Land: Den europeiske union
Språk: tsjekkisk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihemoragika
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Autorizovaný
2022-08-24
34 ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU KRABIČKA 1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorů genomu/ml infuzní roztok valoctocogenum roxaparvovecum 2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16 × 10 13 vektorů genomu v 8 ml roztoku. 3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK Pomocné látky: E 339, E 421, poloxamer 188, chlorid sodný a voda pro injekci. Více podrobností viz příbalová informace. 4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ Infuzní roztok 1 injekční lahvička 5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ Pouze k jednorázovému použití. Před použitím si přečtěte příbalovou informaci. Intravenózní podání 6. ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT UCHOVÁVÁN MIMO DOHLED A DOSAH DĚTÍ Uchovávejte mimo dohled a dosah dětí. 7. DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ 8. POUŽITELNOST Použitelné do: 9. ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ Uchovávejte a převážejte zmrazené při teplotě ≤ –60 °C. Uchovávejte v původní krabičce, aby byl přípravek chráněn před světlem. 35 Uchovávejte ve vertikální poloze. Po rozmrazení přípravek znovu nezmrazujte. 10. ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ NEBO ODPADU Z NICH, POKUD JE TO VHODNÉ Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Zlikvidujte v souladu s místními předpisy pro farmaceutický odpad. 11. NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI BioMarin International Ltd. Shanbally, Ringaskiddy, County Cork P43 R298, Irsko 12. REGISTRAČNÍ ČÍSLO/ČÍSLA EU/1/22/1668/001 13. ČÍSLO ŠARŽE _ _ Č. šarže 14. KLASIFIKACE PRO VÝDEJ 15. NÁVOD K POUŽITÍ 16. INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU Nevyžaduje se – odůvodnění přijato. 17. JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – 2D ČÁROVÝ KÓD 2D čárový kód s jedinečným identifikátorem. 18. JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – DATA ČITELNÁ OKEM PC SN NN 36 MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA MALÉM VNIT Les hele dokumentet
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorů genomu/ml infuzní roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Valoctocogenum roxaparvovecum je léčivý přípravek genové terapie, který exprimuje SQ formu lidského koagulačního faktoru VIII (hFVIII-SQ) s deletovanou doménou B. Jedná se o vektor založený na bázi nereplikujícího se rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 5 (AAV5), obsahující cDNA genu pro SQ formu lidského koagulačního faktoru VIII s deletovanou doménou B pod kontrolou promotoru specifického pro jaterní buňky. Valoktokogen roxaparvovek je vytvářen v expresním systému bakuloviru, který je odvozen z buněk _Spodoptera frugiperda_ (buněčná linie Sf9) pomocí technologie rekombinantní DNA. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jeden ml roztoku obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 2 × 10 13 vektorů genomu. Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16 × 10 13 vektorů genomu v 8 ml roztoku. Pomocná látka se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 29 mg sodíku v jedné injekční lahvičce. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Infuzní roztok. Čirý, bezbarvý až bledě žlutý roztok s hodnotou pH v rozmezí 6,9–7,8 a s hodnotou osmolarity v rozmezí 364–445 mosm/l. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek ROCTAVIAN je indikován k léčbě pacientů s těžkou hemofilií A (vrozený deficit faktoru VIII) u dospělých pacientů bez inhibitorů faktoru VIII v anamnéze a bez zjistitelných protilátek proti adeno-asociovanému viru sérotypu 5 (AAV5). 3 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ Léčba má b Les hele dokumentet