ Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir . 1. HEITI LYFS Glybera 3 × 10 12 einingar í erfðamengi/ml stungulyf, lausn. 2. INNIHALDSLÝSING 2.1 ALMENN LÝSING Alipogene tiparvovec inniheldur fituprótínkljúf (LPL) úr mönnum, genaafbrigði LPL S447X í genaferju. Genaferjan er samsett úr prótínhjúp úr eitlatengdri veiru af sermigerð 1 (AAV1), Cytomegalovirus (CMV)-stýrlinum, eftirumritunar-stjórnþætti lifrarbólguveiru úr skógarmúrmeldýri og AAV2- afleiddum umsnúnum (inverted) endaröðum. Alipogene tiparvovec er framleitt með því að nota skordýrafrumur og bakúlóveiru-samskeytingu. 2.2 INNIHALDSLÝSING Hvert hettuglas af alipogene tiparvovec inniheldur 1 útdrægan ml af lausn, sem inniheldur 3 x 10 12 einingar í erfðamengi (gc). Inngjafarpakki fyrir hvern sjúkling inniheldur nóg af hettuglösum fyrir skammtagjöfina 1 x 10 12 LPL S447X gc/kg af líkamsþyngd. Hjálparefni með þekkta verkun: Þetta lyf inniheldur á bilinu 47,5 mg natríum í hverjum inngjafarskammti gefnum á 27 stungustöðum upp í 105,6 mg af natríum í hverjum inngjafarskammti gefnum á 60 stungustöðum. Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Stungulyf, lausn. Tær til örlítið skolleit, litlaus lausn. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR Glybera er notað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum greindum með ættgengan skort á fituprótínkljúfi (e. lipoprotein lipase deficiency eða LPLD) sem hafa einnig fengið alvarlegt eða fleiri en eitt brisbólgukast þrátt fyrir takmarkanir á fitu í mataræði. Sjúkdómsgreiningin LPLD fæst einungis með erfðarannsókn. Lyfið er aðeins ætlað til notkunar hjá sjúklingum me Przeczytaj cały dokument